Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie om de werkzaamheid en veiligheid van IGIV-C te beoordelen bij patiënten met exacerbaties van myasthenia gravis

9 april 2020 bijgewerkt door: Grifols Therapeutics LLC

Een multicenter, prospectief, open-label, niet-gecontroleerd klinisch onderzoek om de werkzaamheid en veiligheid van immunologisch globuline (humaan), 10% caprylaat/chromatografie gezuiverd (IGIV-C) te beoordelen bij patiënten met myasthenia gravis-exacerbaties

Dit was een multicenter, prospectief, open-label, niet-gecontroleerd onderzoek om de werkzaamheid en veiligheid te beoordelen van een intraveneuze dosis van 2 g/kg IGIV-C bij proefpersonen met MG-exacerbaties.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De studie bestond uit een IGIV-C-behandeling met een enkele dosis, gevolgd door 28 dagen post-infusiebeoordelingen. De totale duur van studiedeelname voor elk onderwerp was maximaal 28 ± 2 dagen. Het was de bedoeling dat ongeveer 50 proefpersonen van 18 jaar of ouder zouden deelnemen aan het onderzoek en een enkele, totale dosis van 2 g/kg IGIV-C zouden krijgen gedurende 2 opeenvolgende dagen (dosis van 1 g/kg per dag) in meerdere centra in Argentinië, Canada, Europa en Zuid-Afrika.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

49

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Argentinië
      • Buenos Aires, Argentinië, C1181ACH
        • Hospital Italiano
      • Buenos Aires, Argentinië, C1221ADC
        • Hospital General de Agudos Dr. J. M.
      • Cordoba, Argentinië, X5004CDT
        • Hospital Cordoba
  • België
      • Leuven, België, 3000
        • UZ Leuven
    • East Flanders
      • Ghent, East Flanders, België, 9000
        • AZ St Lucas Gent
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • University of Alberta Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • University Health Network (UHN) - Toronto General Hospital
  • Estland
      • Tallinn, Estland, 10138
        • East Tallinn Central Hospital
  • Frankrijk
      • Grenoble, Frankrijk, 38700
        • Hôpital Albert Michallon
      • Lille, Frankrijk, 59037
        • Hopital Roger Salengro
      • Marseille, Frankrijk, 13385
        • Hopital de La Timone
      • Strasbourg, Frankrijk, 67200
        • Hôpital Hautepierre Strasbourg
      • Toulouse, Frankrijk, 31059
        • CHU de Toulouse - Hôpital Purpan
    • Lyon
      • Bron, Lyon, Frankrijk, 69677
        • Hopital Neurologique Pierre Wertheimer
  • Hongarije
      • Budapest, Hongarije, 1204
        • Jahn Ferenc Dél-Pesti Kórház
      • Kistarcsa, Hongarije, 2143
        • Pest Megyei Flor Ferenc Korhaz
      • Nyíregyháza, Hongarije
        • Szabolcs-Szatmar-Bereg Megyei Korhazak es Egyetemi Oktatokorhaz
      • Szeged, Hongarije, 4400
        • University of Szeged, Faculty of Medicine
      • Zalaegerszeg, Hongarije, 8900
        • Zala Megyei Kórház
  • Letland
      • Riga, Letland, LV-1038
        • Riga East Clinical University Hospital
  • Polen
      • Gdansk, Polen
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
  • Roemenië
      • Bucuresti, Roemenië, 22328
        • Institutul Clinic Fundeni
      • Targu Mures, Roemenië, RO540136
        • Spitalul Clinic Judetean de Urgenta Targu-Mures
  • Russische Federatie
      • Nizhniy Novgorod, Russische Federatie, 603126
        • State Budgetary Institution of Healthcare of Nizhniy Novgorod region. Nizhniy Novgorod Regional Clinical Hospital named after N.A.Semashko
      • Saint Petersburg, Russische Federatie, 357538
        • Saint-Petersburg State Budgetary Institution of Healthcare. City Multi-field Hospital # 2
      • Samara, Russische Federatie, 443095
        • State Budgetary Institution of Healthcare "Samara Regional Clinical Hospital. V.D.Seredavin
  • Tsjechië
      • Brno, Tsjechië
        • Fakultni nemocnice Brno, Neurologicka klinika
      • Ostrava, Tsjechië, 70800
        • Fakultní nemocnice Ostrava, Neurologická klinika
      • Prague, Tsjechië, 12808
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
  • Zuid-Afrika
      • Cape Town, Zuid-Afrika
        • Groote Schuur Hospital,

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Was een man of vrouw van ≥18 jaar.
  • Proefpersonen moeten bereid en in staat zijn om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven (indien van toepassing kan een wettelijk gemachtigde vertegenwoordiger namens de proefpersoon geïnformeerde toestemming geven).
  • Proefpersonen die voldeden aan de klinische criteria voor de diagnose van MG met een exacerbatie gedefinieerd als verergering van MG-symptomen zoals gedefinieerd door een Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA)-classificatie IVb of V.
  • Onderwerpen op langdurige (8 weken) behandeling met corticosteroïden voor MG.
  • Vrouwelijke proefpersonen die zwanger kunnen worden, moeten een negatieve zwangerschapstest hebben (test op basis van humaan choriongonadotrofine [HCG]).
  • Proefpersonen moeten bereid zijn om te voldoen aan alle aspecten van het protocol van de klinische proef, inclusief bloedafname en langdurige opslag van extra monsters, gedurende de gehele duur van het onderzoek.

Uitsluitingscriteria:

  • Proefpersonen die in de afgelopen 30 dagen een immunoglobulinebehandeling hadden gekregen via IV, subcutane of intramusculaire weg.
  • Onderwerpen met documentatie van een gebrek aan klinische respons op intraveneuze immunoglobuline (IVIg) -therapie voor MG.
  • Onderwerpen gedocumenteerd positief voor antilichamen gericht tegen Muscle specific kinase (MuSK).
  • Proefpersonen met een behandeling met corticosteroïden (CS) die in de afgelopen 8 weken is gestart of in de afgelopen 2 weken is gewijzigd.
  • Onderwerpen met plasma-uitwisseling (PLEX) in de afgelopen 30 dagen.
  • Proefpersonen met MG-exacerbatie toe te schrijven aan verandering in medicatie of infectie of duidelijke infectie zoals gedefinieerd door, maar niet beperkt tot, de aanwezigheid van ten minste een van de volgende diagnostische kenmerken: 1) okseltemperatuur ≥38°C, 2) positieve bloedkweek van infectieus micro-organisme, 3) aantal witte bloedcellen >12×10^9/L en differentieel aantal witte bloedcellen van >10% bandneutrofielen (>1,2×10^9/L), en 4) longinfiltraat met consolidatie op de borst X -straal. Als alternatief kunnen andere tekenen en symptomen worden overwogen voor de diagnose van een duidelijke infectie volgens het oordeel van de onderzoeker.
  • Onderwerpen met onvoldoende veneuze toegang.
  • Proefpersonen met een voorgeschiedenis van anafylactische reacties of ernstige reacties op een van bloed afgeleid product.
  • Proefpersonen met een voorgeschiedenis van intolerantie voor een bestanddeel van de onderzoeksproducten.
  • Proefpersonen met een gedocumenteerde diagnose van trombotische complicaties bij polyklonale IVIG-therapie in het verleden.
  • Proefpersonen met een voorgeschiedenis van recent (in het afgelopen jaar) myocardinfarct, beroerte of ongecontroleerde hypertensie.
  • Onderwerpen die leden aan ongecontroleerd congestief hartfalen, embolie of gedocumenteerde elektrocardiogram (ECG) veranderingen die wijzen op myocardischemie of atriumfibrilleren.
  • Proefpersonen met huidig ​​bekende hyperviscositeit of hypercoaguleerbare toestand.
  • Proefpersonen die momenteel antistollingstherapie krijgen.
  • Proefpersonen met een voorgeschiedenis van chronisch alcoholisme of ongeoorloofd drugsmisbruik (verslaving) in de 12 maanden voorafgaand aan het baselinebezoek.
  • Proefpersonen die momenteel een geneesmiddel of hulpmiddel voor onderzoek ontvangen of hebben ontvangen binnen 3 maanden voorafgaand aan het basislijnbezoek.
  • Proefpersonen met een bekende immunoglobuline A (IgA)-deficiëntie en anti-IgA-serumantistoffen.
  • Proefpersonen met nierinsufficiëntie (d.w.z. serumcreatinine overschrijdt meer dan 1,5 keer de bovengrens van normaal [ULN] voor het verwachte normale bereik voor het testlaboratorium).
  • Proefpersonen met aspartaataminotransferase (AST) of alanine aminotransferase (ALT) niveaus die meer dan 2,5 keer de ULN overschrijden voor het verwachte normale bereik voor het testlaboratorium.
  • Proefpersonen met hemoglobinewaarden <9 g/dL.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: IGIV-C-behandeling
In deze arm werden proefpersonen met exacerbaties van myasthenia gravis behandeld met een intraveneuze dosis van 2 g/kg IGIV-C, die gedurende 2 opeenvolgende dagen werd toegediend in een dosis van 1 g/kg per dag.
Biologisch: IGIV-C
Een intraveneuze dosis van 2 g/kg IGIV-C werd toegediend gedurende 2 opeenvolgende dagen met een dosis van 1 g/kg per dag.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in kwantitatieve myasthenia gravis (QMG) schaalscore
Tijdsspanne: Van basislijn (dag 0) tot dag 14
Gemiddelde verandering in kwantitatieve myasthenia gravis (QMG) schaalscore van basislijn (dag 0) tot dag 14. De minimum- en maximumscores van de QMG-schaal zijn respectievelijk 0 en 39, en een hogere score betekent een slechter resultaat.
Van basislijn (dag 0) tot dag 14

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage proefpersonen met klinische verbetering beoordeeld door QMG
Tijdsspanne: Basislijn (dag 0) tot dag 14
Het percentage proefpersonen met klinische verbetering op dag 14 zoals beoordeeld door de Quantitative Myasthenia Gravis (QMG)-schaal in de evalueerbare populatie wordt weergegeven, waarin klinische verbetering wordt gedefinieerd als een afname van ten minste 3 punten in de QMG-score ten opzichte van baseline (dag 0) tot dag 14. De minimum- en maximumscores van de QMG-schaal zijn respectievelijk 0 en 39, en een hogere score betekent een slechter resultaat.
Basislijn (dag 0) tot dag 14
Percentage proefpersonen met klinische verbetering beoordeeld door MG-Activities of Daily Living (MG-ADL) Schaal
Tijdsspanne: Basislijn (dag 0) tot dag 14
Het percentage proefpersonen met klinische verbetering op dag 14 zoals beoordeeld door de MG-ADL-schaal in de beoordeelbare populatie wordt weergegeven, waarbij klinische verbetering wordt gedefinieerd als een afname van ten minste 2 punten in de MG-ADL-score. De minimum- en maximumscores van de MG-DAL-schaal zijn respectievelijk 0 en 24, en een hogere score betekent een slechtere uitkomst.
Basislijn (dag 0) tot dag 14
Percentage proefpersonen met klinische verbetering beoordeeld door de MG Composite
Tijdsspanne: Basislijn (dag 0) tot dag 14
Het percentage proefpersonen met klinische verbetering op dag 14, zoals beoordeeld door de MG Composite-schaal in de beoordeelbare populatie, wordt gepresenteerd waarin klinische verbetering wordt gedefinieerd als een afname van ten minste 3 punten in de MG Composite-score. De minimum- en maximumscores van de MG Composite-schaal zijn respectievelijk 0 en 50, waarbij een hogere score een slechter resultaat betekent.
Basislijn (dag 0) tot dag 14

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Grifols Therapeutics LLC

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 maart 2015

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 april 2018

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 april 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

7 april 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

9 april 2015

Eerst geplaatst (Schatting)

10 april 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

24 april 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

9 april 2020

Laatst geverifieerd

1 april 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • GTI1305

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Myasthenia Gravis Exacerbaties

Klinische onderzoeken op IGIV-C

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Türkiye

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren