Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k posouzení účinnosti a bezpečnosti IGIV-C u pacientů s exacerbacemi myasthenia gravis

9. dubna 2020 aktualizováno: Grifols Therapeutics LLC

Multicentrická, prospektivní, otevřená, nekontrolovaná klinická studie k posouzení účinnosti a bezpečnosti imunitního globulinu (lidského), 10% kaprylát/chromatograficky purifikovaného (IGIV-C) u pacientů s exacerbacemi myasthenia gravis

Jednalo se o multicentrickou, prospektivní, otevřenou, nekontrolovanou studii k posouzení účinnosti a bezpečnosti IV dávky 2 g/kg IGIV-C u subjektů s exacerbacemi MG.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Studie sestávala z jednorázové dávky léčby IGIV-C, po níž následovalo 28denní hodnocení po infuzi. Celková doba účasti ve studii pro každý subjekt byla až 28 ± 2 dny. Bylo plánováno, že do studie bude zařazeno přibližně 50 subjektů ve věku 18 nebo více let, které obdrží jednu celkovou dávku 2 g/kg IGIV-C během 2 po sobě jdoucích dnů (dávka 1 g/kg za den) v několika centrech v Argentině, Kanadě, Evropě a Jižní Africe.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

49

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, C1181ACH
        • Hospital Italiano
      • Buenos Aires, Argentina, C1221ADC
        • Hospital General de Agudos Dr. J. M.
      • Cordoba, Argentina, X5004CDT
        • Hospital Cordoba
  • Belgie
      • Leuven, Belgie, 3000
        • UZ Leuven
    • East Flanders
      • Ghent, East Flanders, Belgie, 9000
        • AZ St Lucas Gent
  • Estonsko
      • Tallinn, Estonsko, 10138
        • East Tallinn Central Hospital
  • Francie
      • Grenoble, Francie, 38700
        • Hôpital Albert Michallon
      • Lille, Francie, 59037
        • Hôpital Roger Salengro
      • Marseille, Francie, 13385
        • Hopital de la Timone
      • Strasbourg, Francie, 67200
        • Hôpital Hautepierre Strasbourg
      • Toulouse, Francie, 31059
        • CHU de Toulouse - Hôpital Purpan
    • Lyon
      • Bron, Lyon, Francie, 69677
        • Hôpital Neurologique Pierre Wertheimer
  • Jižní Afrika
      • Cape Town, Jižní Afrika
        • Groote Schuur Hospital,
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • University of Alberta Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • University Health Network (UHN) - Toronto General Hospital
  • Lotyšsko
      • Riga, Lotyšsko, LV-1038
        • Riga East Clinical University Hospital
  • Maďarsko
      • Budapest, Maďarsko, 1204
        • Jahn Ferenc Dél-Pesti Kórház
      • Kistarcsa, Maďarsko, 2143
        • Pest Megyei Flor Ferenc Korhaz
      • Nyíregyháza, Maďarsko
        • Szabolcs-Szatmár-Bereg Megyei Kórházak és Egyetemi Oktatókórház
      • Szeged, Maďarsko, 4400
        • University of Szeged, Faculty of Medicine
      • Zalaegerszeg, Maďarsko, 8900
        • Zala Megyei Kórház
  • Polsko
      • Gdansk, Polsko
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
  • Rumunsko
      • Bucuresti, Rumunsko, 22328
        • Institutul Clinic Fundeni
      • Targu Mures, Rumunsko, RO540136
        • Spitalul Clinic Judetean de Urgenta Targu-Mures
  • Ruská Federace
      • Nizhniy Novgorod, Ruská Federace, 603126
        • State Budgetary Institution of Healthcare of Nizhniy Novgorod region. Nizhniy Novgorod Regional Clinical Hospital named after N.A.Semashko
      • Saint Petersburg, Ruská Federace, 357538
        • Saint-Petersburg State Budgetary Institution of Healthcare. City Multi-field Hospital # 2
      • Samara, Ruská Federace, 443095
        • State Budgetary Institution of Healthcare "Samara Regional Clinical Hospital. V.D.Seredavin
  • Česko
      • Brno, Česko
        • Fakultni nemocnice Brno, Neurologicka klinika
      • Ostrava, Česko, 70800
        • Fakultní nemocnice Ostrava, Neurologická klinika
      • Prague, Česko, 12808
        • Vseobecna Fakultni Nemocnice V Praze

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Byl to muž nebo žena ve věku ≥ 18 let.
  • Subjekty musí být ochotny a schopny poskytnout písemný informovaný souhlas (je-li to relevantní, oprávněný zástupce může poskytnout informovaný souhlas jménem subjektu).
  • Subjekty, které splnily klinická kritéria pro diagnózu MG s exacerbací definovanou jako zhoršení příznaků MG, jak je definováno podle Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) klasifikace IVb nebo V.
  • Subjekty na dlouhodobé (8 týdnů) léčbě kortikosteroidy pro MG.
  • Ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test (analýza na bázi lidského choriového gonadotropinu [HCG]).
  • Subjekty musí být ochotny dodržovat všechny aspekty protokolu klinického hodnocení, včetně odběru krve a dlouhodobého skladování extra vzorků, po celou dobu trvání studie.

Kritéria vyloučení:

  • Jedinci, kteří během posledních 30 dnů dostali léčbu imunoglobulinem IV, subkutánně nebo intramuskulárně.
  • Subjekty s dokumentací nedostatečné klinické odpovědi na intravenózní imunoglobulinovou (IVIg) terapii pro MG.
  • Subjekty byly zdokumentovány jako pozitivní na protilátky namířené proti svalové specifické kináze (MuSK).
  • Subjekty s léčbou kortikosteroidy (CS) zahájenou během posledních 8 týdnů nebo upravenou během posledních 2 týdnů.
  • Subjekty s výměnou plazmy (PLEX) během posledních 30 dnů.
  • Subjekty s exacerbací MG, kterou lze připsat změně v medikaci nebo infekci nebo evidentní infekci, jak je definováno, ale není omezeno na přítomnost alespoň jednoho z následujících diagnostických znaků: 1) axilární teplota ≥38 °C, 2) pozitivní hemokultura infekční mikroorganismus, 3) počet bílých krvinek >12×10^9/l a diferenciální počet bílých krvinek >10 % pásových neutrofilů (>1,2×10^9/l) a 4) plicní infiltrát s konsolidací na hrudníku X -paprsek. Alternativně mohou být podle úsudku zkoušejícího pro diagnózu evidentní infekce zváženy další známky a symptomy.
  • Subjekty s nedostatečným žilním přístupem.
  • Subjekty s anamnézou anafylaktických reakcí nebo závažných reakcí na jakýkoli produkt získaný z krve.
  • Subjekty s anamnézou nesnášenlivosti jakékoli složky zkoumaných produktů.
  • Subjekty s dokumentovanou diagnózou trombotických komplikací k polyklonální IVIG terapii v minulosti.
  • Subjekty s anamnézou nedávného (během posledního roku) infarktu myokardu, cévní mozkové příhody nebo nekontrolované hypertenze.
  • Subjekty, které trpěly nekontrolovaným městnavým srdečním selháním, embolií nebo dokumentovanými změnami na elektrokardiogramu (EKG) indikujícími ischemii myokardu nebo fibrilaci síní.
  • Subjekty se současnou známou hyperviskozitou nebo hyperkoagulačním stavem.
  • Subjekty, které v současné době dostávají antikoagulační léčbu.
  • Subjekty s anamnézou chronického alkoholismu nebo zneužívání nelegálních drog (závislosti) během 12 měsíců před základní návštěvou.
  • Subjekty, které v současné době dostávají nebo dostávaly během 3 měsíců před základní návštěvou jakýkoli hodnocený léčivý přípravek nebo zařízení.
  • Subjekty se známým deficitem imunoglobulinu A (IgA) a sérovými protilátkami anti-IgA.
  • Subjekty s poruchou funkce ledvin (tj. sérový kreatinin přesahuje více než 1,5násobek horní hranice normálu [ULN] pro očekávané normální rozmezí pro testovací laboratoř).
  • Subjekty s hladinami aspartátaminotransferázy (AST) nebo alaninaminotransferázy (ALT) přesahujícími více než 2,5násobek ULN pro očekávané normální rozmezí pro testovací laboratoř.
  • Subjekty s hladinami hemoglobinu <9 g/dl.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Léčba IGIV-C
V tomto rameni byli jedinci s exacerbacemi myasthenia gravis léčeni IV dávkou 2 g/kg IGIV-C, která byla podávána 2 po sobě jdoucí dny v dávce 1 g/kg denně.
Biologický: IGIV-C
IV dávka 2 g/kg IGIV-C byla podávána během 2 po sobě jdoucích dnů v dávce 1 g/kg za den.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna skóre kvantitativní škály myasthenia gravis (QMG).
Časové okno: Od základního stavu (den 0) do dne 14
Průměrná změna skóre na stupnici kvantitativní myasthenia gravis (QMG) od výchozího stavu (den 0) do dne 14. Minimální a maximální skóre QMG Scale jsou 0 a 39, v tomto pořadí a vyšší skóre znamená horší výsledek.
Od základního stavu (den 0) do dne 14

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento subjektů s klinickým zlepšením hodnocené QMG
Časové okno: Výchozí stav (den 0) až den 14
Je prezentováno procento subjektů s klinickým zlepšením ve 14. den, jak bylo hodnoceno pomocí škály Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) v hodnotitelné populaci, ve které je klinické zlepšení definováno jako alespoň 3-bodové snížení skóre QMG oproti výchozí hodnotě (den 0). do dne 14. Minimální a maximální skóre na stupnici QMG je 0 a 39, a vyšší skóre znamená horší výsledek.
Výchozí stav (den 0) až den 14
Procento subjektů s klinickým zlepšením hodnocené pomocí stupnice MG-Activities of Daily Living (MG-ADL)
Časové okno: Výchozí stav (den 0) až den 14
Je uvedeno procento subjektů s klinickým zlepšením v den 14, jak bylo hodnoceno pomocí MG-ADL stupnice v hodnotitelné populaci, ve které je klinické zlepšení definováno jako alespoň 2-bodové snížení skóre MG-ADL. Minimální a maximální skóre na škále MG-DAL jsou 0 a 24, a vyšší skóre znamená horší výsledek.
Výchozí stav (den 0) až den 14
Procento subjektů s klinickým zlepšením hodnoceno pomocí MG Composite
Časové okno: Výchozí stav (den 0) až den 14
Je uvedeno procento subjektů s klinickým zlepšením v den 14, jak bylo hodnoceno MG Composite scale v hodnotitelné populaci, ve které je klinické zlepšení definováno jako alespoň 3-bodové snížení MG Composite skóre. Minimální a maximální skóre MG Composite scale je 0 a 50, přičemž vyšší skóre znamená horší výsledek.
Výchozí stav (den 0) až den 14

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Grifols Therapeutics LLC

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. března 2015

Primární dokončení (Aktuální)

1. dubna 2018

Dokončení studie (Aktuální)

1. dubna 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

7. dubna 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

9. dubna 2015

První zveřejněno (Odhad)

10. dubna 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

24. dubna 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

9. dubna 2020

Naposledy ověřeno

1. dubna 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • GTI1305

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Exacerbace myasthenia gravis

Klinické studie na IGIV-C

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Iran

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit