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Un estudio para evaluar la eficacia y seguridad de IGIV-C en pacientes con exacerbaciones de miastenia grave

9 de abril de 2020 actualizado por: Grifols Therapeutics LLC

Un ensayo clínico multicéntrico, prospectivo, abierto, no controlado para evaluar la eficacia y la seguridad de la inmunoglobulina (humana), 10 % de caprilato/cromatografía purificada (IGIV-C) en pacientes con exacerbaciones de la miastenia grave

Este fue un estudio multicéntrico, prospectivo, abierto y no controlado para evaluar la eficacia y seguridad de una dosis IV de 2 g/kg de IGIV-C en sujetos con exacerbaciones de MG.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El estudio consistió en un curso de dosis única de tratamiento con IGIV-C seguido de 28 días de evaluaciones posteriores a la infusión. La duración total de la participación en el estudio para cada sujeto fue de hasta 28 ± 2 días. Se planeó inscribir en el estudio a aproximadamente 50 sujetos, de 18 años o más, y recibir una dosis total única de 2 g/kg de IGIV-C durante 2 días consecutivos (dosis de 1 g/kg por día) en varios centros en Argentina, Canadá, Europa y Sudáfrica.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

49

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, C1181ACH
        • Hospital Italiano
      • Buenos Aires, Argentina, C1221ADC
        • Hospital General de Agudos Dr. J. M.
      • Cordoba, Argentina, X5004CDT
        • Hospital Cordoba
  • Bélgica
      • Leuven, Bélgica, 3000
        • UZ Leuven
    • East Flanders
      • Ghent, East Flanders, Bélgica, 9000
        • AZ St Lucas Gent
  • Canadá
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2B7
        • University of Alberta Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Canadá, N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 2C4
        • University Health Network (UHN) - Toronto General Hospital
  • Chequia
      • Brno, Chequia
        • Fakultni nemocnice Brno, Neurologicka klinika
      • Ostrava, Chequia, 70800
        • Fakultní nemocnice Ostrava, Neurologická klinika
      • Prague, Chequia, 12808
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
  • Estonia
      • Tallinn, Estonia, 10138
        • East Tallinn Central Hospital
  • Federación Rusa
      • Nizhniy Novgorod, Federación Rusa, 603126
        • State Budgetary Institution of Healthcare of Nizhniy Novgorod region. Nizhniy Novgorod Regional Clinical Hospital named after N.A.Semashko
      • Saint Petersburg, Federación Rusa, 357538
        • Saint-Petersburg State Budgetary Institution of Healthcare. City Multi-field Hospital # 2
      • Samara, Federación Rusa, 443095
        • State Budgetary Institution of Healthcare "Samara Regional Clinical Hospital. V.D.Seredavin
  • Francia
      • Grenoble, Francia, 38700
        • Hôpital Albert Michallon
      • Lille, Francia, 59037
        • Hôpital Roger Salengro
      • Marseille, Francia, 13385
        • Hopital de la Timone
      • Strasbourg, Francia, 67200
        • Hôpital Hautepierre Strasbourg
      • Toulouse, Francia, 31059
        • CHU de Toulouse - Hôpital Purpan
    • Lyon
      • Bron, Lyon, Francia, 69677
        • Hopital Neurologique Pierre Wertheimer
  • Hungría
      • Budapest, Hungría, 1204
        • Jahn Ferenc Dél-Pesti Kórház
      • Kistarcsa, Hungría, 2143
        • Pest Megyei Flor Ferenc Korhaz
      • Nyíregyháza, Hungría
        • Szabolcs-Szatmar-Bereg Megyei Korhazak es Egyetemi Oktatokorhaz
      • Szeged, Hungría, 4400
        • University of Szeged, Faculty of Medicine
      • Zalaegerszeg, Hungría, 8900
        • Zala Megyei Kórház
  • Letonia
      • Riga, Letonia, LV-1038
        • Riga East Clinical University Hospital
  • Polonia
      • Gdansk, Polonia
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
  • Rumania
      • Bucuresti, Rumania, 22328
        • Institutul Clinic Fundeni
      • Targu Mures, Rumania, RO540136
        • Spitalul Clinic Judetean de Urgenta Targu-Mures
  • Sudáfrica
      • Cape Town, Sudáfrica
        • Groote Schuur Hospital,

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Era hombre o mujer con edad ≥18 años.
  • Los sujetos deben estar dispuestos y ser capaces de dar su consentimiento informado por escrito (si corresponde, un representante legalmente autorizado puede dar su consentimiento informado en nombre del sujeto).
  • Sujetos que cumplieron con los criterios clínicos para el diagnóstico de MG con una exacerbación definida como el empeoramiento de los síntomas de MG según la clasificación IVb o V de la Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA).
  • Sujetos en tratamiento con corticosteroides a largo plazo (8 semanas) para MG.
  • Las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo negativa (ensayo basado en gonadotropina coriónica humana [HCG]).
  • Los sujetos deben estar dispuestos a cumplir con todos los aspectos del protocolo del ensayo clínico, incluido el muestreo de sangre y el almacenamiento a largo plazo de muestras adicionales, durante toda la duración del estudio.

Criterio de exclusión:

  • Sujetos que habían recibido tratamiento con inmunoglobulina por vía IV, subcutánea o intramuscular en los últimos 30 días.
  • Sujetos con documentación de falta de respuesta clínica a la terapia con inmunoglobulina intravenosa (IVIg) para MG.
  • Sujetos positivos documentados para anticuerpos dirigidos contra la quinasa específica del músculo (MuSK).
  • Sujetos con tratamiento con corticosteroides (CS) iniciado en las últimas 8 semanas o modificado en las últimas 2 semanas.
  • Sujetos con plasmaféresis (PLEX) en los últimos 30 días.
  • Sujetos con exacerbación de MG atribuible a cambios en la medicación o infección o infección evidente definida, entre otras, por la presencia de al menos una de las siguientes características diagnósticas: 1) temperatura axilar ≥38 °C, 2) hemocultivo positivo de microorganismo infeccioso, 3) recuento de glóbulos blancos > 12 × 10 ^ 9/L y recuento diferencial de glóbulos blancos de > 10 % de neutrófilos en banda (> 1,2 × 10 ^ 9/L) y 4) infiltrado pulmonar con consolidación en el tórax X -rayo. Alternativamente, se pueden considerar otros signos y síntomas para el diagnóstico de infección evidente según el criterio del investigador.
  • Sujetos con acceso venoso inadecuado.
  • Sujetos con antecedentes de reacciones anafilácticas o reacciones graves a cualquier producto derivado de la sangre.
  • Sujetos con antecedentes de intolerancia a cualquier componente de los productos en investigación.
  • Sujetos con un diagnóstico documentado de complicaciones trombóticas a la terapia de IVIG policlonal en el pasado.
  • Sujetos con antecedentes de infarto de miocardio reciente (en el último año), accidente cerebrovascular o hipertensión no controlada.
  • Sujetos que padecían insuficiencia cardíaca congestiva no controlada, embolia o cambios documentados en el electrocardiograma (ECG) indicativos de isquemia miocárdica o fibrilación auricular.
  • Sujetos con hiperviscosidad conocida actual o estado de hipercoagulabilidad.
  • Sujetos que actualmente reciben terapia anticoagulante.
  • Sujetos con antecedentes de alcoholismo crónico o abuso de drogas ilícitas (adicción) en los 12 meses anteriores a la visita inicial.
  • Sujetos que reciben actualmente, o han recibido dentro de los 3 meses anteriores a la visita inicial, cualquier medicamento o dispositivo en investigación.
  • Sujetos con una deficiencia conocida de inmunoglobulina A (IgA) y anticuerpos séricos anti-IgA.
  • Sujetos con insuficiencia renal (es decir, la creatinina sérica excede más de 1,5 veces el límite superior normal [ULN] para el rango normal esperado para el laboratorio de pruebas).
  • Sujetos con niveles de aspartato aminotransferasa (AST) o alanina aminotransferasa (ALT) que excedan más de 2,5 veces el ULN para el rango normal esperado para el laboratorio de pruebas.
  • Sujetos con niveles de hemoglobina <9 g/dL.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Tratamiento IGIV-C
En este brazo, los sujetos con exacerbaciones de miastenia grave fueron tratados con una dosis IV de 2 g/kg de IGIV-C, que se administró durante 2 días consecutivos a una dosis de 1 g/kg por día.
Biológico: IGIV-C
Se administró una dosis IV de 2 g/kg de IGIV-C durante 2 días consecutivos a una dosis de 1 g/kg por día.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en la puntuación de la escala cuantitativa de miastenia grave (QMG)
Periodo de tiempo: Desde el inicio (día 0) hasta el día 14
Cambio medio en la puntuación de la escala de miastenia gravis cuantitativa (QMG) desde el inicio (día 0) hasta el día 14. Las puntuaciones mínima y máxima de la Escala QMG son 0 y 39, respectivamente, y una puntuación más alta significa un peor resultado.
Desde el inicio (día 0) hasta el día 14

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de sujetos con mejoría clínica evaluados por QMG
Periodo de tiempo: Línea de base (Día 0) al Día 14
Se presenta el porcentaje de sujetos con mejoría clínica en el día 14 según la evaluación de la escala Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) en la población evaluable, en la que la mejoría clínica se define como una disminución de al menos 3 puntos en la puntuación QMG desde el inicio (día 0) al día 14. Las puntuaciones mínima y máxima de la escala QMG son 0 y 39, respectivamente, y una puntuación más alta significa un peor resultado.
Línea de base (Día 0) al Día 14
Porcentaje de sujetos con mejoría clínica evaluados por la escala MG-Activities of Daily Living (MG-ADL)
Periodo de tiempo: Línea de base (Día 0) al Día 14
Se presenta el porcentaje de sujetos con mejoría clínica en el día 14 según la evaluación de la escala MG-ADL en la población evaluable, en la que la mejoría clínica se define como una disminución de al menos 2 puntos en la puntuación de MG-ADL. Las puntuaciones mínima y máxima de la escala MG-DAL son 0 y 24, respectivamente, y una puntuación más alta significa un peor resultado.
Línea de base (Día 0) al Día 14
Porcentaje de sujetos con mejoría clínica evaluados por el compuesto MG
Periodo de tiempo: Línea de base (Día 0) al Día 14
Se presenta el porcentaje de sujetos con mejoría clínica en el día 14 según la evaluación de la escala MG Composite en la población evaluable, en la que la mejoría clínica se define como una disminución de al menos 3 puntos en la puntuación del MG Composite. Las puntuaciones mínimas y máximas de la escala MG Composite son 0 y 50, respectivamente, siendo una puntuación más alta un peor resultado.
Línea de base (Día 0) al Día 14

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Grifols Therapeutics LLC

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de marzo de 2015

Finalización primaria (Actual)

1 de abril de 2018

Finalización del estudio (Actual)

1 de abril de 2018

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

7 de abril de 2015

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

9 de abril de 2015

Publicado por primera vez (Estimar)

10 de abril de 2015

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

24 de abril de 2020

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

9 de abril de 2020

Última verificación

1 de abril de 2020

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • GTI1305

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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