使用 BeEAM 的高剂量化疗用于多发性骨髓瘤的自体移植
2023年5月17日 更新者：Northside Hospital, Inc.
大剂量苯达莫司汀、依托泊苷、阿糖胞苷和美法仑 (BeEAM) 用于多发性骨髓瘤前期治疗的 II 期试验
在多项大型随机对照试验中，高剂量化疗和自体干细胞移植 (ASCT) 作为多发性骨髓瘤患者前期治疗的一部分与改善无病生存率和总生存率相关。
在使用生物制剂进行 3-6 个周期的标准诱导治疗后，使用高剂量美法仑和 ASCT 进行巩固治疗已成为 70 岁以下适合的骨髓瘤患者的标准治疗方法。
单药大剂量美法仑 (200mg/m2) 目前是骨髓瘤自体移植前的标准护理准备方案。
使用基于白消安或全身照射的制备方案的历史研究已经产生了与毒性更高的单药美法仑相似的结果。
研究概览
详细说明
骨髓瘤患者在接受前期诱导治疗后，将接受基于大剂量苯达莫司汀的预处理方案 (BeEAM) 后的 ASCT。
该试验的主要终点是移植后第 100 天的 CR 率。
文献经验以及我们机构的结果表明，采用 ASCT 进行骨髓瘤前期治疗后，移植后第 100 天的 CR 率约为 45%。
希望根据该协议，该比率至少为 65%。
因此，我们通过检验原假设 p、CR 率为 0.65 或更高与备选假设 p 小于 0.45，在统计上正式化这项研究。
65 pts 的样本量给出 90% 的功效，alpha = 0.05，
使用公式进行比例的单样本二项式（双侧）检验。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
65
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Georgia
-
Atlanta、Georgia、美国、30342
- Blood and Marrow Transplant Group of Georgia
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 70年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 年龄在 18 - 70 岁之间
- 卡氏状态 ≥ 70%
- 多发性骨髓瘤的诊断
- 在诱导化疗开始后 9 个月内，没有复发或进展的证据。
- CD34 剂量至少为 2x106/kg 的冷冻保存外周血干细胞的可用性。
排除标准：
- 心功能差：左心室射血分数<40%
- 肺功能不佳：FEV1、FVC 或 DLCO <40% 预计值
- 肝功能不佳：胆红素 >2.5 mg/dl（不是由于溶血、吉尔伯特病或原发性恶性肿瘤），AST/ALT > 3X ULN
- 肾功能不佳：肌酐 >2.0 mg/dl 或肌酐清除率 < 40 mL/min（允许计算肌酐清除率）
- 持续或活动性全身感染，活动性乙型或丙型肝炎病毒感染，或已知的人类免疫缺陷病毒 (HIV) 阳性。
- 目前怀孕或未采取适当避孕措施的育龄妇女
- 患有任何使他们虚弱的医学或精神疾病的患者，这些疾病会妨碍他们给予知情同意或他们接受最佳治疗和随访。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：BeEAM
苯达莫司汀、依托泊苷、Cytrabine 和美法仑在多发性骨髓瘤自体移植中的应用
|
BeEAM
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
估计移植后第 100 天的反应（CR 率）
大体时间：第 100 天
|
使用 IMWG 标准：PR（部分反应）表示为血清 M 蛋白减少 >50% 和 24 小时尿 M 蛋白减少 >90% 或 <200mg/24h； VgPR（非常好的部分反应）标记为通过免疫固定可检测到血清和尿液 M 蛋白，但不能通过电泳检测或血清 M 蛋白降低 >90% 加上尿液 M 蛋白水平 <100mg/24h； CR（完全反应）表示为血清和尿液免疫固定阴性以及任何软组织浆细胞瘤和骨髓中<5%的浆细胞消失； sCR（严格完全反应）表示为上述 CR 加上正常的 FLC 比率和通过免疫组织化学或免疫荧光在骨髓中不存在克隆细胞。
|
第 100 天
|
次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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移植后总体存活的患者人数
大体时间：3年
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3年
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无进展生存的患者人数
大体时间：3年
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3年
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移植后复发的患者人数
大体时间：3年
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3年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Scott R Solomon, MD、Northside Hospital
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
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研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2015年4月27日
初级完成 (实际的)
2020年3月26日
研究完成 (实际的)
2021年4月21日
研究注册日期
首次提交
2015年3月11日
首先提交符合 QC 标准的
2015年4月13日
首次发布 (估计)
2015年4月14日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年5月18日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年5月17日
最后验证
2023年5月1日
更多信息
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