西罗莫司治疗 LAM 的安全性和持久性 (MIDAS)
2024年12月18日 更新者：Francis McCormack、University of Cincinnati
西罗莫司在 LAM 试验 (MIDAS) 中的多中心国际耐久性和安全性
MIDAS 研究旨在追踪目前服用 mTOR 抑制剂（西罗莫司或依维莫司）作为其临床护理的一部分的 LAM 患者，这些患者之前服用 mTOR 抑制剂失败或不能耐受，或者可能（在未来某个时间）服用 mTOR 抑制剂（西罗莫司或依维莫司）。
有或没有肺囊肿的成年女性 TSC 患者也可以入组。
研究概览
详细说明
淋巴管平滑肌瘤病 (LAM) 是一种影响女性的罕见疾病。
它与囊性肺破坏和进行性呼吸衰竭有关。
由研究人员的研究团队领导的西罗莫司 (MILES) 多中心国际 LAM 疗效试验表明，用西罗莫司抑制 mTOR（雷帕霉素的哺乳动物靶点）是一种有效的疗法，可以稳定 FEV1（用力呼气量）的下降。
然而，当药物在 MILES 中的一年点停止时，肺功能又开始下降，这表明治疗是抑制性的而不是诱导缓解，并且可能需要终生。
因此，研究人员需要了解西罗莫司的长期治疗是否安全有效。
为实现这一目标，研究人员将在 LAM 试验 (MIDAS) 中开展西罗莫司的多中心国际耐久性和安全性试验。
这是一项观察性“登记”试验。
研究人员建议在一项纵向观察研究中招募 600 名 LAM 患者，这些患者之前服用西罗莫司或依维莫司失败或不能耐受或正在考虑因临床原因服用西罗莫司或依维莫司。
该登记处将跟踪至少 2 年期间的肺功能测试和不良事件。
mTOR 抑制剂治疗将由参与者的临床医生启动和管理。
该研究计划使用从护理标准中收集的数据。
这项研究将帮助我们改进 LAM 患者的治疗，并确定西罗莫司的长期抑制治疗是否可以防止疾病进展到后期阶段。
这项研究将作为罕见肺病临床网络联盟的一部分完成，数据由数据库管理协调中心 (DMCC) 存储和分析，作为 NIH 支持的罕见疾病联盟的一部分。
研究类型
观察性的
注册 (估计的)
600
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Susan McMahan Sellers, BSN, RN
- 电话号码：(513) 558-4376
- 邮箱：susan.mcmahan@uc.edu
研究联系人备份
- 姓名：Francis X McCormack, MD
- 电话号码：(513) 558-0588
- 邮箱：frank.mccormack@uc.edu
学习地点
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California
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Stanford、California、美国、94305
- 招聘中
- Stanford University Medical Center
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接触：
- Stephen Ruoss, MD
- 电话号码：650-723-6381
- 邮箱：ruoss@stanford.edu
-
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Colorado
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Denver、Colorado、美国、80206
- 招聘中
- National Jewish Health
-
接触：
- Gregory Downey, MD
- 电话号码：1881 303-398-1436
- 邮箱：gregory.downey@gmail.com
-
-
Florida
-
Jacksonville、Florida、美国、32224
- 招聘中
- Mayo Clinic Jacksonville
-
接触：
- Charles Burger, MD
- 电话号码：904-953-2381
- 邮箱：charles.burger@mayo.edu
-
-
Georgia
-
Atlanta、Georgia、美国、33136
- 招聘中
- Emory University School of Medicine
-
接触：
- Sirhari Veeraraghavan, MD
- 邮箱：veeraraghavan@emory.edu
-
-
Illinois
-
Maywood、Illinois、美国、60153
- 主动，不招人
- Loyola University Medical Center, Chicago
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、美国、02115
- 招聘中
- Brigham and Women's Hospital
-
接触：
- Elizabeth Henske, MD
- 电话号码：857-307-0784
- 邮箱：ehenske@partners.org
-
-
Michigan
-
Ann Arbor、Michigan、美国、48109
- 招聘中
- University of Michigan
-
接触：
- Mei Lan Han, MD
- 电话号码：734-936-5047
- 邮箱：mrking@umich.edu
-
-
Minnesota
-
Rochester、Minnesota、美国、55905
- 主动，不招人
- Mayo Clinic Rochester
-
-
Missouri
-
Saint Louis、Missouri、美国、63110
- 招聘中
- Washington University School of Medicine
-
接触：
- Adrian Shifren, MD
- 电话号码：314-362-6904
- 邮箱：ashifren@wustl.edu
-
-
New York
-
Rochester、New York、美国、14642-8692
- 招聘中
- University of Rochester Medical Center
-
接触：
- MaryAnne Morgan, MD
- 电话号码：585-275-4161
- 邮箱：maryanne_morgan@urmc.rochester.edu
-
-
Ohio
-
Cincinnati、Ohio、美国、45267
- 主动，不招人
- University of Cincinnati
-
Cleveland、Ohio、美国、44195
- 主动，不招人
- Cleveland Clinic
-
-
Oregon
-
Portland、Oregon、美国、97239
- 主动，不招人
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- 主动，不招人
- University of Pennsylvania Medical Center
-
-
South Carolina
-
Charleston、South Carolina、美国、29425
- 主动，不招人
- Medical University of South Carolina
-
-
Tennessee
-
Nashville、Tennessee、美国、37232-2650
- 主动，不招人
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas、Texas、美国、75390
- 主动，不招人
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
Houston、Texas、美国、77030
- 主动，不招人
- University of Texas Health Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City、Utah、美国、84132
- 主动，不招人
- University of Utah School of Medicine
-
-
Washington
-
Seattle、Washington、美国、98104
- 主动，不招人
- Swedish Medical Center
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
14年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
取样方法
非概率样本
研究人群
罕见肺病临床网络联盟诊所
描述
纳入标准：
- 女性，18岁或以上
- LAM 的诊断
- 签署并注明日期的知情同意书
- 在慢性治疗中，新治疗或可能考虑使用 mTOR 抑制剂治疗或以前不耐受或失败的 mTOR 抑制剂治疗
排除标准：
- 无法每年至少参加一次 RLD 诊所就诊
- 无法给予知情同意
- 无法或不愿进行肺功能测试
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：队列
- 时间观点：预期
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
|---|---|
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依维莫司
18 岁以上患有 LAM 且目前正在服用依维莫司、之前服用依维莫司失败或不能耐受或正在考虑将依维莫司作为其临床护理的一部分的女性
|
依维莫司治疗将成为参与者临床护理的一部分，并将由他们的医生管理。
其他名称：
|
|
西罗莫司
18 岁以上患有 LAM 并且目前正在服用西罗莫司、之前服用西罗莫司失败或不能耐受或正在考虑将西罗莫司作为其临床护理的一部分的女性
|
西罗莫司治疗将成为参与者临床护理的一部分，并将由他们的医生管理。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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MTOR 抑制剂治疗 LAM 的长期安全性
大体时间：2-5年
|
症状和不良事件将被记录
|
2-5年
|
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功效 - FEV1 斜率
大体时间：2-5年
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FEV1 变化率（毫升/月）
|
2-5年
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功效 FEV1 降低 -10%
大体时间：2-5年
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从入组到 FEV1（用力呼气量）减少 10% 或更多的时间（以月为单位）
|
2-5年
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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长期西罗莫司对生活质量的影响
大体时间：2-5年
|
随着时间的推移评估 ATAQ-LAM QOL 响应
|
2-5年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
合作者
调查人员
- 研究主任：Francis X McCormack, MD、University of Cincinnati
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2015年3月1日
初级完成 (估计的)
2025年7月31日
研究完成 (估计的)
2025年7月31日
研究注册日期
首次提交
2015年3月4日
首先提交符合 QC 标准的
2015年5月1日
首次发布 (估计的)
2015年5月4日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年3月25日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年12月18日
最后验证
2024年12月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- MIDAS
- 1U54HL127672 (美国 NIH 拨款/合同)
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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