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Innocuité et durabilité du sirolimus pour le traitement de la LAM (MIDAS)

13 mai 2024 mis à jour par: Francis McCormack, University of Cincinnati

Essai international multicentrique sur la durabilité et l'innocuité du sirolimus dans la MAMA (MIDAS)

L'étude MIDAS vise à suivre les patients LAM qui prennent actuellement, ont déjà échoué ou ont été intolérants, ou pourraient (à un moment donné dans le futur) prendre des inhibiteurs de mTOR (sirolimus ou évérolimus) dans le cadre de leurs soins cliniques. Les patientes adultes TSC peuvent également s'inscrire, avec ou sans kystes pulmonaires.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

La lymphangioléiomyomatose (LAM) est une maladie rare qui touche les femmes. Elle est associée à une destruction pulmonaire kystique et à une insuffisance respiratoire progressive. L'essai MILES (Multicenter International LAM Efficacy of Sirolimus), mené par l'équipe de recherche des chercheurs, a démontré que l'inhibition de mTOR (mammalian target of rapamycin) avec le sirolimus était une thérapie efficace qui stabilisait la baisse du VEMS (volume expiratoire forcé). Cependant, le déclin de la fonction pulmonaire a repris lorsque le médicament a été arrêté au bout d'un an dans MILES, ce qui suggère que le traitement est suppressif plutôt qu'inducteur de rémission, et peut devoir durer toute la vie. Les investigateurs doivent donc savoir si un traitement à long terme par le sirolimus est sûr et efficace. Pour atteindre cet objectif, les enquêteurs mèneront l'essai international multicentrique sur la durabilité et la sécurité du sirolimus dans la LAM (MIDAS). Il s'agit d'un essai de "registre" d'observation. Les chercheurs proposent d'inscrire 600 patients LAM qui sont sous, ont déjà échoué ou ont été intolérants ou envisagent de prendre du sirolimus ou de l'évérolimus pour des raisons cliniques dans une étude observationnelle longitudinale. Ce registre suivra les tests de la fonction pulmonaire et les événements indésirables sur des périodes d'au moins 2 ans. La thérapie par inhibiteur de mTOR sera initiée et gérée par le clinicien du participant. L'étude est prévue d'utiliser les données recueillies à partir de la norme de soins. Cette étude nous aidera à affiner le traitement des patients atteints de LAM et à déterminer si un traitement suppressif à long terme avec du sirolimus peut empêcher la progression vers des stades ultérieurs de la maladie. Cette recherche sera réalisée dans le cadre du Rare Lung Disease Clinical Network Consortium, avec des données stockées et analysées par le Database Management Coordinating Center (DMCC) dans le cadre du Rare Disease Consortium soutenu par les NIH.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

600

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

  • Nom: Susan McMahan Sellers, BSN, RN
  • Numéro de téléphone: (513) 558-4376
  • E-mail: susan.mcmahan@uc.edu

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Stanford, California, États-Unis, 94305
        • Recrutement
        • Stanford University Medical Center
        • Contact:
    • Colorado
      • Denver, Colorado, États-Unis, 80206
        • Recrutement
        • National Jewish Health
        • Contact:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, États-Unis, 32224
        • Recrutement
        • Mayo Clinic Jacksonville
        • Contact:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 33136
        • Recrutement
        • Emory University School of Medicine
        • Contact:
    • Illinois
      • Maywood, Illinois, États-Unis, 60153
        • Actif, ne recrute pas
        • Loyola University Medical Center, Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Recrutement
        • Brigham and Women's Hospital
        • Contact:
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
        • Recrutement
        • University of Michigan
        • Contact:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
        • Actif, ne recrute pas
        • Mayo Clinic Rochester
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Recrutement
        • Washington University School of Medicine
        • Contact:
    • New York
      • Rochester, New York, États-Unis, 14642-8692
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45267
        • Actif, ne recrute pas
        • University of Cincinnati
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
        • Actif, ne recrute pas
        • Cleveland Clinic
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Actif, ne recrute pas
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Actif, ne recrute pas
        • University of Pennsylvania Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, États-Unis, 29425
        • Actif, ne recrute pas
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232-2650
        • Actif, ne recrute pas
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75390
        • Actif, ne recrute pas
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Actif, ne recrute pas
        • University of Texas Health Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84132
        • Actif, ne recrute pas
        • University of Utah School of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98104
        • Actif, ne recrute pas
        • Swedish Medical Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

16 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Cliniques du consortium du réseau clinique des maladies pulmonaires rares

La description

Critère d'intégration:

  • Femme, 18 ans ou plus
  • Diagnostic de MAMA
  • Consentement éclairé signé et daté
  • Sous traitement chronique, nouvellement traité ou pouvant être envisagé pour un traitement avec des inhibiteurs de mTOR ou précédemment intolérant ou ayant échoué à un traitement par inhibiteur de mTOR

Critère d'exclusion:

  • Incapacité d'assister à au moins une visite à la clinique RLD par an
  • Incapacité à donner un consentement éclairé
  • Incapacité ou refus d'effectuer des tests de la fonction pulmonaire

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Cohorte
  • Perspectives temporelles: Éventuel

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Évérolimus
les femmes de plus de 18 ans qui ont LAM et qui prennent actuellement, ont déjà échoué ou ont été intolérantes ou qui envisagent de prendre de l'évérolimus dans le cadre de leurs soins cliniques
Médicament: Évérolimus
Le traitement à l'évérolimus fera partie des soins cliniques du participant et sera géré par son médecin.
Autres noms:
  • Afinitor
Sirolimus
les femmes de plus de 18 ans qui ont LAM et qui prennent actuellement du sirolimus, qui ont déjà échoué ou qui ont été intolérantes, ou qui envisagent de prendre du sirolimus dans le cadre de leurs soins cliniques
Médicament: Sirolimus
Le traitement au sirolimus fera partie des soins cliniques du participant et sera géré par son médecin.
Autres noms:
  • Rapamune, rapamycine

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Sécurité à long terme du traitement par inhibiteur de mTOR dans la MAMA
Délai: 2-5 ans
Les symptômes et les événements indésirables seront enregistrés
2-5 ans
Efficacité - Pente FEV1
Délai: 2-5 ans
Taux de variation du VEMS en ml/mois
2-5 ans
Efficacité -10% de réduction du VEMS
Délai: 2-5 ans
délai entre l'inscription et une réduction de 10 % ou plus du VEMS (volume expiratoire forcé) en mois
2-5 ans

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Effet du sirolimus à long terme sur la qualité de vie
Délai: 2-5 ans
Évaluer les réponses ATAQ-LAM QOL au fil du temps
2-5 ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

University of Cincinnati

Collaborateurs

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
National Institutes of Health (NIH)
The LAM Foundation
Rare Diseases Clinical Research Network

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Francis X McCormack, MD, University of Cincinnati

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 mars 2015

Achèvement primaire (Estimé)

31 juillet 2024

Achèvement de l'étude (Estimé)

31 juillet 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

4 mars 2015

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

1 mai 2015

Première publication (Estimé)

4 mai 2015

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

16 mai 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

13 mai 2024

Dernière vérification

1 mai 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • MIDAS
  • 1U54HL127672 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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