Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed og holdbarhed af Sirolimus til behandling af LAM (MIDAS)

18. december 2024 opdateret af: Francis McCormack, University of Cincinnati

Multicenter international holdbarhed og sikkerhed for Sirolimus i LAM-forsøg (MIDAS)

MIDAS-studiet har til formål at følge LAM-patienter, som i øjeblikket tager, tidligere har svigtet eller været intolerante over for eller måske (på et tidspunkt i fremtiden) tager mTOR-hæmmere (sirolimus eller everolimus) som en del af deres kliniske behandling. Voksne kvindelige TSC-patienter kan også tilmeldes, med eller uden lungecyster.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Lymphangioleiomyomatosis (LAM) er en sjælden sygdom, der rammer kvinder. Det er forbundet med cystisk lungeødelæggelse og progressiv respirationssvigt. Multicenter International LAM Efficacy of Sirolimus (MILES) Trial, ledet af efterforskernes forskerhold, viste, at mTOR (pattedyrmål for rapamycin) hæmning med sirolimus var en effektiv terapi, der stabiliserede fald i FEV1 (forceret eksspiratorisk volumen). Imidlertid genoptog lungefunktionsnedgangen, da lægemidlet blev stoppet på et års tidspunkt i MILES, hvilket tyder på, at terapi er undertrykkende snarere end remissionsfremkaldende og muligvis skal være livslang. Efterforskerne skal derfor vide, om langtidsbehandling med sirolimus er sikker og effektiv. For at nå dette mål vil efterforskerne udføre Multicenter International Durability and Safety of Sirolimus in LAM Trial (MIDAS). Dette er et observations "register" forsøg. Efterforskerne foreslår at inkludere 600 LAM-patienter, som er på, tidligere har svigtet eller været intolerante over for eller overvejer at tage sirolimus eller everolimus af kliniske årsager i et longitudinelt observationsstudie. Dette register vil følge lungefunktionstests og bivirkninger over perioder på mindst 2 år. mTOR-hæmmerbehandlingen vil blive initieret og administreret af deltagerens kliniker. Undersøgelsen er planlagt til at bruge de indsamlede data fra standardbehandling. Denne undersøgelse vil hjælpe os med at forfine behandlingen af ​​patienter med LAM og afgøre, om langvarig suppressiv behandling med sirolimus kan forhindre progression til senere sygdomsstadier. Denne forskning vil blive udført som en del af Rare Lung Disease Clinical Network Consortium, med data lagret og analyseret af Database Management Coordinating Center (DMCC) som en del af det NIH-støttede Rare Disease Consortium.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

600

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Stanford, California, Forenede Stater, 94305
        • Rekruttering
        • Stanford University Medical Center
        • Kontakt:
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forenede Stater, 80206
        • Rekruttering
        • National Jewish Health
        • Kontakt:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32224
        • Rekruttering
        • Mayo Clinic Jacksonville
        • Kontakt:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 33136
        • Rekruttering
        • Emory University School of Medicine
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Maywood, Illinois, Forenede Stater, 60153
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Loyola University Medical Center, Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Rekruttering
        • Brigham and Women's Hospital
        • Kontakt:
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • Rekruttering
        • University of Michigan
        • Kontakt:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Mayo Clinic Rochester
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Rekruttering
        • Washington University School of Medicine
        • Kontakt:
    • New York
      • Rochester, New York, Forenede Stater, 14642-8692
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45267
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • University of Cincinnati
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Cleveland Clinic
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • University of Pennsylvania Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232-2650
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • University of Texas Health Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • University of Utah School of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98104
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Swedish Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

14 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Sjældne lungesygdomme Clinical Network Consortium Clinics

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Kvinde, 18 år eller derover
  • Diagnose af LAM
  • Underskrevet og dateret informeret samtykke
  • Ved kronisk terapi, nybehandlet eller kan overvejes til behandling med mTOR-hæmmere eller tidligere intolerant over for eller har mislykket mTOR-hæmmerbehandling

Ekskluderingskriterier:

  • Manglende evne til at deltage i mindst ét ​​RLD-klinikbesøg om året
  • Manglende evne til at give informeret samtykke
  • Manglende evne eller vilje til at udføre lungefunktionstest

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Everolimus
kvinder over 18 år, som har LAM og i øjeblikket tager, tidligere har svigtet eller været intolerante over for, eller som overvejer at tage everolimus som en del af deres kliniske behandling
Medicin: Everolimus
Everolimus-behandling vil være en del af en deltagers kliniske pleje og vil blive styret af deres læge.
Andre navne:
  • Afinitor
Sirolimus
kvinder over 18 år, som har LAM og i øjeblikket tager, tidligere har svigtet eller været intolerante over for, eller som overvejer at tage sirolimus som en del af deres kliniske behandling
Medicin: Sirolimus
Sirolimus-behandling vil være en del af en deltagers kliniske pleje og vil blive styret af deres læge.
Andre navne:
  • Rapamune, rapamycin

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Langsigtet sikkerhed af mTOR-hæmmerbehandling i LAM
Tidsramme: 2-5 år
Symptomer og uønskede hændelser vil blive registreret
2-5 år
Effektivitet - FEV1 hældning
Tidsramme: 2-5 år
Ændringshastighed i FEV1 i ml/måned
2-5 år
Effektivitet -10 % reduktion i FEV1
Tidsramme: 2-5 år
tid fra tilmelding til 10 % eller mere reduktion i FEV1 (forceret eksspiratorisk volumen) i måneder
2-5 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Effekt af langsigtet sirolimus på livskvalitet
Tidsramme: 2-5 år
Evaluer ATAQ-LAM QOL-svar over tid
2-5 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of Cincinnati

Samarbejdspartnere

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
National Institutes of Health (NIH)
The LAM Foundation
Rare Diseases Clinical Research Network

Efterforskere

  • Studieleder: Francis X McCormack, MD, University of Cincinnati

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. marts 2015

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. juli 2025

Studieafslutning (Anslået)

31. juli 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

4. marts 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

1. maj 2015

Først opslået (Anslået)

4. maj 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

18. december 2024

Sidst verificeret

1. december 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • MIDAS
  • 1U54HL127672 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Everolimus

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in France

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner