Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Säkerhet och hållbarhet för Sirolimus för behandling av LAM (MIDAS)

18 december 2024 uppdaterad av: Francis McCormack, University of Cincinnati

Multicenter International Durability and Safety of Sirolimus in LAM Trial (MIDAS)

MIDAS-studien syftar till att följa LAM-patienter som för närvarande tar, tidigare har misslyckats med eller varit intoleranta mot, eller kan (någon gång i framtiden) ta mTOR-hämmare (sirolimus eller everolimus) som en del av sin kliniska vård. Vuxna kvinnliga TSC-patienter kan också registreras, med eller utan lungcystor.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Lymphangioleiomyomatosis (LAM) är en ovanlig sjukdom som drabbar kvinnor. Det är förknippat med cystisk lungförstöring och progressiv andningssvikt. Multicenter International LAM Efficacy of Sirolimus (MILES) Trial, ledd av forskarnas forskargrupp, visade att mTOR (däggdjursmål för rapamycin) hämning med sirolimus var en effektiv terapi som stabiliserade minskningen av FEV1 (forcerad expiratorisk volym). Men lungfunktionsnedgången återupptogs när läkemedlet stoppades efter ett år i MILES, vilket tyder på att behandlingen är undertryckande snarare än remissionsframkallande och kan behöva vara livslång. Utredarna behöver därför veta om långtidsbehandling med sirolimus är säker och effektiv. För att uppnå detta mål kommer utredarna att genomföra Multicenter International Durability and Safety of Sirolimus in LAM Trial (MIDAS). Detta är en observations "register"-försök. Utredarna föreslår att 600 LAM-patienter som är på, tidigare har misslyckats med eller varit intoleranta mot eller överväger att ta sirolimus eller everolimus av kliniska skäl ska registreras i en longitudinell observationsstudie. Detta register kommer att följa lungfunktionstester och biverkningar under perioder på minst 2 år. Behandlingen med mTOR-hämmare kommer att initieras och hanteras av deltagarens läkare. Studien är planerad att använda insamlade data från standardvård. Denna studie kommer att hjälpa oss att förfina behandlingen för patienter med LAM och avgöra om långvarig suppressiv behandling med sirolimus kan förhindra progression till senare stadier av sjukdomen. Denna forskning kommer att utföras som en del av Rare Lung Disease Clinical Network Consortium, med data som lagras och analyseras av Database Management Coordinating Center (DMCC) som en del av det NIH-stödda Rare Disease Consortium.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Beräknad)

600

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Stanford, California, Förenta staterna, 94305
        • Rekrytering
        • Stanford University Medical Center
        • Kontakt:
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Förenta staterna, 80206
        • Rekrytering
        • National Jewish Health
        • Kontakt:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32224
        • Rekrytering
        • Mayo Clinic Jacksonville
        • Kontakt:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 33136
        • Rekrytering
        • Emory University School of Medicine
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Maywood, Illinois, Förenta staterna, 60153
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Loyola University Medical Center, Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Rekrytering
        • Brigham and Women's Hospital
        • Kontakt:
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109
        • Rekrytering
        • University of Michigan
        • Kontakt:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Mayo Clinic Rochester
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • Rekrytering
        • Washington University School of Medicine
        • Kontakt:
    • New York
      • Rochester, New York, Förenta staterna, 14642-8692
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45267
        • Aktiv, inte rekryterande
        • University of Cincinnati
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Cleveland Clinic
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Aktiv, inte rekryterande
        • University of Pennsylvania Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Förenta staterna, 29425
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232-2650
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75390
        • Aktiv, inte rekryterande
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Aktiv, inte rekryterande
        • University of Texas Health Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84132
        • Aktiv, inte rekryterande
        • University of Utah School of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98104
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Swedish Medical Center

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

14 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Sällsynta lungsjukdomar Clinical Network Consortium Clinics

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Kvinna, 18 år eller äldre
  • Diagnos av LAM
  • Undertecknat och daterat informerat samtycke
  • Vid kronisk terapi, nybehandlad eller kan övervägas för terapi med mTOR-hämmare eller tidigare intolerant mot eller har misslyckats med mTOR-hämmare

Exklusions kriterier:

  • Oförmåga att delta i minst ett RLD-klinikbesök per år
  • Oförmåga att ge informerat samtycke
  • Oförmåga eller ovilja att utföra lungfunktionstestning

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Observationsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiv: Blivande

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
Everolimus
kvinnor över 18 år som har LAM och som för närvarande tar, tidigare har misslyckats med eller varit intoleranta mot, eller som överväger att ta everolimus som en del av sin kliniska vård
Läkemedel: Everolimus
Everolimus-behandling kommer att vara en del av en deltagares kliniska vård och kommer att hanteras av dennes läkare.
Andra namn:
  • Afinitor
Sirolimus
kvinnor över 18 år som har LAM och som för närvarande tar, tidigare har misslyckats med eller varit intoleranta mot, eller som överväger att ta sirolimus som en del av sin kliniska vård
Läkemedel: Sirolimus
Sirolimusbehandling kommer att vara en del av en deltagares kliniska vård och kommer att hanteras av dennes läkare.
Andra namn:
  • Rapamune, rapamycin

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Långsiktig säkerhet för behandling av mTOR-hämmare i LAM
Tidsram: 2-5 år
Symtom och biverkningar kommer att registreras
2-5 år
Effektivitet - FEV1 lutning
Tidsram: 2-5 år
Förändringshastighet i FEV1 i ml/månad
2-5 år
Effekt -10 % minskning av FEV1
Tidsram: 2-5 år
tid från inskrivning till 10 % eller mer minskning av FEV1 (forcerad utandningsvolym) i månader
2-5 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Effekt av långvarig sirolimus på livskvalitet
Tidsram: 2-5 år
Utvärdera ATAQ-LAM QOL-svar över tid
2-5 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

University of Cincinnati

Samarbetspartners

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
National Institutes of Health (NIH)
The LAM Foundation
Rare Diseases Clinical Research Network

Utredare

  • Studierektor: Francis X McCormack, MD, University of Cincinnati

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 mars 2015

Primärt slutförande (Beräknad)

31 juli 2025

Avslutad studie (Beräknad)

31 juli 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

4 mars 2015

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

1 maj 2015

Första postat (Beräknad)

4 maj 2015

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

25 mars 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

18 december 2024

Senast verifierad

1 december 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • MIDAS
  • 1U54HL127672 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt)

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera