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Seguridad y durabilidad de sirolimus para el tratamiento de LAM (MIDAS)

18 de diciembre de 2024 actualizado por: Francis McCormack, University of Cincinnati

Ensayo internacional multicéntrico de durabilidad y seguridad de sirolimus en LAM (MIDAS)

El estudio MIDAS tiene como objetivo hacer un seguimiento de los pacientes con LAM que actualmente están tomando inhibidores de mTOR (sirolimus o everolimus) como parte de su atención clínica, a los que les ha fallado o han sido intolerantes o que podrían (en algún momento en el futuro) tomarlos. Las pacientes adultas de TSC también pueden inscribirse, con o sin quistes pulmonares.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

La linfangioleiomiomatosis (LAM) es una enfermedad poco común que afecta a las mujeres. Se asocia con destrucción quística del pulmón e insuficiencia respiratoria progresiva. El ensayo Multicenter International LAM Efficacy of Sirolimus (MILES), dirigido por el equipo de investigación de los investigadores, demostró que la inhibición de mTOR (objetivo de rapamicina en mamíferos) con sirolimus fue una terapia eficaz que estabilizó la disminución del FEV1 (volumen espiratorio forzado). Sin embargo, la disminución de la función pulmonar se reanudó cuando se suspendió el fármaco en el punto de un año en MILES, lo que sugiere que la terapia es supresora en lugar de inductora de la remisión, y es posible que deba ser de por vida. Por lo tanto, los investigadores necesitan saber si la terapia a largo plazo con sirolimus es segura y efectiva. Para lograr este objetivo, los investigadores llevarán a cabo el ensayo internacional multicéntrico sobre durabilidad y seguridad de sirolimus en LAM (MIDAS). Este es un ensayo de "registro" observacional. Los investigadores proponen inscribir a 600 pacientes LAM que están tomando, han fallado previamente o han sido intolerantes o están considerando tomar sirolimus o everolimus por razones clínicas en un estudio observacional longitudinal. Este registro seguirá las pruebas de función pulmonar y los eventos adversos durante períodos de al menos 2 años. La terapia con inhibidores de mTOR será iniciada y administrada por el médico del participante. El estudio está planificado para utilizar los datos recopilados del estándar de atención. Este estudio nos ayudará a refinar el tratamiento para pacientes con LAM y determinar si la terapia de supresión a largo plazo con sirolimus puede prevenir la progresión a etapas posteriores de la enfermedad. Esta investigación se llevará a cabo como parte del Consorcio de la Red Clínica de Enfermedades Pulmonares Raras, con datos almacenados y analizados por el Centro de Coordinación de Gestión de Bases de Datos (DMCC) como parte del Consorcio de Enfermedades Raras respaldado por los NIH.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Estimado)

600

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Susan McMahan Sellers, BSN, RN
  • Número de teléfono: (513) 558-4376
  • Correo electrónico: susan.mcmahan@uc.edu

Copia de seguridad de contactos de estudio

  • Nombre: Francis X McCormack, MD
  • Número de teléfono: (513) 558-0588
  • Correo electrónico: frank.mccormack@uc.edu

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Stanford, California, Estados Unidos, 94305
        • Reclutamiento
        • Stanford University Medical Center
        • Contacto:
          • Stephen Ruoss, MD
          • Número de teléfono: 650-723-6381
          • Correo electrónico: ruoss@stanford.edu
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80206
        • Reclutamiento
        • National Jewish Health
        • Contacto:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
        • Reclutamiento
        • Mayo Clinic Jacksonville
        • Contacto:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 33136
        • Reclutamiento
        • Emory University School of Medicine
        • Contacto:
    • Illinois
      • Maywood, Illinois, Estados Unidos, 60153
        • Activo, no reclutando
        • Loyola University Medical Center, Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Reclutamiento
        • Brigham and Women's Hospital
        • Contacto:
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • Reclutamiento
        • University of Michigan
        • Contacto:
          • Mei Lan Han, MD
          • Número de teléfono: 734-936-5047
          • Correo electrónico: mrking@umich.edu
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Activo, no reclutando
        • Mayo Clinic Rochester
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Reclutamiento
        • Washington University School of Medicine
        • Contacto:
          • Adrian Shifren, MD
          • Número de teléfono: 314-362-6904
          • Correo electrónico: ashifren@wustl.edu
    • New York
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14642-8692
        • Reclutamiento
        • University of Rochester Medical Center
        • Contacto:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45267
        • Activo, no reclutando
        • University of Cincinnati
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Activo, no reclutando
        • Cleveland Clinic
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Activo, no reclutando
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Activo, no reclutando
        • University of Pennsylvania Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Activo, no reclutando
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232-2650
        • Activo, no reclutando
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • Activo, no reclutando
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Activo, no reclutando
        • University of Texas Health Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • Activo, no reclutando
        • University of Utah School of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98104
        • Activo, no reclutando
        • Swedish Medical Center

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

14 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Clínicas del Consorcio de la Red Clínica de Enfermedades Pulmonares Raras

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Mujer, mayor de 18 años
  • Diagnóstico de LAM
  • Consentimiento informado firmado y fechado
  • En terapia crónica, recientemente tratados o pueden ser considerados para la terapia con inhibidores de mTOR o previamente intolerantes o que han fracasado en la terapia con inhibidores de mTOR

Criterio de exclusión:

  • Incapacidad para asistir al menos a una visita a la Clínica RLD por año
  • Incapacidad para dar consentimiento informado
  • Incapacidad o falta de voluntad para realizar pruebas de función pulmonar

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Modelos observacionales: Grupo
  • Perspectivas temporales: Futuro

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
Everolimus
mujeres mayores de 18 años que tienen LAM y actualmente están tomando, han fallado anteriormente o han sido intolerantes, o que están considerando tomar everolimus como parte de su atención clínica
Droga: Everolimus
El tratamiento con everolimus será parte de la atención clínica del participante y será administrado por su médico.
Otros nombres:
  • Afinitor
Sirolimus
mujeres mayores de 18 años que tienen LAM y actualmente están tomando, han fracasado anteriormente o han sido intolerantes, o que están considerando tomar sirolimus como parte de su atención clínica
Droga: Sirolimus
El tratamiento con sirolimus será parte de la atención clínica del participante y será administrado por su médico.
Otros nombres:
  • Rapamune, rapamicina

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Seguridad a largo plazo del tratamiento con inhibidores de mTOR en LAM
Periodo de tiempo: 2-5 años
Se registrarán los síntomas y eventos adversos.
2-5 años
Eficacia - pendiente FEV1
Periodo de tiempo: 2-5 años
Tasa de cambio en el FEV1 en ml/mes
2-5 años
Eficacia -10% de reducción del FEV1
Periodo de tiempo: 2-5 años
tiempo desde la inscripción hasta una reducción del 10% o más en el FEV1 (volumen espiratorio forzado) en meses
2-5 años

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Efecto del sirolimus a largo plazo sobre la calidad de vida
Periodo de tiempo: 2-5 años
Evaluar las respuestas de ATAQ-LAM QOL a lo largo del tiempo
2-5 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

University of Cincinnati

Colaboradores

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
National Institutes of Health (NIH)
The LAM Foundation
Rare Diseases Clinical Research Network

Investigadores

  • Director de estudio: Francis X McCormack, MD, University of Cincinnati

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de marzo de 2015

Finalización primaria (Estimado)

31 de julio de 2025

Finalización del estudio (Estimado)

31 de julio de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

4 de marzo de 2015

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

1 de mayo de 2015

Publicado por primera vez (Estimado)

4 de mayo de 2015

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

25 de marzo de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de diciembre de 2024

Última verificación

1 de diciembre de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • MIDAS
  • 1U54HL127672 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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