Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo i trwałość syrolimusa w leczeniu LAM (MIDAS)

11 stycznia 2022 zaktualizowane przez: Francis McCormack, University of Cincinnati

Wieloośrodkowa międzynarodowa ocena trwałości i bezpieczeństwa syrolimusa w badaniu LAM (MIDAS)

Badanie MIDAS ma na celu obserwację pacjentów z LAM, którzy obecnie przyjmują inhibitory mTOR (syrolimus lub ewerolimus), u których wcześniej wystąpiły niepowodzenia lub nietolerują ich, lub którzy mogą (w przyszłości) przyjmować inhibitory mTOR (syrolimus lub ewerolimus). Dorosłe pacjentki z TSC również mogą się kwalifikować, z torbielami płuc lub bez.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Limfangioleiomiomatoza (LAM) jest rzadką chorobą dotykającą kobiety. Wiąże się z torbielowatym zniszczeniem płuc i postępującą niewydolnością oddechową. Badanie Multicenter International LAM Efficacy of Sirolimus (MILES), prowadzone przez zespół badaczy, wykazało, że hamowanie syrolimusem mTOR (ssaczego celu rapamycyny) było skuteczną terapią, która stabilizowała spadek FEV1 (wymuszona objętość wydechowa). Jednak spadek czynności płuc wznowił się, gdy lek został odstawiony po jednym roku w MILES, co sugeruje, że terapia jest raczej supresyjna niż indukująca remisję i może wymagać leczenia przez całe życie. Badacze muszą zatem wiedzieć, czy długotrwała terapia syrolimusem jest bezpieczna i skuteczna. Aby osiągnąć ten cel, badacze przeprowadzą Multicenter International Durability and Safety of Sirolimus in LAM Trial (MIDAS). Jest to obserwacyjna próba „rejestrowa”. Badacze proponują włączenie do podłużnego badania obserwacyjnego 600 pacjentów z LAM, którzy są w trakcie leczenia, wcześniej przeżyli niepowodzenie, nie tolerują lub rozważają przyjmowanie syrolimusa lub ewerolimusu z powodów klinicznych. Ten rejestr będzie śledził testy czynnościowe płuc i zdarzenia niepożądane przez okres co najmniej 2 lat. Terapia inhibitorem mTOR zostanie zainicjowana i będzie prowadzona przez lekarza uczestnika. W badaniu planowane jest wykorzystanie danych zebranych ze standardu opieki. To badanie pomoże nam udoskonalić leczenie pacjentów z LAM i ustalić, czy długoterminowa terapia supresyjna syrolimusem może zapobiec progresji do późniejszych stadiów choroby. Badania te zostaną przeprowadzone w ramach Konsorcjum Sieci Klinicznej Chorób Rzadkich Płuc, a dane będą przechowywane i analizowane przez Centrum Koordynacji Zarządzania Bazą Danych (DMCC) w ramach wspieranego przez NIH Konsorcjum ds. Rzadkich Chorób.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Oczekiwany)

600

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Stanford, California, Stany Zjednoczone, 94305
        • Rekrutacyjny
        • Stanford University Medical Center
        • Kontakt:
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80206
        • Rekrutacyjny
        • National Jewish Health
        • Kontakt:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32224
        • Rekrutacyjny
        • Mayo Clinic Jacksonville
        • Kontakt:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 33136
        • Rekrutacyjny
        • Emory University School of Medicine
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Maywood, Illinois, Stany Zjednoczone, 60153
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Loyola University Medical Center, Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Rekrutacyjny
        • Brigham and Women's Hospital
        • Kontakt:
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • Rekrutacyjny
        • University of Michigan
        • Kontakt:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Mayo Clinic Rochester
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Rekrutacyjny
        • Washington University School of Medicine
        • Kontakt:
    • New York
      • Rochester, New York, Stany Zjednoczone, 14642-8692
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45267
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • University of Cincinnati
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Cleveland Clinic
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • University of Pennsylvania Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232-2650
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • University of Texas Health Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • University of Utah School of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98104
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Swedish Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

16 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Kobieta

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Kliniki Konsorcjum Sieci Klinicznej Rzadkich Chorób Płuc

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Kobieta, wiek 18 lat lub więcej
  • Diagnoza LAM
  • Podpisana i opatrzona datą świadoma zgoda
  • w leczeniu przewlekłym, nowo leczeni lub u których można rozważyć terapię inhibitorami mTOR lub wcześniej nietolerujący lub po niepowodzeniu terapii inhibitorami mTOR

Kryteria wyłączenia:

  • Niemożność uczestniczenia w co najmniej jednej wizycie w Klinice RLD rocznie
  • Niemożność wyrażenia świadomej zgody
  • Niezdolność lub niechęć do wykonania badań czynnościowych płuc

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Ewerolimus
kobiety w wieku powyżej 18 lat, które mają LAM i obecnie przyjmują ewerolimus, które wcześniej nie powiodły się lub go nie tolerują, lub które rozważają przyjmowanie ewerolimusu w ramach opieki klinicznej
Lek: Ewerolimus
Leczenie ewerolimusem będzie częścią opieki klinicznej nad uczestnikiem i będzie prowadzone przez jego lekarza.
Inne nazwy:
  • Afinitor
Syrolimus
kobiety w wieku powyżej 18 lat, które mają LAM i obecnie przyjmują, wcześniej nie powiodły się lub nie tolerują, lub które rozważają przyjmowanie syrolimusa w ramach opieki klinicznej
Lek: Syrolimus
Leczenie sirolimusem będzie częścią opieki klinicznej uczestnika i będzie zarządzane przez jego lekarza.
Inne nazwy:
  • Rapamune, rapamycyna

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Długoterminowe bezpieczeństwo leczenia inhibitorem mTOR w LAM
Ramy czasowe: 2 lata
Pacjenci będą zgłaszać objawy doświadczane podczas okresu obserwacji podczas leczenia syrolimusem/ewerolimusem
2 lata
Skuteczność — nachylenie FEV1
Ramy czasowe: 2 lata
nachylenia natężonej objętości wydechowej (FEV1) w okresie 2 lat
2 lata
Skuteczność -10% redukcja FEV1
Ramy czasowe: 2 lata
czas do 10% redukcji FEV1
2 lata
Skuteczność - 10% redukcja FVC1
Ramy czasowe: 2 lata
czas do 10% redukcji FVC (natężona pojemność życiowa) w porównaniu z grupą placebo z badania MILES
2 lata
Skuteczność – roczna zmiana w spirometrii
Ramy czasowe: 2 lata
bezwzględna roczna zmiana w spirometrii [FEV1, FVC, TLC (całkowita pojemność płuc), RV (objętość zalegająca) i pojemność dyfuzyjna]
2 lata

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wpływ długoterminowego syrolimusa na jakość życia
Ramy czasowe: 2 lata
Oceń odpowiedzi ATAQ-LAM QOL w czasie
2 lata

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University of Cincinnati

Współpracownicy

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
National Institutes of Health (NIH)
The LAM Foundation
Rare Diseases Clinical Research Network

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Francis X McCormack, MD, University of Cincinnati

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 marca 2015

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 sierpnia 2023

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 sierpnia 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

4 marca 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

1 maja 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

4 maja 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

13 stycznia 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

11 stycznia 2022

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • MIDAS
  • 1U54HL127672 (Grant/umowa NIH USA)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Ewerolimus

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Belarus

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj