Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Sirolimuusin turvallisuus ja kestävyys LAM:n hoidossa (MIDAS)

keskiviikko 18. joulukuuta 2024 päivittänyt: Francis McCormack, University of Cincinnati

Sirolimuusin monikeskuskestävyys ja turvallisuus LAM-tutkimuksessa (MIDAS)

MIDAS-tutkimuksen tarkoituksena on seurata LAM-potilaita, jotka parhaillaan käyttävät mTOR-estäjiä (sirolimuusia tai everolimuusia) kliinisessä hoidossaan, ovat aiemmin epäonnistuneet tai sietäneet niitä tai voivat (joskuskin aikana) ottaa mTOR-estäjiä (sirolimuusia tai everolimuusia). Myös aikuiset naispuoliset TSC-potilaat voivat ilmoittautua keuhkokystien kanssa tai ilman.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Lymphangioleiomyomatosis (LAM) on harvinainen naisten sairaus. Se liittyy kystiseen keuhkojen tuhoutumiseen ja progressiiviseen hengitysvajeeseen. Tutkijoiden tutkimusryhmän johtama Multicenter International LAM Efficacy of Sirolimus (MILES) -tutkimus osoitti, että mTOR:n (nisäkäsrapamysiinin kohde) esto sirolimuusilla oli tehokas hoito, joka stabiloi FEV1:n (pakotetun uloshengityksen tilavuuden) laskua. Keuhkojen toiminnan heikkeneminen kuitenkin jatkui, kun lääke lopetettiin MILES:n yhden vuoden kohdalla, mikä viittaa siihen, että hoito on pikemminkin suppressoivaa kuin remissiota indusoivaa ja saattaa olla elinikäistä. Siksi tutkijoiden on tiedettävä, onko pitkäaikainen sirolimuusihoito turvallista ja tehokasta. Tämän tavoitteen saavuttamiseksi tutkijat suorittavat Sirolimuusin kansainvälisen kestävyyden ja turvallisuuden monikeskustutkimuksen LAM-tutkimuksessa (MIDAS). Tämä on havainnollinen "rekisteri"-koe. Tutkijat ehdottavat, että pitkittäiseen havainnointitutkimukseen otetaan mukaan 600 LAM-potilasta, jotka ovat saaneet sirolimuusia tai everolimuusia, ovat aiemmin epäonnistuneet tai sietäneet niitä tai jotka harkitsevat sirolimuusin tai everolimuusin käyttöä kliinisistä syistä. Tämä rekisteri seuraa keuhkojen toimintakokeita ja haittatapahtumia vähintään kahden vuoden ajan. MTOR-inhibiittorihoidon aloittaa ja hallinnoidaan osallistujan kliinikon toimesta. Tutkimuksessa on tarkoitus käyttää tavanomaisesta hoidosta kerättyä tietoa. Tämä tutkimus auttaa meitä parantamaan LAM-potilaiden hoitoa ja määrittämään, voiko pitkäaikainen suppressiohoito sirolimuusilla estää taudin etenemisen myöhempään vaiheeseen. Tämä tutkimus suoritetaan osana harvinaisten keuhkosairauksien kliinistä verkostokonsortiota. Tietokannan hallinnan koordinointikeskus (DMCC) tallentaa ja analysoi tiedot osana NIH:n tukemaa harvinaisten sairauksien konsortiota.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

600

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

  • Nimi: Susan McMahan Sellers, BSN, RN
  • Puhelinnumero: (513) 558-4376
  • Sähköposti: susan.mcmahan@uc.edu

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Stanford, California, Yhdysvallat, 94305
        • Rekrytointi
        • Stanford University Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Yhdysvallat, 80206
        • Rekrytointi
        • National Jewish Health
        • Ottaa yhteyttä:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32224
        • Rekrytointi
        • Mayo Clinic Jacksonville
        • Ottaa yhteyttä:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 33136
        • Rekrytointi
        • Emory University School of Medicine
        • Ottaa yhteyttä:
    • Illinois
      • Maywood, Illinois, Yhdysvallat, 60153
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • Loyola University Medical Center, Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Rekrytointi
        • Brigham and Women's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
        • Rekrytointi
        • University of Michigan
        • Ottaa yhteyttä:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • Mayo Clinic Rochester
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Rekrytointi
        • Washington University School of Medicine
        • Ottaa yhteyttä:
    • New York
      • Rochester, New York, Yhdysvallat, 14642-8692
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45267
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • University of Cincinnati
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • Cleveland Clinic
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • University of Pennsylvania Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232-2650
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • University of Texas Health Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • University of Utah School of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98104
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • Swedish Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

14 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Harvinaisten keuhkosairauden kliinisen verkoston konsortioklinikat

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Nainen, vähintään 18-vuotias
  • LAM:n diagnoosi
  • Allekirjoitettu ja päivätty tietoinen suostumus
  • Kroonisessa hoidossa äskettäin hoidettu tai sitä voidaan harkita mTOR-inhibiittorihoitoa tai aiemmin sietämätöntä tai epäonnistunutta mTOR-inhibiittorihoitoa

Poissulkemiskriteerit:

  • Kyvyttömyys osallistua vähintään yhteen RLD-klinikkakäyntiin vuodessa
  • Kyvyttömyys antaa tietoon perustuva suostumus
  • Kyvyttömyys tai haluttomuus suorittaa keuhkojen toimintatestejä

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Havaintomallit: Kohortti
  • Aikanäkymät: Tulevaisuuden

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Interventio / Hoito
Everolimus
yli 18-vuotiaat naiset, joilla on LAM ja jotka käyttävät parhaillaan, ovat aiemmin epäonnistuneet tai eivät siedä sitä tai jotka harkitsevat everolimuusin ottamista osana kliinistä hoitoaan
Lääke: Everolimus
Everolimuusihoito on osa osallistujan kliinistä hoitoa, ja sitä hoitaa hänen lääkärinsä.
Muut nimet:
  • Afinitor
Sirolimus
yli 18-vuotiaat naiset, joilla on LAM ja jotka käyttävät parhaillaan, ovat aiemmin epäonnistuneet tai eivät siedä sitä tai jotka harkitsevat sirolimuusin ottamista osana kliinistä hoitoaan
Lääke: Sirolimus
Sirolimuusihoito on osa osallistujan kliinistä hoitoa, ja sitä johtaa hänen lääkärinsä.
Muut nimet:
  • Rapamune, rapamysiini

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
MTOR-estäjähoidon pitkän aikavälin turvallisuus LAM:ssa
Aikaikkuna: 2-5 vuotta
Oireet ja haittatapahtumat kirjataan
2-5 vuotta
Tehokkuus - FEV1-kaltevuus
Aikaikkuna: 2-5 vuotta
FEV1:n muutosnopeus ml/kk
2-5 vuotta
Tehokkuus -10 %:n lasku FEV1:ssä
Aikaikkuna: 2-5 vuotta
aika ilmoittautumisesta FEV1:n (pakotetun uloshengityksen tilavuuden) vähenemiseen 10 % tai enemmän kuukausissa
2-5 vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Pitkäaikaisen sirolimuusin vaikutus elämänlaatuun
Aikaikkuna: 2-5 vuotta
Arvioi ATAQ-LAM QOL -vastauksia ajan myötä
2-5 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

University of Cincinnati

Yhteistyökumppanit

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
National Institutes of Health (NIH)
The LAM Foundation
Rare Diseases Clinical Research Network

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Francis X McCormack, MD, University of Cincinnati

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Sunnuntai 1. maaliskuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 31. heinäkuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 31. heinäkuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 4. maaliskuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 1. toukokuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Maanantai 4. toukokuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 25. maaliskuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 18. joulukuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. joulukuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • MIDAS
  • 1U54HL127672 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Everolimus

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Estonia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa