이 페이지는 자동 번역되었으며 번역의 정확성을 보장하지 않습니다. 참조하십시오 영문판 원본 텍스트의 경우.

LAM 치료를 위한 Sirolimus의 안전성 및 내구성 (MIDAS)

2024년 12월 18일 업데이트: Francis McCormack, University of Cincinnati

LAM 시험(MIDAS)에서 Sirolimus의 다기관 국제 내구성 및 안전성

MIDAS 연구는 임상 치료의 일부로 mTOR 억제제(시롤리무스 또는 에베롤리무스)를 현재 복용 중이거나 이전에 실패했거나 내약성이 없거나 (미래에) 복용할 ​​수 있는 LAM 환자를 추적하는 것을 목표로 합니다. 성인 여성 TSC 환자는 폐 낭종 유무에 관계없이 등록할 수도 있습니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

림프관평활근종증(LAM)은 여성에게 영향을 미치는 드문 질병입니다. 낭성 폐 파괴 및 진행성 호흡 부전과 관련이 있습니다. 연구자 연구팀이 이끄는 Multicenter International LAM Efficacy of Sirolimus(MILES) 시험은 sirolimus를 사용한 mTOR(mammalian target of rapamycin) 억제가 FEV1(강제 호기량)의 감소를 안정화시키는 효과적인 치료법임을 입증했습니다. 그러나 폐 기능 감소는 MILES의 1년 지점에서 약물을 중단했을 때 재개되었으며, 이는 치료가 관해 유도보다는 억제적이며 평생 지속되어야 할 수도 있음을 시사합니다. 따라서 조사관은 시롤리무스를 사용한 장기 요법이 안전하고 효과적인지 여부를 알아야 합니다. 이 목표를 달성하기 위해 조사관은 MIDAS(LAM Trial)에서 Sirolimus의 Multicenter International Durability and Safety를 수행할 것입니다. 이것은 관찰적 "레지스트리" 시험입니다. 연구자들은 임상적 이유로 시롤리무스 또는 에베로리무스 복용을 고려 중이거나 이전에 실패했거나 내약성이 없거나 복용을 고려 중인 600명의 LAM 환자를 종단 관찰 연구에 등록할 것을 제안합니다. 이 레지스트리는 최소 2년의 기간 동안 폐 기능 테스트 및 부작용을 추적합니다. mTOR 억제제 요법은 참가자의 임상의가 시작하고 관리합니다. 이 연구는 표준 치료에서 수집된 데이터를 사용할 계획입니다. 이 연구는 LAM 환자의 치료를 개선하고 시롤리무스를 사용한 장기 억제 요법이 질병의 후기 단계로의 진행을 예방할 수 있는지 확인하는 데 도움이 될 것입니다. 이 연구는 NIH가 지원하는 희귀 질환 컨소시엄의 일부인 데이터베이스 관리 조정 센터(DMCC)에서 데이터를 저장하고 분석하는 희귀 폐 질환 임상 네트워크 컨소시엄의 일부로 수행될 것입니다.

연구 유형

관찰

등록 (추정된)

600

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

  • 이름: Susan McMahan Sellers, BSN, RN
  • 전화번호: (513) 558-4376
  • 이메일: susan.mcmahan@uc.edu

연구 연락처 백업

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Stanford, California, 미국, 94305
        • 모병
        • Stanford University Medical Center
        • 연락하다:
    • Colorado
      • Denver, Colorado, 미국, 80206
        • 모병
        • National Jewish Health
        • 연락하다:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, 미국, 32224
        • 모병
        • Mayo Clinic Jacksonville
        • 연락하다:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 33136
        • 모병
        • Emory University School of Medicine
        • 연락하다:
    • Illinois
      • Maywood, Illinois, 미국, 60153
        • 모집하지 않고 적극적으로
        • Loyola University Medical Center, Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02115
        • 모병
        • Brigham and Women's Hospital
        • 연락하다:
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
        • 모병
        • University of Michigan
        • 연락하다:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, 미국, 55905
        • 모집하지 않고 적극적으로
        • Mayo Clinic Rochester
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
        • 모병
        • Washington University School of Medicine
        • 연락하다:
    • New York
      • Rochester, New York, 미국, 14642-8692
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45267
        • 모집하지 않고 적극적으로
        • University of Cincinnati
      • Cleveland, Ohio, 미국, 44195
        • 모집하지 않고 적극적으로
        • Cleveland Clinic
    • Oregon
      • Portland, Oregon, 미국, 97239
        • 모집하지 않고 적극적으로
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • 모집하지 않고 적극적으로
        • University of Pennsylvania Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, 미국, 29425
        • 모집하지 않고 적극적으로
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, 미국, 37232-2650
        • 모집하지 않고 적극적으로
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, 미국, 75390
        • 모집하지 않고 적극적으로
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • 모집하지 않고 적극적으로
        • University of Texas Health Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, 미국, 84132
        • 모집하지 않고 적극적으로
        • University of Utah School of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국, 98104
        • 모집하지 않고 적극적으로
        • Swedish Medical Center

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

14년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

희귀 폐 질환 임상 네트워크 컨소시엄 클리닉

설명

포함 기준:

  • 여성, 18세 이상
  • LAM의 진단
  • 서명 및 날짜가 기재된 동의서
  • 만성 요법에서 mTOR 억제제로 새로 치료를 받았거나 치료를 고려할 수 있거나 이전에 mTOR 억제제 요법에 내약성이 없거나 실패한 적이 있는 경우

제외 기준:

  • 연간 최소 1회 RLD 클리닉 방문에 참석할 수 없음
  • 정보에 입각한 동의를 제공할 수 없음
  • 폐 기능 검사를 수행할 수 없거나 수행할 의지가 없는 경우

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 관찰 모델: 보병대
  • 시간 관점: 유망한

코호트 및 개입

그룹/코호트
개입 / 치료
에베로리무스
LAM이 있고 현재 복용 중이거나 이전에 실패했거나 내성이 없었거나 임상 치료의 일부로 에베로리무스 복용을 고려 중인 18세 이상의 여성
의약품: 에베로리무스
Everolimus 치료는 참가자의 임상 치료의 일부이며 의사가 관리합니다.
다른 이름들:
  • 아피니토르
시롤리무스
LAM이 있고 현재 복용 중이거나 이전에 실패했거나 내약성이 없거나 임상 치료의 일부로 시롤리무스 복용을 고려 중인 18세 이상의 여성
의약품: 시롤리무스
Sirolimus 치료는 참가자의 임상 치료의 일부이며 담당 의사가 관리합니다.
다른 이름들:
  • 라파뮨, 라파마이신

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
LAM에서 mTOR 억제제 치료의 장기 안전성
기간: 2~5년
증상 및 부작용이 기록됩니다
2~5년
효능 - FEV1 기울기
기간: 2~5년
FEV1의 변화율(ml/월)
2~5년
효능 - FEV1 10% 감소
기간: 2~5년
등록부터 FEV1(강제 호기량)이 10% 이상 감소할 때까지의 시간(개월)
2~5년

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
장기간의 시롤리무스가 삶의 질에 미치는 영향
기간: 2~5년
시간 경과에 따른 ATAQ-LAM QOL 응답 평가
2~5년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

University of Cincinnati

협력자

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
National Institutes of Health (NIH)
The LAM Foundation
Rare Diseases Clinical Research Network

수사관

  • 연구 책임자: Francis X McCormack, MD, University of Cincinnati

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2015년 3월 1일

기본 완료 (추정된)

2025년 7월 31일

연구 완료 (추정된)

2025년 7월 31일

연구 등록 날짜

최초 제출

2015년 3월 4일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2015년 5월 1일

처음 게시됨 (추정된)

2015년 5월 4일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2025년 3월 25일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 12월 18일

마지막으로 확인됨

2024년 12월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • MIDAS
  • 1U54HL127672 (미국 NIH 보조금/계약)

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

에베로리무스에 대한 임상 시험

유사한 임상시험 검색

스폰서 및 공동 작업자

건강 상태

약물 개입

CROs by country

CROs in New Zealand

정황

희귀 질병

약물 개입

식이 보충제

스폰서 / 협력자

위치

구독하다