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Sicherheit und Haltbarkeit von Sirolimus zur Behandlung von LAM (MIDAS)

18. Dezember 2024 aktualisiert von: Francis McCormack, University of Cincinnati

Multicenter International Durability and Safety of Sirolimus in LAM Trial (MIDAS)

Die MIDAS-Studie zielt darauf ab, LAM-Patienten zu verfolgen, die derzeit mTOR-Inhibitoren (Sirolimus oder Everolimus) als Teil ihrer klinischen Behandlung einnehmen, zuvor versagt haben oder eine Unverträglichkeit hatten oder (zu einem späteren Zeitpunkt) einnehmen werden. Erwachsene weibliche TSC-Patienten können sich ebenfalls anmelden, mit oder ohne Lungenzysten.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Lymphangioleiomyomatose (LAM) ist eine seltene Erkrankung, die Frauen betrifft. Es ist mit zystischer Lungenzerstörung und fortschreitendem Atemstillstand verbunden. Die vom Forschungsteam der Forscher geleitete Multicenter International LAM Efficacy of Sirolimus (MILES)-Studie zeigte, dass die Hemmung von mTOR (mammalian target of rapamycin) mit Sirolimus eine wirksame Therapie war, die den Rückgang des FEV1 (forciertes Exspirationsvolumen) stabilisierte. Der Rückgang der Lungenfunktion setzte jedoch wieder ein, als das Medikament nach einem Jahr in MILES abgesetzt wurde, was darauf hindeutet, dass die Therapie eher unterdrückend als remissionsinduzierend ist und möglicherweise lebenslang fortgesetzt werden muss. Die Prüfärzte müssen daher wissen, ob eine Langzeittherapie mit Sirolimus sicher und wirksam ist. Um dieses Ziel zu erreichen, werden die Forscher die Multicenter International Durability and Safety of Sirolimus in LAM Trial (MIDAS) durchführen. Dies ist eine beobachtende „Register“-Studie. Die Prüfärzte schlagen vor, 600 LAM-Patienten, die Sirolimus oder Everolimus aus klinischen Gründen einnehmen, die eine Behandlung mit Sirolimus oder Everolimus erhalten, zuvor versagt haben oder eine Unverträglichkeit hatten, in eine Längsschnitt-Beobachtungsstudie aufzunehmen. Dieses Register wird Lungenfunktionstests und unerwünschte Ereignisse über einen Zeitraum von mindestens 2 Jahren verfolgen. Die Therapie mit mTOR-Inhibitoren wird vom behandelnden Arzt des Teilnehmers eingeleitet und durchgeführt. Die Studie soll die gesammelten Daten aus der Standardversorgung verwenden. Diese Studie wird uns dabei helfen, die Behandlung von Patienten mit LAM zu verfeinern und festzustellen, ob eine unterdrückende Langzeittherapie mit Sirolimus das Fortschreiten zu späteren Krankheitsstadien verhindern kann. Diese Forschung wird im Rahmen des Rare Lung Disease Clinical Network Consortium durchgeführt, wobei die Daten vom Database Management Coordinating Center (DMCC) als Teil des NIH-unterstützten Rare Disease Consortium gespeichert und analysiert werden.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

600

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Stanford, California, Vereinigte Staaten, 94305
        • Rekrutierung
        • Stanford University Medical Center
        • Kontakt:
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Vereinigte Staaten, 80206
        • Rekrutierung
        • National Jewish Health
        • Kontakt:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32224
        • Rekrutierung
        • Mayo Clinic Jacksonville
        • Kontakt:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 33136
        • Rekrutierung
        • Emory University School of Medicine
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Maywood, Illinois, Vereinigte Staaten, 60153
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Loyola University Medical Center, Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Rekrutierung
        • Brigham and Women's Hospital
        • Kontakt:
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • Rekrutierung
        • University of Michigan
        • Kontakt:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Mayo Clinic Rochester
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Rekrutierung
        • Washington University School of Medicine
        • Kontakt:
    • New York
      • Rochester, New York, Vereinigte Staaten, 14642-8692
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45267
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • University of Cincinnati
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Cleveland Clinic
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • University of Pennsylvania Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232-2650
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75390
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • University of Texas Health Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84132
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • University of Utah School of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98104
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Swedish Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

14 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Konsortiumskliniken des Klinischen Netzwerks für seltene Lungenerkrankungen

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Weiblich, ab 18 Jahren
  • Diagnose von LAM
  • Unterschriebene und datierte Einverständniserklärung
  • In chronischer Therapie, neu behandelt oder möglicherweise für eine Therapie mit mTOR-Inhibitoren in Betracht gezogen oder zuvor intolerant oder erfolglos gegenüber einer Therapie mit mTOR-Inhibitoren

Ausschlusskriterien:

  • Unfähigkeit, an mindestens einem RLD-Klinikbesuch pro Jahr teilzunehmen
  • Unfähigkeit, eine informierte Zustimmung zu geben
  • Unfähigkeit oder Unwilligkeit, Lungenfunktionstests durchzuführen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Everolimus
Frauen über 18 Jahren, die an LAM leiden und derzeit eingenommen werden, zuvor versagt haben oder eine Unverträglichkeit hatten oder die eine Einnahme von Everolimus als Teil ihrer klinischen Behandlung in Betracht ziehen
Arzneimittel: Everolimus
Die Behandlung mit Everolimus ist Teil der klinischen Versorgung eines Teilnehmers und wird von seinem Arzt geleitet.
Andere Namen:
  • Afinitor
Sirolimus
Frauen über 18 Jahren, die an LAM leiden und derzeit Sirolimus einnehmen, zuvor versagt haben oder eine Unverträglichkeit hatten oder die eine Einnahme von Sirolimus als Teil ihrer klinischen Behandlung in Betracht ziehen
Arzneimittel: Sirolimus
Die Sirolimus-Behandlung ist Teil der klinischen Versorgung eines Teilnehmers und wird von seinem Arzt verwaltet.
Andere Namen:
  • Rapamune, Rapamycin

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Langzeitsicherheit der mTOR-Inhibitor-Behandlung bei LAM
Zeitfenster: 2-5 Jahre
Symptome und unerwünschte Ereignisse werden aufgezeichnet
2-5 Jahre
Wirksamkeit – FEV1-Steigung
Zeitfenster: 2-5 Jahre
Änderungsrate des FEV1 in ml/Monat
2-5 Jahre
Wirksamkeit - 10 % Reduzierung des FEV1
Zeitfenster: 2-5 Jahre
Zeit von der Registrierung bis zur Reduzierung des FEV1 (forciertes Exspirationsvolumen) um 10 % oder mehr in Monaten
2-5 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Einfluss von Langzeitsirolimus auf die Lebensqualität
Zeitfenster: 2-5 Jahre
Bewerten Sie die ATAQ-LAM-QOL-Antworten im Laufe der Zeit
2-5 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University of Cincinnati

Mitarbeiter

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
National Institutes of Health (NIH)
The LAM Foundation
Rare Diseases Clinical Research Network

Ermittler

  • Studienleiter: Francis X McCormack, MD, University of Cincinnati

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. März 2015

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. Juli 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

31. Juli 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

4. März 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

1. Mai 2015

Zuerst gepostet (Geschätzt)

4. Mai 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

25. März 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

18. Dezember 2024

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • MIDAS
  • 1U54HL127672 (US NIH Stipendium/Vertrag)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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