Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Безопасность и долговечность сиролимуса для лечения ЛАМ (MIDAS)

18 декабря 2024 г. обновлено: Francis McCormack, University of Cincinnati

Многоцентровое международное исследование долговечности и безопасности сиролимуса в исследовании LAM (MIDAS)

Исследование MIDAS направлено на наблюдение за пациентами с ЛАМ, которые в настоящее время принимают, ранее не имели успеха или имели непереносимость или могут (в будущем) принимать ингибиторы mTOR (сиролимус или эверолимус) в рамках своей клинической терапии. Взрослые пациенты женского пола с ТС также могут быть зарегистрированы с кистами легких или без них.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Лимфангиолейомиоматоз (ЛАМ) — редкое заболевание, поражающее женщин. Это связано с кистозной деструкцией легких и прогрессирующей дыхательной недостаточностью. Многоцентровое международное исследование эффективности сиролимуса LAM (MILES), проведенное исследовательской группой исследователей, продемонстрировало, что ингибирование mTOR (мишень рапамицина у млекопитающих) сиролимусом было эффективной терапией, которая стабилизировала снижение ОФВ1 (объем форсированного выдоха). Тем не менее, снижение функции легких возобновилось, когда препарат был прекращен в течение одного года в MILES, что свидетельствует о том, что терапия является скорее супрессивной, чем вызывающей ремиссию, и, возможно, должна быть пожизненной. Поэтому исследователям необходимо знать, является ли длительная терапия сиролимусом безопасной и эффективной. Для достижения этой цели исследователи проведут многоцентровое международное исследование долговечности и безопасности сиролимуса в LAM (MIDAS). Это наблюдательное «регистрационное» исследование. Исследователи предлагают включить в лонгитюдное обсервационное исследование 600 пациентов с ЛАМ, которые ранее принимали сиролимус или эверолимус, не переносили их или рассматривают возможность приема сиролимуса или эверолимуса по клиническим причинам. Этот реестр будет следить за тестами функции легких и неблагоприятными событиями в течение периодов не менее 2 лет. Терапия ингибитором mTOR будет инициирована и управляться лечащим врачом участника. В исследовании планируется использовать собранные данные стандарта медицинской помощи. Это исследование поможет нам усовершенствовать лечение пациентов с ЛАМ и определить, может ли длительная супрессивная терапия сиролимусом предотвратить прогрессирование заболевания до более поздних стадий. Это исследование будет проведено в рамках Консорциума клинической сети по редким заболеваниям легких, при этом данные будут храниться и анализироваться Координационным центром управления базами данных (DMCC) в рамках Консорциума по редким заболеваниям, поддерживаемого NIH.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

600

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Susan McMahan Sellers, BSN, RN
  • Номер телефона: (513) 558-4376
  • Электронная почта: susan.mcmahan@uc.edu

Учебное резервное копирование контактов

  • Имя: Francis X McCormack, MD
  • Номер телефона: (513) 558-0588
  • Электронная почта: frank.mccormack@uc.edu

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • California
      • Stanford, California, Соединенные Штаты, 94305
        • Рекрутинг
        • Stanford University Medical Center
        • Контакт:
          • Stephen Ruoss, MD
          • Номер телефона: 650-723-6381
          • Электронная почта: ruoss@stanford.edu
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Соединенные Штаты, 80206
        • Рекрутинг
        • National Jewish Health
        • Контакт:
          • Gregory Downey, MD
          • Номер телефона: 1881 303-398-1436
          • Электронная почта: gregory.downey@gmail.com
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Соединенные Штаты, 32224
        • Рекрутинг
        • Mayo Clinic Jacksonville
        • Контакт:
          • Charles Burger, MD
          • Номер телефона: 904-953-2381
          • Электронная почта: charles.burger@mayo.edu
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 33136
        • Рекрутинг
        • Emory University School of Medicine
        • Контакт:
    • Illinois
      • Maywood, Illinois, Соединенные Штаты, 60153
        • Активный, не рекрутирующий
        • Loyola University Medical Center, Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Рекрутинг
        • Brigham and Women's Hospital
        • Контакт:
          • Elizabeth Henske, MD
          • Номер телефона: 857-307-0784
          • Электронная почта: ehenske@partners.org
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109
        • Рекрутинг
        • University of Michigan
        • Контакт:
          • Mei Lan Han, MD
          • Номер телефона: 734-936-5047
          • Электронная почта: mrking@umich.edu
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Соединенные Штаты, 55905
        • Активный, не рекрутирующий
        • Mayo Clinic Rochester
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Рекрутинг
        • Washington University School of Medicine
        • Контакт:
          • Adrian Shifren, MD
          • Номер телефона: 314-362-6904
          • Электронная почта: ashifren@wustl.edu
    • New York
      • Rochester, New York, Соединенные Штаты, 14642-8692
        • Рекрутинг
        • University of Rochester Medical Center
        • Контакт:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45267
        • Активный, не рекрутирующий
        • University of Cincinnati
      • Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44195
        • Активный, не рекрутирующий
        • Cleveland Clinic
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
        • Активный, не рекрутирующий
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Активный, не рекрутирующий
        • University of Pennsylvania Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Соединенные Штаты, 29425
        • Активный, не рекрутирующий
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232-2650
        • Активный, не рекрутирующий
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75390
        • Активный, не рекрутирующий
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Активный, не рекрутирующий
        • University of Texas Health Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84132
        • Активный, не рекрутирующий
        • University of Utah School of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98104
        • Активный, не рекрутирующий
        • Swedish Medical Center

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

14 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Консорциум клиник сети клиник по редким заболеваниям легких

Описание

Критерии включения:

  • Женщина, 18 лет и старше
  • Диагностика ЛАМ
  • Подписанное и датированное информированное согласие
  • При хронической терапии, недавно лечившихся или может быть рассмотрена терапия ингибиторами mTOR или ранее не переносимая или неэффективная терапия ингибиторами mTOR

Критерий исключения:

  • Невозможность посетить клинику RLD хотя бы один раз в год
  • Невозможность дать информированное согласие
  • Неспособность или нежелание выполнять исследование функции легких.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Когорта
  • Временные перспективы: Перспективный

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Эверолимус
женщины старше 18 лет, которые имеют ЛАМ и принимают в настоящее время, ранее не имели успеха или имели непереносимость, или которые рассматривают возможность приема эверолимуса в рамках своей клинической помощи
Лекарство: Эверолимус
Лечение эверолимусом будет частью клинической помощи участникам и будет осуществляться под руководством их лечащего врача.
Другие имена:
  • Афинитор
Сиролимус
женщины старше 18 лет, у которых есть ЛАМ и которые в настоящее время принимают сиролимус, которые ранее не имели успеха или не переносили его, или которые рассматривают возможность приема сиролимуса в рамках своей клинической помощи
Лекарство: Сиролимус
Лечение сиролимусом будет частью клинического ухода за участником и будет проводиться под руководством его лечащего врача.
Другие имена:
  • Рапамун, рапамицин

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Долгосрочная безопасность лечения ингибиторами mTOR при ЛАМ
Временное ограничение: 2-5 лет
Симптомы и нежелательные явления будут зафиксированы.
2-5 лет
Эффективность – наклон ОФВ1
Временное ограничение: 2-5 лет
Скорость изменения ОФВ1 в мл/мес.
2-5 лет
Эффективность -10% снижение ОФВ1.
Временное ограничение: 2-5 лет
время от включения в исследование до снижения ОФВ1 (объема форсированного выдоха) на 10% или более в месяцах
2-5 лет

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Влияние длительного приема сиролимуса на качество жизни
Временное ограничение: 2-5 лет
Оцените ответы ATAQ-LAM QOL с течением времени
2-5 лет

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

University of Cincinnati

Соавторы

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
National Institutes of Health (NIH)
The LAM Foundation
Rare Diseases Clinical Research Network

Следователи

  • Директор по исследованиям: Francis X McCormack, MD, University of Cincinnati

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 марта 2015 г.

Первичное завершение (Оцененный)

31 июля 2025 г.

Завершение исследования (Оцененный)

31 июля 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

4 марта 2015 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

1 мая 2015 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

4 мая 2015 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

25 марта 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

18 декабря 2024 г.

Последняя проверка

1 декабря 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • MIDAS
  • 1U54HL127672 (Грант/контракт NIH США)

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Эверолимус

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Russia

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться