Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhet og holdbarhet av Sirolimus for behandling av LAM (MIDAS)

11. januar 2022 oppdatert av: Francis McCormack, University of Cincinnati

Multicenter International Durability and Safety of Sirolimus in LAM Trial (MIDAS)

MIDAS-studien tar sikte på å følge LAM-pasienter som for tiden tar, tidligere har mislyktes eller vært intolerante overfor, eller kan (en gang i fremtiden) ta mTOR-hemmere (sirolimus eller everolimus) som en del av sin kliniske behandling. Voksne kvinnelige TSC-pasienter kan også registrere seg, med eller uten lungecyster.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Lymphangioleiomyomatosis (LAM) er en uvanlig sykdom som rammer kvinner. Det er assosiert med cystisk lungeødeleggelse og progressiv respirasjonssvikt. Multicenter International LAM Efficacy of Sirolimus (MILES) Trial, ledet av etterforskernes forskerteam, viste at mTOR (pattedyrmål for rapamycin)-hemming med sirolimus var en effektiv terapi som stabiliserte nedgang i FEV1 (forsert ekspirasjonsvolum). Imidlertid gjenopptok lungefunksjonsnedgangen da stoffet ble stoppet på ett års tidspunkt i MILES, noe som tyder på at terapi er undertrykkende snarere enn remisjonsfremkallende, og kan trenge livslang. Etterforskerne må derfor vite om langtidsbehandling med sirolimus er trygg og effektiv. For å oppnå dette målet vil etterforskerne gjennomføre Multicenter International Durability and Safety of Sirolimus in LAM Trial (MIDAS). Dette er en observasjons "register"-forsøk. Etterforskerne foreslår å inkludere 600 LAM-pasienter som er på, tidligere har sviktet eller vært intolerante overfor eller vurderer å ta sirolimus eller everolimus av kliniske årsaker i en longitudinell observasjonsstudie. Dette registeret vil følge lungefunksjonstester og uønskede hendelser over perioder på minst 2 år. mTOR-hemmerbehandlingen vil bli initiert og administrert av deltakerens kliniker. Studien er planlagt å bruke de innsamlede dataene fra standardbehandling. Denne studien vil hjelpe oss med å avgrense behandlingen for pasienter med LAM og avgjøre om langtidsundertrykkende behandling med sirolimus kan forhindre progresjon til senere stadier av sykdommen. Denne forskningen vil bli utført som en del av Rare Lung Disease Clinical Network Consortium, med data lagret og analysert av Database Management Coordinating Center (DMCC) som en del av det NIH-støttede Rare Disease Consortium.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Forventet)

600

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Stanford, California, Forente stater, 94305
        • Rekruttering
        • Stanford University Medical Center
        • Ta kontakt med:
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forente stater, 80206
        • Rekruttering
        • National Jewish Health
        • Ta kontakt med:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32224
        • Rekruttering
        • Mayo Clinic Jacksonville
        • Ta kontakt med:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 33136
        • Rekruttering
        • Emory University School of Medicine
        • Ta kontakt med:
    • Illinois
      • Maywood, Illinois, Forente stater, 60153
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Loyola University Medical Center, Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Rekruttering
        • Brigham and Women's Hospital
        • Ta kontakt med:
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
        • Rekruttering
        • University of Michigan
        • Ta kontakt med:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Mayo Clinic Rochester
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Rekruttering
        • Washington University School of Medicine
        • Ta kontakt med:
    • New York
      • Rochester, New York, Forente stater, 14642-8692
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45267
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • University of Cincinnati
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Cleveland Clinic
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • University of Pennsylvania Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232-2650
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75390
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • University of Texas Health Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84132
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • University Of Utah School Of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98104
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Swedish Medical Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

16 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Hunn

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Sjeldne lungesykdom kliniske nettverk Consortium Clinics

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Kvinne, 18 år eller eldre
  • Diagnose av LAM
  • Signert og datert informert samtykke
  • Ved kronisk terapi, nylig behandlet eller kan vurderes for terapi med mTOR-hemmere eller tidligere intolerant eller har mislykket mTOR-hemmerbehandling

Ekskluderingskriterier:

  • Manglende evne til å delta på minst ett RLD-klinikkbesøk per år
  • Manglende evne til å gi informert samtykke
  • Manglende evne eller vilje til å utføre lungefunksjonstesting

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Everolimus
kvinner over 18 år som har LAM og for tiden tar, tidligere har mislyktes eller vært intolerante for, eller som vurderer å ta everolimus som en del av sin kliniske behandling
Legemiddel: Everolimus
Everolimus-behandling vil være en del av en deltakers kliniske behandling og vil bli administrert av deres lege.
Andre navn:
  • Afinitor
Sirolimus
kvinner over 18 år som har LAM og for tiden tar, tidligere har mislyktes eller vært intolerante for, eller som vurderer å ta sirolimus som en del av sin kliniske behandling
Legemiddel: Sirolimus
Sirolimus-behandling vil være en del av en deltakers kliniske omsorg og vil bli administrert av deres lege.
Andre navn:
  • Rapamune, rapamycin

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Langsiktig sikkerhet for mTOR-hemmerbehandling i LAM
Tidsramme: 2 år
Pasienter vil rapportere symptomer opplevd i observasjonsperioden på sirolimus/everolimus-behandling
2 år
Effektivitet - FEV1-helling
Tidsramme: 2 år
forsert ekspiratorisk volum (FEV1) helling over 2 år
2 år
Effekt -10 % reduksjon i FEV1
Tidsramme: 2 år
tid til 10 % reduksjon i FEV1
2 år
Effektivitet - 10 % reduksjon i FVC1
Tidsramme: 2 år
tid til 10 % reduksjon i FVC (tvungen vitalkapasitet) sammenlignet med placebogruppen fra MILES-studien
2 år
Effektivitet - årlig endring i spirometri
Tidsramme: 2 år
absolutt årlig endring i spirometri [FEV1, FVC, TLC (total lungekapasitet), RV (restvolum) og diffusjonskapasitet]
2 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Effekt av langsiktig sirolimus på livskvalitet
Tidsramme: 2 år
Evaluer ATAQ-LAM QOL-svar over tid
2 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University of Cincinnati

Samarbeidspartnere

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
National Institutes of Health (NIH)
The LAM Foundation
Rare Diseases Clinical Research Network

Etterforskere

  • Studieleder: Francis X McCormack, MD, University of Cincinnati

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. mars 2015

Primær fullføring (Forventet)

1. august 2023

Studiet fullført (Forventet)

1. august 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

4. mars 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

1. mai 2015

Først lagt ut (Anslag)

4. mai 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

13. januar 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

11. januar 2022

Sist bekreftet

1. januar 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • MIDAS
  • 1U54HL127672 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Everolimus

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Madagascar

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere