Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost a trvanlivost sirolimu pro léčbu LAM (MIDAS)

11. ledna 2022 aktualizováno: Francis McCormack, University of Cincinnati

Mezinárodní multicentrická studie trvanlivosti a bezpečnosti sirolimu ve studii LAM (MIDAS)

Studie MIDAS si klade za cíl sledovat pacienty s LAM, kteří v současné době užívají inhibitory mTOR (sirolimus nebo everolimus), v minulosti je selhali nebo je netolerovali nebo je mohou (někdy v budoucnu) užívat jako součást své klinické péče. Dospělé pacientky s TSC se také mohou zapsat, s plicními cystami nebo bez nich.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Lymfangioleiomyomatóza (LAM) je vzácné onemocnění postihující ženy. Je spojena s cystickou destrukcí plic a progresivním respiračním selháním. Multicenter International LAM Efficacy of Sirolimus (MILES) Trial, vedená výzkumným týmem výzkumníků, prokázala, že inhibice mTOR (savčí cíl rapamycinu) sirolimem byla účinná terapie, která stabilizovala pokles FEV1 (usilovaný výdechový objem). Pokles plicních funkcí se však obnovil, když byl lék ukončen po jednom roce v MILES, což naznačuje, že terapie je spíše supresivní než navozující remisi a může být nutné, aby byla celoživotní. Zkoušející proto potřebují vědět, zda je dlouhodobá léčba sirolimem bezpečná a účinná. K dosažení tohoto cíle provedou vyšetřovatelé mezinárodní multicentrickou studii trvanlivosti a bezpečnosti sirolimu v LAM (MIDAS). Toto je pozorovací „registrační“ pokus. Výzkumníci navrhují zařadit do longitudinální observační studie 600 pacientů s LAM, kteří užívají sirolimus nebo everolimus z klinických důvodů, u nich selhali nebo je netolerovali nebo o jejich užívání zvažují. Tento registr bude sledovat funkční testy plic a nežádoucí účinky po dobu nejméně 2 let. Léčba inhibitorem mTOR bude zahájena a řízena klinickým lékařem účastníka. Studie je plánována s využitím shromážděných dat ze standardní péče. Tato studie nám pomůže upřesnit léčbu pacientů s LAM a určit, zda dlouhodobá supresivní terapie sirolimem může zabránit progresi do pozdějších fází onemocnění. Tento výzkum bude proveden v rámci konsorcia Rare Lung Disease Clinical Network Consortium s daty uloženými a analyzovanými Koordinačním centrem správy databáze (DMCC) jako součástí konsorcia pro vzácná onemocnění podporovaného NIH.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Očekávaný)

600

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: Susan McMahan Sellers, BSN, RN
  • Telefonní číslo: (513) 558-4376
  • E-mail: susan.mcmahan@uc.edu

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Stanford, California, Spojené státy, 94305
        • Nábor
        • Stanford University Medical Center
        • Kontakt:
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Spojené státy, 80206
        • Nábor
        • National Jewish Health
        • Kontakt:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32224
        • Nábor
        • Mayo Clinic Jacksonville
        • Kontakt:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 33136
    • Illinois
      • Maywood, Illinois, Spojené státy, 60153
        • Aktivní, ne nábor
        • Loyola University Medical Center, Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Nábor
        • Brigham and Women's Hospital
        • Kontakt:
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • Nábor
        • University of Michigan
        • Kontakt:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Aktivní, ne nábor
        • Mayo Clinic Rochester
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Nábor
        • Washington University School of Medicine
        • Kontakt:
    • New York
      • Rochester, New York, Spojené státy, 14642-8692
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45267
        • Aktivní, ne nábor
        • University of Cincinnati
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Aktivní, ne nábor
        • Cleveland Clinic
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Aktivní, ne nábor
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Aktivní, ne nábor
        • University of Pennsylvania Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Aktivní, ne nábor
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232-2650
        • Aktivní, ne nábor
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
        • Aktivní, ne nábor
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Aktivní, ne nábor
        • University of Texas Health Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
        • Aktivní, ne nábor
        • University of Utah School of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98104
        • Aktivní, ne nábor
        • Swedish Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

16 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Ženský

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Klinická síť konsorcií klinik pro vzácná onemocnění plic

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Žena, věk 18 a více let
  • Diagnóza LAM
  • Podepsaný a datovaný informovaný souhlas
  • Při chronické terapii, nově léčeni nebo mohou být zváženi pro léčbu inhibitory mTOR nebo dříve netolerující nebo selhala léčba inhibitory mTOR

Kritéria vyloučení:

  • Neschopnost zúčastnit se alespoň jedné návštěvy RLD Clinic ročně
  • Neschopnost dát informovaný souhlas
  • Neschopnost nebo neochota provést vyšetření funkce plic

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Everolimus
ženy starší 18 let, které mají LAM a v současné době užívají, dříve selhávaly nebo je netolerovaly, nebo které zvažují užívání everolimu jako součást své klinické péče
Lék: Everolimus
Léčba everolimem bude součástí klinické péče účastníka a bude řízena jeho lékařem.
Ostatní jména:
  • Afinitor
Sirolimus
ženy starší 18 let, které mají LAM a v současné době užívají sirolimus, v minulosti selhávaly nebo jej netolerovaly nebo zvažují užívání sirolimu jako součást své klinické péče
Lék: Sirolimus
Léčba sirolimem bude součástí klinické péče účastníka a bude řízena jeho lékařem.
Ostatní jména:
  • Rapamune, rapamycin

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Dlouhodobá bezpečnost léčby inhibitory mTOR u LAM
Časové okno: 2 roky
Subjekty budou hlásit symptomy, které se vyskytly během období pozorování při léčbě sirolimem/everolimem
2 roky
Účinnost - sklon FEV1
Časové okno: 2 roky
sklon usilovného výdechového objemu (FEV1) za 2 roky
2 roky
Účinnost -10% snížení FEV1
Časové okno: 2 roky
čas do 10% snížení FEV1
2 roky
Účinnost – 10% snížení FVC1
Časové okno: 2 roky
čas do 10% snížení FVC (vynucená vitální kapacita) ve srovnání se skupinou s placebem ze studie MILES
2 roky
Účinnost – každoroční změna spirometrie
Časové okno: 2 roky
absolutní roční změna ve spirometrii [FEV1, FVC, TLC (celková kapacita plic), RV (zbytkový objem) a difuzní kapacita]
2 roky

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vliv dlouhodobého užívání sirolimu na kvalitu života
Časové okno: 2 roky
Vyhodnoťte odezvy ATAQ-LAM QOL v průběhu času
2 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University of Cincinnati

Spolupracovníci

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
National Institutes of Health (NIH)
The LAM Foundation
Rare Diseases Clinical Research Network

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Francis X McCormack, MD, University of Cincinnati

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. března 2015

Primární dokončení (Očekávaný)

1. srpna 2023

Dokončení studie (Očekávaný)

1. srpna 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

4. března 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

1. května 2015

První zveřejněno (Odhad)

4. května 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

13. ledna 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

11. ledna 2022

Naposledy ověřeno

1. ledna 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • MIDAS
  • 1U54HL127672 (Grant/smlouva NIH USA)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Brazil

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit