Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Sicurezza e durata di Sirolimus per il trattamento della LAM (MIDAS)

18 dicembre 2024 aggiornato da: Francis McCormack, University of Cincinnati

Durabilità internazionale multicentrica e sicurezza di Sirolimus nella prova LAM (MIDAS)

Lo studio MIDAS mira a seguire i pazienti con LAM che stanno attualmente assumendo, hanno precedentemente fallito o sono stati intolleranti o potrebbero (in futuro) assumere inibitori di mTOR (sirolimus o everolimus) come parte della loro cura clinica. Possono essere arruolate anche pazienti adulte con TSC, con o senza cisti polmonari.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La linfangioleiomiomatosi (LAM) è una malattia rara che colpisce le donne. È associato a distruzione polmonare cistica e insufficienza respiratoria progressiva. Lo studio Multicenter International LAM Efficacy of Sirolimus (MILES), condotto dal team di ricerca dei ricercatori, ha dimostrato che l'inibizione di mTOR (bersaglio della rapamicina nei mammiferi) con sirolimus era una terapia efficace che ha stabilizzato il declino del FEV1 (volume espiratorio forzato). Tuttavia, il declino della funzione polmonare è ripreso quando il farmaco è stato interrotto al punto di un anno in MILES, suggerendo che la terapia è soppressiva piuttosto che inducente la remissione e potrebbe dover durare per tutta la vita. Gli investigatori devono quindi sapere se la terapia a lungo termine con sirolimus è sicura ed efficace. Per raggiungere questo obiettivo, i ricercatori condurranno il Multicenter International Durability and Safety of Sirolimus in LAM Trial (MIDAS). Questo è uno studio osservazionale "registro". I ricercatori propongono di arruolare 600 pazienti con LAM che sono in terapia, hanno precedentemente fallito o sono stati intolleranti o stanno prendendo in considerazione l'assunzione di sirolimus o everolimus per motivi clinici in uno studio osservazionale longitudinale. Questo registro seguirà i test di funzionalità polmonare e gli eventi avversi per periodi di almeno 2 anni. La terapia con inibitori mTOR verrà avviata e gestita dal medico del partecipante. Lo studio prevede di utilizzare i dati raccolti dallo standard di cura. Questo studio ci aiuterà a perfezionare il trattamento per i pazienti con LAM e determinare se la terapia soppressiva a lungo termine con sirolimus può prevenire la progressione verso fasi successive della malattia. Questa ricerca sarà realizzata nell'ambito del Rare Lung Disease Clinical Network Consortium, con i dati archiviati e analizzati dal Database Management Coordinating Center (DMCC) come parte del Rare Disease Consortium supportato dal NIH.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

600

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: Susan McMahan Sellers, BSN, RN
  • Numero di telefono: (513) 558-4376
  • Email: susan.mcmahan@uc.edu

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Stanford, California, Stati Uniti, 94305
        • Reclutamento
        • Stanford University Medical Center
        • Contatto:
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stati Uniti, 80206
        • Reclutamento
        • National Jewish Health
        • Contatto:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32224
        • Reclutamento
        • Mayo Clinic Jacksonville
        • Contatto:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 33136
        • Reclutamento
        • Emory University School of Medicine
        • Contatto:
    • Illinois
      • Maywood, Illinois, Stati Uniti, 60153
        • Attivo, non reclutante
        • Loyola University Medical Center, Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Reclutamento
        • Brigham and Women's Hospital
        • Contatto:
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • Reclutamento
        • University of Michigan
        • Contatto:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Attivo, non reclutante
        • Mayo Clinic Rochester
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Reclutamento
        • Washington University School of Medicine
        • Contatto:
    • New York
      • Rochester, New York, Stati Uniti, 14642-8692
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45267
        • Attivo, non reclutante
        • University of Cincinnati
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Attivo, non reclutante
        • Cleveland Clinic
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Attivo, non reclutante
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Attivo, non reclutante
        • University of Pennsylvania Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Attivo, non reclutante
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232-2650
        • Attivo, non reclutante
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
        • Attivo, non reclutante
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Attivo, non reclutante
        • University of Texas Health Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
        • Attivo, non reclutante
        • University of Utah School of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98104
        • Attivo, non reclutante
        • Swedish Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

14 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Cliniche del consorzio della rete clinica per le malattie polmonari rare

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Femmina, 18 anni o più
  • Diagnosi di LAM
  • Consenso informato firmato e datato
  • In terapia cronica, appena trattato o può essere preso in considerazione per la terapia con inibitori di mTOR o precedentemente intollerante o che ha fallito la terapia con inibitori di mTOR

Criteri di esclusione:

  • Incapacità di frequentare almeno una visita clinica RLD all'anno
  • Incapacità di dare il consenso informato
  • Incapacità o riluttanza a eseguire test di funzionalità polmonare

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Everolimo
donne di età superiore ai 18 anni che hanno LAM e stanno attualmente assumendo, hanno precedentemente fallito o sono state intolleranti o che stanno prendendo in considerazione l'assunzione di everolimus come parte della loro cura clinica
Droga: Everolimo
Il trattamento con Everolimus farà parte dell'assistenza clinica di un partecipante e sarà gestito dal proprio medico.
Altri nomi:
  • Afinitor
Sirolimo
donne di età superiore ai 18 anni che hanno LAM e stanno attualmente assumendo, hanno precedentemente fallito o sono state intolleranti o che stanno prendendo in considerazione l'assunzione di sirolimus come parte della loro cura clinica
Droga: Sirolimo
Il trattamento con Sirolimus farà parte dell'assistenza clinica di un partecipante e sarà gestito dal proprio medico.
Altri nomi:
  • Rapamune, rapamicina

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sicurezza a lungo termine del trattamento con inibitori di mTOR nella LAM
Lasso di tempo: 2-5 anni
Verranno registrati i sintomi e gli eventi avversi
2-5 anni
Efficacia - pendenza FEV1
Lasso di tempo: 2-5 anni
Tasso di variazione del FEV1 in ml/mese
2-5 anni
Efficacia -10% di riduzione del FEV1
Lasso di tempo: 2-5 anni
tempo dall'arruolamento alla riduzione del 10% o superiore del FEV1 (volume espiratorio forzato) in mesi
2-5 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Effetto del sirolimus a lungo termine sulla qualità della vita
Lasso di tempo: 2-5 anni
Valutare le risposte QOL ATAQ-LAM nel tempo
2-5 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University of Cincinnati

Collaboratori

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
National Institutes of Health (NIH)
The LAM Foundation
Rare Diseases Clinical Research Network

Investigatori

  • Direttore dello studio: Francis X McCormack, MD, University of Cincinnati

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 marzo 2015

Completamento primario (Stimato)

31 luglio 2025

Completamento dello studio (Stimato)

31 luglio 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

4 marzo 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

1 maggio 2015

Primo Inserito (Stimato)

4 maggio 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

18 dicembre 2024

Ultimo verificato

1 dicembre 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • MIDAS
  • 1U54HL127672 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Everolimo

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Congo, DR of

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi