Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A Sirolimus biztonságossága és tartóssága LAM kezelésére (MIDAS)

2022. január 11. frissítette: Francis McCormack, University of Cincinnati

A szirolimusz multicentrikus nemzetközi tartóssága és biztonsága a LAM-próbában (MIDAS)

A MIDAS vizsgálat célja olyan LAM-betegek nyomon követése, akik klinikai ellátásuk részeként mTOR-gátlókat (szirolimusz vagy everolimusz) szednek, korábban sikertelenül vagy intoleranciában szenvedtek, vagy (a jövőben valamikor) szedhetnek. Felnőtt női TSC-betegek is jelentkezhetnek, tüdőcisztákkal vagy anélkül.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A lymphangioleiomyomatosis (LAM) nem gyakori betegség, amely a nőket érinti. Cisztás tüdőpusztulással és progresszív légzési elégtelenséggel jár. A kutatók kutatócsoportja által vezetett Multicenter International LAM Efficacy of Sirolimus (MILES) Trial kimutatta, hogy az mTOR (emlős rapamicin célpont) gátlása szirolimusszal hatékony terápia volt, amely stabilizálta a FEV1 (kényszerített kilégzési térfogat) csökkenését. A tüdőfunkció hanyatlása azonban újraindult, amikor a gyógyszert a MILES egy éves pontján leállították, ami arra utal, hogy a terápia inkább szuppresszív, semmint remissziót indukál, és élethosszig tartó terápiára lehet szükség. A kutatóknak ezért tudniuk kell, hogy a szirolimusszal végzett hosszú távú kezelés biztonságos-e és hatékony-e. E cél elérése érdekében a kutatók lefolytatják a Sirolimus Multicenter International Tartósság és Biztonság LAM Trial (MIDAS) vizsgálatát. Ez egy megfigyelési "nyilvántartási" próba. A vizsgálók azt javasolják, hogy 600 olyan LAM-beteget vonjanak be egy longitudinális megfigyeléses vizsgálatba, akiknél a szirolimusz vagy everolimusz klinikai okokból szednek, akik korábban sikertelennek bizonyultak, vagy intoleranciában szenvedtek, vagy azt fontolgatják, hogy adják szedését. Ez a nyilvántartás legalább 2 éven keresztül követi a tüdőfunkciós teszteket és a nemkívánatos eseményeket. Az mTOR inhibitor terápiát a résztvevő klinikusa kezdeményezi és kezeli. A tanulmány a tervek szerint a standard ellátásból összegyűjtött adatokat használja fel. Ez a tanulmány segíteni fog nekünk abban, hogy finomítsuk a LAM-ban szenvedő betegek kezelését, és meghatározzuk, hogy a szirolimusszal végzett hosszú távú szuppresszív terápia megakadályozhatja-e a betegség későbbi szakaszaira való progressziót. Ez a kutatás a Ritka Tüdőbetegségek Klinikai Hálózati Konzorcium részeként valósul meg, az adatokat az Adatbázis-kezelési Koordinációs Központ (DMCC) tárolja és elemzi az NIH által támogatott Ritka Betegségek Konzorcium részeként.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Várható)

600

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Stanford, California, Egyesült Államok, 94305
        • Toborzás
        • Stanford University Medical Center
        • Kapcsolatba lépni:
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Egyesült Államok, 80206
        • Toborzás
        • National Jewish Health
        • Kapcsolatba lépni:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Egyesült Államok, 32224
        • Toborzás
        • Mayo Clinic Jacksonville
        • Kapcsolatba lépni:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 33136
        • Toborzás
        • Emory University School of Medicine
        • Kapcsolatba lépni:
    • Illinois
      • Maywood, Illinois, Egyesült Államok, 60153
        • Aktív, nem toborzó
        • Loyola University Medical Center, Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
        • Toborzás
        • Brigham and Women's Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48109
        • Toborzás
        • University of Michigan
        • Kapcsolatba lépni:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Egyesült Államok, 55905
        • Aktív, nem toborzó
        • Mayo Clinic Rochester
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
        • Toborzás
        • Washington University School of Medicine
        • Kapcsolatba lépni:
    • New York
      • Rochester, New York, Egyesült Államok, 14642-8692
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45267
        • Aktív, nem toborzó
        • University of Cincinnati
      • Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44195
        • Aktív, nem toborzó
        • Cleveland Clinic
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
        • Aktív, nem toborzó
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • Aktív, nem toborzó
        • University of Pennsylvania Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Egyesült Államok, 29425
        • Aktív, nem toborzó
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37232-2650
        • Aktív, nem toborzó
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75390
        • Aktív, nem toborzó
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Aktív, nem toborzó
        • University of Texas Health Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84132
        • Aktív, nem toborzó
        • University of Utah School of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98104
        • Aktív, nem toborzó
        • Swedish Medical Center

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

16 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Női

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

Ritka tüdőbetegségek klinikai hálózatának konzorciumi klinikái

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Nő, 18 éves vagy idősebb
  • A LAM diagnózisa
  • Aláírt és keltezett tájékozott hozzájárulás
  • Krónikus terápia esetén újonnan kezelt vagy fontolóra vehető mTOR-gátlókkal végzett kezelés, vagy korábban nem tolerált vagy sikertelen mTOR-gátló kezelést kaptak.

Kizárási kritériumok:

  • Képtelenség évente legalább egy RLD Klinika látogatáson részt venni
  • Képtelenség tájékozott beleegyezést adni
  • Képtelenség vagy nem hajlandó tüdőfunkciós vizsgálat elvégzésére

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Megfigyelési modellek: Kohorsz
  • Időperspektívák: Leendő

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
Beavatkozás / kezelés
Everolimus
18 év feletti nők, akik LAM-ban szenvednek, és jelenleg szednek, korábban sikertelennek bizonyultak vagy intoleranciában szenvedtek, vagy akik azt fontolgatják, hogy klinikai ellátásuk részeként everolimusz szedjenek.
Drog: Everolimus
Az everolimusszal végzett kezelés a résztvevő klinikai ellátásának részét képezi, és az orvos irányítja.
Más nevek:
  • Afinitor
Sirolimus
18 év feletti nők, akik LAM-ban szenvednek, és jelenleg szednek, korábban sikertelennek bizonyultak vagy intoleranciában szenvedtek, vagy akik azt fontolgatják, hogy szirolimusz szedését klinikai ellátásuk részeként
Drog: Sirolimus
A szirolimusz-kezelés a résztvevő klinikai ellátásának részét képezi, és az orvos irányítja.
Más nevek:
  • Rapamune, rapamicin

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az mTOR-gátló kezelés hosszú távú biztonságossága LAM-ban
Időkeret: 2 év
Az alanyok beszámolnak a szirolimusz/everolimusz terápia megfigyelési időszaka alatt tapasztalt tünetekről
2 év
Hatékonyság - FEV1 lejtő
Időkeret: 2 év
kényszerített kilégzési térfogat (FEV1) meredeksége 2 év alatt
2 év
Hatékonyság -10%-os FEV1 csökkenés
Időkeret: 2 év
idő a FEV1 10%-os csökkenéséhez
2 év
Hatékonyság – FVC1 10%-os csökkenése
Időkeret: 2 év
idő az FVC (forced vital kapacitás) 10%-os csökkenéséig a MILES-vizsgálatban szereplő placebo-csoporthoz képest
2 év
Hatékonyság - a spirometria éves változása
Időkeret: 2 év
abszolút éves változás a spirometriában [FEV1, FVC, TLC (teljes tüdőkapacitás), RV (maradék térfogat) és diffúziós kapacitás]
2 év

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A hosszú távú szirolimusz hatása az életminőségre
Időkeret: 2 év
Értékelje az ATAQ-LAM QOL válaszokat idővel
2 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

University of Cincinnati

Együttműködők

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
National Institutes of Health (NIH)
The LAM Foundation
Rare Diseases Clinical Research Network

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Francis X McCormack, MD, University of Cincinnati

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2015. március 1.

Elsődleges befejezés (Várható)

2023. augusztus 1.

A tanulmány befejezése (Várható)

2024. augusztus 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2015. március 4.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2015. május 1.

Első közzététel (Becslés)

2015. május 4.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2022. január 13.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. január 11.

Utolsó ellenőrzés

2022. január 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • MIDAS
  • 1U54HL127672 (Az Egyesült Államok NIH támogatása/szerződése)

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Lymphangioleiomyomatosis

Klinikai vizsgálatok a Everolimus

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Switzerland

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel