Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheid en duurzaamheid van Sirolimus voor de behandeling van LAM (MIDAS)

18 december 2024 bijgewerkt door: Francis McCormack, University of Cincinnati

Multicenter Internationale Duurzaamheid en Veiligheid van Sirolimus in LAM Trial (MIDAS)

De MIDAS-studie heeft tot doel LAM-patiënten te volgen die momenteel mTOR-remmers (sirolimus of everolimus) gebruiken, die eerder hebben gefaald of die deze niet verdragen, of die mogelijk (op een bepaald moment in de toekomst) mTOR-remmers (sirolimus of everolimus) zullen gebruiken als onderdeel van hun klinische zorg. Volwassen vrouwelijke TSC-patiënten kunnen zich ook inschrijven, met of zonder longcysten.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Lymfangioleiomyomatose (LAM) is een zeldzame ziekte die vrouwen treft. Het wordt geassocieerd met cystische longvernietiging en progressieve respiratoire insufficiëntie. De Multicenter International LAM Efficacy of Sirolimus (MILES) Trial, geleid door het onderzoeksteam van de onderzoekers, toonde aan dat remming van mTOR (zoogdierdoelwit van rapamycine) met sirolimus een effectieve therapie was die de afname van FEV1 (geforceerd expiratoir volume) stabiliseerde. De achteruitgang van de longfunctie werd echter hervat toen het medicijn werd gestopt op het punt van één jaar in MILES, wat suggereert dat de therapie onderdrukkend is in plaats van remissie-inducerend, en mogelijk levenslang moet zijn. De onderzoekers moeten daarom weten of langdurige therapie met sirolimus veilig en effectief is. Om dit doel te bereiken, zullen de onderzoekers de Multicenter International Durability and Safety of Sirolimus in LAM Trial (MIDAS) uitvoeren. Dit is een observationele "registratie"-proef. De onderzoekers stellen voor om 600 LAM-patiënten die sirolimus of everolimus gebruiken, die eerder faalden of intolerant waren of overwegen om sirolimus of everolimus te gebruiken om klinische redenen, in te schrijven in een longitudinaal observationeel onderzoek. Dit register volgt longfunctietesten en bijwerkingen gedurende een periode van minimaal 2 jaar. De mTOR-remmertherapie wordt geïnitieerd en beheerd door de clinicus van de deelnemer. De studie is gepland om de verzamelde gegevens van de zorgstandaard te gebruiken. Deze studie zal ons helpen de behandeling van patiënten met LAM te verfijnen en te bepalen of langdurige onderdrukkende therapie met sirolimus progressie naar latere stadia van de ziekte kan voorkomen. Dit onderzoek zal worden uitgevoerd als onderdeel van het Rare Lung Disease Clinical Network Consortium, met gegevens die worden opgeslagen en geanalyseerd door het Database Management Coordinating Centre (DMCC) als onderdeel van het door de NIH ondersteunde Rare Disease Consortium.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

600

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Stanford, California, Verenigde Staten, 94305
        • Werving
        • Stanford University Medical Center
        • Contact:
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Verenigde Staten, 80206
        • Werving
        • National Jewish Health
        • Contact:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32224
        • Werving
        • Mayo Clinic Jacksonville
        • Contact:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 33136
    • Illinois
      • Maywood, Illinois, Verenigde Staten, 60153
        • Actief, niet wervend
        • Loyola University Medical Center, Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Werving
        • Brigham and Women's Hospital
        • Contact:
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
        • Werving
        • University of Michigan
        • Contact:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
        • Actief, niet wervend
        • Mayo Clinic Rochester
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Werving
        • Washington University School of Medicine
        • Contact:
    • New York
      • Rochester, New York, Verenigde Staten, 14642-8692
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45267
        • Actief, niet wervend
        • University of Cincinnati
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
        • Actief, niet wervend
        • Cleveland Clinic
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Actief, niet wervend
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Actief, niet wervend
        • University of Pennsylvania Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
        • Actief, niet wervend
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232-2650
        • Actief, niet wervend
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
        • Actief, niet wervend
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Actief, niet wervend
        • University of Texas Health Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84132
        • Actief, niet wervend
        • University of Utah School of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98104
        • Actief, niet wervend
        • Swedish Medical Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

14 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Klinische netwerkconsortiumklinieken voor zeldzame longziekten

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Vrouw, 18 jaar of ouder
  • Diagnose van LAM
  • Ondertekende en gedateerde geïnformeerde toestemming
  • Bij chronische therapie, pas behandeld of kan worden overwogen voor therapie met mTOR-remmers of eerder intolerant voor of bij wie therapie met mTOR-remmers heeft gefaald

Uitsluitingscriteria:

  • Onvermogen om minstens één bezoek aan de RLD-kliniek per jaar bij te wonen
  • Onvermogen om geïnformeerde toestemming te geven
  • Onvermogen of onwil om longfunctietesten uit te voeren

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Cohort
  • Tijdsperspectieven: Prospectief

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Everolimus
vrouwen ouder dan 18 jaar die LAM hebben en momenteel everolimus gebruiken, eerder hebben gefaald of intolerant zijn geweest, of overwegen om everolimus te gebruiken als onderdeel van hun klinische zorg
Geneesmiddel: Everolimus
De behandeling met Everolimus maakt deel uit van de klinische zorg van een deelnemer en wordt beheerd door zijn of haar arts.
Andere namen:
  • Afwerken
Sirolimus
vrouwen ouder dan 18 jaar die LAM hebben en momenteel sirolimus gebruiken, eerder hebben gefaald of intolerant zijn geweest, of overwegen om sirolimus te gebruiken als onderdeel van hun klinische zorg
Geneesmiddel: Sirolimus
De behandeling met sirolimus maakt deel uit van de klinische zorg van een deelnemer en wordt beheerd door de arts.
Andere namen:
  • Rapamune, rapamycine

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veiligheid op lange termijn van behandeling met mTOR-remmers bij LAM
Tijdsspanne: 2-5 jaar
Symptomen en bijwerkingen worden geregistreerd
2-5 jaar
Werkzaamheid - FEV1-helling
Tijdsspanne: 2-5 jaar
Snelheid van verandering in FEV1 in ml/maand
2-5 jaar
Werkzaamheid -10% vermindering van FEV1
Tijdsspanne: 2-5 jaar
tijd vanaf inschrijving tot 10% of meer reductie in FEV1 (geforceerd expiratievolume) in maanden
2-5 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Effect van sirolimus op de lange termijn op de kwaliteit van leven
Tijdsspanne: 2-5 jaar
Evalueer de ATAQ-LAM QOL-reacties in de loop van de tijd
2-5 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University of Cincinnati

Medewerkers

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
National Institutes of Health (NIH)
The LAM Foundation
Rare Diseases Clinical Research Network

Onderzoekers

  • Studie directeur: Francis X McCormack, MD, University of Cincinnati

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 maart 2015

Primaire voltooiing (Geschat)

31 juli 2025

Studie voltooiing (Geschat)

31 juli 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

4 maart 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

1 mei 2015

Eerst geplaatst (Geschat)

4 mei 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

25 maart 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

18 december 2024

Laatst geverifieerd

1 december 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • MIDAS
  • 1U54HL127672 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Everolimus

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Ireland

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren