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外用去氧肾上腺素溶液预防接受环磷酰胺和全身放射治疗的骨髓移植患者的口腔粘膜

2019年11月19日 更新者：University of Wisconsin, Madison

外用去氧肾上腺素应用于接受囊毒素加全身照射的骨髓移植患者口腔粘膜的 I/IIa 期安全性和有效性研究

这项 I/II 期试验研究了局部去氧肾上腺素溶液的安全性，并了解它在预防接受环磷酰胺和全身放射治疗的骨髓移植患者口腔粘膜（口腔溃疡）方面的效果。 局部去氧肾上腺素溶液可以预防或减轻在接受骨髓移植前接受环磷酰胺和全身放疗的患者口腔粘膜的严重程度。

研究概览

地位

终止

条件

干预/治疗

详细说明

主要目标：

I. 评价去氧肾上腺素（去氧肾上腺素外用溶液）局部应用于接受环磷酰胺加全身照射治疗的骨髓移植患者口腔粘膜的安全性和耐受性。

二。 确定最大耐受剂量 (MTD) 和去氧肾上腺素的推荐 II 期剂量，局部应用于接受环磷酰胺加全身照射治疗的骨髓移植患者的口腔粘膜。

三、 评估去氧肾上腺素局部应用于口腔粘膜预防和/或减轻接受环磷酰胺加全身照射治疗的骨髓移植患者口腔粘膜炎严重程度的疗效。

大纲：这是一项 I 期局部去氧肾上腺素溶液剂量递增研究，随后是 II 期研究。

接受环磷酰胺和全身放疗方案的患者在每次环磷酰胺输注前 15-20 分钟、每次环磷酰胺输注开始后 25-30 分钟和每次放疗前 15-20 分钟，通过向口腔粘膜喷洒局部去氧肾上腺素溶液治疗。

完成研究治疗后，每周对患者进行随访 2 周，然后在 3 个月时进行随访。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

3

阶段

  • 阶段2
  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • Wisconsin
      • Madison、Wisconsin、美国、53792
        • University of Wisconsin Carbone Cancer Center

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • 计划接受由环磷酰胺和全身照射组成的干细胞移植 (SCT) 预处理方案，并且必须满足 SCT 的纳入标准，其中包括：
  • 患者的东部合作肿瘤组 (ECOG) 体能状态必须为 2 或以下
  • 患者在移植时必须没有活动性感染的证据
  • 患者必须是人类免疫缺陷病毒 (HIV) 非反应性患者
  • 有生育能力的女性在接受 SCT 调理时不得怀孕或哺乳，所有有生育能力的女性都需要进行妊娠试验
  • 患者必须进行移植前多器官评估，结果如下：
  • 如静息/运动多门采集 (MUGA) 所示，静息射血分数为 50% 或更高，随着运动而增加
  • 一秒用力呼气容积 (FEV1) 为 60% 或更高，扩散能力为 50% 或更高，肺功能测试的氧分压 (PO2) 为 80 毫米汞柱 (Hg) 或更高
  • 24 小时尿液收集的血清肌酐等于或小于 2.0 毫克/分升，肌酐清除率大于或等于 50 毫升/分钟
  • 总胆红素低于 2.5 mg/dL，除非这些值是由潜在的血液恶性肿瘤引起的
  • 天冬氨酸氨基转移酶 (AST) 低于正常上限的 2 倍，除非这些值是由潜在的血液恶性肿瘤引起的
  • 能够耐受去氧肾上腺素局部应用于口腔粘膜
  • 所有患者必须签署书面知情同意书

排除标准：

  • 口腔中开放或未愈合的伤口或溃疡
  • 当前使用或过去两周内使用单胺氧化酶抑制剂 (MAOI)
  • 口腔中的原发性或继发性肿瘤
  • 已知对去氧肾上腺素过敏

  • 不受控制的高血压（定义为成人血压 > 150/95）

    • 如果血压得到控制，则服用抗高血压药物的患者符合条件
  • 从筛选到干细胞移植后第 45 天参加任何其他粘膜炎预防研究
  • 由于不符合移植标准而没有资格接受带环磷酰胺和全身照射 (TBI) 调节的 SCT 的患者也没有资格参加此去氧肾上腺素研究

  • 移植的一般排除标准包括：

    • 患有需要治疗的心绞痛和/或充血性心力衰竭，或在过去一年内发生过心肌梗塞的患者
    • 患有任何并发​​症的患者，这些并发症使得非恶性原因导致的移植过程中死亡风险大于复发风险
    • 有任何活动性感染的患者；如果感染得到成功治疗，患者可能会在以后重新考虑移植
    • 不受医疗管理控制的糖尿病患者将不符合资格
    • 需要精神科咨询或除抗抑郁药物以外的医疗干预的精神疾病可能会使个人不符合资格，并将根据具体情况进行考虑
    • 骨髓移植团队进行的社会心理评估可以确定哪些人可能禁忌接受这种治疗；这些决定将基于对患者支持系统的估计充分性以及对患者对药物治疗、所需诊断程序和/或后续护理依从性的预测
    • ECOG 体能状态大于 2 的患者
    • 由于扩散能力低于预测值的 50%、FEV1 低于预测值的 60% 或肺功能测试中的 PO2 低于 80mmHg 所证明的任何疾病导致肺功能下降的患者
    • 静息射血分数低于 50% 的患者
    • 患有肾病的患者，表现为血清肌酐清除率大于 2.0 mg/dL 和/或肌酐清除率小于 50 mL/min
    • 入院调理时怀孕或哺乳的患者
  • 主要研究者 (PI) 或 PI 指定人员认为可能会干扰受试者理解或遵守研究要求的能力的任何精神或身体状况

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：支持治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：支持治疗（外用去氧肾上腺素溶液）
接受环磷酰胺和全身放疗方案的患者在每次环磷酰胺输注前 15-20 分钟、每次环磷酰胺输注开始后 25-30 分钟和每次放疗前 15-20 分钟，通过向口腔粘膜喷洒局部去氧肾上腺素溶液治疗。
药品：外用去氧肾上腺素溶液
通过喷雾局部给药

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
口腔粘膜炎严重程度的曲线下面积 (AUC)
大体时间：长达 3 个月
将使用梯形法估计粘膜炎 AUC，并根据均值、标准差、中值和范围进行总结。 该分析将在扩展队列和历史对照中进行。
长达 3 个月
2 级口腔粘膜炎的持续时间
大体时间：2 级口腔粘膜炎发作日期至 2 级口腔粘膜炎消退日期，评估长达 3 个月
如果在毒性评估的最后一天之前 2 级口腔粘膜炎尚未解决（达到 < 2 级），则持续时间将在毒性评估的最后日期删失。 将使用 Kaplan-Meier 方法进行分析。 将计算并报告 2 级/3 级口腔粘膜炎的中位持续时间以及相应的 95% 置信区间。 该分析将在扩展队列和历史对照中进行。
2 级口腔粘膜炎发作日期至 2 级口腔粘膜炎消退日期，评估长达 3 个月
3 级口腔粘膜炎的持续时间
大体时间：3 级口腔粘膜炎发作日期至 < 3 级口腔粘膜炎消退日期，评估长达 3 个月
如果在毒性评估的最后一天之前 3 级口腔粘膜炎尚未解决（达到 < 3 级），则持续时间将在毒性评估的最后日期删失。 将使用 Kaplan-Meier 方法进行分析。 将计算并报告 2 级/3 级口腔粘膜炎的中位持续时间以及相应的 95% 置信区间。 该分析将在扩展队列和历史对照中进行。
3 级口腔粘膜炎发作日期至 < 3 级口腔粘膜炎消退日期，评估长达 3 个月
足够准确地预防口腔粘膜炎的疗效反应率
大体时间：长达 3 个月
如果患者经历不高于 2 级的口腔粘膜炎，则她/他将被定义为反应者。 如果患者经历 >= 3 级口腔粘膜炎，她/他将被定义为无反应者。 具体而言，将使用小于 15% 的标准误差和小于 50% 的 95% 置信区间长度来估计疗效反应率。 疗效反应率将以表格形式总结。 Wilson 评分方法将用于计算扩展队列的疗效反应率的 95% 置信区间。
长达 3 个月
不良事件发生率，根据不良事件通用术语标准 4.0 版分级
大体时间：长达 3 个月
不良事件 (AE) 将按嵌套在系统器官类别中的首选术语显示在汇总表中。 所有 AE 的逐字描述、首选术语和系统器官分类将包含在患者数据列表中。 将记录入组后和整个研究期间发生的所有 AE。 每个毒性事件都将分配一个属性：不相关、不太可能、可能、很可能或肯定与去氧肾上腺素治疗相关。
长达 3 个月
最大耐受剂量 (MTD)，定义为应用于口腔粘膜的去氧肾上腺素的最高剂量水平，其中 0/3、0/6 或 1/6 患者出现剂量限制性毒性
大体时间：在预计持续 1 周的预处理方案（放射和环磷酰胺治疗）期间。
确定最大耐受剂量 (MTD)，即应用于口腔粘膜的去氧肾上腺素的最高剂量水平
在预计持续 1 周的预处理方案（放射和环磷酰胺治疗）期间。
推荐的 IIa 期剂量
大体时间：在预计持续 1 周的预处理方案（放射和环磷酰胺治疗）期间。
在 MTD 的剂量队列扩大到总共 12 名患者后，将确定将推荐用于更大的后续 II 期疗效研究的局部去氧肾上腺素溶液的剂量。
在预计持续 1 周的预处理方案（放射和环磷酰胺治疗）期间。
2 级口腔粘膜炎的发作时间
大体时间：从放射或环磷酰胺治疗的第一个日期到 2 级口腔粘膜炎发作日期之间的时间，评估长达 3 个月
将使用参数（单参数指数）治愈率模型进行分析。 将在扩展队列和历史对照中进行。
从放射或环磷酰胺治疗的第一个日期到 2 级口腔粘膜炎发作日期之间的时间，评估长达 3 个月
3 级口腔粘膜炎的发作时间
大体时间：从放疗或环磷酰胺治疗的第一个日期到 3 级口腔粘膜炎发作日期之间的时间，评估长达 3 个月
将使用参数（单参数指数）治愈率模型进行分析。 将在扩展队列和历史对照中进行。
从放疗或环磷酰胺治疗的第一个日期到 3 级口腔粘膜炎发作日期之间的时间，评估长达 3 个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

University of Wisconsin, Madison

调查人员

  • 首席研究员：Margo L. Hoover-Regan、University of Wisconsin, Madison

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2015年5月14日

初级完成 (实际的)

2016年4月27日

研究完成 (实际的)

2017年1月25日

研究注册日期

首次提交

2015年4月24日

首先提交符合 QC 标准的

2015年4月29日

首次发布 (估计)

2015年5月5日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2019年12月9日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2019年11月19日

最后验证

2017年9月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • UW14068
  • A536700 (其他标识符：UW Madison)
  • SMPH\PEDIATRICS\PEDIATRICS (其他标识符：UW Madison)
  • NCI-2015-00576 (其他标识符：NCI Trial ID)
  • 2015-0062 (其他标识符：Institutional Review Board)

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