在患有肌萎缩性侧索硬化症 (ALS) 的志愿者中使用抗逆转录病毒疗法抑制 HERV-K

• 纳入标准：

受试者必须满足以下所有纳入标准才有资格参与本研究：

• 筛查访问时年满 18 岁。
• 能够提供知情同意并遵守研究程序。
• 根据世界神经病学联合会 El Escorial 修订标准 32 由接受过神经肌肉专科培训的神经科医生确定，ALS 被诊断为可能、实验室支持的可能或确定。
• 在筛选访问时通过定量 PCR 测量的 HERV-K:RPP 比率大于或等于 13。
• 疾病持续时间少于 2 年，或者如果超过 2 年，疾病进展的速度根据研究者的判断将​​允许完成研究。
• 如果服用利鲁唑或依达拉奉，则必须在筛查访视前至少 30 天服用稳定剂量，或在筛查访视前至少 30 天停止服用利鲁唑或依达拉奉。
• 受试者有一位称职的看护人，该看护人能够并将负责管理研究药物。 如果没有看护人，则必须有另一个合格的人来做这件事。
• 受试者已与神经科医生建立护理并将在整个研究过程中保持这种临床护理。
• 受试者在过去 24 个月内对在 NIH 临床中心注册的参与者进行过神经影像学检查。

排除标准：

如果参与者有以下任何一项，他或她将被排除在外：

• 在筛选访视时依赖日间机械通气（有创或无创，包括持续气道正压通气 (CPAP) 或双水平气道正压通气 (BiPap)）。
• 参与任何其他研究性药物试验或使用研究性药物（在第 0 天就诊前 4 周内及之后）。
• 严重磺胺过敏史（即 过敏反应）。
• HIV 或 HTLV-1 筛查呈阳性或阳性结果的历史。
• 在研究期间，参与者不得怀孕（例如，绝经后至少一年、手术绝育或使用适当的避孕方法）或母乳喂养。 适当的避孕方法包括：植入式避孕、放置至少 3 个月的宫内节育器，或结合杀精子剂的屏障法。 参加者

有生育能力的人必须在筛选时妊娠试验呈阴性并且是非哺乳期。

• 筛选时存在以下任何临床状况：

  • 滥用药物或酗酒
  • 不稳定的内科疾病（如不稳定型心绞痛或慢性阻塞性肺病），或活动性传染病（如丙型肝炎或肺结核），或当前的恶性肿瘤
  • 筛选访问后 90 天内定义为精神病或未经治疗的重度抑郁症的不稳定精神疾病
  • 失智
  • 糖尿病
  • 血友病
• 使用禁忌药物：胺碘酮、决奈达隆、洛伐他汀、辛伐他汀、利福平、利福喷丁、利福布汀、西沙必利、匹莫齐特、咪达唑仑、三唑仑、双氢麦角胺、麦角新碱、麦角胺、甲基麦角新碱、圣约翰草、阿夫唑嗪、沙美特罗、西地那非治疗肺动脉高压、奥卡西平、苯巴比妥、苯妥英或多非利特。

• 筛选访问时的安全实验室标准：

  • 丙氨酸氨基转移酶 (ALT) 或天冬氨酸氨基转移酶 (AST) 大于正常上限的 3.0 倍
  • 血清肌酐、血清磷、总胆红素、甘油三酯、淀粉酶或脂肪酶大于正常上限的 2.0 倍
  • 估计的肾小球滤过率
  • 血小板浓度
  • 在 NIH 临床中心登记的参与者的 PT 和 PTT > 正常上限的 1.2 倍。
  • 血红蛋白
  • 乙型肝炎表面抗原和丙型肝炎病毒抗原阳性