근위축성 측삭 경화증(ALS) 지원자에서 항레트로바이러스 요법을 사용한 HERV-K 억제

• 포함 기준:

피험자는 이 연구에 참여할 자격이 있으려면 다음 포함 기준을 모두 충족해야 합니다.

• 스크리닝 방문 시점에 18세 이상.
• 정보에 입각한 동의를 제공하고 연구 절차를 준수할 수 있습니다.
• ALS는 세계 신경학 연맹 El Escorial 개정 기준32에 따라 개연성, 실험실 지원 개연성 또는 확정으로 진단되었으며, 이는 신경근 하위 전문 훈련을 받은 신경과 전문의가 결정했습니다.
• 스크리닝 방문 시 정량적 PCR에 의해 측정된 13 이상의 HERV-K:RPP 비율.
• 2년 미만의 질병 기간, 또는 2년을 초과하는 경우 조사자의 판단에 따라 연구 완료를 허용할 속도로 질병 진행.
• 리루졸 또는 에다라본을 복용하는 경우 스크리닝 방문 전 최소 30일 동안 안정적인 용량을 유지하거나 스크리닝 방문 최소 30일 전에 리루졸 또는 에다라본 복용을 중단해야 합니다.
• 피험자는 연구 약물 투여를 책임질 수 있고 책임질 유능한 간병인이 있습니다. 간병인이 없는 경우 다른 유자격자가 이를 수행할 수 있어야 합니다.
• 피험자는 신경과 전문의의 치료를 받았고 연구 내내 이 임상 치료를 유지할 것입니다.
• 대상자는 NIH 임상 센터에 등록한 참가자에 대해 지난 24개월 이내에 신경 영상을 받았습니다.

제외 기준:

다음 중 하나에 해당하는 경우 참여에서 제외됩니다.

• 주간 기계 환기(침습적 또는 비침습적, 지속적 기도 양압(CPAP) 또는 이중 수준 기도 양압(BiPap) 포함)에 의존합니다.
• 다른 조사 약물 시험에 참여하거나 조사 약물을 사용(0일차 방문 전 4주 이내 및 이후).
• 심각한 술폰아미드 알레르기 병력(즉, 아나필락시스).
• HIV 또는 HTLV-1 검사에서 양성 검사 또는 양성 결과의 병력.
• 참가자는 연구 기간 동안 임신(예: 최소 1년 동안의 폐경 후, 외과적 불임 또는 적절한 피임 방법 사용) 또는 모유 수유를 할 수 없어야 합니다. 적절한 피임법에는 다음이 포함됩니다: 이식 피임법, 자궁 내 장치를 최소 3개월 동안 삽입하거나 살정제와 결합한 장벽 피임법. 참가자

가임 가능성은 스크리닝 시 임신 테스트 결과 음성이어야 하고 수유 중이 아니어야 합니다.

• 스크리닝 시점에 다음 임상 조건 중 하나의 존재:

  • 약물 남용 또는 알코올 중독
  • 불안정한 의학적 질환(예: 불안정 협심증 또는 만성 폐쇄성 폐질환) 또는 활동성 전염병(예: C형 간염 또는 결핵) 또는 현재 악성 종양
  • 스크리닝 방문 후 90일 이내에 정신병 또는 치료되지 않은 주요 우울증으로 정의된 불안정한 정신 질환
  • 백치
  • 진성 당뇨병
  • 혈우병
• 금기 약물의 사용: 폐동맥 고혈압에 대한 amiodarone, dronedarone, lovastatin, simvastatin, rifampin, rifapentine, rifabutin, cisapride, pimozide, midazolam, triazolam, dihydroergotamine, ergonovine, ergotamine, methylergonovine, St. John s wort, alfuzosin, salmeterol, sildenafil , 옥스카바제핀, 페노바르비탈, 페니토인 또는 도페틸리드.

• 스크리닝 방문 시 안전 검사실 기준:

  • ALT(Alanine aminotransferase) 또는 AST(aspartate aminotransferase)가 정상 상한치의 3.0배 이상
  • 혈청 크레아티닌, 혈청 인, 총 빌리루빈, 트리글리세리드, 아밀라아제 또는 리파아제가 정상 상한치의 2.0배 이상
  • 예상 사구체 여과율
  • 혈소판 농도
  • PT 및 PTT > NIH Clinical Center에 등록하는 참가자의 정상 상한선의 1.2배.
  • 헤모글로빈
  • 양성 B형 간염 표면 항원 및 C형 간염 바이러스 항원