阿达木单抗对 I、II 和 VI 型粘多糖贮积症的影响

该研究的目的是收集关于药物阿达木单抗（也称为 Humira）是否可以减轻疼痛和僵硬、改善生活质量以及对 I、II 或 VI 型粘多糖贮积症患者安全的初步数据。 在这项研究中，人们将被随机分配到两组中的一组。 一组将在研究的前 16 周接受阿达木单抗治疗，然后在研究的最后 16 周接受生理盐水注射。 另一组将开始注射生理盐水 16 周，然后在最后 16 周内改用阿达木单抗。 在研究完成之前，研究对象、研究医生和研究协调员不会知道对象属于哪个组。 阿达木单抗每 2 周在皮下注射一次。 两组都将在筛查访问时抽血，然后在 32 周的研究中再抽血 7 次。 将进行安全实验室（肝脏和免疫功能测试）。 其他安全测试包括胸部 X 光检查和结核病暴露筛查——如果担心结核病暴露或持续咳嗽，这些将在筛查访问和研究后期进行。 以下内容也将在筛选、第一次、中期和最后一次研究访问时进行：1) 对所有 8 岁及以上的女孩进行妊娠试验，2) 询问疼痛、MPS 如何影响社会和身体功能以及其他质量的问卷生活问题，3）身高和体重。 最后，研究医师将在第一次、中期和最后一次就诊时进行体检，其中包括检查儿童和青少年的青春期状况。 服用阿达木单抗存在风险，包括注射部位发红和疼痛、抵抗感染的能力下降等。 安全测试旨在识别和降低与阿达木单抗相关的风险。 研究医师认为，阿达木单抗对疼痛、生活质量和其他 MPS 相关问题的潜在益处超过了治疗的潜在风险。