Efectos de Adalimumab en Mucopolisacaridosis Tipos I, II y VI

El propósito del estudio es recopilar datos preliminares sobre si el fármaco adalimumab (también llamado Humira) puede disminuir el dolor y la rigidez, mejorar la calidad de vida y si es seguro en personas con mucopolisacaridosis tipo I, II o VI. En este estudio, las personas serán asignadas aleatoriamente a uno de dos grupos. Un grupo será tratado con adalimumab las primeras 16 semanas del estudio y luego con una inyección de solución salina durante las últimas 16 semanas del estudio. El otro grupo comenzará con la inyección de solución salina durante 16 semanas y luego cambiará a adalimumab durante las últimas 16 semanas. El sujeto del estudio, el médico del estudio y el coordinador del estudio no sabrán en qué grupo se encuentra el sujeto hasta que finalice el estudio. Adalimumab se administra como una inyección, justo debajo de la piel, cada 2 semanas. A ambos grupos se les extraerá sangre en una visita de selección y luego 7 veces más durante el estudio de 32 semanas. Se realizarán laboratorios de seguridad (pruebas de función hepática e inmunológica). Otras pruebas de seguridad incluyen una radiografía de tórax y una prueba de detección de la exposición a la tuberculosis; se realizarán en la visita de selección y más adelante en el estudio si existe preocupación por la exposición a la tuberculosis o una tos persistente. También se realizará lo siguiente en la selección, la primera, la intermedia y la última visita del estudio: 1) una prueba de embarazo en todas las niñas mayores de 8 años, 2) cuestionarios que pregunten sobre el dolor, cómo la MPS afecta la función física y social, y otras pruebas de calidad. de preguntas de la vida, 3) altura y peso. Finalmente, un médico del estudio realizará un examen físico, que incluye para niños y adolescentes un control de dónde se encuentran en la pubertad, en la primera, intermedia y última visita. Hay riesgos de tomar adalimumab que incluyen enrojecimiento y dolor en el lugar donde se aplica la inyección, una menor capacidad para combatir las infecciones y otros. Las pruebas de seguridad están diseñadas para identificar y disminuir el riesgo asociado con adalimumab. Los médicos del estudio creen que el beneficio potencial de adalimumab sobre el dolor, la calidad de vida y otros problemas relacionados con MPS superan los riesgos potenciales del tratamiento.