Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Wpływ adalimumabu na mukopolisacharydozę typu I, II i VI

16 sierpnia 2017 zaktualizowane przez: Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center

Badanie pilotażowe wpływu adalimumabu na sprawność fizyczną i choroby układu mięśniowo-szkieletowego w mukopolisacharydozie typu I, II i VI

Celem badania jest zebranie wstępnych danych na temat tego, czy lek adalimumab (zwany także Humira) może zmniejszać ból i sztywność, poprawiać jakość życia oraz czy jest bezpieczny u osób z mukopolisacharydozą typu I, II lub VI. W tym badaniu osoby zostaną losowo przydzielone do jednej z dwóch grup. Jedna grupa będzie leczona adalimumabem przez pierwsze 16 tygodni badania, a następnie zastrzykiem z soli fizjologicznej przez ostatnie 16 tygodni badania. Druga grupa rozpocznie zastrzyk z soli fizjologicznej przez 16 tygodni, a następnie przejdzie na adalimumab przez ostatnie 16 tygodni. Uczestnik badania oraz lekarz prowadzący badanie i koordynator badania nie będą wiedzieć, do której grupy należy uczestnik, dopóki badanie nie zostanie zakończone. Adalimumab podaje się we wstrzyknięciu podskórnym co 2 tygodnie. Krew obu grup zostanie pobrana podczas wizyty przesiewowej, a następnie jeszcze 7 razy w ciągu 32-tygodniowego badania. Zostaną wykonane badania laboratoryjne (testy czynności wątroby i układu odpornościowego). Inne testy bezpieczeństwa obejmują prześwietlenie klatki piersiowej i badania przesiewowe w kierunku narażenia na gruźlicę – zostaną one wykonane podczas wizyty przesiewowej i później w badaniu, jeśli istnieje obawa narażenia na gruźlicę lub uporczywy kaszel. Podczas badań przesiewowych, pierwszej, środkowej i ostatniej wizyty badawczej zostaną również wykonane następujące czynności: 1) test ciążowy u wszystkich dziewcząt w wieku 8 lat i starszych, 2) kwestionariusze dotyczące bólu, wpływu MPS na funkcje społeczne i fizyczne oraz innych jakości życiowych, 3) wzrostu i wagi. Na koniec podczas pierwszej, środkowej i ostatniej wizyty lekarz prowadzący badanie przeprowadzi badanie przedmiotowe, które w przypadku dzieci i młodzieży obejmuje sprawdzenie, w jakim okresie dojrzewania się znajdują. Istnieje ryzyko związane z przyjmowaniem adalimumabu, które obejmuje zaczerwienienie i ból w miejscu wstrzyknięcia, zmniejszoną zdolność do zwalczania infekcji i inne. Testy bezpieczeństwa mają na celu identyfikację i zmniejszenie ryzyka związanego ze stosowaniem adalimumabu. Lekarze biorący udział w badaniu uważają, że potencjalne korzyści adalimumabu w zakresie bólu, jakości życia i innych problemów związanych z MPS przewyższają potencjalne ryzyko leczenia.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to randomizowane badanie pilotażowe składające się z 32-tygodniowej, krzyżowej, podwójnie zaślepionej, kontrolowanej placebo fazy leczenia pacjentów z mukopolisacharydozą (MPS) typu I, II lub VI leczonych enzymatyczną terapią zastępczą (ERT) i (lub) przeszczep komórek (HCT). Pacjenci będą leczeni adalimumabem (grupa 1) lub placebo (grupa 2) przez 16 tygodni (tj. 8 dawek), a następnie zostaną przeniesieni do drugiej grupy na 16 tygodni. Pacjenci będą leczeni adalimumabem (20 mg [masa ciała 15-<30 kg] lub 40 mg [masa ciała ≥30 kg] podawana podskórnie [subQ] co drugi tydzień) lub placebo przez 16 tygodni, a następnie przeniesieni do drugiej grupy na 16 tygodni. Oceny laboratoryjne i Kwestionariusz Zdrowia Dziecka – formularz dla rodziców 50 (CHQ-PF50) dla pacjentów w wieku <18 lat lub skrócony formularz badania wyników medycznych 36 (SF-36) dla pacjentów w wieku ≥18 lat zostaną ocenione w 16. i 32. tygodniu do ocenić bezpieczeństwo i skuteczność wczesnego leczenia. Bezpieczeństwo zostanie ocenione na podstawie ocen laboratoryjnych po 4, 8, 20 i 24 tygodniach od rozpoczęcia leczenia oraz podczas wizyt studyjnych w 16 i 32 tygodniu. Czynność fizyczna zostanie zmierzona za pomocą CHQ-PF50/SF-36, wspólnego zakresu ruchu (ROM), 6-minutowy test marszu (6MWT) i test wytrzymałościowy (hamownia ręczna) na początku, 16 i 32 tygodnie. Zapalenie stawów będzie mierzone za pomocą markerów surowicy na początku badania, 16 i 32 tygodni. Pomiary antropometryczne zostaną również wykonane na początku badania oraz w 16 i 32 tygodniu.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

2

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Torrance, California, Stany Zjednoczone, 90502
        • Los Angeles Biomedical Research Institute at Harbor-UCLA Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

5 lat i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Rozpoznanie MPS I, II lub VI;
  • Leczenie ERT przez ≥1 rok lub bez ERT przez ≥1 rok;
  • waga ≥15 kg;
  • Ból ciała zgłaszany przez CHQ-PF50 lub SF-36 > 1 SD poniżej średniej populacji ogólnej;
  • ≥ 3 stawy z ograniczeniem ruchu; I
  • Pacjent lub rodzic/opiekun prawny jest w stanie i chce wyrazić świadomą zgodę. W przypadku pacjentów w wieku od 7 do 17 lat wymagana jest również zgoda.

Kryteria wyłączenia:

  • Historia HCT mniej niż 2 lata przed rejestracją;
  • Terapia immunosupresyjna mniej niż 1 rok przed włączeniem;
  • Aktywna choroba przeszczep przeciwko gospodarzowi;
  • Obecna diagnoza lub historia chłoniaka lub innego nowotworu złośliwego;
  • Obecna aktywna infekcja;
  • Historia poważnych infekcji oportunistycznych (np. bakteryjnych [Legionella i Listeria]; gruźlicy [TB]; inwazyjnych infekcji grzybiczych lub wirusowych, pasożytniczych i innych infekcji oportunistycznych);
  • Pozytywny wynik testu skórnego na gruźlicę, pozytywne prześwietlenie klatki piersiowej lub niedawna ekspozycja na gruźlicę
  • Zastoinowa niewydolność serca określona przez złamanie wyrzutowe <50% mierzone za pomocą ECHO;
  • zaburzenia demielinizacyjne (np. zaburzenia ośrodkowego układu nerwowego [OUN], w tym stwardnienie rozsiane i zapalenie nerwu wzrokowego oraz zaburzenia obwodowego układu nerwowego, w tym zespół Guillain-Barre);
  • nieprawidłowości hematologiczne (np. pancytopenia, niedokrwistość aplastyczna);
  • Zakażenie wirusem zapalenia wątroby typu B (aktywny lub przewlekły nosiciel);
  • wrażliwość na lateks;
  • Ciąża lub karmienie piersią;
  • Znana lub podejrzewana alergia na adalimumab lub produkty pokrewne;
  • Udział w równoczesnym badaniu terapeutycznym obejmującym badany lek lub środek w ciągu 4 tygodni od włączenia do badania;
  • Wymóg dotyczący narażenia na żywą szczepionkę, którego można się spodziewać w ramach czasowych badania; Lub
  • Każdy inny stan społeczny lub medyczny, który według badacza stanowiłby poważne zagrożenie dla uczestnika w przypadku rozpoczęcia terapii eksperymentalnej lub byłby szkodliwy dla badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: LOSOWO
  • Model interwencyjny: KRZYŻOWANIE
  • Maskowanie: POCZWÓRNY

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: Najpierw Adalimumab, potem Placebo
Uczestnicy najpierw otrzymywali adalimumab w dawce 20 mg subQ co drugi tydzień (masa ciała od 15 do <30 kg) lub 40 mg subQ co drugi tydzień (masa ciała ≥30 kg) przez 16 tygodni. Następnie uczestnicy otrzymywali sól fizjologiczną placebo subQ (objętość odpowiadająca adalimumabowi 20 mg lub 40 mg subQ) co drugi tydzień przez 16 tygodni.
Lek: Adalimumab
Pacjenci będą leczeni adalimumabem (20 mg [waga 15-
Inne nazwy:
  • Humira
Inny: Placebo
Solankowe placebo
EKSPERYMENTALNY: Najpierw placebo, potem adalimumab
Uczestnicy najpierw otrzymywali sól fizjologiczną placebo subQ (objętość odpowiadająca adalimumabowi 20 mg lub 40 mg subQ) co drugi tydzień przez 16 tygodni. Następnie uczestnicy otrzymywali adalimumab w dawce 20 mg subQ co drugi tydzień (masa ciała od 15 do <30 kg) lub 40 mg subQ co drugi tydzień (masa ciała ≥30 kg) przez 16 tygodni.
Lek: Adalimumab
Pacjenci będą leczeni adalimumabem (20 mg [waga 15-
Inne nazwy:
  • Humira
Inny: Placebo
Solankowe placebo

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Kwestionariusz Zdrowia Dziecka – Formularz dla Rodziców 50 Standaryzowany Wynik Bólu Ciała
Ramy czasowe: od dnia 0 do tygodnia 16 leczenia adalimumabem w porównaniu z placebo
Kwestionariusz Zdrowia Dziecka - Formularz 50 rodziców dotyczący bólu ciała (BP) standaryzowany wynik dla uczestników w wieku < 18 lat. Zakres wynosi od 0 do 100 (bez jednostek), a standaryzacja jest określana przez porównanie z dopasowanymi dziećmi w wieku zdrowym. Niższe wartości oznaczają zwiększony ból. Przedstawiono różnicę zmiany w standaryzowanej punktacji BP od dnia 0 do 16 tygodnia podczas leczenia adalimumabem minus zmiana w standaryzowanej punktacji BP od dnia 0 do 16 tygodnia podczas leczenia placebo.
od dnia 0 do tygodnia 16 leczenia adalimumabem w porównaniu z placebo

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Kwestionariusz zdrowia dzieci — formularz dla rodziców 50 Standaryzowany wynik dotyczący funkcji fizycznych (PF).
Ramy czasowe: Od dnia 0 do tygodnia 16 leczenia adalimumabem w porównaniu z placebo
Kwestionariusz zdrowia dzieci — standaryzowany wynik funkcji fizycznej (PF) formularza rodzica 50 dla uczestników w wieku < 18 lat. Zakres wynosi od 0 do 100 (bez jednostek), a standaryzacja jest określana przez porównanie z dopasowanymi dziećmi w wieku zdrowym. Niższe wartości oznaczają obniżoną sprawność fizyczną. Przedstawiono różnicę zmiany w standaryzowanej punktacji PF od dnia 0 do 16 tygodnia podczas leczenia adalimumabem minus zmiana w standaryzowanej punktacji PF od dnia 0 do 16 tygodnia podczas leczenia placebo.
Od dnia 0 do tygodnia 16 leczenia adalimumabem w porównaniu z placebo
Ból mierzony wizualną skalą analogową (VAS) w Pediatrycznym Kwestionariuszu Bólu (PPQ)
Ramy czasowe: Od dnia 0 do tygodnia 16 leczenia adalimumabem w porównaniu z placebo
Odsetek uczestników z poprawą >10 mm w zakresie „jak się teraz czujesz” lub „najgorszego bólu odczuwanego w tym tygodniu” na VA w PPQ podczas stosowania adalimumabu w porównaniu z placebo według raportu rodzica lub uczestnika. Zakres wynosi 0-100 mm; niższa liczba oznacza mniejszy ból.
Od dnia 0 do tygodnia 16 leczenia adalimumabem w porównaniu z placebo
Zakres ruchu - obustronny bark, łokieć, biodro, kolano
Ramy czasowe: Od dnia 0 do tygodnia 16 leczenia adalimumabem w porównaniu z placebo
Liczba stawów z bardziej dodatnią zmianą >5 stopni w ciągu 16 tygodni stosowania adalimumabu w porównaniu z 16 tygodniami placebo. W sumie zmierzono osiem stawów.
Od dnia 0 do tygodnia 16 leczenia adalimumabem w porównaniu z placebo
Przeciwciała anty-ERT
Ramy czasowe: Od dnia 0 do tygodnia 16 leczenia adalimumabem w porównaniu z placebo
Przeciwciała przeciwko laronidazie dla pacjentów z MPS I. Przeciwciała przeciwko sulfatazie iduronianu dla pacjentów z MPS II.
Od dnia 0 do tygodnia 16 leczenia adalimumabem w porównaniu z placebo

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 maja 2015

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

1 lipca 2016

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

1 lipca 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

5 maja 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

5 maja 2015

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

7 maja 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

15 września 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

16 sierpnia 2017

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2017

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 30535

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Badanie danych/dokumentów

  1. Raport z badania klinicznego

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukopolisacharydoza typu I

Badania kliniczne na Adalimumab

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Saint Lucia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj