Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Эффекты адалимумаба при мукополисахаридозах типов I, II и VI

16 августа 2017 г. обновлено: Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center

Пилотное исследование влияния адалимумаба на физическую функцию и заболевания опорно-двигательного аппарата при мукополисахаридозах типов I, II и VI

Цель исследования — собрать предварительные данные о том, может ли препарат адалимумаб (также называемый Хумира) уменьшить боль и скованность, улучшить качество жизни и является безопасным для людей с мукополисахаридозом I, II или VI типа. В этом исследовании люди будут случайным образом распределены в одну из двух групп. Одну группу будут лечить адалимумабом в течение первых 16 недель исследования, а затем инъекцией физиологического раствора в течение последних 16 недель исследования. Другая группа начнет с инъекций физиологического раствора в течение 16 недель, а затем перейдет на адалимумаб в течение последних 16 недель. Субъект исследования, врач-исследователь и координатор исследования не будут знать, к какой группе относится субъект, пока не будет проведено исследование. Адалимумаб вводят в виде инъекции под кожу каждые 2 недели. У обеих групп будет взята кровь во время скринингового визита, а затем еще 7 раз в течение 32-недельного исследования. Будут проведены анализы безопасности (печеночные и иммунные тесты). Другие тесты на безопасность включают рентгенографию грудной клетки и скрининг на наличие туберкулеза — они будут проводиться во время визита для скрининга и позже в ходе исследования, если есть подозрения на контакт с туберкулезом или постоянный кашель. Во время скрининга, первого, среднего и последнего визитов для исследования также будет выполнено следующее: 1) тест на беременность для всех девочек в возрасте 8 лет и старше, 2) анкеты, в которых задаются вопросы о боли, влиянии СМП на социальные и физические функции и другие качества жизненных вопросов, 3) рост и вес. Наконец, медицинский осмотр, который включает в себя для детей и подростков проверку того, где они находятся в период полового созревания, будет проводиться врачом-исследователем во время первого, среднего и последнего визитов. Существуют риски приема адалимумаба, которые включают покраснение и боль в месте инъекции, снижение способности бороться с инфекциями и другие. Тесты безопасности предназначены для выявления и снижения риска, связанного с адалимумабом. Врачи-исследователи считают, что потенциальная польза адалимумаба от боли, качества жизни и других проблем, связанных с МПС, перевешивает потенциальные риски лечения.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это рандомизированное пилотное исследование, состоящее из 32-недельного перекрестного, двойного слепого, плацебо-контролируемого этапа лечения субъектов с мукополисахаридозом (МПС) типов I, II или VI, получавших заместительную ферментную терапию (ФЗТ) и/или гемопоэтические препараты. клеточная трансплантация (ТКТ). Субъектов будут лечить адалимумабом (группа 1) или плацебо (группа 2) в течение 16 недель (т. е. 8 доз), затем они перейдут в другую группу на 16 недель. Субъектов будут лечить адалимумабом (20 мг [вес 15-<30 кг] или 40 мг [вес ≥30 кг] подкожно [subQ] каждые две недели) или плацебо в течение 16 недель, затем переходят в другую группу для 16 недель. Лабораторные оценки и Опросник здоровья детей — форма для родителей 50 (CHQ-PF50) для субъектов младше 18 лет или краткая форма исследования медицинских результатов-36 (SF-36) для субъектов ≥18 лет будут оцениваться на 16-й и 32-й неделях до оценить безопасность и эффективность раннего лечения. Безопасность будет оцениваться с помощью лабораторных анализов через 4, 8, 20 и 24 недели после начала лечения, а также посредством визитов в рамках исследования на 16 и 32 неделе. (ROM), тест с 6-минутной ходьбой (6MWT) и тестирование силы (ручной динамометр) на исходном уровне, через 16 и 32 недели. Воспаление суставов будет измеряться маркерами сыворотки на исходном уровне, через 16 и 32 недели. Антропометрические измерения также будут выполняться на исходном уровне, а также через 16 и 32 недели.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

2

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • California
      • Torrance, California, Соединенные Штаты, 90502
        • Los Angeles Biomedical Research Institute at Harbor-UCLA Medical Center

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

5 лет и старше (ВЗРОСЛЫЙ, OLDER_ADULT, РЕБЕНОК)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Диагноз МПС I, II или VI;
  • Лечение ФЗТ в течение ≥1 года или отсутствие ФЗТ в течение ≥1 года;
  • Вес ≥15 кг;
  • Телесная боль, о которой сообщает CHQ-PF50 или SF-36 > 1 SD ниже среднего значения для общей популяции;
  • ≥ 3 суставов с ограничением подвижности; и
  • Пациент или родитель/законный опекун может и желает дать информированное согласие. Для пациентов в возрасте от 7 до 17 лет также необходимо предоставить согласие.

Критерий исключения:

  • История HCT менее чем за 2 года до зачисления;
  • Иммуносупрессивная терапия менее чем за 1 год до включения в исследование;
  • Активная реакция «трансплантат против хозяина»;
  • Текущий диагноз или история лимфомы или другого злокачественного новообразования;
  • Текущая активная инфекция;
  • Серьезные оппортунистические инфекции в анамнезе (например, бактериальные [Legionella и Listeria], туберкулез [ТБ], инвазивные грибковые инфекции или вирусные, паразитарные и другие оппортунистические инфекции);
  • Положительный кожный тест на ТБ, положительный рентген грудной клетки или недавний контакт с ТБ
  • Застойная сердечная недостаточность, определяемая переломом выброса <50% по данным ЭХО;
  • Демиелинизирующие расстройства (например, расстройства центральной нервной системы [ЦНС], включая рассеянный склероз и неврит зрительного нерва, и расстройства периферической нервной системы, включая синдром Гийена-Барре);
  • Гематологические нарушения (например, панцитопения, апластическая анемия);
  • инфекция гепатита В (активное или хроническое носительство);
  • чувствительность к латексу;
  • Беременность или кормление грудью;
  • Известная или предполагаемая аллергия на адалимумаб или родственные ему продукты;
  • Участие в одновременном терапевтическом исследовании, включающем исследуемый препарат или агент, в течение 4 недель после включения в исследование;
  • Требование воздействия живой вакцины, которое, как ожидается, произойдет в течение периода исследования; или
  • Любое другое социальное или медицинское состояние, которое, по мнению исследователя, может представлять значительную опасность для субъекта в случае начала исследуемой терапии или нанести ущерб исследованию.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: УХОД
  • Распределение: РАНДОМИЗИРОВАННЫЙ
  • Интервенционная модель: КРОССОВЕР
  • Маскировка: ЧЕТЫРЕХМЕСТНЫЙ

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: Сначала адалимумаб, затем плацебо.
Сначала участники получали адалимумаб 20 мг субэквивалентно каждые две недели (вес от 15 до <30 кг) или 40 мг субэквивалентно каждые две недели (вес ≥30 кг) в течение 16 недель. Затем участники получали плацебо-солевой раствор subQ (объем, соответствующий адалимумабу 20 мг или 40 мг subQ) каждые две недели в течение 16 недель.
Лекарство: Адалимумаб
Субъектов будут лечить адалимумабом (20 мг [масса 15-
Другие имена:
  • Хумира
Другой: Плацебо
Солевой раствор плацебо
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: Сначала плацебо, затем адалимумаб.
Сначала участники получали плацебо солевого раствора субэквивалентно (объем, соответствующий адалимумабу 20 мг или 40 мг субэквивалентно) каждые две недели в течение 16 недель. Затем участники получали адалимумаб 20 мг субэквивалентно каждые две недели (вес от 15 до <30 кг) или 40 мг субэквивалентно каждые две недели (вес ≥30 кг) в течение 16 недель.
Лекарство: Адалимумаб
Субъектов будут лечить адалимумабом (20 мг [масса 15-
Другие имена:
  • Хумира
Другой: Плацебо
Солевой раствор плацебо

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Опросник здоровья детей — форма для родителей 50, стандартизированная оценка телесной боли
Временное ограничение: с 0-го дня до 16-й недели лечения адалимумабом по сравнению с плацебо
Опросник здоровья детей – стандартизированная оценка телесной боли (BP) для родителей по форме 50 для участников младше 18 лет. Диапазон составляет от 0 до 100 (без единиц) и стандартизация, если определяется путем сравнения со здоровыми детьми соответствующего возраста. Более низкие значения означают усиление боли. Сообщается о разнице изменения стандартизированного показателя АД с 0-го дня до 16-й недели при лечении адалимумабом за вычетом изменения стандартизированного показателя АД с 0-го дня до 16-й недели при лечении плацебо.
с 0-го дня до 16-й недели лечения адалимумабом по сравнению с плацебо

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Опросник здоровья детей — форма для родителей 50, стандартизированная оценка физических функций (PF)
Временное ограничение: От дня 0 до недели 16 лечения адалимумабом по сравнению с плацебо
Опросник здоровья детей — стандартизированная оценка физической функции (PF) для родителей в форме 50 для участников младше 18 лет. Диапазон составляет от 0 до 100 (без единиц) и стандартизация, если определяется путем сравнения со здоровыми детьми соответствующего возраста. Более низкие значения означают снижение физической функции. Сообщается о разнице изменения стандартизированной оценки PF с 0-го дня до 16-й недели во время лечения адалимумабом за вычетом изменения стандартизированной оценки PF с 0-го дня до 16-й недели во время лечения плацебо.
От дня 0 до недели 16 лечения адалимумабом по сравнению с плацебо
Боль, измеренная по визуальной аналоговой шкале (ВАШ) в педиатрическом опроснике боли (PPQ)
Временное ограничение: От дня 0 до недели 16 лечения адалимумабом по сравнению с плацебо
Процент участников с улучшением более чем на 10 мм либо «как вы себя чувствуете сейчас», либо «самой сильной боли, которую вы испытывали на этой неделе» по VA в PPQ при приеме адалимумаба по сравнению с принимавшим плацебо по отчету родителей или субъектов. Диапазон 0-100 мм; меньшее число означает меньше боли.
От дня 0 до недели 16 лечения адалимумабом по сравнению с плацебо
Диапазон движений - двустороннее плечо, локоть, бедро, колено
Временное ограничение: От дня 0 до недели 16 лечения адалимумабом по сравнению с плацебо
Количество суставов с положительными изменениями более чем на 5 градусов в течение 16 недель адалимумаба по сравнению с 16 неделями плацебо. Всего было измерено восемь суставов.
От дня 0 до недели 16 лечения адалимумабом по сравнению с плацебо
Антитела к ERT
Временное ограничение: От дня 0 до недели 16 лечения адалимумабом по сравнению с плацебо
Антитела к ларонидазе для субъектов с MPS I. Антитела к идурсульфазе для субъектов с MPS II.
От дня 0 до недели 16 лечения адалимумабом по сравнению с плацебо

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 мая 2015 г.

Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

1 июля 2016 г.

Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

1 июля 2016 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

5 мая 2015 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

5 мая 2015 г.

Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)

7 мая 2015 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

15 сентября 2017 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

16 августа 2017 г.

Последняя проверка

1 мая 2017 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 30535

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Данные исследования/документы

  1. Отчет о клиническом исследовании

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Мукополисахаридоз I типа

Клинические исследования Адалимумаб

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Estonia

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться