- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Klinická studie NCT02437253
Účinky adalimumabu u mukopolysacharidóz typu I, II a VI
16. srpna 2017 aktualizováno: Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center
Pilotní studie vlivu adalimumabu na fyzické funkce a muskuloskeletální onemocnění u mukopolysacharidóz typu I, II a VI
Účelem studie je shromáždit předběžná data o tom, zda lék adalimumab (také nazývaný Humira) může snížit bolest a ztuhlost, zlepšit kvalitu života a je bezpečný u lidí s mukopolysacharidózou typu I, II nebo VI.
V této studii budou lidé náhodně rozděleni do jedné ze dvou skupin.
Jedna skupina bude léčena adalimumabem prvních 16 týdnů studie a poté injekcí fyziologického roztoku po dobu posledních 16 týdnů studie.
Druhá skupina začne s injekcí fyziologického roztoku po dobu 16 týdnů a poté přejde na adalimumab na posledních 16 týdnů.
Dokud není studie dokončena, subjekt studie a lékař studie a koordinátor studie nebudou vědět, do jaké skupiny subjekt patří.
Adalimumab se podává jako injekce těsně pod kůži každé 2 týdny.
Oběma skupinám bude odebrána krev při screeningové návštěvě a poté ještě 7krát během 32týdenní studie.
Budou provedeny bezpečnostní laboratoře (testy jaterních a imunitních funkcí).
Mezi další bezpečnostní testy patří rentgen hrudníku a screening na expozici tuberkulóze – ty budou provedeny při screeningové návštěvě a později ve studii, pokud existuje obava z expozice tuberkulóze nebo přetrvávajícího kašle.
Při screeningu, první, střední a poslední studijní návštěvě bude také provedeno následující: 1) těhotenský test u všech dívek ve věku 8 a více let, 2) dotazníky, které se ptají na bolest, jak MPS ovlivňuje sociální a fyzické funkce a další kvalitu životních otázek, 3) výška a váha.
A konečně fyzickou prohlídku, která u dětí a dospívajících zahrnuje kontrolu, kde se nacházejí v pubertě, provede studijní lékař při první, střední a poslední návštěvě.
Při užívání adalimumabu existují rizika, která zahrnují zarudnutí a bolest v místě podání injekce, sníženou schopnost bránit se infekcím a další.
Bezpečnostní testy jsou navrženy tak, aby identifikovaly a snížily riziko spojené s adalimumabem.
Lékaři studie se domnívají, že potenciální přínos adalimumabu na bolest, kvalitu života a další problémy související s MPS převáží potenciální rizika léčby.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Intervence / Léčba
Detailní popis
Toto je randomizovaná pilotní studie sestávající z 32týdenní, zkřížené, dvojitě zaslepené, placebem kontrolované léčebné fáze subjektů s mukopolysacharidózou (MPS) typu I, II nebo VI léčených enzymatickou substituční terapií (ERT) a/nebo hematopoetickým buněčná transplantace (HCT).
Subjekty budou léčeny adalimumabem (skupina 1) nebo placebem (skupina 2) po dobu 16 týdnů (tj. 8 dávek), poté přejdou do druhé skupiny po dobu 16 týdnů.
Subjekty budou léčeny adalimumabem (20 mg [hmotnost 15-<30 kg] nebo 40 mg [hmotnost ≥30 kg] podávaným subkutánně [subQ] každý druhý týden) nebo placebem po dobu 16 týdnů, poté budou převedeni do druhé skupiny 16 týdnů.
Laboratorní hodnocení a dotazník o zdraví dětí – rodičovský formulář 50 (CHQ-PF50) pro subjekty mladší 18 let nebo krátký formulář 36 (SF-36) studie lékařských výsledků pro subjekty ≥18 let budou hodnoceny v týdnu 16 a 32 až včas zhodnotit bezpečnost a účinnost léčby.
Bezpečnost bude posouzena laboratorními hodnoceními po 4, 8, 20 a 24 týdnech po zahájení léčby a při studijních návštěvách v týdnu 16 a 32. Fyzická funkce bude měřena pomocí CHQ-PF50/SF-36, kloubního rozsahu pohybu (ROM), 6minutový test chůzí (6MWT) a testování síly (ruční dynamometr) na začátku, 16. a 32. týden.
Zánět kloubu bude měřen pomocí sérových markerů na začátku, 16. a 32. týdnu.
Antropometrická měření budou také provedena na začátku a 16. a 32. týdnu.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
2
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
California
-
Torrance, California, Spojené státy, 90502
- Los Angeles Biomedical Research Institute at Harbor-UCLA Medical Center
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
5 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT, DÍTĚ)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Diagnóza MPS I, II nebo VI;
- Léčba ERT po dobu >1 roku nebo žádná ERT po dobu >1 roku;
- Hmotnost ≥15 kg;
- Tělesná bolest hlášená CHQ-PF50 nebo SF-36 > 1 SD pod průměrem běžné populace;
- ≥ 3 klouby s omezením pohybu; a
- Pacient nebo rodič/zákonný zástupce je schopen a ochoten poskytnout informovaný souhlas. U pacientů ve věku 7 až 17 let musí být poskytnut také souhlas.
Kritéria vyloučení:
- Historie HCT méně než 2 roky před zařazením do studie;
- imunosupresivní terapie méně než 1 rok před zařazením;
- Aktivní reakce štěpu proti hostiteli;
- Současná diagnóza nebo historie lymfomu nebo jiné malignity;
- Aktuální aktivní infekce;
- Závažná oportunní infekce v anamnéze (např. bakteriální [Legionella a Listeria]; tuberkulóza [TB]; invazivní plísňové infekce; nebo virové, parazitární a jiné oportunní infekce);
- Pozitivní kožní test na TBC, pozitivní rentgen hrudníku nebo nedávná expozice TBC
- Městnavé srdeční selhání definované ejekční zlomeninou <50 % měřeno ECHO;
- demyelinizační poruchy (např. poruchy centrálního nervového systému [CNS] včetně roztroušené sklerózy a optické neuritidy a poruchy periferního nervového systému včetně syndromu Guillain-Barre);
- Hematologické abnormality (např. pancytopenie, aplastická anémie);
- infekce hepatitidy B (aktivní nebo chronický nosič);
- Citlivost na latex;
- Těhotenství nebo kojení;
- Známá nebo suspektní alergie na adalimumab nebo příbuzné produkty;
- Účast na simultánní terapeutické studii, která zahrnuje zkoumaný studovaný lék nebo látku, do 4 týdnů od zařazení do studie;
- Požadavek na expozici živé vakcíně, ke které by mohlo dojít během časového rámce studie; nebo
- Jakýkoli jiný sociální nebo zdravotní stav, o kterém se zkoušející domnívá, že by pro subjekt představoval významné riziko, pokud by byla zahájena zkoumaná terapie, nebo by poškodil studii.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: LÉČBA
- Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
- Intervenční model: CROSSOVER
- Maskování: ČTYŘNÁSOBEK
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
---|---|
EXPERIMENTÁLNÍ: Nejprve adalimumab, poté placebo
Účastníci nejprve dostávali Adalimumab 20 mg subQ každý druhý týden (hmotnost 15 až <30 kg) nebo 40 mg subQ každý druhý týden (hmotnost ≥30 kg) po dobu 16 týdnů.
Účastníci pak dostávali placebo fyziologický roztok subQ (objem odpovídající Adalimumabu 20 mg nebo 40 mg subQ) každý druhý týden po dobu 16 týdnů.
|
Jedinci budou léčeni adalimumabem (20 mg [hmotnost 15-
Ostatní jména:
Fyziologické placebo
|
EXPERIMENTÁLNÍ: Nejprve placebo, pak adalimumab
Účastníci nejprve dostávali placebo fyziologický roztok subQ (objem odpovídající Adalimumabu 20 mg nebo 40 mg subQ) každý druhý týden po dobu 16 týdnů.
Účastníci pak dostávali Adalimumab 20 mg subQ každý druhý týden (hmotnost 15 až <30 kg) nebo 40 mg subQ každý druhý týden (hmotnost ≥30 kg) po dobu 16 týdnů.
|
Jedinci budou léčeni adalimumabem (20 mg [hmotnost 15-
Ostatní jména:
Fyziologické placebo
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
---|---|---|
Dotazník o zdraví dětí – formulář pro rodiče 50 standardizované skóre tělesné bolesti
Časové okno: den 0 až týden 16 léčby adalimumabem versus placebo
|
Dotazník zdraví dětí – standardizované skóre tělesné bolesti (BP) pro rodiče pro účastníky ve věku < 18 let.
Rozsah je od 0 do 100 (žádné jednotky) a standardizace je určena srovnáním s dětmi zdravého věku.
Nižší hodnoty znamenají zvýšenou bolest.
Uvádí se rozdíl ve změně standardizovaného skóre TK od dne 0 do týdne 16 během léčby adalimumabem mínus změna standardizovaného skóre BP od dne 0 do týdne 16 během léčby placebem.
|
den 0 až týden 16 léčby adalimumabem versus placebo
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
---|---|---|
Dětský zdravotní dotazník – formulář 50 pro rodiče, standardizované skóre fyzické funkce (PF).
Časové okno: Den 0 až týden 16 léčby adalimumabem versus placebo
|
Dotazník o zdraví dětí – standardizované skóre fyzické funkce rodičů (PF) pro rodiče ve věku < 18 let.
Rozsah je od 0 do 100 (žádné jednotky) a standardizace je určena srovnáním s dětmi zdravého věku.
Nižší hodnoty znamenají sníženou fyzickou funkci.
Uvádí se rozdíl ve změně standardizovaného skóre PF od dne 0 do týdne 16 během léčby adalimumabem mínus změna standardizovaného skóre PF od dne 0 do týdne 16 během léčby placebem.
|
Den 0 až týden 16 léčby adalimumabem versus placebo
|
Bolest měřená pomocí vizuální analogové škály (VAS) v dotazníku Pediatric Pain Questionnaire (PPQ)
Časové okno: Den 0 až týden 16 léčby adalimumabem versus placebo
|
Procento účastníků s > 10 mm zlepšením buď „jak se teď cítíte“ nebo „nejhorší bolesti, kterou jste měli tento týden“ na VA v PPQ během adalimumabu oproti placebu buď podle zprávy rodičů nebo subjektu.
Rozsah je 0-100 mm; nižší číslo znamená menší bolest.
|
Den 0 až týden 16 léčby adalimumabem versus placebo
|
Rozsah pohybu - oboustranné rameno, loket, kyčle, koleno
Časové okno: Den 0 až týden 16 léčby adalimumabem versus placebo
|
Počet kloubů s > 5 stupňů pozitivnější změnou během 16 týdnů adalimumabu oproti 16 týdnům placeba.
Celkem bylo změřeno osm kloubů.
|
Den 0 až týden 16 léčby adalimumabem versus placebo
|
Anti-ERT protilátky
Časové okno: Den 0 až týden 16 léčby adalimumabem versus placebo
|
Anti-laronidázové protilátky pro subjekty s MPS I. Anti-idursulfázové protilátky pro subjekty s MPS II.
|
Den 0 až týden 16 léčby adalimumabem versus placebo
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. května 2015
Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)
1. července 2016
Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)
1. července 2016
Termíny zápisu do studia
První předloženo
5. května 2015
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
5. května 2015
První zveřejněno (ODHAD)
7. května 2015
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)
15. září 2017
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
16. srpna 2017
Naposledy ověřeno
1. května 2017
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Metabolické choroby
- Nemoci nervového systému
- Neurologické projevy
- Neurobehaviorální projevy
- Genetické choroby, vrozené
- Genetická onemocnění, vázaná na X
- Nemoci pojivové tkáně
- Metabolismus sacharidů, vrozené chyby
- Metabolismus, vrozené chyby
- Lysozomální střádavá onemocnění
- Mucinózy
- Mentální retardace, X-Linked
- Intelektuální postižení
- Heredodegenerativní poruchy, nervový systém
- Mukopolysacharidóza II
- Mukopolysacharidózy
- Mukopolysacharidóza I
- Mukopolysacharidóza VI
- Protizánětlivé látky
- Antirevmatika
- Adalimumab
Další identifikační čísla studie
- 30535
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Studijní data/dokumenty
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Mukopolysacharidóza typu I
-
University of PretoriaNestlè Nutrition Institute Africa; South African Sugar AssociationDokončenoDiabetes Mellitus, typ II [typ nezávislý na inzulínu] [typ NIDDM] nekontrolovanýJižní Afrika
-
Haukeland University HospitalUniversity of BergenDokončeno
-
Johns Hopkins UniversityNáborADHD - Kombinovaný typSpojené státy
-
Duke UniversityDokončenoHyperglykémie | Kardiovaskulární onemocnění | Diabetes, typ 2 | Diabetes, typ 1Spojené státy
-
University Hospital, GenevaDokončenoNoční můry, typ REM spánkuŠvýcarsko
-
Biohaven Pharmaceuticals, Inc.Aktivní, ne náborSpinocerebelární ataxie | Genotyp spinocerebelární ataxie typ 1 | Genotyp spinocerebelární ataxie typu 2 | Genotyp spinocerebelární ataxie typ 3 | Genotyp spinocerebelární ataxie typ 6 | Genotyp spinocerebelární ataxie typ 7 | Genotyp spinocerebelární ataxie typ 8 | Genotyp spinocerebelární ataxie typ...Spojené státy
-
Chong Kun Dang PharmaceuticalDokončenoDyslipidémie (Fredricksonův typ Ⅱa) | Dyslipidémie (Fredricksonův typ Ⅱb)Korejská republika
-
Lund UniversityRegion SkaneDokončenoADHD - Kombinovaný typ | Přístup | Role lékařeŠvédsko
-
Mannkind CorporationDokončenoDiabetes, typ 2 | Diabetes, typ 1Spojené státy, Španělsko, Kanada, Ruská Federace, Česká republika, Polsko, Ukrajina, Spojené království
Klinické studie na Adalimumab
-
PfizerDokončenoZdravýSpojené státy, Belgie
-
PfizerDokončenoZdravé předmětySpojené státy
-
Shanghai Henlius BiotechDokončeno
-
AbbottStaženo
-
AbbottDokončenoArtritida, juvenilní idiopatickáSpojené státy, Belgie, Česká republika, Francie, Německo, Itálie, Slovensko, Španělsko
-
Mylan Inc.Mylan GmbHDokončenoPsoriáza | Artritida, psoriatikaBulharsko, Estonsko, Maďarsko, Polsko, Ruská Federace, Ukrajina
-
AbbottDokončenoRevmatoidní artritidaŠpanělsko
-
AbbottDokončeno
-
Turgut İlaçları A.Ş.Dokončeno
-
SandozHexal AGDokončenoPsoriáza plakového typuSpojené státy, Francie, Bulharsko, Slovensko