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Wirkungen von Adalimumab bei Mukopolysaccharidose Typ I, II und VI

16. August 2017 aktualisiert von: Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center

Pilotstudie zur Wirkung von Adalimumab auf die körperliche Funktion und Muskel-Skelett-Erkrankungen bei Mukopolysaccharidose Typ I, II und VI

Ziel der Studie ist es, vorläufige Daten darüber zu sammeln, ob das Medikament Adalimumab (auch Humira genannt) Schmerzen und Steifheit lindern, die Lebensqualität verbessern kann und bei Menschen mit Mukopolysaccharidose Typ I, II oder VI sicher ist. In dieser Studie werden Personen nach dem Zufallsprinzip einer von zwei Gruppen zugeteilt. Eine Gruppe wird in den ersten 16 Wochen der Studie mit Adalimumab und dann in den letzten 16 Wochen der Studie mit einer Kochsalzinjektion behandelt. Die andere Gruppe beginnt 16 Wochen lang mit der Kochsalzinjektion und wechselt dann für die letzten 16 Wochen zu Adalimumab. Das Studienfach und der Studienarzt und Studienkoordinator wissen nicht, zu welcher Gruppe ein Fach gehört, bis die Studie abgeschlossen ist. Adalimumab wird alle 2 Wochen direkt unter die Haut gespritzt. Beiden Gruppen wird bei einem Screening-Besuch Blut abgenommen und dann 7 weitere Male während der 32-wöchigen Studie. Es werden Sicherheitslabore durchgeführt (Leber- und Immunfunktionstests). Andere Sicherheitstests umfassen eine Röntgenaufnahme des Brustkorbs und ein Screening auf Tuberkulose-Exposition – diese werden beim Screening-Besuch und später in der Studie durchgeführt, wenn Bedenken hinsichtlich einer Tuberkulose-Exposition oder anhaltendem Husten bestehen. Folgendes wird auch beim Screening, dem ersten, mittleren und letzten Studienbesuch durchgeführt: 1) ein Schwangerschaftstest bei allen Mädchen ab 8 Jahren, 2) Fragebögen, die nach Schmerzen fragen, wie sich MPS auf die soziale und körperliche Funktion auswirkt und andere Qualität Lebensfragen, 3) Größe und Gewicht. Abschließend wird bei der ersten, mittleren und letzten Visite eine körperliche Untersuchung durch einen Studienarzt durchgeführt, die bei Kindern und Jugendlichen eine Überprüfung des Pubertätsstadiums beinhaltet. Es gibt Risiken bei der Einnahme von Adalimumab, darunter Rötung und Schmerzen an der Injektionsstelle, eine verminderte Fähigkeit, Infektionen abzuwehren, und andere. Die Sicherheitstests sollen das mit Adalimumab verbundene Risiko identifizieren und verringern. Die Studienärzte glauben, dass der potenzielle Nutzen von Adalimumab in Bezug auf Schmerzen, Lebensqualität und andere MPS-bezogene Probleme die potenziellen Risiken der Behandlung überwiegen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine randomisierte Pilotstudie, die aus einer 32-wöchigen, doppelblinden, placebokontrollierten Crossover-Behandlungsphase von Patienten mit Mukopolysaccharidose (MPS) Typ I, II oder VI besteht, die mit einer Enzymersatztherapie (ERT) und/oder hämatopoetischen Mitteln behandelt wurden Zelltransplantation (HCT). Die Probanden werden 16 Wochen lang (d. h. 8 Dosen) mit Adalimumab (Gruppe 1) oder Placebo (Gruppe 2) behandelt und wechseln dann für 16 Wochen in die andere Gruppe. Die Probanden werden 16 Wochen lang mit Adalimumab (20 mg [Gewicht 15-<30 kg] oder 40 mg [Gewicht ≥ 30 kg] subkutan verabreicht [subQ]) oder Placebo für 16 Wochen behandelt und wechseln dann zur anderen Gruppe für 16 Wochen. Laboruntersuchungen und Kindergesundheitsfragebogen – Elternformular 50 (CHQ-PF50) für Probanden unter 18 Jahren oder das Medical Outcomes Study Short Form-36 (SF-36) für Probanden ≥ 18 Jahre werden in Woche 16 und 32 bewertet Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit der frühen Behandlung. Die Sicherheit wird mit Laboruntersuchungen 4, 8, 20 und 24 Wochen nach Behandlungsbeginn und mit Studienbesuchen in Woche 16 und 32 bewertet. Die körperliche Funktion wird mit dem CHQ-PF50/SF-36, Gelenkbereich gemessen (ROM), 6-Minuten-Gehtest (6MWT) und Krafttest (Handgriff-Dynamometer) zu Studienbeginn, 16 und 32 Wochen. Die Gelenkentzündung wird anhand von Serummarkern zu Studienbeginn, nach 16 und 32 Wochen gemessen. Anthropometrische Messungen werden auch zu Studienbeginn sowie nach 16 und 32 Wochen durchgeführt.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

2

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Torrance, California, Vereinigte Staaten, 90502
        • Los Angeles Biomedical Research Institute at Harbor-UCLA Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

5 Jahre und älter (ERWACHSENE, OLDER_ADULT, KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Diagnose von MPS I, II oder VI;
  • Behandlung mit ERT für ≥ 1 Jahr oder keine ERT für ≥ 1 Jahr;
  • Gewicht ≥15 kg;
  • Vom CHQ-PF50 oder SF-36 gemeldete körperliche Schmerzen > 1 SD unter dem Durchschnittswert der Allgemeinbevölkerung;
  • ≥ 3 Gelenke mit Bewegungseinschränkungen; Und
  • Patient oder Elternteil/Erziehungsberechtigter ist in der Lage und willens, eine Einverständniserklärung abzugeben. Für Patienten im Alter von 7 bis 17 Jahren muss zusätzlich eine Einwilligung vorliegen.

Ausschlusskriterien:

  • Vorgeschichte von HCT weniger als 2 Jahre vor der Einschreibung;
  • Immunsuppressionstherapie weniger als 1 Jahr vor der Einschreibung;
  • Aktive Transplantat-gegen-Wirt-Krankheit;
  • Aktuelle Diagnose oder Anamnese eines Lymphoms oder einer anderen bösartigen Erkrankung;
  • Aktuelle aktive Infektion;
  • Vorgeschichte schwerer opportunistischer Infektionen (z. B. bakteriell [Legionella und Listeria]; Tuberkulose [TB]; invasive Pilzinfektionen; oder virale, parasitäre und andere opportunistische Infektionen);
  • Positiver TB-Hauttest, positives Röntgenbild des Brustkorbs oder kürzliche Exposition gegenüber TB
  • Herzinsuffizienz, definiert durch eine Ejektionsfraktur < 50 %, gemessen mit ECHO;
  • Demyelinisierende Erkrankungen (z. B. Erkrankungen des zentralen Nervensystems [ZNS] einschließlich multipler Sklerose und Optikusneuritis und Erkrankungen des peripheren Nervensystems einschließlich Guillain-Barré-Syndrom);
  • Hämatologische Anomalien (z. B. Panzytopenie, aplastische Anämie);
  • Hepatitis-B-Infektion (aktiver oder chronischer Träger);
  • Latexempfindlichkeit;
  • Schwangerschaft oder Stillzeit;
  • Bekannte oder vermutete Allergie gegen Adalimumab oder verwandte Produkte;
  • Teilnahme an einer simultanen therapeutischen Studie, die ein Prüfmedikament oder einen Wirkstoff innerhalb von 4 Wochen nach Studieneinschluss umfasst;
  • Erfordernis einer Exposition gegenüber Lebendimpfstoffen, die voraussichtlich während des Zeitrahmens der Studie auftreten würden; oder
  • Jeder andere soziale oder medizinische Zustand, von dem der Ermittler glaubt, dass er eine erhebliche Gefahr für den Probanden darstellen würde, wenn die Prüftherapie eingeleitet würde, oder sich nachteilig auf die Studie auswirken würde.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: ZUFÄLLIG
  • Interventionsmodell: ÜBERQUERUNG
  • Maskierung: VERVIERFACHEN

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: Zuerst Adalimumab, dann Placebo
Die Teilnehmer erhielten zunächst 16 Wochen lang alle zwei Wochen 20 mg Adalimumab subQ (Gewicht 15 bis < 30 kg) oder 40 mg subQ alle zwei Wochen (Gewicht ≥ 30 kg). Die Teilnehmer erhielten dann 16 Wochen lang alle zwei Wochen Placebo-Kochsalzlösung subQ (volumenentsprechend Adalimumab 20 mg oder 40 mg subQ).
Arzneimittel: Adalimumab
Die Probanden werden mit Adalimumab behandelt (20 mg [Gewicht 15-
Andere Namen:
  • Humira
Sonstiges: Placebo
Salziges Placebo
EXPERIMENTAL: Erst Placebo, dann Adalimumab
Die Teilnehmer erhielten zunächst 16 Wochen lang alle zwei Wochen Placebo-Kochsalzlösung subQ (volumenentsprechend Adalimumab 20 mg oder 40 mg subQ). Die Teilnehmer erhielten dann 16 Wochen lang alle zwei Wochen 20 mg Adalimumab subQ (Gewicht 15 bis < 30 kg) oder 40 mg subQ alle zwei Wochen (Gewicht ≥ 30 kg).
Arzneimittel: Adalimumab
Die Probanden werden mit Adalimumab behandelt (20 mg [Gewicht 15-
Andere Namen:
  • Humira
Sonstiges: Placebo
Salziges Placebo

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Fragebogen zur Gesundheit von Kindern – Elternformular 50 Körperschmerzen Standardisierte Punktzahl
Zeitfenster: Tag 0 bis Woche 16 der Behandlung mit Adalimumab versus Placebo
Gesundheitsfragebogen für Kinder – Elternformular 50 Körperschmerz (BP) standardisierter Score für Teilnehmer < 18 Jahre. Der Bereich reicht von 0 bis 100 (keine Einheiten) und die Standardisierung erfolgt durch Vergleich mit gesunden, altersangepassten Kindern. Niedrigere Werte bedeuten erhöhte Schmerzen. Es wird die Differenz der Veränderung des standardisierten BD-Scores von Tag 0 bis Woche 16 während der Behandlung mit Adalimumab minus der Veränderung des standardisierten BD-Scores von Tag 0 bis Woche 16 während der Placebobehandlung angegeben.
Tag 0 bis Woche 16 der Behandlung mit Adalimumab versus Placebo

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Fragebogen zur Gesundheit von Kindern – Elternformular 50 Körperliche Funktion (PF) Standardisierte Punktzahl
Zeitfenster: Tag 0 bis Woche 16 der Behandlung mit Adalimumab versus Placebo
Gesundheitsfragebogen für Kinder – Elternformular 50 standardisierte Punktzahl für die körperliche Funktion (PF) für Teilnehmer < 18 Jahre. Der Bereich reicht von 0 bis 100 (keine Einheiten) und die Standardisierung erfolgt durch Vergleich mit gesunden, altersangepassten Kindern. Niedrigere Werte bedeuten eine verminderte körperliche Funktion. Es wird die Differenz der Veränderung des standardisierten PF-Scores von Tag 0 bis Woche 16 während der Adalimumab-Behandlung minus der Veränderung des standardisierten PF-Scores von Tag 0 bis Woche 16 während der Placebo-Behandlung angegeben.
Tag 0 bis Woche 16 der Behandlung mit Adalimumab versus Placebo
Schmerz gemessen anhand der visuellen Analogskala (VAS) im pädiatrischen Schmerzfragebogen (PPQ)
Zeitfenster: Tag 0 bis Woche 16 der Behandlung mit Adalimumab versus Placebo
Prozentsatz der Teilnehmer mit einer Verbesserung von > 10 mm entweder bei „wie Sie sich jetzt fühlen“ oder „schlimmste Schmerzen, die Sie diese Woche hatten“ auf der VA im PPQ während Adalimumab im Vergleich zu Placebo, entweder nach Bericht der Eltern oder des Probanden. Bereich ist 0-100 mm; niedrigere Zahl bedeutet weniger Schmerzen.
Tag 0 bis Woche 16 der Behandlung mit Adalimumab versus Placebo
Bewegungsumfang - Bilaterale Schulter, Ellbogen, Hüfte, Knie
Zeitfenster: Tag 0 bis Woche 16 der Behandlung mit Adalimumab versus Placebo
Anzahl der Gelenke mit einer um > 5 Grad positiveren Veränderung während 16 Wochen Adalimumab gegenüber 16 Wochen Placebo. Insgesamt wurden acht Gelenke gemessen.
Tag 0 bis Woche 16 der Behandlung mit Adalimumab versus Placebo
Anti-ERT-Antikörper
Zeitfenster: Tag 0 bis Woche 16 der Behandlung mit Adalimumab versus Placebo
Anti-Laronidase-Antikörper für Patienten mit MPS I. Anti-Idursulfase-Antikörper für Patienten mit MPS II.
Tag 0 bis Woche 16 der Behandlung mit Adalimumab versus Placebo

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Mai 2015

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

1. Juli 2016

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

1. Juli 2016

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

5. Mai 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

5. Mai 2015

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

7. Mai 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

15. September 2017

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

16. August 2017

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2017

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 30535

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Studiendaten/Dokumente

  1. Klinischer Studienbericht

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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