Az adalimumab hatásai I., II. és VI. típusú mukopoliszacharidózisban

A vizsgálat célja előzetes adatok gyűjtése arról, hogy az adalimumab (más néven Humira) csökkentheti-e a fájdalmat és a merevséget, javíthatja-e az életminőséget, és biztonságos-e az I., II. vagy VI. típusú mukopoliszacharidózisban szenvedőknél. Ebben a vizsgálatban az embereket véletlenszerűen osztják be a két csoport egyikébe. Az egyik csoportot adalimumabbal kezelik a vizsgálat első 16 hetében, majd sóoldat injekcióval a vizsgálat utolsó 16 hetében. A másik csoport 16 hétig sóoldat-injekcióval kezdi, majd az utolsó 16 hétben adalimumabra áll át. A vizsgálati alany, valamint a vizsgálati orvos és a vizsgálati koordinátor nem tudja, hogy az alany melyik csoportba tartozik, amíg a vizsgálat el nem készül. Az adalimumabot injekcióban adják be közvetlenül a bőr alá, 2 hetente. Mindkét csoportban vérvételre kerül sor egy szűrővizsgálaton, majd a 32 hetes vizsgálat során további 7 alkalommal. Lesznek biztonsági laborok (máj- és immunfunkciós vizsgálatok). Az egyéb biztonsági tesztek közé tartozik a mellkasröntgen és a tuberkulózis expozíciós szűrése – ezeket a szűrővizsgálat alkalmával, majd később a vizsgálat során végzik el, ha aggodalomra ad okot a tuberkulózis expozíciója vagy tartós köhögés. A szűréskor, az első, középső és utolsó vizsgálati látogatáson a következőket is elvégzik: 1) terhességi teszt minden 8 éves és idősebb lánynál, 2) kérdőívek, amelyek a fájdalomra, az MPS társadalmi és fizikai funkcióira és egyéb minőségekre kérdeznek rá. életkérdések, 3) magasság és súly. Végül egy fizikális vizsgálatot, amely gyermekeknél és serdülőknél annak ellenőrzését végzi, hogy hol tartanak pubertáskorban, a vizsgálati orvos az első, a középső és az utolsó látogatáskor elvégzi. Az adalimumab szedésének kockázatai vannak, beleértve a bőrpírt és a fájdalmat az injekció beadásának helyén, a fertőzésekkel szembeni leküzdési képesség csökkenését és mások. A biztonsági tesztek célja az adalimumabbal kapcsolatos kockázat azonosítása és csökkentése. A vizsgálatot végző orvosok úgy vélik, hogy az adalimumab fájdalomra, életminőségre és egyéb MPS-hez kapcsolódó problémákra gyakorolt ​​lehetséges előnyei meghaladják a kezelés lehetséges kockázatait.