Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Effecten van Adalimumab bij mucopolysaccharidose type I, II en VI

16 augustus 2017 bijgewerkt door: Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center

Pilotstudie naar het effect van Adalimumab op fysiek functioneren en musculoskeletale aandoeningen bij mucopolysaccharidose type I, II en VI

Het doel van de studie is om voorlopige gegevens te verzamelen over de vraag of het medicijn adalimumab (ook wel Humira genoemd) pijn en stijfheid kan verminderen, de kwaliteit van leven kan verbeteren en veilig is bij mensen met mucopolysaccharidose type I, II of VI. In deze studie zullen mensen willekeurig worden toegewezen aan een van de twee groepen. De ene groep krijgt de eerste 16 weken van het onderzoek adalimumab en vervolgens de laatste 16 weken een injectie met zoutoplossing. De andere groep begint 16 weken met de zoutoplossing en schakelt dan de laatste 16 weken over op adalimumab. De proefpersoon, de onderzoeksarts en de studiecoördinator weten pas in welke groep een proefpersoon zit als de studie is afgelopen. Adalimumab wordt elke 2 weken via een injectie net onder de huid toegediend. Bij beide groepen wordt bloed afgenomen tijdens een screeningbezoek, en daarna nog 7 keer gedurende de 32 weken durende studie. Er zullen veiligheidslabs worden gedaan (lever- en immuunfunctietesten). Andere veiligheidstests zijn onder meer een röntgenfoto van de borstkas en screening op blootstelling aan tuberculose - deze worden uitgevoerd tijdens het screeningsbezoek en later in het onderzoek als er bezorgdheid bestaat over blootstelling aan tuberculose of een aanhoudende hoest. Bij de screening, de eerste, middelste en laatste studiebezoeken zal ook het volgende worden gedaan: 1) een zwangerschapstest bij alle meisjes van 8 jaar en ouder, 2) vragenlijsten die vragen naar pijn, hoe MPS het sociale en fysieke functioneren beïnvloedt, en andere kwaliteit van levensvragen, 3) lengte en gewicht. Ten slotte zal een lichamelijk onderzoek, dat voor kinderen en adolescenten een controle omvat van waar ze zich in de puberteit bevinden, worden uitgevoerd door een onderzoeksarts tijdens het eerste, middelste en laatste bezoek. Er zijn risico's verbonden aan het gebruik van adalimumab, waaronder roodheid en pijn op de plaats waar de injectie wordt gegeven, een verminderd vermogen om infecties te bestrijden en andere. De veiligheidstests zijn ontworpen om het risico van adalimumab te identificeren en te verminderen. De studieartsen zijn van mening dat het potentiële voordeel van adalimumab op pijn, kwaliteit van leven en andere MPS-gerelateerde problemen opweegt tegen de mogelijke risico's van behandeling.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een gerandomiseerde pilotstudie die bestaat uit een 32 weken durende, cross-over, dubbelblinde, placebogecontroleerde behandelingsfase van proefpersonen met Mucopolysaccharidose (MPS) type I, II of VI behandeld met enzymsubstitutietherapie (ERT) en/of hematopoëtische therapie. celtransplantatie (HCT). De proefpersonen zullen worden behandeld met adalimumab (groep 1) of placebo (groep 2) gedurende 16 weken (d.w.z. 8 doses) en daarna overgaan op de andere groep gedurende 16 weken. Proefpersonen zullen worden behandeld met adalimumab (20 mg [gewicht 15-<30 kg] of 40 mg [gewicht ≥30 kg] subcutaan toegediend [subQ] eenmaal per twee weken) of placebo gedurende 16 weken, daarna wordt overgeschakeld naar de andere groep gedurende 16 weken. 16 weken. Laboratoriumevaluaties en Children's Health Questionnaire - Parent Form 50 (CHQ-PF50) voor proefpersonen <18 jaar of de Medical Outcomes Study Short Form-36 (SF-36) voor proefpersonen ≥18 jaar worden beoordeeld in week 16 en 32 tot evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van de vroege behandeling. De veiligheid zal worden beoordeeld met laboratoriumevaluaties op 4, 8, 20 en 24 weken na aanvang van de behandeling, en met studiebezoeken in week 16 en 32. Fysiek functioneren wordt gemeten door de CHQ-PF50/SF-36, bewegingsbereik van de gewrichten (ROM), 6-minuten looptest (6MWT) en krachttest (handgreepdynamometer) bij aanvang, 16 en 32 weken. Gewrichtsontsteking wordt gemeten met serummarkers bij aanvang, 16 en 32 weken. Antropometrische metingen zullen ook worden uitgevoerd bij Baseline en 16 en 32 weken.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

2

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Torrance, California, Verenigde Staten, 90502
        • Los Angeles Biomedical Research Institute at Harbor-UCLA Medical Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

5 jaar en ouder (VOLWASSEN, OUDER_ADULT, KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Diagnose van MPS I, II of VI;
  • Behandeling met ERT gedurende ≥1 jaar of geen ERT gedurende ≥1 jaar;
  • Gewicht ≥15 kg;
  • Lichamelijke pijn gerapporteerd door de CHQ-PF50 of SF-36 > 1 SD onder het algemene populatiegemiddelde;
  • ≥ 3 gewrichten met bewegingsbeperkingen; En
  • Patiënt of ouder/wettelijke voogd kan en wil geïnformeerde toestemming geven. Voor patiënten van 7 tot 17 jaar moet ook toestemming worden gegeven.

Uitsluitingscriteria:

  • Geschiedenis van HCT minder dan 2 jaar voorafgaand aan inschrijving;
  • Immuunsuppressietherapie minder dan 1 jaar voorafgaand aan inschrijving;
  • Actieve graft-versus-hostziekte;
  • Huidige diagnose of voorgeschiedenis van lymfoom of andere maligniteit;
  • Huidige actieve infectie;
  • Geschiedenis van ernstige opportunistische infectie (bijv. bacterieel [legionella en listeria]; tuberculose [tbc]; invasieve schimmelinfecties; of virale, parasitaire en andere opportunistische infecties);
  • Positieve tbc-huidtest, positieve thoraxfoto of een recente blootstelling aan tbc
  • Congestief hartfalen gedefinieerd door een ejectiefraat <50% gemeten door ECHO;
  • demyeliniserende aandoeningen (bijv. aandoeningen van het centrale zenuwstelsel [CZS] waaronder multiple sclerose en optische neuritis en aandoeningen van het perifere zenuwstelsel waaronder het syndroom van Guillain-Barre);
  • Hematologische afwijkingen (bijv. pancytopenie, aplastische anemie);
  • Hepatitis B-infectie (actieve of chronische drager);
  • Latexgevoeligheid;
  • Zwangerschap of borstvoeding;
  • Bekende of vermoede allergie voor adalimumab of aanverwante producten;
  • Deelname aan gelijktijdig therapeutisch onderzoek waarbij een onderzoeksgeneesmiddel of -middel betrokken is binnen 4 weken na inschrijving voor het onderzoek;
  • Vereiste voor blootstelling aan levend vaccin die naar verwachting zal optreden tijdens het tijdsbestek van het onderzoek; of
  • Elke andere sociale of medische aandoening waarvan de onderzoeker denkt dat deze een aanzienlijk gevaar voor de proefpersoon zou vormen als de onderzoekstherapie zou worden gestart of schadelijk zou zijn voor het onderzoek.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: GERANDOMISEERD
  • Interventioneel model: OVERSLAG
  • Masker: VERVIERVOUDIGEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: Eerst adalimumab, dan placebo
De deelnemers kregen eerst Adalimumab 20 mg subQ eenmaal per twee weken (gewicht 15 tot <30 kg) of 40 mg subQ eenmaal per twee weken (gewicht ≥30 kg) gedurende 16 weken. De deelnemers ontvingen vervolgens gedurende 16 weken om de week om de week een zoutoplossing subQ (volume dat overeenkomt met Adalimumab 20 mg of 40 mg subQ).
Geneesmiddel: Adalimumab
Proefpersonen worden behandeld met adalimumab (20 mg [gewicht 15-
Andere namen:
  • Humira
Ander: Placebo
Zoute placebo
EXPERIMENTEEL: Eerst placebo, dan Adalimumab
De deelnemers kregen eerst gedurende 16 weken om de week om de week een zoutoplossing subQ (volume dat overeenkomt met Adalimumab 20 mg of 40 mg subQ). De deelnemers kregen vervolgens Adalimumab 20 mg subQ eenmaal per twee weken (gewicht 15 tot <30 kg) of 40 mg subQ eenmaal per twee weken (gewicht ≥30 kg) gedurende 16 weken.
Geneesmiddel: Adalimumab
Proefpersonen worden behandeld met adalimumab (20 mg [gewicht 15-
Andere namen:
  • Humira
Ander: Placebo
Zoute placebo

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Gezondheidsvragenlijst voor kinderen - Ouderformulier 50 Gestandaardiseerde score voor lichamelijke pijn
Tijdsspanne: dag 0 tot week 16 van behandeling met adalimumab versus placebo
Children's Health Questionnaire - Parent Form 50 lichamelijke pijn (BP) gestandaardiseerde score voor deelnemers < 18 jaar. Bereik is van 0 tot 100 (geen eenheden) en standaardisatie indien bepaald door vergelijking met kinderen van gezonde leeftijd. Lagere waarden betekenen meer pijn. Het verschil in verandering in de gestandaardiseerde bloeddrukscore van dag 0 tot week 16 tijdens de behandeling met adalimumab min de verandering in de gestandaardiseerde bloeddrukscore van dag 0 tot week 16 tijdens de behandeling met placebo wordt gerapporteerd.
dag 0 tot week 16 van behandeling met adalimumab versus placebo

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Gezondheidsvragenlijst voor kinderen - Ouderformulier 50 Fysieke functie (PF) gestandaardiseerde score
Tijdsspanne: Dag 0 tot week 16 van behandeling met adalimumab versus placebo
Children's Health Questionnaire - Parent Form 50 fysieke functie (PF) gestandaardiseerde score voor deelnemers < 18 jaar. Bereik is van 0 tot 100 (geen eenheden) en standaardisatie indien bepaald door vergelijking met kinderen van gezonde leeftijd. Lagere waarden betekenen verminderde fysieke functie. Het verschil in verandering in de PF-gestandaardiseerde score van dag 0 tot week 16 tijdens de behandeling met adalimumab minus de verandering in de PF-gestandaardiseerde score van dag 0 tot week 16 tijdens de placebobehandeling wordt gerapporteerd.
Dag 0 tot week 16 van behandeling met adalimumab versus placebo
Pijn gemeten door de Visual Analog Scale (VAS) in de Pediatric Pain Questionnaire (PPQ)
Tijdsspanne: Dag 0 tot week 16 van behandeling met adalimumab versus placebo
Percentage deelnemers met een verbetering van >10 mm in ofwel "hoe je je nu voelt" of "ergste pijn die je deze week had" op de VA in de PPQ tijdens adalimumab versus tijdens placebo, gerapporteerd door ouder of proefpersoon. Bereik is 0-100 mm; lager getal betekent minder pijn.
Dag 0 tot week 16 van behandeling met adalimumab versus placebo
Bewegingsbereik - Bilaterale schouder, elleboog, heup, knie
Tijdsspanne: Dag 0 tot week 16 van behandeling met adalimumab versus placebo
Aantal gewrichten met een >5 graad meer positieve verandering gedurende 16 weken adalimumab versus 16 weken placebo. In totaal werden acht gewrichten gemeten.
Dag 0 tot week 16 van behandeling met adalimumab versus placebo
Anti-ERT-antilichamen
Tijdsspanne: Dag 0 tot week 16 van behandeling met adalimumab versus placebo
Anti-laronidase-antilichamen voor proefpersonen met MPS I. Anti-idursulfase-antilichamen voor proefpersonen met MPS II.
Dag 0 tot week 16 van behandeling met adalimumab versus placebo

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 mei 2015

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

1 juli 2016

Studie voltooiing (WERKELIJK)

1 juli 2016

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

5 mei 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

5 mei 2015

Eerst geplaatst (SCHATTING)

7 mei 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

15 september 2017

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

16 augustus 2017

Laatst geverifieerd

1 mei 2017

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 30535

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bestudeer gegevens/documenten

  1. Klinisch onderzoeksrapport

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Mucopolysaccharidose Type I

Klinische onderzoeken op Adalimumab

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Czech Republic

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren