ムコ多糖症I型、II型およびVI型におけるアダリムマブの効果
ムコ多糖症I型、II型およびVI型の身体機能および筋骨格疾患に対するアダリムマブの効果に関するパイロット研究
この研究の目的は、アダリムマブ (Humira とも呼ばれる) がムコ多糖症 I、II、または VI 型の人々の痛みとこわばりを軽減し、生活の質を改善し、安全であるかどうかに関する予備データを収集することです。
この調査では、人々はランダムに 2 つのグループのいずれかに割り当てられます。
1つのグループは、研究の最初の16週間はアダリムマブで治療され、その後、研究の最後の16週間は生理食塩水注射で治療されます。
もう一方のグループは、16 週間生理食塩水注射から開始し、最後の 16 週間はアダリムマブに切り替えます。
研究対象者と研究担当医師および研究コーディネーターは、研究が完了するまで、対象者がどのグループに属しているかを知りません。
アダリムマブは、2 週間ごとに皮下に注射します。
両方のグループは、スクリーニング訪問時に採血され、その後、32 週間の研究でさらに 7 回採血されます。
安全ラボが行われます（肝臓および免疫機能テスト）。
他の安全性テストには、胸部X線と結核への曝露のスクリーニングが含まれます。これらは、スクリーニングの訪問時と、結核への曝露または持続的な咳の懸念がある場合は、研究の後半に行われます.
次のことも、スクリーニング、最初、中間、および最後の研究訪問時に行われます: 1) 8 歳以上のすべての女の子の妊娠検査、2) 痛み、MPS が社会的機能および身体機能にどのように影響するか、およびその他の品質について質問するアンケート人生の質問、3）身長と体重。
最後に、最初、中間、および最後の訪問時に、子供および青年の思春期の位置のチェックを含む身体検査が研究担当医師によって行われます。
アダリムマブの服用には、注射部位の赤みや痛み、感染症を撃退する能力の低下などのリスクがあります。
安全性試験は、アダリムマブに関連するリスクを特定して軽減するように設計されています。
治験担当医師は、痛み、生活の質、およびその他の MPS 関連の問題に対するアダリムマブの潜在的な利点は、治療の潜在的なリスクを上回ると考えています。
調査の概要
詳細な説明
これは、酵素補充療法（ERT）および/または造血で治療されたムコ多糖症（MPS）I型、II型、またはVI型の被験者の32週間、クロスオーバー、二重盲検、プラセボ対照治療段階からなる無作為化パイロット研究です。細胞移植（HCT）。
被験者は、アダリムマブ（グループ1）またはプラセボ（グループ2）で16週間（つまり、8回の投与）治療され、その後、他のグループに16週間渡されます。
被験者は、アダリムマブ（20 mg [体重 15-<30 kg] または 40 mg [体重 ≥30 kg] を隔週で皮下投与 [subQ]）またはプラセボで 16 週間治療し、その後、他のグループにクロスオーバーします。 16週間。
実験室評価および子供の健康アンケート - 18歳未満の被験者の場合は親フォーム50（CHQ-PF50）、または18歳以上の被験者の場合はMedical Outcomes Study Short Form-36（SF-36）が16週目および32週目に評価されます。早期治療の安全性と有効性を評価します。
安全性は、治療開始後 4、8、20、および 24 週間での実験室評価で評価され、16 および 32 週での研究訪問により、身体機能は CHQ-PF50/SF-36、関節可動域によって測定されます。 (ROM)、6 分間歩行テスト (6MWT)、およびベースライン、16、および 32 週での強度テスト (ハンドグリップ ダイナモメーター)。
関節の炎症は、ベースライン、16 週間、および 32 週間で血清マーカーによって測定されます。
人体測定は、ベースラインと 16 週および 32 週にも行われます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
2
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Torrance、California、アメリカ、90502
- Los Angeles Biomedical Research Institute at Harbor-UCLA Medical Center
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
5年歳以上 (アダルト、OLDER_ADULT、子供)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- -MPS I、II、またはVIの診断;
- -1年以上のERTによる治療または1年以上のERTなし;
- 体重≧15kg;
- CHQ-PF50 または SF-36 によって報告された体の痛み > 一般母集団の平均値よりも 1 SD 低い。
- 動きに制限のある 3 つ以上の関節;と
- -患者または親/法定後見人は、インフォームドコンセントを提供することができ、提供する意思があります。 7 歳から 17 歳の患者には、同意も提供する必要があります。
除外基準:
- -登録前2年未満のHCTの履歴;
- -登録前1年未満の免疫抑制療法;
- 活発な移植片対宿主病;
- リンパ腫または他の悪性腫瘍の現在の診断または病歴;
- 現在進行中の感染;
- -重篤な日和見感染症の病歴（例：細菌[レジオネラ菌およびリステリア菌]、結核[TB]、侵襲性真菌感染症、またはウイルス、寄生虫、およびその他の日和見感染症）;
- 結核皮膚テスト陽性、胸部X線陽性、または最近の結核曝露
- ECHOで測定した50％未満の駆出骨折によって定義されるうっ血性心不全;
- 脱髄障害（例えば、多発性硬化症および視神経炎を含む中枢神経系[CNS]障害、およびギラン・バレー症候群を含む末梢神経系障害）;
- 血液学的異常（例、汎血球減少症、再生不良性貧血）;
- B型肝炎感染（活動性または慢性キャリア）;
- ラテックス感度;
- 妊娠中または授乳中;
- -アダリムマブまたは関連製品に対する既知または疑われるアレルギー;
- -治験薬または薬剤を含む同時治療研究への参加 研究登録から4週間以内;
- 研究の期間中に発生すると予想される生ワクチンへの曝露の要件;また
- -治験責任医師が信じるその他の社会的または医学的状態 治験療法が開始された場合、または研究に有害である場合、被験者に重大な危険をもたらすと考えられます。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：クロスオーバー
- マスキング：四重
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：最初にアダリムマブ、次にプラセボ
参加者は、最初に隔週でアダリムマブ 20 mg サブQ (体重 15 ～ <30 kg) または隔週で 40 mg サブQ (体重 ≥30 kg) を 16 週間受けました。
その後、参加者はプラセボ生理食塩水 subQ (アダリムマブ 20 mg または 40 mg subQ と一致する量) を隔週で 16 週間受けました。
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被験者はアダリムマブ（20 mg [体重15〜
他の名前：
生理食塩水プラセボ
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実験的：最初にプラセボ、次にアダリムマブ
参加者は最初にプラセボ生理食塩水サブQ（アダリムマブ20mgまたは40mgサブQに一致する量）を隔週で16週間受けました。
その後、参加者は隔週でアダリムマブ 20 mg サブQ (体重 15 ～ <30 kg) または隔週で 40 mg サブQ (体重≧30 kg) を 16 週間受けました。
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被験者はアダリムマブ（20 mg [体重15〜
他の名前：
生理食塩水プラセボ
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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子供の健康アンケート - 親フォーム 50 体の痛みの標準化スコア
時間枠：アダリムマブとプラセボによる治療の0日目から16週目
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子供の健康アンケート - 18 歳未満の参加者の親フォーム 50 の体の痛み (BP) の標準化されたスコア。
範囲は 0 から 100 (単位なし) であり、健康な年齢の一致する子供との比較によって決定された場合の標準化。
値が低いほど、痛みが増すことを意味します。
アダリムマブ治療中の０日目から１６週目までのＢＰ標準化スコアの変化からプラセボ治療中の０日目から１６週目までのＢＰ標準化スコアの変化を差し引いた差を報告する。
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アダリムマブとプラセボによる治療の0日目から16週目
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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子供の健康アンケート - 親フォーム 50 身体機能 (PF) 標準化スコア
時間枠：アダリムマブとプラセボによる治療の0日目から16週目
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子供の健康アンケート - 18 歳未満の参加者の親フォーム 50 身体機能 (PF) 標準化スコア。
範囲は 0 から 100 (単位なし) であり、健康な年齢の一致する子供との比較によって決定された場合の標準化。
値が低いほど、身体機能が低下していることを意味します。
アダリムマブ治療中の０日目から１６週目までのＰＦ標準化スコアの変化からプラセボ治療中の０日目から１６週目までのＰＦ標準化スコアの変化を差し引いた差を報告する。
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アダリムマブとプラセボによる治療の0日目から16週目
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小児疼痛アンケート (PPQ) のビジュアル アナログ スケール (VAS) によって測定される痛み
時間枠：アダリムマブとプラセボによる治療の0日目から16週目
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アダリムマブ中とプラセボ中の PPQ の VA で、「今の気分」または「今週の最悪の痛み」のいずれかが 10 mm 以上改善した参加者の割合。親または被験者の報告による。
範囲は 0 ～ 100 mm です。数字が小さいほど痛みが少ないことを意味します。
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アダリムマブとプラセボによる治療の0日目から16週目
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可動域 - 両側の肩、肘、腰、膝
時間枠：アダリムマブとプラセボによる治療の0日目から16週目
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アダリムマブの 16 週間とプラセボの 16 週間の間に、5 度以上のポジティブな変化が見られた関節の数。
合計 8 つの関節が測定されました。
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アダリムマブとプラセボによる治療の0日目から16週目
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抗ERT抗体
時間枠：アダリムマブとプラセボによる治療の0日目から16週目
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MPS I の対象に対する抗ラロニダーゼ抗体。MPS II の対象に対する抗イデュルスルファーゼ抗体。
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アダリムマブとプラセボによる治療の0日目から16週目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2015年5月1日
一次修了 (実際)
2016年7月1日
研究の完了 (実際)
2016年7月1日
試験登録日
最初に提出
2015年5月5日
QC基準を満たした最初の提出物
2015年5月5日
最初の投稿 (見積もり)
2015年5月7日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2017年9月15日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2017年8月16日
最終確認日
2017年5月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
ムコ多糖症I型の臨床試験
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Centre Hospitalier Universitaire Dijon募集
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Nanfang Hospital, Southern Medical University募集ベバシズマブ | 肝細胞癌 | QL1706 | RALOX-HAIC（ラルチトレキセドおよびオキサリプラチンによる肝動注化学療法） | Type VP3/4 門脈腫瘍血栓症 | イパロムリマブおよびトゥボンラリマブ注射中国
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Centre Hospitalier Universitaire, Amiens募集
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University of NebraskaBristol-Myers Squibb利用できない
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Jiangxi Provincial Cancer HospitalLin Zhou; Zhijun Chen; Yu Su; Jingxiu Zhong; Tianzhu Lu積極的、募集していない
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University Hospital, Basel, Switzerland完了