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Mucopolysaccharidosis Type I, II 및 VI에서 Adalimumab의 효과

2017년 8월 16일 업데이트: Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center

Mucopolysaccharidosis Type I, II 및 VI에서 Adalimumab이 신체 기능 및 근골격계 질환에 미치는 영향에 대한 예비 연구

이 연구의 목적은 약물 adalimumab(Humira라고도 함)이 통증과 경직을 감소시키고 삶의 질을 개선하며 점액다당증 유형 I, II 또는 VI 환자에게 안전한지 여부에 대한 예비 데이터를 수집하는 것입니다. 이 연구에서 사람들은 두 그룹 중 하나에 무작위로 배정됩니다. 한 그룹은 연구 첫 16주 동안 아달리무맙으로 치료한 다음 연구의 마지막 16주 동안 식염수 주사로 치료할 것입니다. 다른 그룹은 16주 동안 식염수 주사로 시작한 다음 마지막 16주 동안 아달리무맙으로 전환합니다. 연구 피험자, 연구 의사 및 연구 코디네이터는 연구가 완료될 때까지 피험자가 어떤 그룹에 속해 있는지 알 수 없습니다. 아달리무맙은 2주마다 피부 바로 아래에 주사로 투여됩니다. 두 그룹 모두 스크리닝 방문 시 혈액을 채취한 다음 32주 연구 동안 7회 더 채혈합니다. 안전 실험실이 완료됩니다(간 및 면역 기능 검사). 다른 안전성 테스트에는 흉부 X-레이 및 결핵 노출 선별검사가 포함됩니다. 이러한 검사는 선별검사 방문 시 수행되며 결핵 노출 또는 지속적인 기침에 대한 우려가 있는 경우 연구 후반에 수행됩니다. 다음은 스크리닝, 첫 번째, 중간 및 마지막 연구 방문 시에도 수행됩니다. 1) 8세 이상의 모든 소녀에 대한 임신 테스트, 2) 통증, MPS가 사회적 및 신체 기능에 미치는 영향 및 기타 품질에 대해 묻는 설문지 삶의 질문, 3) 키와 몸무게. 마지막으로, 아동 및 청소년을 위한 신체 검사(사춘기의 위치 확인 포함)는 첫 번째, 중간 및 마지막 방문 시 연구 의사가 수행합니다. 아달리무맙 복용에는 주사 부위의 발적과 통증, 감염 퇴치 능력 감소 등의 위험이 있습니다. 안전성 테스트는 아달리무맙과 관련된 위험을 식별하고 줄이기 위해 고안되었습니다. 연구 의사들은 통증, 삶의 질 및 기타 MPS 관련 문제에 대한 아달리무맙의 잠재적 이점이 치료의 잠재적 위험을 능가한다고 믿습니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이것은 효소 대체 요법(ERT) 및/또는 조혈 요법으로 치료받은 뮤코다당증(MPS) 유형 I, II 또는 VI 환자의 32주 교차, 이중 맹검, 위약 대조 치료 단계로 구성된 무작위 파일럿 연구입니다. 세포 이식(HCT). 피험자는 16주 동안(즉, 8회 용량) 아달리무맙(그룹 1) 또는 위약(그룹 2)으로 치료를 받은 다음 16주 동안 다른 그룹으로 넘어갈 것입니다. 피험자는 16주 동안 아달리무맙(20mg[체중 15-<30kg] 또는 40mg[체중 ≥30kg]을 격주로 [subQ] 피하 투여) 또는 위약으로 치료를 받은 후 다음을 위해 다른 그룹으로 교차 치료를 받게 됩니다. 16주. 실험실 평가 및 아동 건강 설문지 - 18세 미만 피험자의 경우 부모 양식 50(CHQ-PF50) 또는 18세 이상 피험자의 경우 Medical Outcomes Study Short Form-36(SF-36)을 16주차 및 32주차에 평가합니다. 조기 치료의 안전성과 효능을 평가합니다. 치료 시작 후 4주, 8주, 20주 및 24주에 실험실 평가로 안전성을 평가하고 16주 및 32주에 연구 방문을 통해 신체 기능을 CHQ-PF50/SF-36, 관절 운동 범위로 측정합니다. (ROM), 기준선, 16주 및 32주에 6분 보행 테스트(6MWT) 및 근력 테스트(손잡이 동력계). 관절 염증은 기준선, 16주 및 32주에 혈청 마커로 측정됩니다. 인체측정학적 측정도 기준선과 16주 및 32주에 수행됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

2

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Torrance, California, 미국, 90502
        • Los Angeles Biomedical Research Institute at Harbor-UCLA Medical Center

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

5년 이상 (성인, OLDER_ADULT, 어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • MPS I, II 또는 VI의 진단;
  • ≥1년 동안 ERT로 치료하거나 ≥1년 동안 ERT 없이 치료;
  • 무게 ≥15kg;
  • CHQ-PF50 또는 SF-36에 의해 보고된 신체 통증 > 일반 인구 평균보다 1 SD 낮음;
  • ≥ 동작 제한이 있는 관절 3개; 그리고
  • 환자 또는 부모/법적 보호자는 정보에 입각한 동의를 제공할 수 있고 제공할 의향이 있습니다. 7~17세 환자의 경우 동의도 제공해야 합니다.

제외 기준:

  • 등록 전 2년 미만의 HCT 이력
  • 등록 전 1년 미만의 면역 억제 요법;
  • 활동성 이식편대숙주병;
  • 림프종 또는 기타 악성 종양의 현재 진단 또는 병력;
  • 현재 활성 감염;
  • 심각한 기회 감염(예: 세균[레지오넬라 및 리스테리아], 결핵[TB], 침습성 진균 감염 또는 바이러스, 기생충 및 기타 기회 감염)의 병력;
  • 양성 결핵 피부 검사, 양성 흉부 X-레이 또는 최근 결핵 노출
  • ECHO로 측정한 박출 골절 <50%로 정의되는 울혈성 심부전;
  • 탈수초 장애(예를 들어, 다발성 경화증 및 시신경염을 포함하는 중추신경계[CNS] 장애 및 길랭-바레 증후군을 포함하는 말초신경계 장애);
  • 혈액학적 이상(예: 범혈구감소증, 재생불량성 빈혈);
  • B형 간염 감염(활동성 또는 만성 보균자);
  • 라텍스 감도;
  • 임신 또는 모유 수유
  • 아달리무맙 또는 관련 제품에 대한 알려진 또는 의심되는 알레르기
  • 연구 등록 4주 이내에 조사 연구 약물 또는 제제를 포함하는 동시 치료 연구에 참여;
  • 연구 기간 동안 발생할 것으로 예상되는 생백신 노출에 대한 요구 사항 또는
  • 조사 요법이 시작되거나 연구에 유해한 경우 조사자가 피험자에게 상당한 위험을 초래할 것이라고 생각하는 기타 모든 사회적 또는 의학적 상태.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 크로스오버
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 먼저 아달리무맙, 그 다음 위약
참가자는 먼저 16주 동안 격주로 Adalimumab 20mg subQ(체중 15~<30kg) 또는 격주로 40mg subQ(체중 ≥30kg)를 투여 받았습니다. 그런 다음 참가자는 16주 동안 격주로 위약 식염수 subQ(아달리무맙 20mg 또는 40mg subQ와 일치하는 용량)를 받았습니다.
의약품: 아달리무맙
피험자는 아달리무맙(20mg[체중 15-
다른 이름들:
  • 휴미라
다른: 위약
식염수 위약
실험적: 우선 위약, 그 다음 아달리무맙
참가자들은 먼저 위약 식염수 subQ(아달리무맙 20mg 또는 40mg subQ와 일치하는 용량)를 16주 동안 격주로 받았습니다. 그런 다음 참가자는 16주 동안 격주로 Adalimumab 20mg subQ(체중 15~<30kg) 또는 격주로 40mg subQ(체중 ≥30kg)를 투여 받았습니다.
의약품: 아달리무맙
피험자는 아달리무맙(20mg[체중 15-
다른 이름들:
  • 휴미라
다른: 위약
식염수 위약

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
어린이 건강 설문지 - 부모 양식 50 신체 통증 표준화 점수
기간: 아달리무맙 대 위약 치료 0일차부터 16주차
어린이 건강 설문지 - 18세 미만 참가자를 위한 부모 양식 50 신체 통증(BP) 표준화 점수. 범위는 0에서 100(단위 없음)이며 건강한 연령 일치 어린이와 비교하여 결정되는 경우 표준화됩니다. 값이 낮을수록 통증이 증가함을 의미합니다. 아달리무맙 치료 동안 0일부터 16주까지 BP 표준화 점수의 변화에서 위약 치료 동안 0일부터 16주까지 BP 표준화 점수의 변화를 뺀 차이가 보고됩니다.
아달리무맙 대 위약 치료 0일차부터 16주차

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
어린이 건강 설문지 - 부모 양식 50 신체 기능(PF) 표준화 점수
기간: 아달리무맙 대 위약 치료의 0일차부터 16주차
어린이 건강 설문지 - 18세 미만 참가자를 위한 부모 양식 50 신체 기능(PF) 표준화 점수. 범위는 0에서 100(단위 없음)이며 건강한 연령 일치 어린이와 비교하여 결정되는 경우 표준화됩니다. 낮은 값은 감소된 신체 기능을 의미합니다. 아달리무맙 치료 동안 0일부터 16주까지 PF 표준화 점수의 변화에서 위약 치료 동안 0일부터 16주까지 PF 표준화 점수의 변화를 뺀 차이가 보고됩니다.
아달리무맙 대 위약 치료의 0일차부터 16주차
소아 통증 설문지(PPQ)에서 Visual Analog Scale(VAS)로 측정한 통증
기간: 아달리무맙 대 위약 치료의 0일차부터 16주차
부모 또는 피험자 보고에 의한 아달리무맙 동안 대 위약 동안 PPQ의 VA에서 "지금 느끼는 것" 또는 "이번 주에 겪었던 최악의 통증"에서 >10 mm 개선된 참가자의 백분율. 범위는 0-100mm입니다. 숫자가 낮을수록 통증이 적습니다.
아달리무맙 대 위약 치료의 0일차부터 16주차
가동 범위 - 양측 어깨, 팔꿈치, 고관절, 무릎
기간: 아달리무맙 대 위약 치료의 0일차부터 16주차
위약 16주에 비해 아달리무맙 16주 동안 양성 변화가 >5도 더 많은 관절의 수. 총 8개의 관절이 측정되었습니다.
아달리무맙 대 위약 치료의 0일차부터 16주차
항ERT 항체
기간: 아달리무맙 대 위약 치료의 0일차부터 16주차
MPS I 피험자를 위한 항-라로니다제 항체. MPS II 피험자를 위한 항-이두설파제 항체.
아달리무맙 대 위약 치료의 0일차부터 16주차

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2015년 5월 1일

기본 완료 (실제)

2016년 7월 1일

연구 완료 (실제)

2016년 7월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2015년 5월 5일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2015년 5월 5일

처음 게시됨 (추정)

2015년 5월 7일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2017년 9월 15일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2017년 8월 16일

마지막으로 확인됨

2017년 5월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 30535

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

연구 데이터/문서

  1. 임상 연구 보고서

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