Efeitos do Adalimumabe na Mucopolissacaridose Tipos I, II e VI
16 de agosto de 2017 atualizado por: Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center
Estudo Piloto do Efeito do Adalimumabe na Função Física e Doença Musculoesquelética na Mucopolissacaridose Tipos I, II e VI
O objetivo do estudo é coletar dados preliminares sobre se o medicamento adalimumabe (também chamado de Humira) pode diminuir a dor e a rigidez, melhorar a qualidade de vida e é seguro em pessoas com mucopolissacaridose tipo I, II ou VI.
Neste estudo, as pessoas serão aleatoriamente designadas para um dos dois grupos.
Um grupo será tratado com adalimumabe nas primeiras 16 semanas do estudo e depois com uma injeção de solução salina nas últimas 16 semanas do estudo.
O outro grupo começará com a injeção de solução salina por 16 semanas e depois mudará para adalimumabe nas últimas 16 semanas.
O sujeito do estudo, o médico do estudo e o coordenador do estudo não saberão em que grupo o sujeito está até que o estudo seja concluído.
O adalimumabe é administrado por injeção, logo abaixo da pele, a cada 2 semanas.
Ambos os grupos terão sangue coletado em uma visita de triagem e, em seguida, mais 7 vezes durante o estudo de 32 semanas.
Haverá laboratórios de segurança feitos (testes de função hepática e imunológica).
Outros testes de segurança incluem uma radiografia de tórax e triagem para exposição à tuberculose - estes serão feitos na visita de triagem e posteriormente no estudo se houver preocupação com exposição à tuberculose ou tosse persistente.
O seguinte também será feito na triagem, na primeira, no meio e na última visita do estudo: 1) um teste de gravidez em todas as meninas com 8 anos ou mais, 2) questionários que perguntem sobre dor, como a MPS afeta a função social e física e outras qualidades de questões de vida, 3) altura e peso.
Finalmente, um exame físico, que inclui para crianças e adolescentes uma verificação de onde eles estão na puberdade, será feito por um médico do estudo na primeira, no meio e na última visita.
Existem riscos em tomar adalimumabe que incluem vermelhidão e dor no local da injeção, diminuição da capacidade de combater infecções e outros.
Os testes de segurança são projetados para identificar e diminuir o risco associado ao adalimumabe.
Os médicos do estudo acreditam que o benefício potencial do adalimumabe na dor, na qualidade de vida e em outros problemas relacionados à MPS supera os riscos potenciais do tratamento.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo piloto randomizado que consiste em uma fase de tratamento de 32 semanas, cruzada, duplo-cega e controlada por placebo de indivíduos com Mucopolissacaridose (MPS) tipos I, II ou VI tratados com terapia de reposição enzimática (TRE) e/ou hematopoiética Transplante de células (HCT).
Os indivíduos serão tratados com adalimumabe (grupo 1) ou placebo (grupo 2) por 16 semanas (ou seja, 8 doses) e depois passarão para o outro grupo por 16 semanas.
Os indivíduos serão tratados com adalimumabe (20 mg [peso 15-<30 kg] ou 40 mg [peso ≥30 kg] administrados por via subcutânea [subQ] a cada duas semanas) ou placebo por 16 semanas, depois passarão para o outro grupo para 16 semanas.
Avaliações laboratoriais e Questionário de Saúde Infantil - Formulário para pais 50 (CHQ-PF50) para indivíduos com menos de 18 anos de idade ou o Formulário Resumido do Estudo de Resultados Médicos-36 (SF-36) para indivíduos com ≥18 anos serão avaliados na Semana 16 e 32 para avaliar a segurança e eficácia do tratamento precoce.
A segurança será avaliada com avaliações laboratoriais às 4, 8, 20 e 24 semanas após o início do tratamento e com visitas de estudo nas semanas 16 e 32. A função física será medida pelo CHQ-PF50/SF-36, amplitude de movimento articular (ROM), teste de caminhada de 6 minutos (6MWT) e teste de força (dinamômetro de preensão manual) na linha de base, 16 e 32 semanas.
A inflamação articular será medida por marcadores séricos na linha de base, 16 e 32 semanas.
As medições antropométricas também serão realizadas na linha de base e 16 e 32 semanas.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
2
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
California
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Torrance, California, Estados Unidos, 90502
- Los Angeles Biomedical Research Institute at Harbor-UCLA Medical Center
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
5 anos e mais velhos (ADULTO, OLDER_ADULT, CRIANÇA)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico de MPS I, II ou VI;
- Tratamento com TRE por ≥1 ano ou sem ERT por ≥1 ano;
- Peso ≥15 kg;
- Dor corporal relatada pelo CHQ-PF50 ou SF-36 > 1 DP abaixo da média da população geral;
- ≥ 3 articulações com limitações de movimento; e
- O paciente ou pai/responsável legal é capaz e está disposto a fornecer consentimento informado. Para pacientes de 7 a 17 anos de idade, o consentimento também deve ser fornecido.
Critério de exclusão:
- História de HCT há menos de 2 anos antes da inscrição;
- Terapia de supressão imunológica menos de 1 ano antes da inscrição;
- doença do enxerto versus hospedeiro ativa;
- Diagnóstico atual ou história de linfoma ou outra malignidade;
- Infecção ativa atual;
- História de infecção oportunista grave (por exemplo, bacteriana [Legionella e Listeria]; tuberculose [TB]; infecções fúngicas invasivas; ou infecções virais, parasitárias e outras infecções oportunistas);
- Teste cutâneo positivo para TB, radiografia de tórax positiva ou exposição recente a TB
- Insuficiência cardíaca congestiva definida por fratura por ejeção <50% medida por ECO;
- Distúrbios desmielinizantes (por exemplo, distúrbios do sistema nervoso central [SNC] incluindo esclerose múltipla e neurite óptica e distúrbios do sistema nervoso periférico incluindo síndrome de Guillain-Barre);
- Anormalidades hematológicas (por exemplo, pancitopenia, anemia aplástica);
- Infecção por Hepatite B (portador ativo ou crônico);
- Sensibilidade ao látex;
- Gravidez ou amamentação;
- Alergia conhecida ou suspeita ao adalimumabe ou produtos relacionados;
- Participação em estudo terapêutico simultâneo que envolva um medicamento ou agente de estudo experimental dentro de 4 semanas após a inscrição no estudo;
- Exigência de exposição a vacina viva que seria esperada durante o período do estudo; ou
- Qualquer outra condição social ou médica que o Investigador acredite que representaria um risco significativo para o sujeito se a terapia experimental fosse iniciada ou fosse prejudicial ao estudo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: TRATAMENTO
- Alocação: RANDOMIZADO
- Modelo Intervencional: CROSSOVER
- Mascaramento: QUADRUPLICAR
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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EXPERIMENTAL: Adalimumabe primeiro, depois Placebo
Os participantes primeiro receberam Adalimumabe 20 mg subQ a cada duas semanas (peso 15 a <30 kg) ou 40 mg subQ a cada duas semanas (peso ≥30 kg) por 16 semanas.
Os participantes então receberam solução salina Placebo subQ (volume correspondente a Adalimumabe 20 mg ou 40 mg subQ) a cada duas semanas por 16 semanas.
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Os indivíduos serão tratados com adalimumabe (20 mg [peso 15-
Outros nomes:
Placebo salino
|
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EXPERIMENTAL: Placebo primeiro, depois Adalimumabe
Os participantes primeiro receberam Placebo salino subQ (volume correspondente a Adalimumabe 20 mg ou 40 mg subQ) a cada duas semanas por 16 semanas.
Os participantes então receberam Adalimumabe 20 mg subQ a cada duas semanas (peso 15 a <30 kg) ou 40 mg subQ a cada duas semanas (peso ≥30 kg) por 16 semanas.
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Os indivíduos serão tratados com adalimumabe (20 mg [peso 15-
Outros nomes:
Placebo salino
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Questionário de Saúde Infantil - Formulário para Pais 50 Pontuação Padronizada de Dor Corporal
Prazo: dia 0 a semana 16 de tratamento com adalimumabe versus placebo
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Children's Health Questionnaire - Parent Form 50 pontuação padronizada para dor corporal (PA) para participantes < 18 anos de idade.
O intervalo é de 0 a 100 (sem unidades) e a padronização é determinada por comparação com crianças saudáveis de mesma idade.
Valores mais baixos significam aumento da dor.
É relatada a diferença da alteração na pontuação padronizada da PA do dia 0 à semana 16 durante o tratamento com adalimumabe menos a alteração na pontuação padronizada da PA do dia 0 à semana 16 durante o tratamento com placebo.
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dia 0 a semana 16 de tratamento com adalimumabe versus placebo
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Questionário de saúde infantil - Formulário para pais 50 Pontuação padronizada da função física (FP)
Prazo: Dia 0 a semana 16 de tratamento com adalimumabe versus placebo
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Children's Health Questionnaire - Parent Form 50 pontuação padronizada da função física (FP) para participantes < 18 anos de idade.
O intervalo é de 0 a 100 (sem unidades) e a padronização é determinada por comparação com crianças saudáveis de mesma idade.
Valores mais baixos significam diminuição da função física.
É relatada a diferença de alteração na pontuação padronizada de PF do dia 0 à semana 16 durante o tratamento com adalimumabe menos a alteração na pontuação padronizada de FP do dia 0 à semana 16 durante o tratamento com placebo.
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Dia 0 a semana 16 de tratamento com adalimumabe versus placebo
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Dor medida pela Escala Visual Analógica (VAS) no Questionário de Dor Pediátrica (PPQ)
Prazo: Dia 0 a semana 16 de tratamento com adalimumabe versus placebo
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Porcentagem de participantes com uma melhora >10 mm em "como você se sente agora" ou "pior dor que você teve esta semana" no AV no PPQ durante o adalimumabe versus durante o placebo por relato dos pais ou do sujeito.
A faixa é de 0-100 mm; menor número significa menos dor.
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Dia 0 a semana 16 de tratamento com adalimumabe versus placebo
|
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Amplitude de Movimento - Ombro Bilateral, Cotovelo, Quadril, Joelho
Prazo: Dia 0 a semana 16 de tratamento com adalimumabe versus placebo
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Número de articulações com uma alteração >5 graus mais positiva durante 16 semanas de adalimumabe versus 16 semanas de placebo.
Um total de oito articulações foram medidas.
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Dia 0 a semana 16 de tratamento com adalimumabe versus placebo
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Anticorpos anti-TRE
Prazo: Dia 0 a semana 16 de tratamento com adalimumabe versus placebo
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Anticorpos anti-laronidase para indivíduos com MPS I. Anticorpos anti-idursulfase para indivíduos com MPS II.
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Dia 0 a semana 16 de tratamento com adalimumabe versus placebo
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de maio de 2015
Conclusão Primária (REAL)
1 de julho de 2016
Conclusão do estudo (REAL)
1 de julho de 2016
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
5 de maio de 2015
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
5 de maio de 2015
Primeira postagem (ESTIMATIVA)
7 de maio de 2015
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (REAL)
15 de setembro de 2017
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
16 de agosto de 2017
Última verificação
1 de maio de 2017
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
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- Doenças do Sistema Nervoso
- Manifestações Neurológicas
- Manifestações Neurocomportamentais
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Genéticas, Ligadas ao X
- Doenças do Tecido Conjuntivo
- Metabolismo de Carboidratos, Erros Inatos
- Metabolismo, Erros Inatos
- Doenças de Armazenamento Lisossomal
- Mucinoses
- Retardo Mental, Ligado ao X
- Deficiência Intelectual
- Distúrbios Heredodegenerativos, Sistema Nervoso
- Mucopolissacaridose II
- Mucopolissacaridoses
- Mucopolissacaridose I
- Mucopolissacaridose VI
- Antiinflamatórios
- Agentes Antirreumáticos
- Adalimumabe
Outros números de identificação do estudo
- 30535
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Dados/documentos do estudo
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
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