磷脂酰肌醇 3 激酶 (PI3K) 抑制剂 Idelalisib (GS-1101) 在 Waldenström 巨球蛋白血症中的研究

纳入标准：

• 参与者必须符合以下筛选检查标准才有资格参与研究：
• Waldenstrom 巨球蛋白血症的临床病理学诊断和符合使用第二届 Waldenstrom 巨球蛋白血症国际研讨会的共识小组标准的治疗标准（Owen 2003；Kyle 2003）。
• 可测量的疾病，定义为存在血清免疫球蛋白 M (IgM)，且最低 IgM 水平 > 2 倍于每个机构的正常上限。
• 之前至少接受过一次 WM 治疗。
• 年龄≥18岁。
• ECOG 表现状态

• 参与者必须具有如下定义的正常器官和骨髓功能：

  • 中性粒细胞绝对计数 > 1,000/mm3
  • 血小板 > 50,000/mm3
  • 血红蛋白 > 8 克/分升
  • 总胆红素≤1.5 mg/dL 或 < 2 mg/dL（如果归因于肿瘤性疾病的肝浸润）
  • AST (SGOT) 和 ALT (SGPT) < 2.5 X 机构正常上限
  • 肌酐≤ 2 毫克/分升
• 除针对皮肤基底细胞癌或鳞状细胞癌的局部治疗外，未对其他恶性肿瘤进行任何积极治疗。

• 育龄女性 (FCBP) 必须同意同时使用两种可靠的避孕方式，或者在与本研究相关的以下时间段内已经或将完全戒除异性性交：

  1) 在参加研究期间；和 2) 停止研究后至少 28 天。 男性必须同意在与 FCBP 发生性接触时使用乳胶避孕套，即使他们已经成功进行了输精管结扎术。 如果需要，必须将 FCBP 转介给合格的避孕方法提供者。

• 能够遵守研究访问时间表和其他协议要求。
• 能够理解并愿意签署书面知情同意书

排除标准：

• 任何会妨碍参与者签署知情同意书的严重医疗状况、实验室异常、无法控制的并发疾病或精神疾病/社会状况
• 同时使用任何其他抗癌药物或治疗或任何其他研究药物
• 之前接触过 idelalisib
• 研究者认为可能影响患者安全的既往或正在发生的具有临床意义的疾病、医疗状况、手术史、体格检查结果、心电图检查结果或实验室异常；改变 Idelalisib 的吸收、分布、代谢或排泄；或损害研究结果的评估
• 先前抗癌治疗持续的 > 2 级毒性（脱发除外）
• 已知的中枢神经系统淋巴瘤
• 筛选后 6 个月内出现严重的心血管疾病，例如不受控制或有症状的心律失常、充血性心力衰竭或心肌梗塞
• 纽约心脏协会分级 III 或 IV 心力衰竭。
• 吸收不良综合征，严重影响胃肠功能的疾病，或胃或小肠切除术，溃疡性结肠炎，有症状的炎症性肠病，或部分或完全肠梗阻。
• 人类免疫缺陷病毒 (HIV)、乙型肝炎病毒 (HBV) 和/或丙型肝炎病毒 (HCV) 感染的已知病史
• 哺乳期或孕妇
• 无法吞服胶囊
• 不遵守医疗方案的历史
• 不愿意或不能遵守协议