Foszfatidilinozitol-3-kináz (PI3K) gátló idelalisib (GS-1101) vizsgálata Waldenström makroglobulinémiában

Bevételi kritériumok:

• A résztvevőknek a következő kritériumoknak kell megfelelniük a szűrővizsgálat során, hogy részt vehessenek a vizsgálatban:
• A Waldenstrom-féle makroglobulinémia klinikopatológiai diagnózisa és a kezelési kritériumok teljesítése a Waldenstrom-makroglobulinémia második nemzetközi műhelyének konszenzusos panel kritériumai alapján (Owen 2003; Kyle 2003).
• Mérhető betegség, amelyet szérum immunglobulin M (IgM) jelenléteként határoznak meg, amelynek minimális IgM szintje az egyes intézmények normálértékének felső határának kétszerese.
• Legalább egy korábbi WM-terápiában részesült.
• Életkor ≥18 év.
• ECOG teljesítmény állapota

• A résztvevőknek normális szerv- és csontvelőfunkcióval kell rendelkezniük, az alábbiak szerint:

  • Abszolút neutrofilszám > 1000/mm3
  • Vérlemezkék > 50 000/mm3
  • Hemoglobin > 8 g/dl
  • Összes bilirubin ≤1,5 ​​mg/dl vagy < 2 mg/dl, ha daganatos betegség okozta májinfiltrációnak tulajdonítható
  • AST (SGOT) és ALT (SGPT) < 2,5-szerese a normál intézményi felső határnak
  • Kreatinin ≤ 2 mg/dl
• Nem alkalmazható más rosszindulatú daganatok aktív terápiájára, kivéve a bőr bazálissejtes vagy laphámsejtes daganatainak helyi kezelését.

• A fogamzóképes nőknek (FCBP) bele kell állapodniuk abba, hogy egyidejűleg két megbízható fogamzásgátlási módot alkalmaznak, vagy teljes mértékben tartózkodniuk kell a heteroszexuális érintkezéstől a tanulmányhoz kapcsolódó következő időszakokban:

  1) a vizsgálatban való részvétel során; és 2) a vizsgálat abbahagyása után legalább 28 napig. A férfiaknak bele kell egyezniük abba, hogy latex óvszert használnak az FCBP-vel való szexuális érintkezés során, még akkor is, ha sikeres vazektómián estek át. Az FCBP-t szükség esetén szakképzett fogamzásgátló módszereket biztosító szolgáltatóhoz kell utalni.

• Képes betartani a tanulmányút ütemtervét és egyéb protokollkövetelményeket.
• Képes megérteni és aláírni egy írásos, tájékozott beleegyező dokumentumot

Kizárási kritériumok:

• Bármilyen súlyos egészségi állapot, laboratóriumi eltérés, kontrollálatlan interkurrens betegség vagy pszichiátriai betegség/szociális állapot, amely megakadályozná a résztvevőt abban, hogy aláírja a beleegyező nyilatkozatot
• Bármilyen más rákellenes szer vagy kezelés vagy bármely más vizsgálati szer egyidejű alkalmazása
• Idelalisib korábbi expozíciója
• Korábbi vagy folyamatban lévő klinikailag jelentős betegség, egészségügyi állapot, műtéti előzmény, fizikális lelet, EKG-lelet vagy laboratóriumi eltérés, amely a vizsgáló véleménye szerint befolyásolhatja a beteg biztonságát; megváltoztatja az Idelalisib felszívódását, eloszlását, metabolizmusát vagy kiválasztódását; vagy rontja a tanulmányi eredmények értékelését
• 2. fokozatú toxicitás (az alopecia kivételével), amely a korábbi rákellenes kezelés után folytatódik
• Ismert központi idegrendszeri limfóma
• Jelentős szív- és érrendszeri betegségek, például kontrollálatlan vagy tünetekkel járó szívritmuszavarok, pangásos szívelégtelenség vagy szívinfarktus a szűrést követő 6 hónapon belül
• A New York Heart Association III vagy IV besorolású szívelégtelensége.
• Felszívódási zavar szindróma, a gyomor-bélrendszer működését jelentősen befolyásoló betegség, vagy a gyomor vagy a vékonybél reszekciója, fekélyes vastagbélgyulladás, tünetekkel járó gyulladásos bélbetegség vagy részleges vagy teljes bélelzáródás.
• Ismert humán immunhiány vírus (HIV), hepatitis B vírus (HBV) és/vagy hepatitis C vírus (HCV) fertőzés
• Szoptató vagy terhes nők
• A kapszulák lenyelésének képtelensége
• Az orvosi kezelési rendek be nem tartása a kórtörténetben
• Nem akarja vagy nem tudja betartani a protokollt