首次在弗里德赖希共济失调患者中进行 RT001 人体研究
评估 RT001 在弗里德赖希共济失调患者中的安全性、耐受性和药代动力学的随机、双盲、对照研究
研究概览
详细说明
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
学习地点
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California
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Long Beach、California、美国、90806
- Collaborative Neuroscience Network, LLC
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Florida
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Tampa、Florida、美国、33612
- University of South Florida
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
描述
纳入标准：
- 18至50岁的男性或女性
- ≤ 25 岁时与 FRDA 症状一致的病史
- FRDA 受影响范围内 Frataxin 基因中 GAA 重复扩增的纯合子
- FARS-神经学评分 20-90 分
- 门诊（有或没有辅助设备）并能够进行评估/评估
- 体重指数 ≤ 29.9 kg/m2
- 同意饮食限制并同意接听饮食教练的电话
- 在进入研究之前签署知情同意书
- 同意花费所需的过夜门诊天数
- 能够提供必要的重复血液样本
排除标准：
- 在第一次给药前的最后 30 天内接受过其他实验性疗法的治疗
- FXN 基因的已知点突变
- 恶性肿瘤病史（基底细胞癌除外）
- 筛选时肾功能受损
- 筛选时丙氨酸转氨酶 (ALT) 或天冬氨酸转氨酶 (AST) 实验室值 > 2 x 正常值上限 (ULN)
- 已知乙型肝炎表面抗原 (HBsAg) 阳性，或已知或疑似活动性丙型肝炎感染，或已知人类免疫缺陷病毒 (HIV) 阳性
- 正在哺乳或妊娠试验呈阳性的女性
- 有生育潜力的男性参与者或女性参与者，性活跃且不愿/不能在整个研究过程中使用医学上可接受且有效的双屏障避孕方法
- 不愿意或不能遵守协议的要求
- 筛选时有临床意义的心脏异常，研究者认为这会使患者不适合入组
- 糖尿病（1 型或 2 型）
- 由哥伦比亚自杀严重程度评定量表确定的自杀意念
- 过去 2 年内有酗酒、严重精神疾病或身体阿片类药物依赖史
- 不能遵守协议要求遵循的饮食指导
- 由于吞咽胶囊障碍而无法服药
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：RT001，口服，1.8 克/天
RT001，口服，1.8 克 QD，28 天或匹配的比较剂
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RT001 是亚油酸乙酯的封装二氘代合成同系物。
每粒胶囊含有 900 毫克 RT001。
其他名称：
RT001 比较剂是封装的非氘代亚油酸乙酯。
其他名称：
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实验性的：RT001，口服，9 克/天
RT001，口服，4.5 g BID，持续 28 天或匹配的比较剂
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RT001 是亚油酸乙酯的封装二氘代合成同系物。
每粒胶囊含有 900 毫克 RT001。
其他名称：
RT001 比较剂是封装的非氘代亚油酸乙酯。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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发生不良事件的患者人数
大体时间：28天
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28天
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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药代动力学 - 单次给药后浓度-时间曲线下的面积
大体时间：24小时
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AUC 给药后 0-24 小时（-1.0 至 -0.5 小时（早餐前、给药前）、0.5（± 5 分钟）、1（± 5 分钟）、1.5（± 5 分钟）、2（± 10分钟）、4（± 10 分钟）（午餐前）、6（± 10 分钟）、8（± 10 分钟）、12（± 10 分钟）和 16（± 30 分钟） 第 2 天：给药后 24 小时在第 1 天（± 30 分钟；早餐前，给药前）在单剂 RT001 后测量低剂量和高剂量组
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24小时
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药代动力学 - 单次给药后观察到的最大血浆浓度
大体时间：24小时
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在以下时间点测量血浆水平：第 1 天：-1.0 至 -0.5 小时（早餐前、给药前）、0.5（± 5 分钟）、1（± 5 分钟）、1.5（± 5 分钟）、 2（± 10 分钟）、4（± 10 分钟）（午餐前）、6（± 10 分钟）、8（± 10 分钟）、12（± 10 分钟）和 16（± 30 分钟）第 2 天：第 1 天给药后 24 小时（± 30 分钟；早餐前、给药前）根据这些数据构建 PK 曲线，并在曲线上测量低剂量组和高剂量组的 CMax
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24小时
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药代动力学 - 单次给药后达到最大血浆浓度的时间
大体时间：24小时
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低剂量组和高剂量组的 TMax 测量值
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24小时
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药代动力学 - 第 28 天最后一次给药后观察到的最大血浆浓度
大体时间：第 28 天至第 31 天（3 天）
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给药 28 天后，给予 RT001 的最终剂量，并在以下时间点获取 PK 样本（所有时间点均指第 28 天的最终剂量）： 第 28 天：-1.0 至 -0.5 小时（早餐前，第 28 天给药前）、0.5（± 5 分钟）、1（± 5 分钟）、1.5（± 5 分钟）、2（± 10 分钟）、 4（± 10 分钟）（午餐前）、6（± 10 分钟）、8（± 10 分钟）、12（± 10 分钟）和 16（± 30 分钟） 第 29 天：第 24 小时（± 30 分钟；第 28 天最后一次给药后 32（± 30 分钟）小时 第 30 天：第 28 天最后一次给药后 48 小时（± 30 分钟；早餐前） 第 31 天：第 28 天最后一次给药后 72 小时（ ± 30 分钟；早餐前）构建 PK 曲线，并根据这些曲线确定 28 天时的 CMax |
第 28 天至第 31 天（3 天）
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药代动力学 - 第 28 天最后一次给药后的终末半衰期估计
大体时间：第 28 天至第 31 天（3 天）
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给药 28 天后，给予 RT001 的最终剂量，并在以下时间点获取 PK 样本（所有时间点均指第 28 天的最终剂量）： 第 28 天：-1.0 至 -0.5 小时（早餐前，第 28 天给药前）、0.5（± 5 分钟）、1（± 5 分钟）、1.5（± 5 分钟）、2（± 10 分钟）、 4（± 10 分钟）（午餐前）、6（± 10 分钟）、8（± 10 分钟）、12（± 10 分钟）和 16（± 30 分钟） 第 29 天：第 24 小时（± 30 分钟；第 28 天最后一次给药后 32（± 30 分钟）小时 第 30 天：第 28 天最后一次给药后 48 小时（± 30 分钟；早餐前） 第 31 天：第 28 天最后一次给药后 72 小时（ ± 30 分钟；早餐前）构建 PK 曲线，并根据这些曲线确定 28 天时的 T1/2 |
第 28 天至第 31 天（3 天）
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在 28 天的定时 25 英尺步行 (T25FW) 中相对于基线的变化
大体时间：28天
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T25FW 是一项基于定时 25 英尺步行的定量移动性和腿部功能性能测试。 T25FW 在基线和 28 天时测量。 这些数据进行了比较。 |
28天
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弗里德赖希共济失调评定量表 (FARS) 中 28 天的基线变化 - 神经评分（最低分数 0，最高分数 125，越低越好）
大体时间：28天
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专门为弗里德赖希共济失调开发和验证的 FARS 神经学评定量表。
FARS-Neurological 包括对专门反映 FA 患者受影响的神经基质的神经体征的评估。
基于神经学检查延髓（11 分）、上肢协调（36 分）、下肢协调（16 分）、周围神经系统（26 分）和直立稳定性（36 分）功能，评估各个子分数（11、36、16、26 和 36），最高得分为 125（Friedreich 的共济失调研究小组，Subramony 等人，2005 年，Lynch 等人，2006 年）。
FARS-神经系统检查由经过 FARS 格式使用培训的合格医师或卫生专业人员进行。
分数越低越好。
最低分数为 0，最高分数为 125。
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28天
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治疗人群与比较人群的峰值工作量在 28 天时的基线变化
大体时间：28天
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在基线和治疗 28 天后使用心肺运动测试测量峰值工作量。
将治疗结果与基线检查进行比较。
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28天
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合作者和调查者
调查人员
- 研究主任：Curtis Scribner, MD、Retrotope, Inc.
- 首席研究员：Theresa Zesiewicz, MD、USF Ataxia Research Center
研究记录日期
研究主要日期
学习开始
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (估计)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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