프리드라이히 운동실조증 환자를 대상으로 RT001에 대한 최초의 인체 연구
2020년 11월 24일 업데이트: Retrotope, Inc.
프리드라이히 운동실조증 환자에서 RT001의 안전성, 내약성 및 약동학을 평가하기 위한 무작위, 이중 맹검, 대조 연구
본 연구의 목적은 프리드라이히 운동실조증 환자를 대상으로 RT001의 안전성, 내약성 및 약동학을 평가하는 것이다.
연구 개요
상세 설명
연구 RT001-002는 경구 투여 후 프리드라이히 운동실조증 환자의 안전성, 내약성, 약동학, 질병 상태 및 탐색적 종점을 평가하기 위한 무작위, 이중 맹검, 제어, 용량 상승 연구입니다.
이 연구에는 RT001의 2가지 용량 수준이 포함됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
19
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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Long Beach, California, 미국, 90806
- Collaborative Neuroscience Network, LLC
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Florida
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Tampa, Florida, 미국, 33612
- University of South Florida
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 만 18세~50세 남성 또는 여성
- 25세 이하의 FRDA 증상과 일치하는 병력
- FRDA의 영향을 받는 범위에서 Frataxin 유전자의 GAA 반복 확장에 대한 동형접합체
- 20-90점의 FARS-신경학적 점수
- 보행이 가능하고(보조 장치 유무에 관계없이) 사정/평가를 수행할 수 있음
- 체질량 지수 ≤ 29.9kg/m2
- 식이 제한에 동의하고 식이요법 코치의 전화 수신에 동의합니다.
- 연구에 참여하기 전에 정보에 입각한 동의서에 서명했습니다.
- 필요한 야간 진료 일수를 보내는 데 동의합니다.
- 필요한 반복 혈액 샘플 제공 가능
제외 기준:
- 첫 번째 투여 전 마지막 30일 이내에 다른 실험적 요법으로 치료를 받은 자
- FXN 유전자의 알려진 점 돌연변이
- 악성 종양의 병력(기저 세포 암종 제외)
- 스크리닝 시 손상된 신장 기능
- 알라닌 트랜스아미나제(ALT) 또는 아스파르테이트 트랜스아미나제(AST) 실험실 값 > 스크리닝 시 정상 상한치(ULN)의 2배
- 알려진 B형 간염 표면 항원(HBsAg) 양성이거나 활동성 C형 간염 감염이 알려졌거나 의심되거나 인체 면역결핍 바이러스(HIV) 양성인 것으로 알려진 경우
- 모유 수유 중이거나 양성 임신 테스트를 받은 여성
- 연구 기간 동안 성적으로 활발하고 의학적으로 허용 가능하고 효과적인 이중 장벽 피임 방법을 사용할 의사가 없거나 사용할 수 없는 가임 가능성이 있는 남성 참가자 또는 여성 참가자
- 프로토콜의 요구 사항을 준수하지 않거나 준수할 수 없음
- 조사자의 의견에 따라 환자가 등록에 적합하지 않게 만드는 스크리닝 시 임상적으로 유의한 심장 이상
- 당뇨병(1형 또는 2형)
- Columbia-Suicide Severity Rating Scale에 의해 결정된 자살 생각
- 지난 2년 이내에 알코올 남용, 중대한 정신 질환 또는 신체적 오피오이드 의존의 병력
- 프로토콜에 따라야 하는 식이 지침을 준수할 수 없음
- 캡슐을 삼키는 장애로 인해 약을 복용할 수 없음
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: RT001, 경구, 1.8g/일
RT001, 경구, 28일 동안 1.8g QD 또는 매칭 비교기
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RT001은 리놀레산 에틸 에스테르의 캡슐화된 이중 합성 동족체입니다.
각 캡슐에는 900mg의 RT001이 들어 있습니다.
다른 이름들:
RT001 비교기는 캡슐화된 중수소화되지 않은 리놀레산 에틸 에스테르입니다.
다른 이름들:
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실험적: RT001, 경구, 9g/일
RT001, 경구, 28일 동안 4.5g BID 또는 매칭 비교기
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RT001은 리놀레산 에틸 에스테르의 캡슐화된 이중 합성 동족체입니다.
각 캡슐에는 900mg의 RT001이 들어 있습니다.
다른 이름들:
RT001 비교기는 캡슐화된 중수소화되지 않은 리놀레산 에틸 에스테르입니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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부작용이 있는 환자의 수
기간: 28일
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28일
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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약동학 - 단일 투여 후 농도-시간 곡선 아래 면적
기간: 24 시간
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AUC 투여 후 0-24시간(시간 -1.0 ~ -0.5(아침 식사 전, 투여 전), 0.5(±5분), 1(±5분), 1.5(±5분), 2(±10 분), 4(±10분)(점심 전), 6(±10분), 8(±10분), 12(±10분) 및 16(±30분) 2일차: 투여 후 24시간 RT001의 단일 투여 후 저용량 및 고용량 코호트에 대해 1일(± 30분; 아침 식사 전, 투여 전)에 측정되었습니다.
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24 시간
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약동학 - 단일 투여 후 관찰된 최대 혈장 농도
기간: 24 시간
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하기 시점에 대해 혈장 수준을 측정하였다: 1일: -1.0 내지 -0.5시간(아침 식사 전, 투여 전), 0.5(±5분), 1(±5분), 1.5(±5분), 2(±10분), 4(±10분)(점심 전), 6(±10분), 8(±10분), 12(±10분) 및 16(±30분) 2일차: 1일째 투여 후 24시간(± 30분; 아침 식사 전, 투여 전) PK 곡선을 이 데이터로부터 구성하고 저용량 및 고용량 코호트에 대한 곡선에서 CMax를 측정했습니다.
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24 시간
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약동학 - 단일 투여 후 최대 혈장 농도에 도달하는 시간
기간: 24 시간
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저용량 및 고용량 코호트에 대해 측정된 TMax
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24 시간
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약동학 - 28일에 최종 투여 후 관찰된 최대 혈장 농도
기간: 28일차 ~ 31일차 (3일)
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투약 28일 후, RT001의 최종 용량을 투여하고, 다음 시점에서 PK 샘플을 얻었다(모든 시점은 28일의 최종 용량을 참조함): 28일: 시간 -1.0 내지 -0.5(아침 식사 전, 28일에 투여 전), 0.5(±5분), 1(±5분), 1.5(±5분), 2(±10분), 4(±10분)(점심 전), 6(±10분), 8(±10분), 12(±10분) 및 16(±30분) 29일: 24시간(±30분; 아침 식사 전) 및 28일 최종 투여 후 32(± 30분) 시간 30일: 28일 최종 투여 후 48시간(± 30분; 아침 식사 전) 31일: 28일 최종 투여 후 72시간( ± 30분, 아침 식사 전) PK 곡선을 구성하고, 28일째 CMax를 이 곡선으로부터 결정했습니다. |
28일차 ~ 31일차 (3일)
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약동학 - 28일째 최종 투여 후 말기 반감기 추정
기간: 28일차 ~ 31일차 (3일)
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투약 28일 후, RT001의 최종 용량을 투여하고, 다음 시점에서 PK 샘플을 얻었다(모든 시점은 28일의 최종 용량을 참조함): 28일: 시간 -1.0 내지 -0.5(아침 식사 전, 28일에 투여 전), 0.5(±5분), 1(±5분), 1.5(±5분), 2(±10분), 4(±10분)(점심 전), 6(±10분), 8(±10분), 12(±10분) 및 16(±30분) 29일: 24시간(±30분; 아침 식사 전) 및 28일 최종 투여 후 32(± 30분) 시간 30일: 28일 최종 투여 후 48시간(± 30분; 아침 식사 전) 31일: 28일 최종 투여 후 72시간( ± 30분, 아침 식사 전) PK 곡선을 구성하고, 이 곡선으로부터 28일째 T1/2를 결정했습니다. |
28일차 ~ 31일차 (3일)
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시간 초과 25피트 걷기(T25FW)에서 28일에 기준선에서 변경
기간: 28일
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T25FW는 정해진 시간에 25피트 걷기를 기반으로 정량적 이동성 및 다리 기능 성능 테스트입니다. T25FW는 기준선과 28일에 측정되었습니다. 이 데이터를 비교했습니다. |
28일
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FARS(Friedreich Ataxia Rating Scale) - 신경학적 점수(최소 점수 0, 최대 점수 125, 낮을수록 좋음)에서 28일째 기준선에서 변경
기간: 28일
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FARS-신경 평가 척도는 Friedreich의 운동 실조증에 대해 특별히 개발되고 검증되었습니다.
FARS-Neurological은 판코니빈혈 환자에게서 영향을 받는 신경 기질을 구체적으로 반영하는 신경학적 징후의 평가를 포함했습니다.
신경학적 검사를 바탕으로 구근(11점), 상지협응력(36점), 하지협응력(16점), 말초신경계(26점), 직립안정성(36점) 기능을 개별 항목별로 평가하였다. (11, 36, 16, 26, 36) 최대 점수 125점(Friedreich's Ataxia Study Group, Subramony et al., 2005, Lynch et al., 2006).
FARS-신경학적 검사는 자격을 갖춘 의사 또는 FARS 형식 사용 교육을 받은 의료 전문가가 수행했습니다.
점수가 낮을수록 좋습니다.
최소 점수는 0이고 최대 점수는 125입니다.
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28일
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치료된 집단 대 비교자 집단에 대한 최고 작업량의 28일 기준선으로부터의 변화
기간: 28일
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기준선과 치료 28일 후에 심폐 운동 테스트를 사용하여 최대 작업량을 측정했습니다.
치료 결과를 기본 검사와 비교했습니다.
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28일
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Curtis Scribner, MD, Retrotope, Inc.
- 수석 연구원: Theresa Zesiewicz, MD, USF Ataxia Research Center
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2015년 8월 1일
기본 완료 (실제)
2016년 6월 1일
연구 완료 (실제)
2016년 7월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2015년 5월 6일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2015년 5월 12일
처음 게시됨 (추정)
2015년 5월 15일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2020년 11월 27일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2020년 11월 24일
마지막으로 확인됨
2020년 9월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
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