Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Ensimmäinen ihmistutkimus RT001:stä potilailla, joilla on Friedreichin ataksia

tiistai 24. marraskuuta 2020 päivittänyt: Retrotope, Inc.

Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, kontrolloitu tutkimus, jolla arvioitiin RT001:n turvallisuutta, siedettävyyttä ja farmakokinetiikkaa potilailla, joilla on Friedreichin ataksia

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida RT001:n turvallisuutta, siedettävyyttä ja farmakokinetiikkaa potilailla, joilla on Friedreichin ataksia.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tutkimus RT001-002 on satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, kontrolloitu, nousevan annoksen tutkimus, jossa arvioidaan turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa, sairauden tilaa ja tutkivia päätepisteitä potilailla, joilla on Friedreichin ataksia oraalisen annon jälkeen. Tutkimus sisältää kaksi RT001-annostasoa.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

19

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Long Beach, California, Yhdysvallat, 90806
        • Collaborative Neuroscience Network, LLC
    • Florida
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33612
        • University of South Florida

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 50 vuotta (Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Mies tai nainen 18-50 vuotta
  2. Lääketieteellinen historia vastaa FRDA:n oireita ≤ 25 vuoden iässä
  3. Homotsygoottinen Frataxin-geenin GAA-toistolaajennuksille FRDA:n vaikutusalueella
  4. FARS-Neurologinen pistemäärä 20-90 pistettä
  5. Ambulatiivinen (apulaitteen kanssa tai ilman) ja pystyy suorittamaan arviointeja/arviointeja
  6. Painoindeksi ≤ 29,9 kg/m2
  7. Hyväksyy ruokavaliorajoitukset ja suostuu vastaanottamaan puheluita ruokavaliovalmentajalta
  8. Allekirjoittanut tietoisen suostumuslomakkeen ennen tutkimukseen tuloa
  9. Suostuu viettämään vaaditun määrän yön yli klinikkapäiviä
  10. Pystyy antamaan tarvittavat toistetut verinäytteet

Poissulkemiskriteerit:

  1. Sai hoitoa muilla kokeellisilla hoidoilla viimeisten 30 päivän aikana ennen ensimmäistä annosta
  2. Tunnettu pistemutaatio FXN-geenissä
  3. Aiemmat pahanlaatuiset kasvaimet (muut kuin tyvisolukarsinoomat)
  4. Munuaisten vajaatoiminta seulonnassa
  5. Alaniinitransaminaasi (ALT) tai aspartaattitransaminaasi (AST) laboratorioarvot > 2 x normaalin yläraja (ULN) seulonnassa
  6. Tunnettu hepatiitti B -pinta-antigeeni (HBsAg) -positiivinen tai tunnettu tai epäilty aktiivinen hepatiitti C -infektio tai sen tiedetään olevan ihmisen immuunikatovirus (HIV) -positiivinen
  7. Nainen, joka imettää tai jolla on positiivinen raskaustesti
  8. Miesosallistuja tai hedelmällisessä iässä oleva nainen, joka on seksuaalisesti aktiivinen ja ei halua/ei pysty käyttämään lääketieteellisesti hyväksyttävää ja tehokasta kaksoisesteen ehkäisymenetelmää koko tutkimuksen ajan
  9. Ei halua tai pysty noudattamaan protokollan vaatimuksia
  10. Kliinisesti merkittävät sydämen poikkeavuudet seulonnassa, jotka tutkijan näkemyksen mukaan tekisivät potilaan sopimattomaksi vastaanottoon
  11. Diabetes mellitus (tyyppi 1 tai 2)
  12. Itsemurha-ajatukset Columbia-Suicide Severity Rating Scale -asteikolla määritettynä
  13. Viimeisten 2 vuoden aikana alkoholin väärinkäyttö, vakava mielisairaus tai fyysinen opioidiriippuvuus
  14. Protokollan edellyttämiä ruokavalio-ohjeita ei voi noudattaa
  15. Lääkettä ei voi ottaa kapseleiden nielemisen heikkenemisen vuoksi

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: RT001, suun kautta, 1,8 g/vrk
RT001, suun kautta, 1,8 g QD 28 päivän ajan tai vastaava vertailuaine
Lääke: Pienen annoksen kohortti
RT001 on linolihappoetyyliesterin kapseloitu di-deutero-synteettinen homologi. Jokainen kapseli sisältää 900 mg RT001:tä.
Muut nimet:
  • RT001 1,8 g/d (2 kapselia päivässä)
  • RT001 vertailuaine 1,8 g/d (2 kapselia päivässä)
Lääke: Korkean annoksen kohortti
RT001-vertailija on kapseloitu ei-deuteroitu linolihappoetyyliesteri.
Muut nimet:
  • RT001 9,0 g/d (9 kapselia päivässä)
  • RT001 vertailuaine 9,0 g/d (9 kapselia päivässä)
Kokeellinen: RT001, suun kautta, 9 g/vrk
RT001, suun kautta, 4,5 g BID 28 päivän ajan tai vastaava vertailuaine
Lääke: Pienen annoksen kohortti
RT001 on linolihappoetyyliesterin kapseloitu di-deutero-synteettinen homologi. Jokainen kapseli sisältää 900 mg RT001:tä.
Muut nimet:
  • RT001 1,8 g/d (2 kapselia päivässä)
  • RT001 vertailuaine 1,8 g/d (2 kapselia päivässä)
Lääke: Korkean annoksen kohortti
RT001-vertailija on kapseloitu ei-deuteroitu linolihappoetyyliesteri.
Muut nimet:
  • RT001 9,0 g/d (9 kapselia päivässä)
  • RT001 vertailuaine 9,0 g/d (9 kapselia päivässä)

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Potilaiden määrä, joilla on haittavaikutuksia
Aikaikkuna: 28 päivää
28 päivää

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Farmakokinetiikka – Pitoisuus-aikakäyrän alla oleva alue kerta-annoksen jälkeen
Aikaikkuna: 24 tuntia
AUC 0-24 tuntia annoksen jälkeen (tuntia -1,0 - -0,5 (ennen aamiaista, ennen annosta), 0,5 (± 5 min), 1 (± 5 min), 1,5 (± 5 min), 2 (± 10) min), 4 (± 10 min) (ennen lounasta), 6 (± 10 min), 8 (± 10 min), 12 (± 10 min) ja 16 (± 30 min) Päivä 2: 24 tuntia annostelun jälkeen päivänä 1 (± 30 min; ennen aamiaista, ennen annosta) mitattiin pienen ja suuren annoksen kohortteille yhden RT001-annoksen jälkeen
24 tuntia
Farmakokinetiikka - Suurin havaittu plasmapitoisuus kerta-annoksen jälkeen
Aikaikkuna: 24 tuntia
Plasman tasot mitattiin seuraavina ajankohtina: Päivä 1: Tuntia -1,0 - -0,5 (ennen aamiaista, ennen annosta), 0,5 (± 5 min), 1 (± 5 min), 1,5 (± 5 min), 2 (± 10 min), 4 (± 10 min) (ennen lounasta), 6 (± 10 min), 8 (± 10 min), 12 (± 10 min) ja 16 (± 30 min) Päivä 2: 24 tuntia annostuksen jälkeen päivänä 1 (± 30 min; ennen aamiaista, ennen annosta) PK-käyrät muodostettiin näistä tiedoista ja CMax mitattiin käyristä pienen ja suuren annoksen kohortille.
24 tuntia
Farmakokinetiikka – aika saavuttaa plasman enimmäispitoisuus kerta-annoksen jälkeen
Aikaikkuna: 24 tuntia
TMax mitattuna pienen ja suuren annoksen kohorteille
24 tuntia
Farmakokinetiikka – suurin havaittu plasmapitoisuus viimeisen annoksen jälkeen päivänä 28
Aikaikkuna: Päivä 28 - Päivä 31 (3 päivää)

28 päivän annostelun jälkeen annettiin viimeinen RT001-annos, ja PK-näytteet otettiin seuraavina ajankohtina (kaikki aikapisteet viittaavat päivän 28 lopulliseen annokseen):

Päivä 28: Tuntia -1,0 - -0,5 (ennen aamiaista, ennakkoannos päivänä 28), 0,5 (± 5 min), 1 (± 5 min), 1,5 (± 5 min), 2 (± 10 min), 4 (± 10 min) (ennen lounasta), 6 (± 10 min), 8 (± 10 min), 12 (± 10 min) ja 16 (± 30 min) Päivä 29: Tuntia 24 (± 30 min); ennen aamiaista) ja 32 (± 30 min) tuntia viimeisen annoksen jälkeen päivänä 28 Päivä 30: 48 tuntia viimeisen annoksen jälkeen päivänä 28 (± 30 min; ennen aamiaista) Päivä 31: 72 tuntia viimeisen annoksen jälkeen päivänä 28 ( ± 30 min; ennen aamiaista) PK-käyrät muodostettiin ja CMax 28 päivän kohdalla määritettiin näistä käyristä
Päivä 28 - Päivä 31 (3 päivää)
Farmakokinetiikka – Arvio lopullisesta puoliintumisajasta viimeisen annoksen jälkeen päivänä 28
Aikaikkuna: Päivä 28 - Päivä 31 (3 päivää)

28 päivän annostelun jälkeen annettiin viimeinen RT001-annos, ja PK-näytteet otettiin seuraavina ajankohtina (kaikki aikapisteet viittaavat päivän 28 lopulliseen annokseen):

Päivä 28: Tuntia -1,0 - -0,5 (ennen aamiaista, ennakkoannos päivänä 28), 0,5 (± 5 min), 1 (± 5 min), 1,5 (± 5 min), 2 (± 10 min), 4 (± 10 min) (ennen lounasta), 6 (± 10 min), 8 (± 10 min), 12 (± 10 min) ja 16 (± 30 min) Päivä 29: Tuntia 24 (± 30 min); ennen aamiaista) ja 32 (± 30 min) tuntia viimeisen annoksen jälkeen päivänä 28 Päivä 30: 48 tuntia viimeisen annoksen jälkeen päivänä 28 (± 30 min; ennen aamiaista) Päivä 31: 72 tuntia viimeisen annoksen jälkeen päivänä 28 ( ± 30 min; ennen aamiaista) PK-käyrät muodostettiin ja T1/2 28 päivän kohdalla määritettiin näistä käyristä
Päivä 28 - Päivä 31 (3 päivää)
Muutos lähtötilanteesta 28 päivän kohdalla ajoitetussa 25 jalan kävelyssä (T25FW)
Aikaikkuna: 28 päivää

T25FW on kvantitatiivinen liikkuvuuden ja jalkojen suorituskyvyn testi, joka perustuu ajoitettuun 25 jalan kävelyyn.

T25FW mitattiin lähtötilanteessa ja 28 päivän kohdalla. Näitä tietoja verrattiin.
28 päivää
Muutos lähtötasosta 28 päivän kohdalla Friedreich Ataxia Rating Scale (FARS) -arviointiasteikolla - Neurologinen pistemäärä (minimipistemäärä 0, enimmäispistemäärä 125, alempi on parempi)
Aikaikkuna: 28 päivää
FARS-neurologinen luokitusasteikko, joka on erityisesti kehitetty ja validoitu Friedreichin ataksiaa varten. FARS-Neurological sisälsi arvioinnit neurologisista oireista, jotka heijastavat spesifisesti FA-potilaiden hermosubstraatteja. Neurologisen tutkimuksen perusteella bulbar (11 pistettä), yläraajojen koordinaatio (36 pistettä), alaraajojen koordinaatio (16 pistettä), ääreishermosto (26 pistettä) ja pystysuora vakaus (36 pistettä) arvioitiin yksittäisten alapisteiden osalta. (11, 36, 16, 26 ja 36) maksimipistemäärällä 125 (Friedreich's Ataxia Study Group, Subramony et al., 2005, Lynch et ai., 2006). FARS-Neurologiset tutkimukset suoritti pätevä lääkäri tai terveydenhuollon ammattilainen, joka on koulutettu käyttämään FARS-muotoa. Pienempi pistemäärä on parempi. Minimipistemäärä on 0, maksimipistemäärä on 125.
28 päivää
Muutos lähtötilanteesta 28 päivän huipputyökuormituksessa hoidetulle väestölle vs. vertailupopulaatio
Aikaikkuna: 28 päivää
Huipputyökuormitus mitattiin kardiopulmonaalisella rasitustestillä lähtötilanteessa ja 28 päivän hoidon jälkeen. Hoidon tuloksia verrattiin lähtötilanteeseen.
28 päivää

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Retrotope, Inc.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Curtis Scribner, MD, Retrotope, Inc.
  • Päätutkija: Theresa Zesiewicz, MD, USF Ataxia Research Center

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Lauantai 1. elokuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 1. kesäkuuta 2016

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 1. heinäkuuta 2016

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 6. toukokuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 12. toukokuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Perjantai 15. toukokuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 27. marraskuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 24. marraskuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. syyskuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • RT001-002

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Pienen annoksen kohortti

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Cambodia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa