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Un primo studio sull'uomo di RT001 in pazienti con atassia di Friedreich

24 novembre 2020 aggiornato da: Retrotope, Inc.

Uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato per valutare la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica di RT001 in pazienti con atassia di Friedreich

Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica di RT001 in pazienti con atassia di Friedreich.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo studio RT001-002 è uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato, a dose crescente per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica, lo stato della malattia e gli endpoint esplorativi in ​​pazienti con atassia di Friedreich dopo somministrazione orale. Lo studio include 2 livelli di dose di RT001.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

19

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Long Beach, California, Stati Uniti, 90806
        • Collaborative Neuroscience Network, LLC
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612
        • University of South Florida

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 50 anni (Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Maschio o femmina dai 18 ai 50 anni
  2. Storia medica coerente con i sintomi di FRDA a ≤ 25 anni di età
  3. Omozigote per le espansioni ripetute GAA nel gene della fratassina nell'intervallo interessato per FRDA
  4. Punteggio FARS-neurologico di 20-90 punti
  5. Ambulatorio (con o senza dispositivo di assistenza) e in grado di eseguire accertamenti/valutazioni
  6. Indice di massa corporea ≤ 29,9 kg/m2
  7. Accetta le restrizioni dietetiche e accetta di ricevere chiamate da un coach dietetico
  8. Firmato il modulo di consenso informato prima dell'ingresso nello studio
  9. Accetta di trascorrere il numero richiesto di giorni di clinica notturna
  10. In grado di fornire i necessari prelievi di sangue ripetuti

Criteri di esclusione:

  1. - Ricevuto trattamento con altre terapie sperimentali negli ultimi 30 giorni prima della prima dose
  2. Mutazione puntiforme nota nel gene FXN
  3. Storia di tumori maligni (diversi dai carcinomi basocellulari)
  4. Funzionalità renale compromessa allo screening
  5. Valori di laboratorio di alanina transaminasi (ALT) o aspartato transaminasi (AST) > 2 volte il limite superiore della norma (ULN) allo screening
  6. Positività dell'antigene di superficie dell'epatite B (HBsAg) nota, o infezione da epatite C attiva nota o sospetta, o positività al virus dell'immunodeficienza umana (HIV)
  7. Donna che sta allattando o ha un test di gravidanza positivo
  8. Partecipante maschio o femmina in età fertile, sessualmente attivo e non disposto/incapace di utilizzare un metodo di controllo delle nascite a doppia barriera accettabile dal punto di vista medico ed efficace durante lo studio
  9. Riluttanza o impossibilità a rispettare i requisiti del protocollo
  10. Anomalie cardiache clinicamente significative allo screening che, secondo l'opinione dello sperimentatore, renderebbero il paziente non idoneo all'arruolamento
  11. Diabete mellito (Tipo 1 o 2)
  12. Ideazione suicidaria determinata dalla Columbia-Suicide Severity Rating Scale
  13. Storia, negli ultimi 2 anni, di abuso di alcol, malattia mentale significativa o dipendenza fisica da oppiacei
  14. Non può aderire alla guida dietetica richiesta per essere seguita dal protocollo
  15. Non può assumere il farmaco a causa della compromissione della deglutizione delle capsule

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: RT001, orale, 1,8 g/die
RT001, orale, 1,8 g QD per 28 giorni o comparatore corrispondente
Droga: Coorte a basso dosaggio
RT001 è un omologo sintetico di-deutero incapsulato dell'estere etilico dell'acido linoleico. Ogni capsula contiene 900 mg di RT001.
Altri nomi:
  • RT001 1,8 g/die (2 capsule al giorno)
  • Comparatore RT001 1,8 g/die (2 capsule al giorno)
Droga: Coorte ad alto dosaggio
Il comparatore RT001 è un estere etilico di acido linoleico non deuterato incapsulato.
Altri nomi:
  • RT001 9,0 g/die (9 capsule al giorno)
  • Comparatore RT001 9,0 g/die (9 capsule al giorno)
Sperimentale: RT001, orale, 9 g/giorno
RT001, orale, 4,5 g BID per 28 giorni o comparatore corrispondente
Droga: Coorte a basso dosaggio
RT001 è un omologo sintetico di-deutero incapsulato dell'estere etilico dell'acido linoleico. Ogni capsula contiene 900 mg di RT001.
Altri nomi:
  • RT001 1,8 g/die (2 capsule al giorno)
  • Comparatore RT001 1,8 g/die (2 capsule al giorno)
Droga: Coorte ad alto dosaggio
Il comparatore RT001 è un estere etilico di acido linoleico non deuterato incapsulato.
Altri nomi:
  • RT001 9,0 g/die (9 capsule al giorno)
  • Comparatore RT001 9,0 g/die (9 capsule al giorno)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di pazienti con eventi avversi
Lasso di tempo: 28 giorni
28 giorni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Farmacocinetica - Area sotto la curva concentrazione-tempo dopo una singola dose
Lasso di tempo: 24 ore
AUC 0-24 ore post-dose (ore da -1,0 a -0,5 (pre-colazione, pre-dose), 0,5 (± 5 min), 1 (± 5 min), 1,5 (± 5 min), 2 (± 10 min) min), 4 (± 10 min) (prima di pranzo), 6 (± 10 min), 8 (± 10 min), 12 (± 10 min) e 16 (± 30 min) Giorno 2: 24 ore dopo la somministrazione il giorno 1 (± 30 min; pre-colazione, pre-dose) è stato misurato per le coorti a basso e alto dosaggio dopo una singola dose di RT001
24 ore
Farmacocinetica - Concentrazione plasmatica massima osservata dopo una singola dose
Lasso di tempo: 24 ore
I livelli plasmatici sono stati misurati per i seguenti punti temporali: Giorno 1: ore da -1,0 a -0,5 (pre-colazione, pre-dose), 0,5 (± 5 min), 1 (± 5 min), 1,5 (± 5 min), 2 (± 10 min), 4 (± 10 min) (prima del pranzo), 6 (± 10 min), 8 (± 10 min), 12 (± 10 min) e 16 (± 30 min) Giorno 2: 24 ore dopo la somministrazione del Giorno 1 (± 30 min; pre-colazione, pre-dose) le curve PK sono state costruite da questi dati e la CMax è stata misurata sulle curve per le coorti a dose bassa e alta
24 ore
Farmacocinetica - Tempo per raggiungere la massima concentrazione plasmatica dopo una singola dose
Lasso di tempo: 24 ore
TMax misurato per le coorti a dose bassa e alta
24 ore
Farmacocinetica - Concentrazione plasmatica massima osservata dopo la dose finale il giorno 28
Lasso di tempo: Giorno 28-Giorno 31 (3 giorni)

Dopo 28 giorni di somministrazione, è stata somministrata la dose finale di RT001 e i campioni farmacocinetici sono stati ottenuti ai seguenti tempi (tutti i tempi si riferiscono alla dose finale il giorno 28):

Giorno 28: ore da -1,0 a -0,5 (pre-colazione, pre-dose il giorno 28), 0,5 (± 5 min), 1 (± 5 min), 1,5 (± 5 min), 2 (± 10 min), 4 (± 10 min) (prima del pranzo), 6 (± 10 min), 8 (± 10 min), 12 (± 10 min) e 16 (± 30 min) Giorno 29: Ore 24 (± 30 min; pre-colazione) e 32 (± 30 min) ore dopo la dose finale il giorno 28 Giorno 30: 48 ore dopo la dose finale il giorno 28 (± 30 min; prima colazione) Giorno 31: 72 ore dopo la dose finale il giorno 28 ( ± 30 min; prima della colazione) sono state costruite le curve PK e da queste curve è stata determinata la CMax a 28 giorni
Giorno 28-Giorno 31 (3 giorni)
Farmacocinetica - Stima dell'emivita terminale dopo la dose finale il giorno 28
Lasso di tempo: Giorno 28-Giorno 31 (3 giorni)

Dopo 28 giorni di somministrazione, è stata somministrata la dose finale di RT001 e i campioni farmacocinetici sono stati ottenuti ai seguenti tempi (tutti i tempi si riferiscono alla dose finale il giorno 28):

Giorno 28: ore da -1,0 a -0,5 (pre-colazione, pre-dose il giorno 28), 0,5 (± 5 min), 1 (± 5 min), 1,5 (± 5 min), 2 (± 10 min), 4 (± 10 min) (prima del pranzo), 6 (± 10 min), 8 (± 10 min), 12 (± 10 min) e 16 (± 30 min) Giorno 29: Ore 24 (± 30 min; pre-colazione) e 32 (± 30 min) ore dopo la dose finale il giorno 28 Giorno 30: 48 ore dopo la dose finale il giorno 28 (± 30 min; prima colazione) Giorno 31: 72 ore dopo la dose finale il giorno 28 ( ± 30 min; prima della colazione) sono state costruite le curve PK e da queste curve è stato determinato il T1/2 a 28 giorni
Giorno 28-Giorno 31 (3 giorni)
Variazione rispetto al basale a 28 giorni nella marcia a tempo di 25 piedi (T25FW)
Lasso di tempo: 28 giorni

Il T25FW è un test quantitativo delle prestazioni di mobilità e funzionalità delle gambe basato su una camminata cronometrata di 25 piedi.

Il T25FW è stato misurato al basale ea 28 giorni. Questi dati sono stati confrontati.
28 giorni
Variazione rispetto al basale a 28 giorni nella scala di valutazione dell'atassia di Friedreich (FARS) - Punteggio neurologico (punteggio minimo 0, punteggio massimo 125, inferiore è migliore)
Lasso di tempo: 28 giorni
La scala di valutazione neurologica FARS appositamente sviluppata e validata per l'atassia di Friedreich. Il FARS-Neurological includeva valutazioni dei segni neurologici che riflettono in modo specifico i substrati neurali colpiti nei pazienti con AF. Sulla base di un esame neurologico bulbare (11 punti), coordinazione degli arti superiori (36 punti), coordinazione degli arti inferiori (16 punti), sistema nervoso periferico (26 punti) e stabilità eretta (36 punti) sono state valutate le funzioni per i punteggi parziali individuali (11, 36, 16, 26 e 36) con un punteggio massimo di 125 (Friedreich's Ataxia Study Group, Subramony et al., 2005, Lynch et al., 2006). Gli esami neurologici FARS sono stati condotti da un medico qualificato o da un operatore sanitario addestrato all'uso del formato FARS. Un punteggio più basso è migliore. Il punteggio minimo è 0, il punteggio massimo è 125.
28 giorni
Variazione rispetto al basale a 28 giorni nel carico di lavoro di picco per la popolazione trattata rispetto alla popolazione di confronto
Lasso di tempo: 28 giorni
Il carico di lavoro di picco è stato misurato utilizzando il test da sforzo cardiopolmonare al basale e dopo 28 giorni di trattamento. I risultati del trattamento sono stati confrontati con l'esame di base.
28 giorni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Retrotope, Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Curtis Scribner, MD, Retrotope, Inc.
  • Investigatore principale: Theresa Zesiewicz, MD, USF Ataxia Research Center

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 agosto 2015

Completamento primario (Effettivo)

1 giugno 2016

Completamento dello studio (Effettivo)

1 luglio 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 maggio 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

12 maggio 2015

Primo Inserito (Stima)

15 maggio 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

27 novembre 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

24 novembre 2020

Ultimo verificato

1 settembre 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • RT001-002

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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