Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Pierwsze w badaniu na ludziach RT001 u pacjentów z ataksją Friedreicha

24 listopada 2020 zaktualizowane przez: Retrotope, Inc.

Randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane badanie oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i farmakokinetykę RT001 u pacjentów z ataksją Friedreicha

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji i farmakokinetyki RT001 u pacjentów z ataksją Friedreicha.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badanie RT001-002 jest randomizowanym, podwójnie zaślepionym, kontrolowanym badaniem z rosnącymi dawkami, mającym na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki, stanu chorobowego i eksploracyjnych punktów końcowych u pacjentów z ataksją Friedreicha po podaniu doustnym. Badanie obejmuje 2 poziomy dawek RT001.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

19

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Long Beach, California, Stany Zjednoczone, 90806
        • Collaborative Neuroscience Network, LLC
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33612
        • University of South Florida

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 50 lat (Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Mężczyzna lub kobieta w wieku od 18 do 50 lat
  2. Wywiad chorobowy zgodny z objawami FRDA w wieku ≤ 25 lat
  3. Homozygota pod względem ekspansji powtórzeń GAA w genie Frataxin w dotkniętym zakresie dla FRDA
  4. Skala FARS-Neurologiczna 20-90 punktów
  5. Ambulatoryjne (z urządzeniem wspomagającym lub bez) i zdolne do przeprowadzania ocen
  6. Wskaźnik masy ciała ≤ 29,9 kg/m2
  7. Zgadza się na ograniczenia dietetyczne i zgadza się na odbieranie telefonów od trenera dietetycznego
  8. Podpisał formularz świadomej zgody przed przystąpieniem do badania
  9. Wyraża zgodę na spędzenie wymaganej liczby nocnych dni w klinice
  10. Możliwość dostarczenia niezbędnych powtarzanych próbek krwi

Kryteria wyłączenia:

  1. Otrzymał leczenie innymi terapiami eksperymentalnymi w ciągu ostatnich 30 dni przed podaniem pierwszej dawki
  2. Znana mutacja punktowa w genie FXN
  3. Historia nowotworów złośliwych (innych niż rak podstawnokomórkowy)
  4. Zaburzenia czynności nerek podczas badań przesiewowych
  5. Wartości laboratoryjne transaminazy alaninowej (ALT) lub transaminazy asparaginianowej (AST) > 2 x górna granica normy (GGN) podczas badania przesiewowego
  6. Znany antygen powierzchniowy wirusa zapalenia wątroby typu B (HBsAg)-dodatni lub znane lub podejrzewane aktywne zakażenie wirusem zapalenia wątroby typu C lub wiadomo, że jest pozytywny na ludzki wirus upośledzenia odporności (HIV)
  7. Kobieta karmiąca piersią lub z pozytywnym wynikiem testu ciążowego
  8. Uczestnik płci męskiej lub uczestnik płci żeńskiej w wieku rozrodczym, który jest aktywny seksualnie i nie chce/nie może stosować medycznie akceptowalnej i skutecznej metody kontroli urodzeń z podwójną barierą w trakcie badania
  9. Niechęć lub niezdolność do spełnienia wymagań protokołu
  10. Klinicznie istotne nieprawidłowości serca podczas badania przesiewowego, które w opinii badacza uczyniłyby pacjenta niekwalifikującym się do włączenia
  11. Cukrzyca (typ 1 lub 2)
  12. Myśli samobójcze określone na podstawie skali oceny ciężkości samobójstwa Columbia-Suicide
  13. Historia w ciągu ostatnich 2 lat nadużywania alkoholu, poważnej choroby psychicznej lub fizycznego uzależnienia od opioidów
  14. Nie może przestrzegać wskazówek żywieniowych, których należy przestrzegać zgodnie z protokołem
  15. Nie można przyjmować leku z powodu upośledzenia połykania kapsułek

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: RT001, doustnie, 1,8 g/dzień
RT001, doustnie, 1,8 g QD przez 28 dni lub odpowiednik porównawczy
Lek: Kohorta z niską dawką
RT001 jest kapsułkowanym di-deutero syntetycznym homologiem estru etylowego kwasu linolowego. Każda kapsułka zawiera 900 mg RT001.
Inne nazwy:
  • RT001 1,8 g/d (2 kapsułki dziennie)
  • Komparator RT001 1,8 g/d (2 kapsułki dziennie)
Lek: Kohorta z wysoką dawką
Komparator RT001 to kapsułkowany niedeuterowany ester etylowy kwasu linolowego.
Inne nazwy:
  • RT001 9,0 g/d (9 kapsułek dziennie)
  • Komparator RT001 9,0 g/d (9 kapsułek dziennie)
Eksperymentalny: RT001, doustnie, 9 g/dzień
RT001, doustnie, 4,5 g BID przez 28 dni lub odpowiednik porównawczy
Lek: Kohorta z niską dawką
RT001 jest kapsułkowanym di-deutero syntetycznym homologiem estru etylowego kwasu linolowego. Każda kapsułka zawiera 900 mg RT001.
Inne nazwy:
  • RT001 1,8 g/d (2 kapsułki dziennie)
  • Komparator RT001 1,8 g/d (2 kapsułki dziennie)
Lek: Kohorta z wysoką dawką
Komparator RT001 to kapsułkowany niedeuterowany ester etylowy kwasu linolowego.
Inne nazwy:
  • RT001 9,0 g/d (9 kapsułek dziennie)
  • Komparator RT001 9,0 g/d (9 kapsułek dziennie)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Liczba pacjentów ze zdarzeniami niepożądanymi
Ramy czasowe: 28 dni
28 dni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Farmakokinetyka - pole pod krzywą stężenie-czas po podaniu pojedynczej dawki
Ramy czasowe: 24 godziny
AUC 0-24 godziny po podaniu (godziny -1,0 do -0,5 (przed śniadaniem, przed podaniem dawki), 0,5 (± 5 min), 1 (± 5 min), 1,5 (± 5 min), 2 (± 10 min), 4 (± 10 min) (przed obiadem), 6 (± 10 min), 8 (± 10 min), 12 (± 10 min) i 16 (± 30 min) Dzień 2: 24 godziny po podaniu w dniu 1 (± 30 min; przed śniadaniem, przed podaniem dawki) zmierzono dla kohort z niską i wysoką dawką po pojedynczej dawce RT001
24 godziny
Farmakokinetyka — maksymalne obserwowane stężenie w osoczu po pojedynczej dawce
Ramy czasowe: 24 godziny
Poziomy w osoczu mierzono dla następujących punktów czasowych: Dzień 1: godziny -1,0 do -0,5 (przed śniadaniem, przed podaniem dawki), 0,5 (± 5 min), 1 (± 5 min), 1,5 (± 5 min), 2 (± 10 min), 4 (± 10 min) (przed obiadem), 6 (± 10 min), 8 (± 10 min), 12 (± 10 min) i 16 (± 30 min) Dzień 2: 24 godziny po podaniu dawki w dniu 1 (± 30 min; przed śniadaniem, przed podaniem dawki) na podstawie tych danych skonstruowano krzywe PK i zmierzono Cmax na krzywych dla kohort otrzymujących małą i dużą dawkę
24 godziny
Farmakokinetyka — czas do osiągnięcia maksymalnego stężenia w osoczu po pojedynczej dawce
Ramy czasowe: 24 godziny
Tmax zmierzono dla kohort z niską i wysoką dawką
24 godziny
Farmakokinetyka — maksymalne obserwowane stężenie w osoczu po ostatniej dawce w dniu 28
Ramy czasowe: Dzień 28-Dzień 31 (3 dni)

Po 28 dniach dawkowania podano ostatnią dawkę RT001 i pobrano próbki PK w następujących punktach czasowych (wszystkie punkty czasowe odnoszą się do dawki końcowej w dniu 28):

Dzień 28: Godziny -1,0 do -0,5 (przed śniadaniem, dzień 28 przed podaniem dawki), 0,5 (± 5 min), 1 (± 5 min), 1,5 (± 5 min), 2 (± 10 min), 4 (± 10 min) (przed obiadem), 6 (± 10 min), 8 (± 10 min), 12 (± 10 min) i 16 (± 30 min) Dzień 29: Godziny 24 (± 30 min; przed śniadaniem) i 32 (± 30 min) godzin po ostatniej dawce w dniu 28. Dzień 30: 48 godzin po ostatniej dawce w dniu 28 (± 30 min; przed śniadaniem) Dzień 31: 72 godziny po ostatniej dawce w dniu 28 ( ± 30 min; przed śniadaniem) Skonstruowano krzywe PK i na podstawie tych krzywych określono Cmax po 28 dniach
Dzień 28-Dzień 31 (3 dni)
Farmakokinetyka — szacowany okres półtrwania w końcowej fazie eliminacji po ostatniej dawce w dniu 28
Ramy czasowe: Dzień 28-Dzień 31 (3 dni)

Po 28 dniach dawkowania podano ostatnią dawkę RT001 i pobrano próbki PK w następujących punktach czasowych (wszystkie punkty czasowe odnoszą się do dawki końcowej w dniu 28):

Dzień 28: Godziny -1,0 do -0,5 (przed śniadaniem, dzień 28 przed podaniem dawki), 0,5 (± 5 min), 1 (± 5 min), 1,5 (± 5 min), 2 (± 10 min), 4 (± 10 min) (przed obiadem), 6 (± 10 min), 8 (± 10 min), 12 (± 10 min) i 16 (± 30 min) Dzień 29: Godziny 24 (± 30 min; przed śniadaniem) i 32 (± 30 min) godzin po ostatniej dawce w dniu 28. Dzień 30: 48 godzin po ostatniej dawce w dniu 28 (± 30 min; przed śniadaniem) Dzień 31: 72 godziny po ostatniej dawce w dniu 28 ( ± 30 min; przed śniadaniem) Skonstruowano krzywe PK i na podstawie tych krzywych określono T1/2 po 28 dniach
Dzień 28-Dzień 31 (3 dni)
Zmiana od linii bazowej po 28 dniach w marszu na 25 stóp z pomiarem czasu (T25FW)
Ramy czasowe: 28 dni

T25FW to ilościowy test sprawności ruchowej i funkcji nóg oparty na mierzonym czasie marszu na dystansie 25 stóp.

T25FW mierzono na początku badania i po 28 dniach. Dane te zostały porównane.
28 dni
Zmiana od wartości wyjściowej po 28 dniach w skali oceny ataksji Friedreicha (FARS) — wynik neurologiczny (minimalny wynik 0, maksymalny wynik 125, niższy wynik oznacza lepszy)
Ramy czasowe: 28 dni
Neurologiczna skala oceny FARS opracowana i zatwierdzona specjalnie dla ataksji Friedreicha. Badanie FARS-Neurological obejmowało ocenę objawów neurologicznych, które w szczególności odzwierciedlają substraty nerwowe dotknięte chorobą u pacjentów z FA. Na podstawie badania neurologicznego oceniano funkcje opuszkowe (11 pkt), koordynację kończyn górnych (36 pkt), koordynację kończyn dolnych (16 pkt), obwodowy układ nerwowy (26 pkt) oraz stabilność pionową (36 pkt) dla poszczególnych wyników cząstkowych. (11, 36, 16, 26 i 36) z maksymalnym wynikiem 125 (Friedreich's Ataxia Study Group, Subramony i in., 2005, Lynch i in., 2006). Badania FARS-Neurologic zostały przeprowadzone przez wykwalifikowanego lekarza lub pracownika służby zdrowia przeszkolonego w zakresie korzystania z formatu FARS. Niższy wynik jest lepszy. Minimalny wynik to 0, maksymalny wynik to 125.
28 dni
Zmiana od wartości początkowej w 28. dniu szczytowego obciążenia pracą w populacji leczonej w porównaniu z populacją porównawczą
Ramy czasowe: 28 dni
Szczytowe obciążenie pracą mierzono za pomocą testu wysiłkowego krążeniowo-oddechowego na początku badania i po 28 dniach leczenia. Wyniki leczenia porównano z badaniem wyjściowym.
28 dni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Retrotope, Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Curtis Scribner, MD, Retrotope, Inc.
  • Główny śledczy: Theresa Zesiewicz, MD, USF Ataxia Research Center

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 sierpnia 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 czerwca 2016

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 lipca 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

6 maja 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

12 maja 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

15 maja 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

27 listopada 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

24 listopada 2020

Ostatnia weryfikacja

1 września 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • RT001-002

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Ataksja Friedreicha

Badania kliniczne na Kohorta z niską dawką

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Madagascar

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj