Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Eine erste Humanstudie zu RT001 bei Patienten mit Friedreich-Ataxie

24. November 2020 aktualisiert von: Retrotope, Inc.

Eine randomisierte, doppelblinde, kontrollierte Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik von RT001 bei Patienten mit Friedreich-Ataxie

Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik von RT001 bei Patienten mit Friedreich-Ataxie.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Studie RT001-002 ist eine randomisierte, doppelblinde, kontrollierte Studie mit ansteigender Dosis zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik, des Krankheitszustands und der explorativen Endpunkte bei Patienten mit Friedreich-Ataxie nach oraler Verabreichung. Die Studie umfasst 2 Dosierungsstufen von RT001.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

19

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Long Beach, California, Vereinigte Staaten, 90806
        • Collaborative Neuroscience Network, LLC
    • Florida
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33612
        • University of South Florida

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 50 Jahre (Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Männlich oder weiblich im Alter von 18 bis 50 Jahren
  2. Anamnese im Einklang mit den Symptomen von FRDA im Alter von ≤ 25 Jahren
  3. Homozygot für GAA-Wiederholungsexpansionen im Frataxin-Gen im betroffenen Bereich für FRDA
  4. FARS-Neurologischer Score von 20-90 Punkten
  5. Gehfähig (mit oder ohne Hilfsmittel) und in der Lage, Bewertungen/Bewertungen durchzuführen
  6. Body-Mass-Index ≤ 29,9 kg/m2
  7. Stimmt diätetischen Einschränkungen zu und stimmt zu, Anrufe von einem Ernährungscoach zu erhalten
  8. Unterzeichnete die Einverständniserklärung vor Eintritt in die Studie
  9. Stimmt zu, die erforderliche Anzahl von Übernachtungstagen in der Klinik zu verbringen
  10. Kann die erforderlichen wiederholten Blutproben liefern

Ausschlusskriterien:

  1. Wurde innerhalb der letzten 30 Tage vor der ersten Dosis mit anderen experimentellen Therapien behandelt
  2. Bekannte Punktmutation im FXN-Gen
  3. Vorgeschichte von Malignomen (außer Basalzellkarzinomen)
  4. Eingeschränkte Nierenfunktion beim Screening
  5. Alanin-Transaminase (ALT) oder Aspartat-Transaminase (AST) Laborwerte > 2 x Obergrenze des Normalwerts (ULN) beim Screening
  6. Bekanntermaßen positiv auf das Hepatitis-B-Oberflächenantigen (HBsAg) oder bekannt oder vermutete aktive Hepatitis-C-Infektion oder bekanntermaßen positiv auf das humane Immundefizienzvirus (HIV).
  7. Frauen, die stillen oder einen positiven Schwangerschaftstest haben
  8. Männlicher Teilnehmer oder weiblicher Teilnehmer im gebärfähigen Alter, der sexuell aktiv und nicht bereit / nicht in der Lage ist, während der gesamten Studie eine medizinisch akzeptable und wirksame doppelte Barrieremethode zur Empfängnisverhütung anzuwenden
  9. Nicht bereit oder nicht in der Lage, die Anforderungen des Protokolls zu erfüllen
  10. Klinisch signifikante kardiale Anomalien beim Screening, die nach Meinung des Prüfarztes den Patienten für die Aufnahme ungeeignet machen würden
  11. Diabetes mellitus (Typ 1 oder 2)
  12. Suizidgedanken gemäß der Columbia-Suicide Severity Rating Scale
  13. Vorgeschichte von Alkoholmissbrauch, erheblicher psychischer Erkrankung oder körperlicher Opioidabhängigkeit innerhalb der letzten 2 Jahre
  14. Kann sich nicht an die Ernährungsrichtlinien halten, die vom Protokoll befolgt werden müssen
  15. Kann das Medikament aufgrund einer Beeinträchtigung beim Schlucken von Kapseln nicht einnehmen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: RT001, oral, 1,8 g/Tag
RT001, oral, 1,8 g QD für 28 Tage oder passendes Vergleichspräparat
Arzneimittel: Kohorte mit niedriger Dosis
RT001 ist ein eingekapseltes synthetisches Di-Deutero-Homolog von Linolsäureethylester. Jede Kapsel enthält 900 mg RT001.
Andere Namen:
  • RT001 1,8 g/d (2 Kapseln pro Tag)
  • RT001 Komparator 1,8 g/Tag (2 Kapseln pro Tag)
Arzneimittel: Kohorte mit hoher Dosis
RT001-Komparator ist eingekapselter, nicht-deuterierter Linolsäureethylester.
Andere Namen:
  • RT001 9,0 g/Tag (9 Kapseln pro Tag)
  • RT001 Komparator 9,0 g/Tag (9 Kapseln pro Tag)
Experimental: RT001, oral, 9 g/Tag
RT001, oral, 4,5 g BID für 28 Tage oder passendes Vergleichspräparat
Arzneimittel: Kohorte mit niedriger Dosis
RT001 ist ein eingekapseltes synthetisches Di-Deutero-Homolog von Linolsäureethylester. Jede Kapsel enthält 900 mg RT001.
Andere Namen:
  • RT001 1,8 g/d (2 Kapseln pro Tag)
  • RT001 Komparator 1,8 g/Tag (2 Kapseln pro Tag)
Arzneimittel: Kohorte mit hoher Dosis
RT001-Komparator ist eingekapselter, nicht-deuterierter Linolsäureethylester.
Andere Namen:
  • RT001 9,0 g/Tag (9 Kapseln pro Tag)
  • RT001 Komparator 9,0 g/Tag (9 Kapseln pro Tag)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anzahl der Patienten mit Nebenwirkungen
Zeitfenster: 28 Tage
28 Tage

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Pharmakokinetik - Bereich unter der Konzentrations-Zeit-Kurve nach einer Einzeldosis
Zeitfenster: 24 Stunden
AUC 0-24 Stunden nach der Einnahme (Stunden -1,0 bis -0,5 (vor dem Frühstück, vor der Einnahme), 0,5 (± 5 min), 1 (± 5 min), 1,5 (± 5 min), 2 (± 10 min), 4 (± 10 min) (vor dem Mittagessen), 6 (± 10 min), 8 (± 10 min), 12 (± 10 min) und 16 (± 30 min) Tag 2: 24 Stunden nach der Einnahme an Tag 1 (± 30 min; vor dem Frühstück, vor der Dosis) wurde für die Kohorten mit niedriger und hoher Dosis nach einer Einzeldosis von RT001 gemessen
24 Stunden
Pharmakokinetik – Maximal beobachtete Plasmakonzentration nach einer Einzeldosis
Zeitfenster: 24 Stunden
Die Plasmaspiegel wurden für die folgenden Zeitpunkte gemessen: Tag 1: Stunden -1,0 bis -0,5 (vor dem Frühstück, vor der Einnahme), 0,5 (± 5 min), 1 (± 5 min), 1,5 (± 5 min), 2 (± 10 min), 4 (± 10 min) (vor dem Mittagessen), 6 (± 10 min), 8 (± 10 min), 12 (± 10 min) und 16 (± 30 min) Tag 2: 24 Stunden nach der Einnahme an Tag 1 (± 30 min; vor dem Frühstück, vor der Einnahme) wurden PK-Kurven aus diesen Daten erstellt und CMax auf den Kurven für die Kohorten mit niedriger und hoher Dosis gemessen
24 Stunden
Pharmakokinetik – Zeit bis zum Erreichen der maximalen Plasmakonzentration nach einer Einzeldosis
Zeitfenster: 24 Stunden
TMax gemessen für die Kohorten mit niedriger und hoher Dosis
24 Stunden
Pharmakokinetik – Maximal beobachtete Plasmakonzentration nach der letzten Dosis an Tag 28
Zeitfenster: Tag 28-Tag 31 (3 Tage)

Nach 28 Tagen Dosierung wurde die letzte Dosis von RT001 verabreicht und PK-Proben wurden zu den folgenden Zeitpunkten entnommen (alle Zeitpunkte beziehen sich auf die letzte Dosis an Tag 28):

Tag 28: Stunden -1,0 bis -0,5 (vor dem Frühstück, vor der Einnahme an Tag 28), 0,5 (± 5 min), 1 (± 5 min), 1,5 (± 5 min), 2 (± 10 min), 4 (± 10 min) (vor dem Mittagessen), 6 (± 10 min), 8 (± 10 min), 12 (± 10 min) und 16 (± 30 min) Tag 29: Stunden 24 (± 30 min; vor dem Frühstück) und 32 (± 30 min) Stunden nach der letzten Dosis an Tag 28 Tag 30: 48 Stunden nach der letzten Dosis an Tag 28 (± 30 min; vor dem Frühstück) Tag 31: 72 Stunden nach der letzten Dosis an Tag 28 ( ± 30 min; vor dem Frühstück) wurden PK-Kurven erstellt und CMax nach 28 Tagen wurde aus diesen Kurven bestimmt
Tag 28-Tag 31 (3 Tage)
Pharmakokinetik – Schätzung der terminalen Halbwertszeit nach der letzten Dosis an Tag 28
Zeitfenster: Tag 28-Tag 31 (3 Tage)

Nach 28 Tagen Dosierung wurde die letzte Dosis von RT001 verabreicht und PK-Proben wurden zu den folgenden Zeitpunkten entnommen (alle Zeitpunkte beziehen sich auf die letzte Dosis an Tag 28):

Tag 28: Stunden -1,0 bis -0,5 (vor dem Frühstück, vor der Einnahme an Tag 28), 0,5 (± 5 min), 1 (± 5 min), 1,5 (± 5 min), 2 (± 10 min), 4 (± 10 min) (vor dem Mittagessen), 6 (± 10 min), 8 (± 10 min), 12 (± 10 min) und 16 (± 30 min) Tag 29: Stunden 24 (± 30 min; vor dem Frühstück) und 32 (± 30 min) Stunden nach der letzten Dosis an Tag 28 Tag 30: 48 Stunden nach der letzten Dosis an Tag 28 (± 30 min; vor dem Frühstück) Tag 31: 72 Stunden nach der letzten Dosis an Tag 28 ( ± 30 min; vor dem Frühstück) wurden PK-Kurven erstellt und T1/2 nach 28 Tagen wurde aus diesen Kurven bestimmt
Tag 28-Tag 31 (3 Tage)
Änderung gegenüber dem Ausgangswert nach 28 Tagen im zeitgesteuerten 25-Fuß-Gehweg (T25FW)
Zeitfenster: 28 Tage

Der T25FW ist ein quantitativer Mobilitäts- und Beinfunktionsleistungstest, der auf einem zeitgesteuerten 25-Fuß-Gehweg basiert.

T25FW wurde zu Studienbeginn und nach 28 Tagen gemessen. Diese Daten wurden verglichen.
28 Tage
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert nach 28 Tagen in der Friedreich-Ataxie-Bewertungsskala (FARS) – Neurologische Bewertung (Mindestbewertung 0, Höchstbewertung 125, niedriger ist besser)
Zeitfenster: 28 Tage
Die FARS-neurologische Bewertungsskala, die speziell für die Friedreich-Ataxie entwickelt und validiert wurde. Der FARS-Neurological umfasste Bewertungen der neurologischen Anzeichen, die speziell die bei Patienten mit FA betroffenen neuralen Substrate widerspiegeln. Basierend auf einer neurologischen Untersuchung wurden die Funktionen Bulbar (11 Punkte), Koordination der oberen Extremitäten (36 Punkte), Koordination der unteren Extremitäten (16 Punkte), peripheres Nervensystem (26 Punkte) und Aufrechte Stabilität (36 Punkte) für einzelne Teilpunkte bewertet (11, 36, 16, 26 und 36) mit einer maximalen Punktzahl von 125 (Friedreich's Ataxia Study Group, Subramony et al., 2005, Lynch et al., 2006). FARS-neurologische Untersuchungen wurden von einem qualifizierten Arzt oder einer medizinischen Fachkraft durchgeführt, die in der Verwendung des FARS-Formats geschult wurden. Eine niedrigere Punktzahl ist besser. Die Mindestpunktzahl beträgt 0, die Höchstpunktzahl 125.
28 Tage
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert nach 28 Tagen bei maximaler Arbeitsbelastung für die behandelte Population im Vergleich zur Vergleichspopulation
Zeitfenster: 28 Tage
Die maximale Arbeitsbelastung wurde mittels kardiopulmonaler Belastungstests zu Studienbeginn und nach 28 Behandlungstagen gemessen. Die Ergebnisse der Behandlung wurden mit der Ausgangsuntersuchung verglichen.
28 Tage

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Retrotope, Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: Curtis Scribner, MD, Retrotope, Inc.
  • Hauptermittler: Theresa Zesiewicz, MD, USF Ataxia Research Center

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. August 2015

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Juni 2016

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Juli 2016

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

6. Mai 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

12. Mai 2015

Zuerst gepostet (Schätzen)

15. Mai 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

27. November 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

24. November 2020

Zuletzt verifiziert

1. September 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • RT001-002

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Friedreichs Ataxie

Klinische Studien zur Kohorte mit niedriger Dosis

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Bahrain

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren