Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Первое исследование RT001 на людях у пациентов с атаксией Фридрейха

24 ноября 2020 г. обновлено: Retrotope, Inc.

Рандомизированное двойное слепое контролируемое исследование по оценке безопасности, переносимости и фармакокинетики RT001 у пациентов с атаксией Фридрейха

Целью данного исследования является оценка безопасности, переносимости и фармакокинетики RT001 у пациентов с атаксией Фридрейха.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Исследование RT001-002 представляет собой рандомизированное двойное слепое контролируемое исследование с возрастающей дозой для оценки безопасности, переносимости, фармакокинетики, болезненного состояния и экспериментальных конечных точек у пациентов с атаксией Фридрейха после перорального приема. Исследование включает 2 уровня дозы RT001.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

19

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • California
      • Long Beach, California, Соединенные Штаты, 90806
        • Collaborative Neuroscience Network, LLC
    • Florida
      • Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33612
        • University of South Florida

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 50 лет (Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  1. Мужчина или женщина от 18 до 50 лет
  2. Медицинский анамнез соответствует симптомам FRDA в возрасте ≤ 25 лет.
  3. Гомозиготные по экспансии повторов GAA в гене Frataxin в пораженном диапазоне для FRDA
  4. FARS-Неврологическая оценка 20-90 баллов
  5. Амбулаторный (со вспомогательным устройством или без него) и способный проводить оценки/обследования
  6. Индекс массы тела ≤ 29,9 кг/м2
  7. Согласен с диетическими ограничениями и соглашается принимать звонки от диетического тренера
  8. Подписал форму информированного согласия до включения в исследование
  9. Соглашается провести необходимое количество ночных дней в клинике
  10. Возможность предоставить необходимые повторные образцы крови

Критерий исключения:

  1. Получал лечение другими экспериментальными методами лечения в течение последних 30 дней до первой дозы
  2. Известная точечная мутация в гене FXN.
  3. Злокачественные новообразования в анамнезе (кроме базальноклеточного рака)
  4. Нарушение функции почек при скрининге
  5. Лабораторные значения аланинтрансаминазы (АЛТ) или аспартатаминотрансферазы (АСТ) > 2 x верхняя граница нормы (ВГН) при скрининге
  6. Известный положительный результат на поверхностный антиген гепатита В (HBsAg), или известная или подозреваемая активная инфекция гепатита С, или известный положительный результат на вирус иммунодефицита человека (ВИЧ)
  7. Женщина, кормящая грудью или имеющая положительный тест на беременность
  8. Участник мужского или женского пола с потенциалом деторождения, который ведет активную половую жизнь и не желает/не может использовать приемлемый с медицинской точки зрения и эффективный метод контрацепции с двойным барьером на протяжении всего исследования.
  9. Нежелание или неспособность выполнять требования протокола
  10. Клинически значимые сердечные аномалии при скрининге, которые, по мнению исследователя, сделали бы пациента непригодным для включения в исследование.
  11. Сахарный диабет (тип 1 или 2)
  12. Суицидальные мысли по Колумбийской шкале оценки тяжести самоубийства
  13. Злоупотребление алкоголем, серьезное психическое заболевание или физическая опиоидная зависимость в анамнезе за последние 2 года.
  14. Не может придерживаться диетических указаний, необходимых для соблюдения протокола
  15. Не может принимать лекарство из-за нарушения глотания капсул.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: RT001, перорально, 1,8 г/день
RT001, перорально, 1,8 г один раз в день в течение 28 дней или соответствующий препарат сравнения
Лекарство: Когорта с низкой дозой
RT001 представляет собой инкапсулированный дидейтеросинтетический гомолог этилового эфира линолевой кислоты. Каждая капсула содержит 900 мг RT001.
Другие имена:
  • RT001 1,8 г/день (2 капсулы в день)
  • Препарат сравнения RT001 1,8 г/сутки (2 капсулы в сутки)
Лекарство: Когорта с высокой дозой
Компаратор RT001 представляет собой инкапсулированный недейтерированный этиловый эфир линолевой кислоты.
Другие имена:
  • RT001 9,0 г/день (9 капсул в день)
  • Препарат сравнения RT001 9,0 г/сутки (9 капсул в сутки)
Экспериментальный: RT001, перорально, 9 г/день
RT001, перорально, 4,5 г два раза в день в течение 28 дней или соответствующий препарат сравнения
Лекарство: Когорта с низкой дозой
RT001 представляет собой инкапсулированный дидейтеросинтетический гомолог этилового эфира линолевой кислоты. Каждая капсула содержит 900 мг RT001.
Другие имена:
  • RT001 1,8 г/день (2 капсулы в день)
  • Препарат сравнения RT001 1,8 г/сутки (2 капсулы в сутки)
Лекарство: Когорта с высокой дозой
Компаратор RT001 представляет собой инкапсулированный недейтерированный этиловый эфир линолевой кислоты.
Другие имена:
  • RT001 9,0 г/день (9 капсул в день)
  • Препарат сравнения RT001 9,0 г/сутки (9 капсул в сутки)

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Количество пациентов с нежелательными явлениями
Временное ограничение: 28 дней
28 дней

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Фармакокинетика – площадь под кривой зависимости концентрации от времени после однократного приема
Временное ограничение: 24 часа
AUC 0-24 часа после приема (часы от -1,0 до -0,5 (до завтрака, перед приемом), 0,5 (± 5 мин), 1 (± 5 мин), 1,5 (± 5 мин), 2 (± 10 мин), 4 (± 10 мин) (до обеда), 6 (± 10 мин), 8 (± 10 мин), 12 (± 10 мин) и 16 (± 30 мин) День 2: через 24 часа после приема в День 1 (± 30 мин; перед завтраком, перед дозой) измеряли для когорт с низкой и высокой дозой после однократной дозы RT001.
24 часа
Фармакокинетика - максимальная наблюдаемая концентрация в плазме после однократного приема
Временное ограничение: 24 часа
Уровни в плазме измеряли в следующие моменты времени: День 1: часы от -1,0 до -0,5 (перед завтраком, перед приемом дозы), 0,5 (± 5 мин), 1 (± 5 мин), 1,5 (± 5 мин), 2 (± 10 мин), 4 (± 10 мин) (до обеда), 6 (± 10 мин), 8 (± 10 мин), 12 (± 10 мин) и 16 (± 30 мин) День 2: Через 24 часа после введения дозы в 1-й день (± 30 мин; перед завтраком, перед дозой) на основе этих данных были построены фармакокинетические кривые, а CMax измеряли на кривых для когорт с низкой и высокой дозой.
24 часа
Фармакокинетика - время достижения максимальной концентрации в плазме после однократного приема
Временное ограничение: 24 часа
TMax измеряется для когорт с низкой и высокой дозой
24 часа
Фармакокинетика - максимальная наблюдаемая концентрация в плазме после последней дозы на 28-й день
Временное ограничение: День 28-День 31 (3 дня)

Через 28 дней после введения дозы была введена окончательная доза RT001, и образцы PK были получены в следующие моменты времени (все моменты времени относятся к конечной дозе на 28-й день):

День 28: часы от -1,0 до -0,5 (перед завтраком, перед приемом дозы в день 28), 0,5 (± 5 мин), 1 (± 5 мин), 1,5 (± 5 мин), 2 (± 10 мин), 4 (± 10 мин) (до обеда), 6 (± 10 мин), 8 (± 10 мин), 12 (± 10 мин) и 16 (± 30 мин) День 29: 24 часа (± 30 мин; перед завтраком) и 32 (± 30 мин) часов после последней дозы на 28-й день 30-й день: 48 часов после последней дозы на 28-й день (± 30 мин; перед завтраком) 31-й день: 72 часа после последней дозы на 28-й день ( ± 30 мин; перед завтраком) строили фармакокинетические кривые и по этим кривым определяли Сmax через 28 дней.
День 28-День 31 (3 дня)
Фармакокинетика - оценка конечного периода полувыведения после последней дозы на 28-й день
Временное ограничение: День 28-День 31 (3 дня)

Через 28 дней после введения дозы была введена окончательная доза RT001, и образцы PK были получены в следующие моменты времени (все моменты времени относятся к конечной дозе на 28-й день):

День 28: часы от -1,0 до -0,5 (перед завтраком, перед приемом дозы в день 28), 0,5 (± 5 мин), 1 (± 5 мин), 1,5 (± 5 мин), 2 (± 10 мин), 4 (± 10 мин) (до обеда), 6 (± 10 мин), 8 (± 10 мин), 12 (± 10 мин) и 16 (± 30 мин) День 29: 24 часа (± 30 мин; перед завтраком) и 32 (± 30 мин) часов после последней дозы на 28-й день 30-й день: 48 часов после последней дозы на 28-й день (± 30 мин; перед завтраком) 31-й день: 72 часа после последней дозы на 28-й день ( ± 30 мин; до завтрака) строили фармакокинетические кривые и по этим кривым определяли Т1/2 через 28 дней.
День 28-День 31 (3 дня)
Изменение по сравнению с исходным уровнем через 28 дней при ходьбе на 25 футов на время (T25FW)
Временное ограничение: 28 дней

T25FW — это количественный тест на подвижность и функцию ног, основанный на хронометрированной ходьбе на расстояние 25 футов.

T25FW измеряли исходно и через 28 дней. Эти данные были сопоставлены.
28 дней
Изменение по шкале оценки атаксии Фридрейха (FARS) по сравнению с исходным уровнем через 28 дней — неврологическая оценка (минимальная оценка 0, максимальная оценка 125, чем ниже, тем лучше)
Временное ограничение: 28 дней
Шкала FARS-неврологической оценки специально разработана и утверждена для атаксии Фридрейха. FARS-Neurological включал оценку неврологических признаков, которые специфически отражают поражение нервных субстратов у пациентов с FA. На основании неврологического обследования бульбарные (11 баллов), координацию верхних конечностей (36 баллов), координацию нижних конечностей (16 баллов), периферическую нервную систему (26 баллов) и устойчивость в вертикальном положении (36 баллов) оценивали по отдельным суббаллам. (11, 36, 16, 26 и 36) с максимальной оценкой 125 (Friedreich’s Ataxia Study Group, Subramony et al., 2005, Lynch et al., 2006). FARS-Неврологические обследования проводились квалифицированным врачом или медицинским работником, обученным использованию формата FARS. Чем ниже балл, тем лучше. Минимальный балл — 0, максимальный — 125.
28 дней
Изменение пиковой рабочей нагрузки по сравнению с исходным уровнем через 28 дней для получавшей лечение популяции по сравнению с популяцией сравнения
Временное ограничение: 28 дней
Пиковую нагрузку измеряли с помощью кардиопульмонального нагрузочного теста в начале исследования и через 28 дней лечения. Результаты лечения сравнивали с исходным обследованием.
28 дней

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Retrotope, Inc.

Следователи

  • Директор по исследованиям: Curtis Scribner, MD, Retrotope, Inc.
  • Главный следователь: Theresa Zesiewicz, MD, USF Ataxia Research Center

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 августа 2015 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 июня 2016 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 июля 2016 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

6 мая 2015 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

12 мая 2015 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

15 мая 2015 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

27 ноября 2020 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

24 ноября 2020 г.

Последняя проверка

1 сентября 2020 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • RT001-002

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Атаксия Фридрейха

Клинические исследования Когорта с низкой дозой

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Cote d'Ivoire

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться