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精氨酸治疗镰状细胞病患儿疼痛 (R34 pK/PD)

2026年7月27日 更新者：Claudia R. Morris、Emory University

精氨酸治疗严重镰状细胞病患儿血管闭塞事件

本研究的目的是确定向寻求血管闭塞性疼痛事件 (VOE) 治疗的镰状细胞病患者提供额外的精氨酸是否会降低疼痛评分、减少对止痛药的需求或缩短住院时间或急诊就诊时间。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

精氨酸是一种简单的氨基酸，存在于许多食物中，是人体蛋白质的一部分。 镰状细胞病患者的氨基酸精氨酸水平较低，这些低水平可能与疼痛发作有关。 血液中精氨酸水平的增加可能会减轻疼痛和/或减少治疗它们所需的止痛药（如吗啡）的量。 它还可以减少在医院花费的时间。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

21

阶段

  • 阶段2
  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

研究联系人备份

学习地点

  • 美国
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30303
        • 招聘中
        • Children's Healthcare fo Atlanta at Hughes Spalding
        • 接触：
      • Atlanta、Georgia、美国、30329
        • 招聘中
        • Children's Healthcare of Atlanta at Arthur M. Blank Hospital
        • 接触：

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

7年 至 21年 (孩子、成人)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 确定的镰状细胞病诊断——血红蛋白 SS (Hb-SS) 或 Sβᴼ-地中海贫血
  • 7-21岁
  • 重量 >= 25 公斤（55 磅）
  • 在急诊室（急诊室 (ED)、医院病房、日间医院、诊所）需要肠外阿片类药物的疼痛需要医疗护理，不能归因于非镰状细胞原因。

排除标准：

  • 从急症护理环境中出院的决定。
  • 具有以下任何类型的镰状细胞病的诊断：血红蛋白 SC 病 (HbSC)、血红蛋白 β 地中海贫血 (Hb-Beta Thal)、血红蛋白 SD 病 (HbSD)、血红蛋白 SE 病 (HbSE)、血红蛋白 SO 病 (HbSO)、血红蛋白 AS 携带者 (Hb AS)
  • 血红蛋白低于 5 gm/dL
  • 预期会立即输注红细胞
  • 肝功能障碍：血清谷丙转氨酶 (SGPT) > 3X 上限值
  • 肾功能障碍：肌酐 >1.0 或 2 x 基线
  • 精神状态或神经系统变化
  • 急性中风或中风的临床关注
  • 怀孕
  • 对精氨酸过敏
  • 既往住院时间 < 7 天
  • 此精氨酸 pK 研究中的先前随机化（患者在接受研究药物或安慰剂之前同意并筛选失败仍然符合未来参与的条件）
  • 最近一个月内吸入一氧化氮、西地那非或精氨酸

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：交叉作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：标准剂量
患有镰状细胞病 (SCD) 和血管闭塞性疼痛事件 (VOE) 的受试者将随机接受静脉内 (IV) 输注标准剂量的精氨酸 (100 mg/kg)，每天三次，持续 7 天或直至出院来自医院，以先到者为准
药品：精氨酸

精氨酸将以精氨酸的标准剂量静脉内（在静脉中）分配为 100 mg/kg，每天 3 次，持续 7 天或直到出院。

  • 负荷剂量：200 mg/kg 一次
  • 连续 IV：300 mg/kg/24 小时
其他名称：
  • 盐酸精氨酸注射液，R-Gene® 10
实验性的：负荷剂量+标准剂量
患有镰状细胞病和血管闭塞性疼痛事件 (VOE) 的受试者将随机接受静脉内 (IV) 输注初始负荷剂量的精氨酸 (200 mg/kg)，持续时间超过 30 分钟，然后接受静脉内 (IV)输注标准剂量的精氨酸 (100 mg/kg)，每天 3 次，持续 7 天或直至出院，以先到者为准
药品：精氨酸

精氨酸将以精氨酸的标准剂量静脉内（在静脉中）分配为 100 mg/kg，每天 3 次，持续 7 天或直到出院。

  • 负荷剂量：200 mg/kg 一次
  • 连续 IV：300 mg/kg/24 小时
其他名称：
  • 盐酸精氨酸注射液，R-Gene® 10
药品：精氨酸（加载中）
精氨酸将以每个指定组剂量的初始推注（负荷）形式静脉内（静脉内）分配一次，然后每 8 小时给予 100 毫克/公斤的标准剂量，直至出院或总共 21 剂精氨酸，以发生者为准第一的。
其他名称：
  • 盐酸精氨酸注射液，R-Gene® 10
实验性的：负荷剂量+持续输注
患有镰状细胞病和血管闭塞性疼痛事件 (VOE) 的受试者将随机接受静脉内 (IV) 输注初始负荷剂量的精氨酸 (200 mg/kg)，给药时间超过 30 分钟，然后接受连续静脉内 (IV) ) 输注 300 mg/kg/24hr，持续 7 天或直至出院，以先到者为准
药品：精氨酸（连续）
精氨酸将以 300 mg/kg/24 小时的连续静脉输注的形式静脉内（静脉内）分配
其他名称：
  • 盐酸精氨酸注射液，R-Gene® 10
药品：精氨酸（加载中）
精氨酸将以每个指定组剂量的初始推注（负荷）形式静脉内（静脉内）分配一次，然后每 8 小时给予 100 毫克/公斤的标准剂量，直至出院或总共 21 剂精氨酸，以发生者为准第一的。
其他名称：
  • 盐酸精氨酸注射液，R-Gene® 10
实验性的：非随机负荷剂量 500 mg/kg + 标准剂量
精氨酸将以 500 mg/kg 的初始推注（负荷）精氨酸剂量静脉注射一次，然后每 8 小时注射 100mg/kg 标准剂量直至出院，或总共 21 剂精氨酸，以先到者为准。
药品：精氨酸（加载中）
精氨酸将以每个指定组剂量的初始推注（负荷）形式静脉内（静脉内）分配一次，然后每 8 小时给予 100 毫克/公斤的标准剂量，直至出院或总共 21 剂精氨酸，以发生者为准第一的。
其他名称：
  • 盐酸精氨酸注射液，R-Gene® 10
实验性的：非随机负荷剂量 300 mg/kg + 标准剂量
精氨酸将以 300 mg/kg 的初始推注（负荷）精氨酸剂量静脉内注射一次，随后每 8 小时注射 100mg/kg 标准剂量直至出院，或总共 21 剂精氨酸，以先到者为准。
药品：精氨酸（加载中）
精氨酸将以每个指定组剂量的初始推注（负荷）形式静脉内（静脉内）分配一次，然后每 8 小时给予 100 毫克/公斤的标准剂量，直至出院或总共 21 剂精氨酸，以发生者为准第一的。
其他名称：
  • 盐酸精氨酸注射液，R-Gene® 10
实验性的：非随机负荷剂量 400mg/kg + 标准剂量
精氨酸将按一次 400 mg/kg 的初始推注（负荷）精氨酸剂量静脉内（静脉内）分配，然后每 8 小时按 100mg/kg 标准剂量分配直至出院，或总共 21 剂精氨酸，以先到者为准。
药品：精氨酸（加载中）
精氨酸将以每个指定组剂量的初始推注（负荷）形式静脉内（静脉内）分配一次，然后每 8 小时给予 100 毫克/公斤的标准剂量，直至出院或总共 21 剂精氨酸，以发生者为准第一的。
其他名称：
  • 盐酸精氨酸注射液，R-Gene® 10

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
IV 精氨酸的药代动力学，通过血浆精氨酸浓度随时间测量
大体时间：第 1 天到学习完成，平均最多 7 天
总时间血浆精氨酸水平保持在阳离子氨基酸转运蛋白 1 (CAT-1) 的半饱和浓度 (Km) 以上，即 150 µM（细胞外血浆精氨酸浓度的正常范围）。 pK 样本将在 8 小时内的 6 个时间点收集：精氨酸治疗前（时间 0），以及精氨酸治疗开始后 60、90、120 分钟、4 和 8 小时，然后每 24 小时一次，直至7天。
第 1 天到学习完成，平均最多 7 天
一氧化氮代谢物的变化
大体时间：基线，第 1 天到研究完成，平均长达 7 天
NO代谢物的形成将通过测定其在血清中的稳定终产物来测量；亚硝酸盐（NO2-）和硝酸盐（NO3-）。 一氧化氮代谢物的变化将计算为从精氨酸治疗前（基线）到干预期结束时代谢物的差异。
基线，第 1 天到研究完成，平均长达 7 天

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
血浆浓度下面积-时间曲线 (AUC) 从时间 0 到精氨酸的最后可量化浓度的时间
大体时间：第一天
AUC 源自药物浓度和时间，因此它可以衡量药物在体内停留的时间和数量。 AUC(0-tlqc) 是从时间 0 到最后可量化浓度 (AUC[0-tlqc]) 的药物总血浆暴露量的量度
第一天
观察到的最大精氨酸血浆浓度
大体时间：第一天
血浆中精氨酸的最大测量浓度
第一天
精氨酸表观清除率
大体时间：第一天
药物的清除率测量给药后药物从体内清除的速率。 第 1 天静脉内给药后精氨酸的清除率。
第一天
精氨酸的终末消除半衰期 (t1/2)
大体时间：第一天
终末相消除半衰期 (t1/2) 是一半药物从血浆中消除所需的时间。
第一天
红细胞 (RBC) 精氨酸的变化
大体时间：基线，第 1 天到研究完成，平均长达 7 天
Rbc 精氨酸的变化将计算为精氨酸给药结束时的 rbc 精氨酸减去基线时的 rbc 精氨酸。
基线，第 1 天到研究完成，平均长达 7 天
每日尿精氨酸
大体时间：从第 1 天到研究完成，平均最多 7 天
每天从尿液中排出的精氨酸总量
从第 1 天到研究完成，平均最多 7 天
全球精氨酸生物利用度 (GABR)
大体时间：从入学到完成学业，平均最多 7 天
GABR 代表内皮功能的量度。 GABR 的计算方法是精氨酸除以鸟氨酸加瓜氨酸的总和[精氨酸/(鸟氨酸+瓜氨酸)]。
从入学到完成学业，平均最多 7 天
不对称二甲基精氨酸 (ADMA) 水平的变化
大体时间：基线、第 1 天和整个研究完成，平均长达 7 天
ADMA 是连续蛋白质修饰过程的代谢副产品，会干扰一氧化氮生产中的 L-精氨酸。 ADMA 水平的变化将计算为精氨酸给药结束时的 ADMA 水平减去基线时的 ADMA 水平。
基线、第 1 天和整个研究完成，平均长达 7 天
溶血的生物标志物
大体时间：从入学到完成学业，平均最多 7 天
溶血的生物标志物（乳酸脱氢酶、血红蛋白、网织红细胞、精氨酸酶、间接胆红素）代表血管内溶血和一氧化氮生物利用度。
从入学到完成学业，平均最多 7 天
红细胞谷胱甘肽水平
大体时间：从入学到完成学业，平均最多 7 天
红细胞谷胱甘肽是氧化应激的生物标志物。 它将通过使用液相色谱法进行测量。
从入学到完成学业，平均最多 7 天
细胞因子水平
大体时间：从入学到完成学业，平均最多 7 天
细胞因子是炎症的生物标志物。 将收集细胞上清液并分析不同的细胞因子。
从入学到完成学业，平均最多 7 天
模拟一氧化氮 (NOx) 水平与血浆精氨酸水平的关系
大体时间：从入学到完成学习，平均长达 7 天
将测量模拟一氧化氮 (NOx) 水平与血浆精氨酸水平的关系。
从入学到完成学习，平均长达 7 天

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Emory University

合作者

National Center for Complementary and Integrative Health (NCCIH)
Children's Healthcare of Atlanta

调查人员

  • 首席研究员：Claudia Morris, MD、Emory University

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2015年5月1日

初级完成 (估计的)

2028年1月1日

研究完成 (估计的)

2028年1月1日

研究注册日期

首次提交

2015年5月15日

首先提交符合 QC 标准的

2015年5月15日

首次发布 (估计的)

2015年5月19日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年7月29日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年7月27日

最后验证

2026年7月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • IRB00077736
  • 1K24AT009893-01 (美国 NIH 拨款/合同)

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