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낫적혈구병 어린이의 통증 치료를 위한 아르기닌 요법 (R34 pK/PD)

2025년 7월 8일 업데이트: Claudia R. Morris, Emory University

중증 낫적혈구병을 앓는 소아의 혈관폐색 사건 치료를 위한 아르기닌 요법

이 연구의 목적은 혈관 폐쇄성 통증 사건(vaso-occlusive pain event, VOE)에 대한 치료를 원하는 겸상 적혈구 질환 환자에게 여분의 아르기닌을 투여하면 통증 점수가 감소하고, 진통제의 필요성이 감소하거나, 입원 기간 또는 응급실 방문 기간이 감소하는지 여부를 결정하는 것입니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

아르기닌은 많은 식품에서 발견되는 단순한 아미노산이며 인체 단백질의 일부입니다. 낫적혈구병 환자는 아미노산 아르기닌 수치가 낮고 이러한 낮은 수치는 통증 에피소드와 관련이 있을 수 있습니다. 혈중 아르기닌 수치를 높이면 통증을 낮추거나 통증을 치료하는 데 필요한 진통제(예: 모르핀)의 양을 줄일 수 있습니다. 또한 병원에서 보내는 시간을 줄일 수 있습니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

21

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처 백업

연구 장소

  • 미국
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30303
        • 모병
        • Children's Healthcare fo Atlanta at Hughes Spalding
        • 연락하다:
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30329
        • 모병
        • Children's Healthcare of Atlanta at Arthur M. Blank Hospital
        • 연락하다:

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

7년 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 겸상적혈구병의 확립된 진단--헤모글로빈 SS(Hb-SS) 또는 Sβᴼ-지중해빈혈
  • 7-21세
  • 무게 >= 25kg(55lbs)
  • 비경구 아편유사제를 필요로 하는 급성 치료 환경(응급실(ED), 병원 병동, 주간 병원, 진료소)에서 치료를 필요로 하는 통증, 낫적혈구 이외의 원인에 기인하지 않음.

제외 기준:

  • 급성기 치료 환경에서 퇴원하기로 결정.
  • 다음 유형의 겸상적혈구병 진단: 헤모글로빈 SC 질환(HbSC), 헤모글로빈 베타 지중해빈혈(Hb-Beta Thal), 헤모글로빈 SD 질환(HbSD), 헤모글로빈 SE 질환(HbSE), 헤모글로빈 SO 질환(HbSO), 헤모글로빈 AS 운반체(Hb AS)
  • 헤모글로빈 5gm/dL 미만
  • 즉각적인 적혈구 수혈이 예상됨
  • 간 기능 장애: 혈청 글루탐산 피루브산 트랜스아미나제(SGPT) > 3X 상한값
  • 신장 기능 장애: 크레아티닌 >1.0 또는 2 x 기준선
  • 정신 상태 또는 신경학적 변화
  • 급성 뇌졸중 또는 뇌졸중에 대한 임상적 우려
  • 임신
  • 아르기닌에 대한 알레르기
  • 이전 입원 < 7일
  • 이 아르기닌 pK 연구에서 이전 무작위화(연구 약물을 받기 전에 환자가 동의하고 선별에 실패했거나 위약이 향후 참여 자격이 남아 있음)
  • 최근 1개월 이내에 흡입된 산화질소, 실데나필 또는 아르기닌 사용

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 크로스오버 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 표준 용량
낫적혈구병(SCD) 및 혈관 폐쇄성 통증 사건(VOE)이 있는 피험자는 7일 동안 또는 퇴원할 때까지 하루에 세 번 표준 용량의 아르기닌(100mg/kg)을 정맥(IV) 주입하도록 무작위 배정됩니다. 병원에서, 둘 중 먼저 발생하는 것
의약품: 아르기닌

아르기닌은 7일 동안 또는 퇴원할 때까지 하루에 세 번 100mg/kg의 아르기닌 표준 용량으로 정맥 내(정맥 내) 투여됩니다.

  • 로딩 용량: 1회 200 mg/kg
  • 연속 IV: 300mg/kg/24시간
다른 이름들:
  • 아르기닌 염산염 주사제, R-Gene® 10
실험적: 로딩 선량 + 표준 선량
겸상적혈구 질환 및 혈관 폐쇄성 통증 사건(VOE)이 있는 피험자는 30분에 걸쳐 아르기닌의 초기 부하 용량(200mg/kg)을 정맥 주사(IV) 주입받은 후 정맥 주사(IV)를 받도록 무작위 배정됩니다. 7일 동안 또는 병원에서 퇴원할 때까지 하루에 세 번 표준 용량의 아르기닌(100mg/kg)을 주입합니다.
의약품: 아르기닌

아르기닌은 7일 동안 또는 퇴원할 때까지 하루에 세 번 100mg/kg의 아르기닌 표준 용량으로 정맥 내(정맥 내) 투여됩니다.

  • 로딩 용량: 1회 200 mg/kg
  • 연속 IV: 300mg/kg/24시간
다른 이름들:
  • 아르기닌 염산염 주사제, R-Gene® 10
의약품: 아르기닌(로딩)
아르기닌은 각 지정된 그룹 용량에서 초기 볼루스(부하)로 정맥 내(정맥 내)로 분배되며, 이후 퇴원할 때까지 매 8시간마다 100mg/kg의 표준 용량 또는 총 21회 아르기닌 용량 중 어느 쪽이든 제공됩니다. 첫 번째.
다른 이름들:
  • 아르기닌 염산염 주사제, R-Gene® 10
실험적: 로딩 용량 + 연속 주입
겸상적혈구 질환 및 혈관 폐쇄성 통증 사건(VOE)이 있는 피험자는 30분에 걸쳐 아르기닌의 초기 부하 용량(200mg/kg)을 정맥 내(IV) 주입받은 후 지속적인 정맥 내(IV) 주입을 받도록 무작위 배정됩니다. ) 7일 동안 또는 퇴원할 때까지 300mg/kg/24시간 중 먼저 도래하는 시점까지 주입
의약품: 아르기닌(연속)
아르기닌은 300 mg/kg/24hr의 연속 IV 주입으로 정맥 내(정맥 내) 투여됩니다.
다른 이름들:
  • 아르기닌 염산염 주사제, R-Gene® 10
의약품: 아르기닌(로딩)
아르기닌은 각 지정된 그룹 용량에서 초기 볼루스(부하)로 정맥 내(정맥 내)로 분배되며, 이후 퇴원할 때까지 매 8시간마다 100mg/kg의 표준 용량 또는 총 21회 아르기닌 용량 중 어느 쪽이든 제공됩니다. 첫 번째.
다른 이름들:
  • 아르기닌 염산염 주사제, R-Gene® 10
실험적: 비무작위 로딩 용량 500mg/kg + 표준 용량
아르기닌은 초기 볼루스(부하) 아르기닌 용량으로 500mg/kg을 한 번 정맥 내(정맥 내) 투여한 후 퇴원할 때까지 8시간마다 표준 용량 100mg/kg을 투여하거나 총 21회 아르기닌을 투여합니다. 뭐든지 가장 먼저 온것.
의약품: 아르기닌(로딩)
아르기닌은 각 지정된 그룹 용량에서 초기 볼루스(부하)로 정맥 내(정맥 내)로 분배되며, 이후 퇴원할 때까지 매 8시간마다 100mg/kg의 표준 용량 또는 총 21회 아르기닌 용량 중 어느 쪽이든 제공됩니다. 첫 번째.
다른 이름들:
  • 아르기닌 염산염 주사제, R-Gene® 10
실험적: 비무작위 로딩 용량 300mg/kg + 표준 용량
아르기닌은 초기 볼루스(부하) 아르기닌 용량으로 300mg/kg을 한 번 정맥 내(정맥 내) 투여한 후 퇴원할 때까지 8시간마다 표준 용량 100mg/kg을 투여하거나 총 21회 아르기닌을 투여합니다. 뭐든지 가장 먼저 온것.
의약품: 아르기닌(로딩)
아르기닌은 각 지정된 그룹 용량에서 초기 볼루스(부하)로 정맥 내(정맥 내)로 분배되며, 이후 퇴원할 때까지 매 8시간마다 100mg/kg의 표준 용량 또는 총 21회 아르기닌 용량 중 어느 쪽이든 제공됩니다. 첫 번째.
다른 이름들:
  • 아르기닌 염산염 주사제, R-Gene® 10
실험적: 비무작위 로딩 용량 400mg/kg + 표준 용량
아르기닌은 초기 볼루스(부하) 아르기닌 용량으로 400mg/kg을 한 번 정맥 내(정맥 내) 투여한 후 퇴원할 때까지 8시간마다 표준 용량 100mg/kg을 투여하거나 총 21회 아르기닌을 투여합니다. 뭐든지 가장 먼저 온것.
의약품: 아르기닌(로딩)
아르기닌은 각 지정된 그룹 용량에서 초기 볼루스(부하)로 정맥 내(정맥 내)로 분배되며, 이후 퇴원할 때까지 매 8시간마다 100mg/kg의 표준 용량 또는 총 21회 아르기닌 용량 중 어느 쪽이든 제공됩니다. 첫 번째.
다른 이름들:
  • 아르기닌 염산염 주사제, R-Gene® 10

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
시간 경과에 따른 혈장 아르기닌 농도로 측정한 IV 아르기닌의 약동학
기간: 1일차부터 연구 완료까지, 평균 최대 7일
총 시간 혈장 아르기닌 수준은 150 μM(세포외 혈장 아르기닌 농도의 정상 범위)인 양이온성 아미노산 수송체 단백질-1(CAT-1)의 반포화 농도(Km) 이상으로 유지됩니다. pK 샘플은 아르기닌 치료 전(시간 0), 아르기닌 치료 시작 후 60, 90, 120분, 4 및 8시간, 그리고 최대 24시간마다 8시간 이내의 6개 시점에서 수집됩니다. 7 일.
1일차부터 연구 완료까지, 평균 최대 7일
산화질소 대사산물의 변화
기간: 기준선, 1일부터 연구 완료까지, 평균 최대 7일
NO 대사산물의 형성은 혈청에서 안정한 최종 산물을 측정하여 측정합니다. 아질산염(NO2-) 및 질산염(NO3-). 산화질소 대사물의 변화는 아르기닌 치료 전 시간(기준선)부터 개입 기간이 끝날 때까지의 대사물의 차이로 계산됩니다.
기준선, 1일부터 연구 완료까지, 평균 최대 7일

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
혈장 농도 아래 면적 - 시간 곡선(AUC) 시간 0부터 아르기닌에 대한 마지막 정량화 가능한 농도 시간까지
기간: 1일차
AUC는 약물 농도와 시간에서 파생되므로 약물이 체내에 머무는 양과 기간을 측정합니다. AUC(0-tlqc)는 시간 0부터 최종 정량화 가능 농도 시간(AUC[0-tlqc])까지 약물에 대한 총 혈장 노출의 척도입니다.
1일차
아르기닌의 최대 관찰 혈장 농도
기간: 1일차
혈장 내 아르기닌의 최대 측정 농도
1일차
아르기닌의 명백한 클리어런스
기간: 1일차
약물의 청소율은 복용 후 약물이 체내에서 제거되는 속도를 측정합니다. 1일째 정맥내 투여 후 아르기닌 제거.
1일차
아르기닌의 말단 제거 반감기(t1/2)
기간: 1일차
최종 단계 제거 반감기(t1/2)는 약물의 절반이 혈장에서 제거되는 데 필요한 시간입니다.
1일차
적혈구(RBC) 아르기닌의 변화
기간: 기준선, 1일부터 연구 완료까지, 평균 최대 7일
Rbc 아르기닌의 변화는 아르기닌 투여 종료 시점의 rbc 아르기닌에서 기준선에서의 rbc 아르기닌을 뺀 값으로 계산됩니다.
기준선, 1일부터 연구 완료까지, 평균 최대 7일
매일 소변 아르기닌
기간: 1일차부터 연구 완료까지 평균 최대 7일
매일 소변으로 배설되는 총 아르기닌 양
1일차부터 연구 완료까지 평균 최대 7일
글로벌 아르기닌 생체이용률(GABR)
기간: 등록부터 학업 완료까지 평균 최대 7일
GABR은 내피 기능의 척도를 나타냅니다. GABR은 아르기닌을 오르니틴과 시트룰린의 합[아르기닌/(오르니틴+시트룰린)]으로 나눈 값으로 계산됩니다.
등록부터 학업 완료까지 평균 최대 7일
비대칭 디메틸아르기닌(ADMA) 수준의 변화
기간: 기준선, 1일 및 연구 완료까지 평균 최대 7일
ADMA는 지속적인 단백질 변형 과정의 대사 부산물이며 산화질소 생산에서 L-아르기닌을 방해합니다. ADMA 수준의 변화는 아르기닌 투여 종료 시점의 ADMA 수준에서 기준선의 ADMA 수준을 뺀 값으로 계산됩니다.
기준선, 1일 및 연구 완료까지 평균 최대 7일
용혈의 바이오마커
기간: 등록부터 학업 완료까지 평균 최대 7일
용혈의 바이오마커(젖산 탈수소효소, 헤모글로빈, 망상적혈구, 아르기나제, 간접 빌리루빈)는 혈관내 용혈 및 산화질소 생체이용률을 나타냅니다.
등록부터 학업 완료까지 평균 최대 7일
적혈구 글루타티온 수치
기간: 등록부터 학업 완료까지 평균 최대 7일
적혈구 글루타티온은 산화 스트레스에 대한 바이오마커입니다. 액체크로마토그래피를 이용하여 측정하게 됩니다.
등록부터 학업 완료까지 평균 최대 7일
사이토카인 수준
기간: 등록부터 학업 완료까지 평균 최대 7일
사이토카인은 염증에 대한 바이오마커입니다. 세포 상청액을 수집하고 다양한 사이토카인에 대해 분석합니다.
등록부터 학업 완료까지 평균 최대 7일
산화질소(NOx) 수준과 혈장 아르기닌 수준 모델링
기간: 등록부터 연구 완료까지 평균 최대 7일
산화질소(NOx) 수준과 혈장 아르기닌 수준을 모델링하여 측정합니다.
등록부터 연구 완료까지 평균 최대 7일

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Emory University

협력자

National Center for Complementary and Integrative Health (NCCIH)
Children's Healthcare of Atlanta

수사관

  • 수석 연구원: Claudia Morris, MD, Emory University

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2015년 5월 1일

기본 완료 (추정된)

2026년 7월 1일

연구 완료 (추정된)

2026년 7월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2015년 5월 15일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2015년 5월 15일

처음 게시됨 (추정된)

2015년 5월 19일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2025년 7월 11일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 7월 8일

마지막으로 확인됨

2025년 7월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • IRB00077736
  • 1K24AT009893-01 (미국 NIH 보조금/계약)

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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