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鎌状赤血球症の子供の痛みを治療するためのアルギニン療法 (R34 pK/PD)

2025年7月8日 更新者：Claudia R. Morris、Emory University

重度の鎌状赤血球症の小児における血管閉塞事象の治療のためのアルギニン療法

この研究の目的は、血管閉塞性疼痛事象 (VOE) の治療を求めている鎌状赤血球症患者に追加のアルギニンを投与することで、疼痛スコアが低下するか、鎮痛剤の必要性が低下するか、入院期間や救急外来の受診期間が短縮されるかどうかを判断することです。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

アルギニンは、多くの食品に見られる単純なアミノ酸であり、人体のタンパク質の一部です. 鎌状赤血球症の患者はアミノ酸アルギニンのレベルが低く、これらの低レベルは痛みのエピソードに関連している可能性があります. 血中のアルギニン濃度が上昇すると、痛みが軽減したり、治療に必要な鎮痛剤（モルヒネなど）の量が減ったりする可能性があります. また、入院期間を短縮することもできます。

研究の種類

介入

入学 (推定)

21

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • アメリカ
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30303
        • 募集
        • Children's Healthcare fo Atlanta at Hughes Spalding
        • コンタクト：
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30329
        • 募集
        • Children's Healthcare of Atlanta at Arthur M. Blank Hospital
        • コンタクト：

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

7年～21年 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • 鎌状赤血球症の確立された診断 - ヘモグロビン SS (Hb-SS) または Sβᴼ-サラセミア
  • 7～21歳
  • 体重 >= 25kg (55ポンド)
  • 鎌状赤血球症以外の原因に起因しない、非経口オピオイドを必要とする急性期医療環境（救急部門（ED）、病棟、日帰り病院、診療所）で医療を必要とする痛み。

除外基準:

  • 急性期医療施設から退院する決定。
  • -次のいずれかのタイプの鎌状赤血球症の診断：ヘモグロビンSC病（HbSC）、ヘモグロビンベータサラセミア（Hb-Beta Thal）、ヘモグロビンSD病（HbSD）、ヘモグロビンSE病（HbSE）、ヘモグロビンSO病（HbSO）、ヘモグロビン AS キャリア (Hb AS)
  • ヘモグロビンが 5 gm/dL 未満
  • 即時の赤血球輸血が予想される
  • 肝機能障害：血清グルタミン酸ピルビン酸トランスアミナーゼ（SGPT）＞上限値の3倍
  • 腎機能障害: クレアチニン >1.0 またはベースラインの 2 倍
  • 精神状態または神経学的変化
  • 急性脳卒中または脳卒中の臨床的懸念
  • 妊娠
  • アルギニンアレルギー
  • 以前の入院 < 7 日
  • -このアルギニンpK研究での以前の無作為化（研究薬またはプラセボを受け取る前に患者が同意し、スクリーニングに失敗した場合は、将来の参加の資格があります）
  • -過去1か月以内に一酸化窒素、シルデナフィル、またはアルギニンの吸入を使用した

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：クロスオーバー割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：標準用量
鎌状赤血球症（SCD）および血管閉塞性疼痛イベント（VOE）のある被験者は、標準用量のアルギニン（100 mg / kg）の静脈内（IV）注入を受けるために無作為化されます 7日間または退院するまで1日3回いずれか早い方の病院から
薬：アルギニン

アルギニンは、アルギニンの標準用量を 100 mg/kg として 1 日 3 回、7 日間または退院まで静脈内 (静脈内) に投与されます。

  • 負荷量：200mg/kg 1回
  • 連続点滴：300mg/kg/24時間
他の名前：
  • アルギニン塩酸塩注射液 R-Gene® 10
実験的：負荷量＋標準量
鎌状赤血球症および血管閉塞性疼痛イベント（VOE）のある被験者は、無作為化されて、アルギニンの初期負荷用量（200 mg / kg）の静脈内（IV）注入を受け、その後静脈内（IV）を受け取ります標準用量のアルギニン (100 mg/kg) を 1 日 3 回、7 日間または退院するまでのいずれか早い方で点滴
薬：アルギニン

アルギニンは、アルギニンの標準用量を 100 mg/kg として 1 日 3 回、7 日間または退院まで静脈内 (静脈内) に投与されます。

  • 負荷量：200mg/kg 1回
  • 連続点滴：300mg/kg/24時間
他の名前：
  • アルギニン塩酸塩注射液 R-Gene® 10
薬：アルギニン (ローディング)
アルギニンは、初期ボーラス（負荷）として、指定された各グループ用量で 1 回静脈内（静脈内）に投与され、その後、退院まで 8 時間ごとに 100mg/kg の標準用量が投与されるか、または合計 21 回のアルギニン投与が行われます。初め。
他の名前：
  • アルギニン塩酸塩注射液 R-Gene® 10
実験的：負荷量＋持続点滴
鎌状赤血球症および血管閉塞性疼痛イベント（VOE）を有する被験者は、無作為化されて、アルギニンの初期負荷用量（200 mg / kg）の静脈内（IV）注入を30分かけて受け、その後、連続静脈内（IV ) 300 mg/kg/24 時間の注入、7 日間または退院までのいずれか早い方
薬：アルギニン（連続）
アルギニンは、300 mg/kg/24 時間の持続 IV 注入として静脈内 (静脈内) に調剤されます。
他の名前：
  • アルギニン塩酸塩注射液 R-Gene® 10
薬：アルギニン (ローディング)
アルギニンは、初期ボーラス（負荷）として、指定された各グループ用量で 1 回静脈内（静脈内）に投与され、その後、退院まで 8 時間ごとに 100mg/kg の標準用量が投与されるか、または合計 21 回のアルギニン投与が行われます。初め。
他の名前：
  • アルギニン塩酸塩注射液 R-Gene® 10
実験的：非ランダム化負荷用量 500 mg/kg + 標準用量
アルギニンは、初回ボーラス (負荷) アルギニン用量として 500 mg/kg を 1 回静脈内 (静脈内) に投与され、その後、退院まで 8 時間ごとに標準用量 100 mg/kg が投与されるか、アルギニンが合計 21 回投与されます。いずれか早い方。
薬：アルギニン (ローディング)
アルギニンは、初期ボーラス（負荷）として、指定された各グループ用量で 1 回静脈内（静脈内）に投与され、その後、退院まで 8 時間ごとに 100mg/kg の標準用量が投与されるか、または合計 21 回のアルギニン投与が行われます。初め。
他の名前：
  • アルギニン塩酸塩注射液 R-Gene® 10
実験的：非ランダム化負荷用量 300 mg/kg + 標準用量
アルギニンは、初期ボーラス (負荷) アルギニン用量として 300 mg/kg を 1 回静脈内 (静脈内) に投与され、その後、退院まで 8 時間ごとに標準用量 100 mg/kg が投与されるか、アルギニンが合計 21 回投与されます。いずれか早い方。
薬：アルギニン (ローディング)
アルギニンは、初期ボーラス（負荷）として、指定された各グループ用量で 1 回静脈内（静脈内）に投与され、その後、退院まで 8 時間ごとに 100mg/kg の標準用量が投与されるか、または合計 21 回のアルギニン投与が行われます。初め。
他の名前：
  • アルギニン塩酸塩注射液 R-Gene® 10
実験的：非ランダム化負荷用量 400mg/kg + 標準用量
アルギニンは、初期ボーラス (負荷) アルギニン用量として 400 mg/kg を 1 回静脈内 (静脈内) に投与され、その後、退院まで 8 時間ごとに標準用量 100 mg/kg が投与されるか、アルギニンが合計 21 回投与されます。いずれか早い方。
薬：アルギニン (ローディング)
アルギニンは、初期ボーラス（負荷）として、指定された各グループ用量で 1 回静脈内（静脈内）に投与され、その後、退院まで 8 時間ごとに 100mg/kg の標準用量が投与されるか、または合計 21 回のアルギニン投与が行われます。初め。
他の名前：
  • アルギニン塩酸塩注射液 R-Gene® 10

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
経時的な血漿アルギニン濃度によって測定されるIVアルギニンの薬物動態
時間枠：1 日目から研究完了まで、平均 7 日間
合計時間の血漿アルギニンレベルは、150 μM (細胞外血漿アルギニン濃度の正常範囲) であるカチオン性アミノ酸トランスポータータンパク質-1 (CAT-1) の半飽和濃度 (Km) を超えて維持されます。 pKサンプルは、8時間以内に6つの時点で収集されます：アルギニン治療前（時間0）、およびアルギニン療法の開始後60、90、120分、4および8時間、その後24時間ごと7日。
1 日目から研究完了まで、平均 7 日間
一酸化窒素代謝物の変化
時間枠：ベースライン、1日目から研究完了まで、平均7日まで
NO代謝産物の形成は、血清中の安定した最終産物の測定によって測定されます。亜硝酸塩 (NO2-) と硝酸塩 (NO3-)。 一酸化窒素代謝産物の変化は、アルギニン治療前の時間（ベースライン）から介入期間の終わりまでの代謝産物の差として計算されます。
ベースライン、1日目から研究完了まで、平均7日まで

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
血漿濃度下面積 - 時間曲線 (AUC) 時間 0 からアルギニンの最後の定量可能な濃度の時間まで
時間枠：1日目
AUC は薬物濃度と時間から導き出されるため、薬物が体内に留まる量と時間を測定します。 AUC(0-tlqc) は、時間 0 から最後の定量可能な濃度の時間 (AUC[0-tlqc]) までの薬物への総血漿曝露の尺度です。
1日目
観察されたアルギニンの最大血漿濃度
時間枠：1日目
血漿中のアルギニンの最大測定濃度
1日目
アルギニンの見かけのクリアランス
時間枠：1日目
薬物のクリアランスは、投与後に薬物が体から除去される速度を測定します。 1日目の静脈内投与後のアルギニンのクリアランス。
1日目
アルギニンの終末半減期 (t1/2)
時間枠：1日目
終末期消失半減期 (t1/2) は、薬物の半分が血漿から消失するのに必要な時間です。
1日目
赤血球（RBC）アルギニンの変化
時間枠：ベースライン、1日目から研究完了まで、平均7日まで
Rbcアルギニンの変化は、アルギニン投与終了時のrbcアルギニンからベースラインでのrbcアルギニンを差し引いて計算されます。
ベースライン、1日目から研究完了まで、平均7日まで
毎日の尿アルギニン
時間枠：1日目から研究完了まで、平均7日まで
毎日尿中に排泄されるアルギニンの総量
1日目から研究完了まで、平均7日まで
グローバル アルギニン バイオアベイラビリティ (GABR)
時間枠：入学から学習完了まで平均7日
GABR は、内皮機能の尺度を表します。 GABR は、アルギニンをオルニチンとシトルリンの合計で割ることによって計算されます [アルギニン/(オルニチン+シトルリン)]。
入学から学習完了まで平均7日
非対称ジメチルアルギニン (ADMA) レベルの変化
時間枠：ベースライン、1日目から研究完了まで、平均7日まで
ADMA は、継続的なタンパク質修飾プロセスの代謝副産物であり、一酸化窒素の生成において L-アルギニンを妨害します。 ADMAレベルの変化は、アルギニン投与終了時のADMAレベルからベースライン時のADMAレベルを差し引いて計算されます。
ベースライン、1日目から研究完了まで、平均7日まで
溶血のバイオマーカー
時間枠：入学から学習完了まで平均7日
溶血のバイオマーカー (乳酸脱水素酵素、ヘモグロビン、網状赤血球、アルギナーゼ、間接ビリルビン) は、血管内溶血と一酸化窒素のバイオアベイラビリティを表します。
入学から学習完了まで平均7日
赤血球グルタチオンレベル
時間枠：入学から学習完了まで平均7日
赤血球グルタチオンは、酸化ストレスのバイオマーカーです。 液体クロマトグラフィーを用いて測定します。
入学から学習完了まで平均7日
サイトカインのレベル
時間枠：入学から学習完了まで平均7日
サイトカインは炎症のバイオマーカーです。 細胞上清を収集し、さまざまなサイトカインについて分析します。
入学から学習完了まで平均7日
一酸化窒素 (NOx) レベルと血漿アルギニン レベルのモデル化
時間枠：登録から学習完了まで、平均最大 7 日
一酸化窒素 (NOx) レベルと血漿アルギニン レベルのモデル化が測定されます。
登録から学習完了まで、平均最大 7 日

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Emory University

協力者

National Center for Complementary and Integrative Health (NCCIH)
Children's Healthcare of Atlanta

捜査官

  • 主任研究者：Claudia Morris, MD、Emory University

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2015年5月1日

一次修了 (推定)

2026年7月1日

研究の完了 (推定)

2026年7月1日

試験登録日

最初に提出

2015年5月15日

QC基準を満たした最初の提出物

2015年5月15日

最初の投稿 (推定)

2015年5月19日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2025年7月11日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2025年7月8日

最終確認日

2025年7月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • IRB00077736
  • 1K24AT009893-01 (米国 NIH グラント/契約)

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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