Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Argininterápia sarlósejtes betegségben szenvedő gyermekek fájdalmának kezelésére (R34 pK/PD)

2023. június 2. frissítette: Claudia R. Morris, Emory University

Arginin terápia vazookkluzív események kezelésére súlyos sarlósejtes betegségben szenvedő gyermekeknél

Ennek a vizsgálatnak a célja annak meghatározása, hogy a sarlósejtes betegségben szenvedő, érelzáródásos fájdalmas események (VOE) kezelését kérő betegek extra arginin adása csökkenti-e a fájdalom pontszámát, csökkenti-e a fájdalomcsillapítók iránti igényt, vagy csökkenti-e a kórházi tartózkodás vagy a sürgősségi osztály látogatásának időtartamát.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Az arginin egy egyszerű aminosav, amely számos élelmiszerben megtalálható, és az emberi test fehérjéinek része. A sarlósejtes analízisben szenvedő betegekben alacsony az arginin aminosav szintje, és ez az alacsony szint összefügghet a fájdalom epizódjaival. A vér argininszintjének emelkedése csökkentheti a fájdalmat és/vagy csökkentheti a kezelésükhöz szükséges fájdalomcsillapítók (például morfium) mennyiségét. Ez csökkentheti a kórházban töltött időt is.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

21

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30322
        • Toborzás
        • Children's Healthcare of Atlanta at Egleston
        • Kapcsolatba lépni:
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30303
        • Toborzás
        • Children's Healthcare fo Atlanta at Hughes Spalding
        • Kapcsolatba lépni:

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

7 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A sarlósejtes betegség megállapított diagnózisa - Hemoglobin SS (Hb-SS) vagy Sβᴼ-thalassaemia
  • 7-21 éves korig
  • Súly >= 25 kg (55 font)
  • Akut ellátást igénylő fájdalom (sürgősségi osztály (ED), kórházi osztály, nappali kórház, klinika), amely parenterális opioidokat igényel, nem sarlósejtes okoknak tulajdonítható.

Kizárási kritériumok:

  • Döntés az akut ellátásból való hazabocsátásról.
  • Sarlósejtes betegség diagnózisa a következő típusok bármelyikével: hemoglobin SC betegség (HbSC), hemoglobin béta talaszémia (Hb-Beta Thal), hemoglobin SD betegség (HbSD), hemoglobin SE betegség (HbSE), hemoglobin SO betegség (HbSO), hemoglobin AS hordozó (Hb AS)
  • Hemoglobin kevesebb, mint 5 g/dl
  • Azonnali vörösvértest transzfúzió várható
  • Májműködési zavar: szérum glutaminsav-piruvics transzamináz (SGPT) > 3x felső érték
  • Veseműködési zavar: kreatinin > 1,0 vagy 2x a kiindulási érték
  • Mentális állapot vagy neurológiai változások
  • Akut stroke vagy klinikai aggodalom a stroke miatt
  • Terhesség
  • Allergia az argininre
  • Korábbi kórházi kezelés < 7 nap
  • Korábbi randomizálás ebben az arginin pK-vizsgálatban (a beteg beleegyezését adta, és a szűrés sikertelen volt, mielőtt vizsgálati gyógyszert vagy placebót kapott, továbbra is jogosult a jövőbeni részvételre)
  • Belélegzett nitrogén-monoxid, szildenafil vagy arginin használata az elmúlt hónapban

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Crossover kiosztás
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Standard adag
A sarlósejtes betegségben (SCD) és vazookkluzív fájdalmas eseményekben (VOE) szenvedő alanyokat véletlenszerűen besorolják, hogy szokásos dózisú arginint (100 mg/ttkg) intravénás (IV) infúzióban kapjanak naponta háromszor hét napon keresztül, vagy amíg el nem bocsátják. a kórházból, amelyik előbb bekövetkezik
Drog: Arginin

Az arginint intravénásan (vénába) adják ki az arginin standard adagjában, 100 mg/kg-ban naponta háromszor hét napon keresztül vagy a kibocsátásig.

  • Töltő adag: 200 mg/kg egyszer
  • Folyamatos IV: 300 mg/kg/24 óra
Más nevek:
  • Arginin-hidroklorid injekció, R-Gene® 10
Kísérleti: Töltő adag + standard adag
A sarlósejtes betegségben szenvedő és érelzáródásos fájdalmas eseményekben (VOE) szenvedő alanyokat véletlenszerűen besorolják arra, hogy intravénás (IV) infúziót kapjanak az arginin kezdeti telítő dózisából (200 mg/kg) 30 perc alatt, majd intravénás (IV) injekciót kapjanak. standard adag arginin (100 mg/kg) infúzió naponta háromszor hét napon keresztül, vagy a kórházból való kibocsátásig, attól függően, hogy melyik következik be előbb
Drog: Arginin

Az arginint intravénásan (vénába) adják ki az arginin standard adagjában, 100 mg/kg-ban naponta háromszor hét napon keresztül vagy a kibocsátásig.

  • Töltő adag: 200 mg/kg egyszer
  • Folyamatos IV: 300 mg/kg/24 óra
Más nevek:
  • Arginin-hidroklorid injekció, R-Gene® 10
Drog: Arginin (betöltés)
Az arginint intravénásan (vénába) adják be kezdeti bolus (töltő) arginin adagként 200 mg/kg egyszer
Más nevek:
  • Arginin-hidroklorid injekció, R-Gene® 10
Kísérleti: Töltő adag + folyamatos infúzió
A sarlósejtes analízisben és az érelzáródásos fájdalmas eseményekben (VOE) szenvedő alanyokat véletlenszerűen besorolják, hogy intravénás (IV) infúzióban kapjanak egy kezdeti telítő adag arginint (200 mg/kg) 30 perc alatt, majd folyamatos intravénás (IV. ) 300 mg/kg/24 óra infúzió 7 napon keresztül vagy a kórházból való kibocsátásig, attól függően, hogy melyik következik be előbb
Drog: Arginin (betöltés)
Az arginint intravénásan (vénába) adják be kezdeti bolus (töltő) arginin adagként 200 mg/kg egyszer
Más nevek:
  • Arginin-hidroklorid injekció, R-Gene® 10
Drog: Arginin (folyamatos)
Az arginint intravénásan (vénába) adják be folyamatos, 300 mg/ttkg/24 óra IV infúzióban.
Más nevek:
  • Arginin-hidroklorid injekció, R-Gene® 10

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az IV arginin farmakokinetikája a plazma argininkoncentrációjával mérve az idő függvényében
Időkeret: 1. nap a vizsgálat befejezéséig, átlagosan legfeljebb 7 nap
A plazma teljes argininszintje a kationos aminosav transzporter protein-1 (CAT-1) féltelítési koncentrációja (Km) felett van, ami 150 µM (az extracelluláris plazma arginin koncentrációjának normál tartománya). A pK-mintákat 8 órán belül 6 időpontban gyűjtik: az argininkezelés előtt (0. időpont), valamint 60, 90, 120 perccel, 4 és 8 órával az argininterápia megkezdése után, majd 24 óránként 7 nap.
1. nap a vizsgálat befejezéséig, átlagosan legfeljebb 7 nap
A nitrogén-monoxid metabolitok változása
Időkeret: Kiindulási állapot, az 1. naptól a vizsgálat befejezéséig, átlagosan legfeljebb 7 napig
Az NO metabolitok képződését a szérumban lévő stabil végtermékek meghatározásával mérjük; nitrit (NO2-) és nitrát (NO3-). A nitrogén-monoxid-metabolitok változását a metabolitok különbségeként számítják ki az argininkezelés előtti időtől (alapvonal) a beavatkozási időszak végéig.
Kiindulási állapot, az 1. naptól a vizsgálat befejezéséig, átlagosan legfeljebb 7 napig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A plazmakoncentráció alatti terület – időgörbe (AUC) a 0 időponttól az utolsó mérhető argininkoncentráció időpontjáig
Időkeret: 1. nap
Az AUC a gyógyszerkoncentrációból és az időből származik, így azt méri, hogy mennyi és mennyi ideig marad egy gyógyszer a szervezetben. Az AUC(0-tlqc) a gyógyszer teljes plazmaexpozíciójának mértéke a 0-tól az utolsó számszerűsíthető koncentrációig (AUC[0-tlqc])
1. nap
Az arginin maximális megfigyelt plazmakoncentrációja
Időkeret: 1. nap
Az arginin maximális mért koncentrációja a plazmában
1. nap
Az arginin látszólagos kiürülése
Időkeret: 1. nap
A gyógyszer clearance-e azt a sebességet méri, amellyel a gyógyszer a dózist követően távozik a szervezetből. Az arginin clearance-e intravénás beadás után az 1. napon.
1. nap
Az arginin terminális eliminációs felezési ideje (t1/2).
Időkeret: 1. nap
A terminális fázis eliminációs felezési ideje (t1/2) az az idő, amely ahhoz szükséges, hogy a gyógyszer fele kiürüljön a plazmából.
1. nap
Változás a vörösvértestekben (RBC) arginin
Időkeret: Kiindulási állapot, az 1. naptól a vizsgálat befejezéséig, átlagosan legfeljebb 7 napig
Az rbc arginin változását úgy számítják ki, hogy az rbc arginin az arginin beadása végén mínusz az rbc arginin az alapvonalon.
Kiindulási állapot, az 1. naptól a vizsgálat befejezéséig, átlagosan legfeljebb 7 napig
Napi vizelet arginin
Időkeret: Az 1. naptól a vizsgálat befejezéséig átlagosan legfeljebb 7 napig
A vizelettel kiválasztott arginin teljes mennyisége naponta
Az 1. naptól a vizsgálat befejezéséig átlagosan legfeljebb 7 napig
Globális arginin biológiai hozzáférhetőség (GABR)
Időkeret: A beiratkozástól a tanulmányok befejezéséig átlagosan legfeljebb 7 nap
A GABR az endothel funkció mértéke. A GABR-t úgy számítják ki, hogy az arginint elosztják az ornitin és a citrullin [arginin/(ornitin+citrullin)] összegével.
A beiratkozástól a tanulmányok befejezéséig átlagosan legfeljebb 7 nap
Változás az aszimmetrikus dimetilarginin (ADMA) szintjében
Időkeret: Kiindulási állapot, 1. nap és a vizsgálat befejezése után, átlagosan legfeljebb 7 napig
Az ADMA a folyamatos fehérjemódosítási folyamatok metabolikus mellékterméke, és megzavarja az L-arginint a nitrogén-monoxid-termelésben. Az ADMA-szintek változását az arginin beadása végén mért ADMA-szintek mínusz az alapvonal ADMA-szintjei alapján számítjuk ki.
Kiindulási állapot, 1. nap és a vizsgálat befejezése után, átlagosan legfeljebb 7 napig
A nitrogén-monoxid (NOx) szintjének modellezése a plazma arginin szintjével szemben
Időkeret: A beiratkozástól a tanulmányok befejezéséig átlagosan legfeljebb 7 nap
A beiratkozástól a tanulmányok befejezéséig átlagosan legfeljebb 7 nap
A hemolízis biomarkerei
Időkeret: A beiratkozástól a tanulmányok befejezéséig átlagosan legfeljebb 7 nap
A hemolízis biomarkerei (laktát-dehidrogenáz, hemoglobin, retikulociták, argináz, indirekt bilirubin) az intravaszkuláris hemolízist és a nitrogén-monoxid biohasznosulását képviselik.
A beiratkozástól a tanulmányok befejezéséig átlagosan legfeljebb 7 nap
Az eritrocita glutation szintje
Időkeret: A beiratkozástól a tanulmányok befejezéséig átlagosan legfeljebb 7 nap
Az eritrocita-glutation az oxidatív stressz biomarkere. Mérése folyadékkromatográfiával történik.
A beiratkozástól a tanulmányok befejezéséig átlagosan legfeljebb 7 nap
A citokinek szintje
Időkeret: A beiratkozástól a tanulmányok befejezéséig átlagosan legfeljebb 7 nap
A citokinek a gyulladás biomarkerei. A sejtfelülúszókat összegyűjtjük, és különböző citokinekre elemezzük.
A beiratkozástól a tanulmányok befejezéséig átlagosan legfeljebb 7 nap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Emory University

Együttműködők

National Center for Complementary and Integrative Health (NCCIH)
Children's Healthcare of Atlanta

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Claudia Morris, MD, Emory University

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2015. május 1.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2024. július 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2024. július 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2015. május 15.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2015. május 15.

Első közzététel (Becsült)

2015. május 19.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. június 6.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. június 2.

Utolsó ellenőrzés

2023. június 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • IRB00077736
  • 1K24AT009893-01 (Az Egyesült Államok NIH támogatása/szerződése)

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Sarlósejtes anaemia

Klinikai vizsgálatok a Arginin

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Russia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel