Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Terapia argininą w leczeniu bólu u dzieci z niedokrwistością sierpowatokrwinkową (R34 pK/PD)

8 lipca 2025 zaktualizowane przez: Claudia R. Morris, Emory University

Terapia argininą w leczeniu zdarzeń naczyniowo-okluzyjnych u dzieci z ciężką niedokrwistością sierpowatokrwinkową

Celem tego badania jest ustalenie, czy podawanie dodatkowej argininy pacjentom z niedokrwistością sierpowatokrwinkową szukającym leczenia bolesnych zdarzeń związanych z okluzją naczyń krwionośnych (VOE) zmniejszy ocenę bólu, zmniejszy zapotrzebowanie na leki przeciwbólowe lub skróci czas pobytu w szpitalu lub wizyty na oddziale ratunkowym.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Arginina jest prostym aminokwasem, który znajduje się w wielu produktach spożywczych i jest częścią białek w organizmie człowieka. Pacjenci z niedokrwistością sierpowatokrwinkową mają niski poziom aminokwasu argininy i te niskie poziomy mogą być związane z epizodami bólu. Zwiększenie poziomu argininy we krwi może zmniejszyć ból i/lub zmniejszyć ilość leków przeciwbólowych (takich jak morfina), które są potrzebne do ich leczenia. Może również zmniejszyć ilość czasu spędzonego w szpitalu.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

21

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30303
        • Rekrutacyjny
        • Children's Healthcare fo Atlanta at Hughes Spalding
        • Kontakt:
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30329
        • Rekrutacyjny
        • Children's Healthcare of Atlanta at Arthur M. Blank Hospital
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

7 lat do 21 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Ustalona diagnoza niedokrwistości sierpowatokrwinkowej - Hemoglobina SS (Hb-SS) lub Sβᴼ-talasemia
  • 7-21 lat
  • Waga >= 25 kg (55 funtów)
  • Ból wymagający opieki medycznej w warunkach intensywnej opieki (oddział ratunkowy (SOR), oddział szpitalny, szpital dzienny, przychodnia) wymagający pozajelitowego podawania opioidów, którego nie można przypisać przyczynom niedokrwistości sierpowatej.

Kryteria wyłączenia:

  • Decyzja o wypisaniu do domu z oddziału intensywnej opieki.
  • Rozpoznanie niedokrwistości sierpowatokrwinkowej z dowolnym z następujących typów: choroba hemoglobiny SC (HbSC), choroba hemoglobiny beta-talasemii (Hb-Beta Thal), choroba hemoglobiny SD (HbSD), choroba hemoglobiny SE (HbSE), choroba hemoglobiny SO (HbSO), nośnik AS hemoglobiny (Hb AS)
  • Hemoglobina poniżej 5 g/dl
  • Przewidywana natychmiastowa transfuzja krwinek czerwonych
  • Zaburzenia czynności wątroby: transaminaza glutaminowo-pirogronowa (SGPT) w surowicy > 3-krotna górna wartość
  • Zaburzenia czynności nerek: kreatynina >1,0 lub 2 x wartość wyjściowa
  • Stan psychiczny lub zmiany neurologiczne
  • Ostry udar lub kliniczne obawy dotyczące udaru
  • Ciąża
  • Alergia na argininę
  • Poprzednia hospitalizacja < 7 dni
  • Poprzednia randomizacja w tym badaniu pK argininy (pacjent wyraził zgodę i nie przeszedł badania przesiewowego przed otrzymaniem badanego leku lub placebo, nadal kwalifikuje się do udziału w przyszłości)
  • Stosowanie wziewnego tlenku azotu, syldenafilu lub argininy w ciągu ostatniego miesiąca

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Standardowa dawka
Pacjenci z niedokrwistością sierpowatokrwinkową (SCD) i bolesnymi zdarzeniami związanymi z okluzją naczyń krwionośnych (VOE) zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej dożylny (IV) wlew standardowej dawki argininy (100 mg/kg) trzy razy dziennie przez siedem dni lub do wypisu ze szpitala, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej
Lek: Arginina

Arginina będzie podawana dożylnie (do żyły) w standardowej dawce argininy 100 mg/kg trzy razy dziennie przez siedem dni lub do wypisu.

  • Dawka nasycająca: 200 mg/kg jednorazowo
  • Ciągłe IV: 300 mg/kg/24 godziny
Inne nazwy:
  • Wstrzyknięcie chlorowodorku argininy, R-Gene® 10
Eksperymentalny: Dawka nasycająca + dawka standardowa
Pacjenci z niedokrwistością sierpowatokrwinkową i bolesnymi zdarzeniami związanymi z okluzją naczyń (VOE) zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej wlew dożylny (IV) początkowej dawki nasycającej argininy (200 mg/kg) podawanej przez 30 minut, a następnie otrzymają dożylny (IV) wlew standardowej dawki argininy (100 mg/kg) trzy razy dziennie przez siedem dni lub do wypisu ze szpitala, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej
Lek: Arginina

Arginina będzie podawana dożylnie (do żyły) w standardowej dawce argininy 100 mg/kg trzy razy dziennie przez siedem dni lub do wypisu.

  • Dawka nasycająca: 200 mg/kg jednorazowo
  • Ciągłe IV: 300 mg/kg/24 godziny
Inne nazwy:
  • Wstrzyknięcie chlorowodorku argininy, R-Gene® 10
Lek: Arginina (Ładowanie)
Arginina będzie podawana dożylnie (do żyły) jako początkowy bolus (ładowujący) jednorazowo w każdej określonej dawce grupowej, a następnie standardowa dawka 100 mg/kg co 8 godzin do wypisu lub w sumie 21 dawek argininy, w zależności od tego, co nastąpi Pierwszy.
Inne nazwy:
  • Wstrzyknięcie chlorowodorku argininy, R-Gene® 10
Eksperymentalny: Dawka nasycająca + ciągły wlew
Pacjenci z niedokrwistością sierpowatokrwinkową i bolesnymi zdarzeniami związanymi z okluzją naczyń (VOE) zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej wlew dożylny (IV) początkowej dawki nasycającej argininy (200 mg/kg) podawanej przez 30 minut, a następnie otrzymają ciągłą infuzję dożylną (iv. ) wlew 300 mg/kg mc./24 h przez 7 dni lub do wypisu ze szpitala, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej
Lek: Arginina (ciągła)
Arginina będzie podawana dożylnie (dożylnie) w ciągłym wlewie dożylnym w dawce 300 mg/kg mc./24 godz.
Inne nazwy:
  • Wstrzyknięcie chlorowodorku argininy, R-Gene® 10
Lek: Arginina (Ładowanie)
Arginina będzie podawana dożylnie (do żyły) jako początkowy bolus (ładowujący) jednorazowo w każdej określonej dawce grupowej, a następnie standardowa dawka 100 mg/kg co 8 godzin do wypisu lub w sumie 21 dawek argininy, w zależności od tego, co nastąpi Pierwszy.
Inne nazwy:
  • Wstrzyknięcie chlorowodorku argininy, R-Gene® 10
Eksperymentalny: Nierandomizowana dawka nasycająca 500 mg/kg + dawka standardowa
Arginina będzie podawana dożylnie (do żyły) jako początkowy bolus (nasycający) dawka argininy w dawce 500 mg/kg jednorazowo, a następnie standardowa dawka 100 mg/kg co 8 godzin do wypisu lub w sumie 21 dawek argininy, cokolwiek będzie pierwsze.
Lek: Arginina (Ładowanie)
Arginina będzie podawana dożylnie (do żyły) jako początkowy bolus (ładowujący) jednorazowo w każdej określonej dawce grupowej, a następnie standardowa dawka 100 mg/kg co 8 godzin do wypisu lub w sumie 21 dawek argininy, w zależności od tego, co nastąpi Pierwszy.
Inne nazwy:
  • Wstrzyknięcie chlorowodorku argininy, R-Gene® 10
Eksperymentalny: Nierandomizowana dawka nasycająca 300 mg/kg + dawka standardowa
Arginina będzie podawana dożylnie (do żyły) jako początkowy bolus (nasycający) dawka argininy w dawce 300 mg/kg jednorazowo, a następnie standardowa dawka 100 mg/kg co 8 godzin do wypisu lub w sumie 21 dawek argininy, cokolwiek będzie pierwsze.
Lek: Arginina (Ładowanie)
Arginina będzie podawana dożylnie (do żyły) jako początkowy bolus (ładowujący) jednorazowo w każdej określonej dawce grupowej, a następnie standardowa dawka 100 mg/kg co 8 godzin do wypisu lub w sumie 21 dawek argininy, w zależności od tego, co nastąpi Pierwszy.
Inne nazwy:
  • Wstrzyknięcie chlorowodorku argininy, R-Gene® 10
Eksperymentalny: Nierandomizowana dawka nasycająca 400 mg/kg + dawka standardowa
Arginina będzie podawana dożylnie (do żyły) jako początkowy bolus (nasycający) dawka argininy w dawce 400 mg/kg jednorazowo, a następnie standardowa dawka 100 mg/kg co 8 godzin do wypisu lub w sumie 21 dawek argininy, cokolwiek będzie pierwsze.
Lek: Arginina (Ładowanie)
Arginina będzie podawana dożylnie (do żyły) jako początkowy bolus (ładowujący) jednorazowo w każdej określonej dawce grupowej, a następnie standardowa dawka 100 mg/kg co 8 godzin do wypisu lub w sumie 21 dawek argininy, w zależności od tego, co nastąpi Pierwszy.
Inne nazwy:
  • Wstrzyknięcie chlorowodorku argininy, R-Gene® 10

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Farmakokinetyka argininy IV, mierzona stężeniem argininy w osoczu w czasie
Ramy czasowe: Dzień 1 do zakończenia badania, średnio do 7 dni
Całkowity czas stężenia argininy w osoczu utrzymuje się powyżej stężenia półnasycenia (Km) kationowego białka transportera aminokwasów-1 (CAT-1), które wynosi 150 µM (normalny zakres pozakomórkowego stężenia argininy w osoczu). Próbki pK będą pobierane w 6 punktach czasowych w ciągu 8 godzin: przed podaniem argininy (czas 0) oraz po 60, 90, 120 minutach, 4 i 8 godzinach po rozpoczęciu terapii argininą, a następnie co 24 godziny do 7 dni.
Dzień 1 do zakończenia badania, średnio do 7 dni
Zmiana metabolitów tlenku azotu
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 1 do zakończenia badania, średnio do 7 dni
Powstawanie metabolitów NO będzie mierzone poprzez oznaczanie jego trwałych produktów końcowych w surowicy; azotyn (NO2-) i azotan (NO3-). Zmiana w metabolitach tlenku azotu zostanie obliczona jako różnica w metabolitach od czasu przed leczeniem argininą (linia bazowa) do końca okresu interwencji.
Linia bazowa, dzień 1 do zakończenia badania, średnio do 7 dni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Powierzchnia pod krzywą stężenie w osoczu-czas (AUC) od czasu 0 do czasu ostatniego wymiernego stężenia argininy
Ramy czasowe: Dzień 1
AUC pochodzi ze stężenia leku i czasu, więc daje miarę tego, ile i jak długo lek pozostaje w organizmie. AUC(0-tlqc) jest miarą całkowitej ekspozycji na lek w osoczu od czasu 0 do czasu ostatniego wymiernego stężenia (AUC[0-tlqc])
Dzień 1
Maksymalne obserwowane stężenie argininy w osoczu
Ramy czasowe: Dzień 1
Maksymalne zmierzone stężenie argininy w osoczu
Dzień 1
Pozorny klirens argininy
Ramy czasowe: Dzień 1
Klirens leku mierzy szybkość, z jaką lek jest usuwany z organizmu po podaniu dawki. Klirens argininy po podaniu dożylnym w dniu 1.
Dzień 1
Końcowy okres półtrwania w fazie eliminacji (t1/2) dla argininy
Ramy czasowe: Dzień 1
Okres półtrwania w fazie końcowej eliminacji (t1/2) to czas potrzebny do usunięcia połowy leku z osocza.
Dzień 1
Zmiana argininy w krwinkach czerwonych (RBC).
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 1 do zakończenia badania, średnio do 7 dni
Zmiana rbc argininy zostanie obliczona jako rbc argininy na koniec podawania argininy minus rbc argininy na linii bazowej.
Linia bazowa, dzień 1 do zakończenia badania, średnio do 7 dni
Codzienna dawka argininy w moczu
Ramy czasowe: Od pierwszego dnia do zakończenia badania średnio do 7 dni
Całkowita ilość argininy wydalanej z moczem w ciągu dnia
Od pierwszego dnia do zakończenia badania średnio do 7 dni
Globalna biodostępność argininy (GABR)
Ramy czasowe: Od rejestracji do ukończenia studiów średnio do 7 dni
GABR reprezentuje miarę funkcji śródbłonka. GABR zostanie obliczony przez podzielenie argininy przez sumę ornityny i cytruliny [arginina/(ornityna+cytrulina)].
Od rejestracji do ukończenia studiów średnio do 7 dni
Zmiana poziomów asymetrycznej dimetyloargininy (ADMA).
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 1 i do końca badania, średnio do 7 dni
ADMA jest metabolicznym produktem ubocznym ciągłych procesów modyfikacji białek i zakłóca L-argininę w produkcji tlenku azotu. Zmiana poziomów ADMA zostanie obliczona jako poziomy ADMA na koniec podawania argininy minus poziomy ADMA na linii podstawowej.
Linia bazowa, dzień 1 i do końca badania, średnio do 7 dni
Biomarkery hemolizy
Ramy czasowe: Od rejestracji do ukończenia studiów średnio do 7 dni
Biomarkery hemolizy (dehydrogenaza mleczanowa, hemoglobina, retikulocyty, arginaza, bilirubina pośrednia) reprezentują hemolizę wewnątrznaczyniową i biodostępność tlenku azotu.
Od rejestracji do ukończenia studiów średnio do 7 dni
Poziom glutationu w erytrocytach
Ramy czasowe: Od rejestracji do ukończenia studiów średnio do 7 dni
Glutation erytrocytów jest biomarkerem stresu oksydacyjnego. Zostanie on zmierzony za pomocą chromatografii cieczowej.
Od rejestracji do ukończenia studiów średnio do 7 dni
Poziom cytokin
Ramy czasowe: Od rejestracji do ukończenia studiów średnio do 7 dni
Cytokiny są biomarkerami stanu zapalnego. Supernatanty komórkowe będą zbierane i analizowane pod kątem różnych cytokin.
Od rejestracji do ukończenia studiów średnio do 7 dni
Modelowanie poziomu tlenku azotu (NOx) w porównaniu z poziomem argininy w osoczu
Ramy czasowe: Od zapisania się do zakończenia badania, średnio do 7 dni
Zmierzone zostanie modelowanie poziomu tlenku azotu (NOx) w porównaniu z poziomem argininy w osoczu.
Od zapisania się do zakończenia badania, średnio do 7 dni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Emory University

Współpracownicy

National Center for Complementary and Integrative Health (NCCIH)
Children's Healthcare of Atlanta

Śledczy

  • Główny śledczy: Claudia Morris, MD, Emory University

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 maja 2015

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 lipca 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 lipca 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

15 maja 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

15 maja 2015

Pierwszy wysłany (Szacowany)

19 maja 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

11 lipca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

8 lipca 2025

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • IRB00077736
  • 1K24AT009893-01 (Grant/umowa NIH USA)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Anemia sierpowata

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Belgium

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj