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Terapia con arginina para el tratamiento del dolor en niños con enfermedad de células falciformes (R34 pK/PD)

8 de julio de 2025 actualizado por: Claudia R. Morris, Emory University

Terapia con arginina para el tratamiento de eventos vasooclusivos en niños con enfermedad de células falciformes grave

El propósito de este estudio es determinar si administrar arginina adicional a pacientes con enfermedad de células falciformes que buscan tratamiento para eventos dolorosos vasooclusivos (VOE) disminuirá las puntuaciones de dolor, disminuirá la necesidad de analgésicos o disminuirá la duración de la estadía en el hospital o la visita al departamento de emergencias.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

La arginina es un aminoácido simple que se encuentra en muchos alimentos y forma parte de las proteínas del cuerpo humano. Los pacientes con enfermedad de células falciformes tienen niveles bajos del aminoácido arginina y estos niveles bajos pueden estar relacionados con episodios de dolor. El aumento de los niveles de arginina en la sangre puede reducir el dolor y/o disminuir la cantidad de medicamento para el dolor (como la morfina) que se necesita para tratarlos. También puede disminuir la cantidad de tiempo que se pasa en el hospital.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

21

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Copia de seguridad de contactos de estudio

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30303
        • Reclutamiento
        • Children's Healthcare fo Atlanta at Hughes Spalding
        • Contacto:
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
        • Reclutamiento
        • Children's Healthcare of Atlanta at Arthur M. Blank Hospital
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

7 años a 21 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico establecido de enfermedad de células falciformes: hemoglobina SS (Hb-SS) o Sβᴼ-talasemia
  • 7-21 años de edad
  • Peso >= 25kg (55lbs)
  • Dolor que requiere atención médica en un entorno de atención aguda (servicio de urgencias, sala de hospital, hospital de día, clínica) que requiere opioides parenterales, no atribuible a causas distintas de la anemia falciforme.

Criterio de exclusión:

  • Decisión de alta domiciliaria desde un entorno de cuidados agudos.
  • Diagnóstico de enfermedad de células falciformes con cualquiera de los siguientes tipos: enfermedad de hemoglobina SC (HbSC), hemoglobina beta talasemia (Hb-Beta Thal), enfermedad de hemoglobina SD (HbSD), enfermedad de hemoglobina SE (HbSE), enfermedad de hemoglobina SO (HbSO), portador de hemoglobina AS (Hb AS)
  • Hemoglobina menos de 5 gm/dL
  • Transfusión inmediata de glóbulos rojos anticipada
  • Disfunción hepática: transaminasa glutámico pirúvica sérica (SGPT) > 3 veces el valor superior
  • Disfunción renal: creatinina >1,0 o 2 veces el valor inicial
  • Estado mental o cambios neurológicos
  • Accidente cerebrovascular agudo o preocupación clínica por accidente cerebrovascular
  • El embarazo
  • Alergia a la arginina
  • Hospitalización previa < 7 días
  • Aleatorización previa en este estudio de pK de arginina (el paciente consintió y evaluó fallido antes de recibir el fármaco del estudio o el placebo sigue siendo elegible para una participación futura)
  • Uso de óxido nítrico inhalado, sildenafilo o arginina en el último mes

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Dosis estándar
Los sujetos con enfermedad de células falciformes (SCD) y eventos dolorosos vaso-oclusivos (VOE) serán aleatorizados para recibir una infusión intravenosa (IV) de una dosis estándar de arginina (100 mg/kg) tres veces al día durante siete días o hasta que sean dados de alta. del hospital, lo que ocurra primero
Droga: Arginina

La arginina se administrará por vía intravenosa (en la vena) en la dosis estándar de arginina de 100 mg/kg tres veces al día durante siete días o hasta el alta.

  • Dosis de carga: 200 mg/kg una vez
  • IV continua: 300 mg/kg/24 horas
Otros nombres:
  • Inyección de clorhidrato de arginina, R-Gene® 10
Experimental: Dosis de carga + dosis estándar
Los sujetos con enfermedad de células falciformes y eventos dolorosos vasooclusivos (VOE) serán aleatorizados para recibir una infusión intravenosa (IV) de una dosis de carga inicial de arginina (200 mg/kg) administrada durante 30 minutos y luego recibirán una infusión intravenosa (IV) infusión de una dosis estándar de arginina (100 mg/kg) tres veces al día durante siete días o hasta que le den de alta del hospital, lo que ocurra primero
Droga: Arginina

La arginina se administrará por vía intravenosa (en la vena) en la dosis estándar de arginina de 100 mg/kg tres veces al día durante siete días o hasta el alta.

  • Dosis de carga: 200 mg/kg una vez
  • IV continua: 300 mg/kg/24 horas
Otros nombres:
  • Inyección de clorhidrato de arginina, R-Gene® 10
Droga: Arginina (cargando)
La arginina se administrará por vía intravenosa (en la vena) como un bolo inicial (carga) en cada dosis de grupo especificada una vez, seguida de una dosis estándar de 100 mg/kg cada 8 horas hasta el alta o hasta un total de 21 dosis de arginina, lo que ocurra. primero.
Otros nombres:
  • Inyección de clorhidrato de arginina, R-Gene® 10
Experimental: Dosis de carga + infusión continua
Los sujetos con enfermedad de células falciformes y eventos dolorosos vasooclusivos (VOE) serán aleatorizados para recibir una infusión intravenosa (IV) de una dosis de carga inicial de arginina (200 mg/kg) administrada durante 30 minutos y luego recibirán una infusión intravenosa (IV) continua. ) infusión de 300 mg/kg/24 h durante 7 días o hasta que le den de alta del hospital, lo que ocurra primero
Droga: Arginina (Continua)
La arginina se administrará por vía intravenosa (en la vena) como una infusión IV continua de 300 mg/kg/24 h.
Otros nombres:
  • Inyección de clorhidrato de arginina, R-Gene® 10
Droga: Arginina (cargando)
La arginina se administrará por vía intravenosa (en la vena) como un bolo inicial (carga) en cada dosis de grupo especificada una vez, seguida de una dosis estándar de 100 mg/kg cada 8 horas hasta el alta o hasta un total de 21 dosis de arginina, lo que ocurra. primero.
Otros nombres:
  • Inyección de clorhidrato de arginina, R-Gene® 10
Experimental: No aleatorizado Dosis de carga 500 mg/kg + dosis estándar
La arginina se administrará por vía intravenosa (en la vena) como una dosis inicial en bolo (de carga) de arginina de 500 mg/kg una vez, seguida de una dosis estándar de 100 mg/kg cada 8 horas hasta el alta o hasta un total de 21 dosis de arginina. lo que sea que venga primero.
Droga: Arginina (cargando)
La arginina se administrará por vía intravenosa (en la vena) como un bolo inicial (carga) en cada dosis de grupo especificada una vez, seguida de una dosis estándar de 100 mg/kg cada 8 horas hasta el alta o hasta un total de 21 dosis de arginina, lo que ocurra. primero.
Otros nombres:
  • Inyección de clorhidrato de arginina, R-Gene® 10
Experimental: No aleatorizado Dosis de carga 300 mg/kg + dosis estándar
La arginina se administrará por vía intravenosa (en la vena) como una dosis inicial en bolo (de carga) de arginina de 300 mg/kg una vez, seguida de una dosis estándar de 100 mg/kg cada 8 horas hasta el alta o hasta un total de 21 dosis de arginina. lo que sea que venga primero.
Droga: Arginina (cargando)
La arginina se administrará por vía intravenosa (en la vena) como un bolo inicial (carga) en cada dosis de grupo especificada una vez, seguida de una dosis estándar de 100 mg/kg cada 8 horas hasta el alta o hasta un total de 21 dosis de arginina, lo que ocurra. primero.
Otros nombres:
  • Inyección de clorhidrato de arginina, R-Gene® 10
Experimental: No aleatorizado Dosis de carga 400 mg/kg + dosis estándar
La arginina se administrará por vía intravenosa (en la vena) como una dosis inicial en bolo (de carga) de arginina de 400 mg/kg una vez, seguida de una dosis estándar de 100 mg/kg cada 8 horas hasta el alta o hasta un total de 21 dosis de arginina. lo que sea que venga primero.
Droga: Arginina (cargando)
La arginina se administrará por vía intravenosa (en la vena) como un bolo inicial (carga) en cada dosis de grupo especificada una vez, seguida de una dosis estándar de 100 mg/kg cada 8 horas hasta el alta o hasta un total de 21 dosis de arginina, lo que ocurra. primero.
Otros nombres:
  • Inyección de clorhidrato de arginina, R-Gene® 10

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Farmacocinética de la arginina IV, medida por la concentración de arginina en plasma a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Desde el día 1 hasta la finalización del estudio, un promedio de hasta 7 días
El tiempo total en que los niveles de arginina en plasma se mantienen por encima de la concentración de saturación media (Km) de la proteína transportadora de aminoácidos catiónicos-1 (CAT-1), que es de 150 µM (rango normal de concentración de arginina en plasma extracelular). Las muestras de pK se recolectarán en 6 puntos de tiempo dentro de las 8 horas: antes del tratamiento con arginina (tiempo 0) y a los 60, 90, 120 minutos, 4 y 8 horas después del inicio del tratamiento con arginina, y luego cada 24 horas hasta 7 días.
Desde el día 1 hasta la finalización del estudio, un promedio de hasta 7 días
Cambio en los metabolitos del óxido nítrico
Periodo de tiempo: Línea de base, día 1 hasta la finalización del estudio, un promedio de hasta 7 días
La formación de metabolitos de NO se medirá mediante la determinación de sus productos finales estables en suero; nitrito (NO2-) y nitrato (NO3-). El cambio en los metabolitos de óxido nítrico se calculará como la diferencia en los metabolitos desde el momento anterior al tratamiento con arginina (línea de base) hasta el final del período de intervención.
Línea de base, día 1 hasta la finalización del estudio, un promedio de hasta 7 días

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Área bajo la curva de tiempo-concentración plasmática (AUC) desde el tiempo 0 hasta el tiempo de la última concentración cuantificable de arginina
Periodo de tiempo: Día 1
El AUC se deriva de la concentración y el tiempo del fármaco, por lo que da una medida de la cantidad y el tiempo que permanece un fármaco en el organismo. AUC(0-tlqc) es una medida de la exposición plasmática total al fármaco desde el Tiempo 0 hasta el Tiempo de la última concentración cuantificable (AUC[0-tlqc])
Día 1
Concentración plasmática máxima observada de arginina
Periodo de tiempo: Día 1
Concentración máxima medida de arginina en plasma
Día 1
Aclaramiento aparente de arginina
Periodo de tiempo: Día 1
El aclaramiento de un fármaco mide la velocidad a la que el fármaco se elimina del cuerpo después de la dosis. Aclaramiento de arginina después de la administración intravenosa el día 1.
Día 1
Semivida de eliminación terminal (t1/2) de la arginina
Periodo de tiempo: Día 1
La vida media de eliminación de la fase terminal (t1/2) es el tiempo necesario para que la mitad del fármaco se elimine del plasma.
Día 1
Cambio en la arginina de los glóbulos rojos (RBC)
Periodo de tiempo: Línea de base, día 1 hasta la finalización del estudio, un promedio de hasta 7 días
El cambio en la arginina rbc se calculará como la arginina rbc al final de la administración de arginina menos la arginina rbc al inicio.
Línea de base, día 1 hasta la finalización del estudio, un promedio de hasta 7 días
Arginina en orina diaria
Periodo de tiempo: Desde el día 1 hasta la finalización del estudio, un promedio de hasta 7 días
Cantidad total de arginina excretada en la orina diariamente
Desde el día 1 hasta la finalización del estudio, un promedio de hasta 7 días
Biodisponibilidad global de arginina (GABR)
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta la finalización del estudio, un promedio de hasta 7 días
GABR representa una medida de la función endotelial. El GABR se calculará dividiendo la arginina por la suma de ornitina más citrulina [arginina/(ornitina+citrulina)].
Desde la inscripción hasta la finalización del estudio, un promedio de hasta 7 días
Cambio en los niveles asimétricos de dimetilarginina (ADMA)
Periodo de tiempo: Línea de base, día 1 y hasta la finalización del estudio, un promedio de hasta 7 días
ADMA es un subproducto metabólico de procesos continuos de modificación de proteínas e interfiere con la L-arginina en la producción de óxido nítrico. El cambio en los niveles de ADMA se calculará como los niveles de ADMA al final de la administración de arginina menos los niveles de ADMA al inicio.
Línea de base, día 1 y hasta la finalización del estudio, un promedio de hasta 7 días
Biomarcadores de hemólisis
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta la finalización del estudio, un promedio de hasta 7 días
Los biomarcadores de hemólisis (lactato deshidrogenasa, hemoglobina, reticulocitos, arginasa, bilirrubina indirecta) representan la hemólisis intravascular y la biodisponibilidad del óxido nítrico.
Desde la inscripción hasta la finalización del estudio, un promedio de hasta 7 días
Niveles de glutatión en eritrocitos
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta la finalización del estudio, un promedio de hasta 7 días
El glutatión eritrocitario es un biomarcador del estrés oxidativo. Se medirá mediante cromatografía líquida.
Desde la inscripción hasta la finalización del estudio, un promedio de hasta 7 días
Nivel de citoquinas
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta la finalización del estudio, un promedio de hasta 7 días
Las citocinas son biomarcadores de la inflamación. Los sobrenadantes celulares se recogerán y analizarán para diferentes citocinas.
Desde la inscripción hasta la finalización del estudio, un promedio de hasta 7 días
Modelado del nivel de óxido nítrico (NOx) versus el nivel de arginina en plasma
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta la finalización del estudio, un promedio de hasta 7 días.
Se medirá el modelado del nivel de óxido nítrico (NOx) versus el nivel de arginina plasmática.
Desde la inscripción hasta la finalización del estudio, un promedio de hasta 7 días.

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Emory University

Colaboradores

National Center for Complementary and Integrative Health (NCCIH)
Children's Healthcare of Atlanta

Investigadores

  • Investigador principal: Claudia Morris, MD, Emory University

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de mayo de 2015

Finalización primaria (Estimado)

1 de julio de 2026

Finalización del estudio (Estimado)

1 de julio de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

15 de mayo de 2015

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

15 de mayo de 2015

Publicado por primera vez (Estimado)

19 de mayo de 2015

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

11 de julio de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

8 de julio de 2025

Última verificación

1 de julio de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • IRB00077736
  • 1K24AT009893-01 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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