Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Arginiinihoito sirppisolutautia sairastavien lasten kivun hoitoon (R34 pK/PD)

tiistai 8. heinäkuuta 2025 päivittänyt: Claudia R. Morris, Emory University

Arginiinihoito vaso-okklusiivisten tapahtumien hoitoon lapsilla, joilla on vaikea sirppisolutauti

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on selvittää, vähentääkö ylimääräisen arginiinin antaminen sirppisolusairautta sairastaville potilaille, jotka hakevat hoitoa vaso-okklusiivisiin kiputapahtumiin (VOE), kipupisteitä, vähentää kipulääkkeiden tarvetta tai lyhentää sairaalahoidon tai päivystyskäynnin kestoa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Arginiini on yksinkertainen aminohappo, jota löytyy monista elintarvikkeista ja joka on osa ihmisen kehon proteiineja. Sirppisolusairautta sairastavilla potilailla on alhaiset aminohappoarginiinipitoisuudet, ja nämä alhaiset tasot voivat liittyä kipujaksoihin. Veren arginiinipitoisuuden lisääminen voi vähentää kipua ja/tai vähentää niiden hoitoon tarvittavien kipulääkkeiden (kuten morfiinin) määrää. Se voi myös lyhentää sairaalassa vietettyä aikaa.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

21

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30303
        • Rekrytointi
        • Children's Healthcare fo Atlanta at Hughes Spalding
        • Ottaa yhteyttä:
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30329
        • Rekrytointi
        • Children's Healthcare of Atlanta at Arthur M. Blank Hospital
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

7 vuotta - 21 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Sirppisolusairauden vahvistettu diagnoosi - hemoglobiini SS (Hb-SS) tai Sβᴼ-talassemia
  • 7-21 vuoden iässä
  • Paino >= 25kg (55lbs)
  • Lääketieteellistä hoitoa vaativa kipu akuuttihoidossa (päivystysosasto, sairaalaosasto, päiväsairaala, klinikka), joka vaatii parenteraalisia opioideja, ei johdu muista syistä kuin sirppisolusyistä.

Poissulkemiskriteerit:

  • Päätös kotiuttaa akuuttihoidosta.
  • Sirppisolusairauden diagnoosi jollakin seuraavista tyypeistä: hemoglobiini SC -sairaus (HbSC), hemoglobiini beetatalassemia (Hb-Beta Thal), hemoglobiini SD -tauti (HbSD), hemoglobiini SE -sairaus (HbSE), hemoglobiini SO -tauti (HbSO), hemoglobiini AS kantaja (Hb AS)
  • Hemoglobiini alle 5 g/dl
  • Odotettavissa välitön punasolusiirto
  • Maksan toimintahäiriö: seerumin glutamiini-pyruvic-transaminaasi (SGPT) > 3X yläarvo
  • Munuaisten toimintahäiriö: Kreatiniini > 1,0 tai 2 x lähtötaso
  • Psyykkinen tila tai neurologiset muutokset
  • Akuutti aivohalvaus tai kliininen huoli aivohalvauksesta
  • Raskaus
  • Allergia arginiinille
  • Aiempi sairaalahoito < 7 päivää
  • Aiempi satunnaistaminen tässä arginiinin pK-tutkimuksessa (potilaan suostumus ja seulonta epäonnistui ennen tutkimuslääkkeen tai lumelääkkeen saamista, on edelleen kelvollinen osallistumaan tulevaan)
  • Inhaloitavan typpioksidin, sildenafiilin tai arginiinin käyttö viimeisen kuukauden aikana

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Crossover-tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Normaali annos
Koehenkilöt, joilla on sirppisolusairaus (SCD) ja vaso-okklusiivisia kiputapahtumia (VOE) satunnaistetaan saamaan laskimoon (IV) infuusiona arginiinia vakioannos (100 mg/kg) kolme kertaa päivässä seitsemän päivän ajan tai kotiutumiseen saakka. sairaalasta sen mukaan, kumpi tapahtuu ensin
Lääke: Arginiini

Arginiinia annostellaan suonensisäisesti (laskimoon) tavallisena arginiiniannoksena 100 mg/kg kolme kertaa päivässä seitsemän päivän ajan tai kotiuttamiseen asti.

  • Latausannos: 200 mg/kg kerran
  • Jatkuva IV: 300 mg/kg/24 tuntia
Muut nimet:
  • Arginiinihydrokloridi-injektio, R-Gene® 10
Kokeellinen: Latausannos + vakioannos
Potilaat, joilla on sirppisolusairaus ja vaso-okklusiivisia kiputapahtumia (VOE), satunnaistetaan saamaan suonensisäisenä (IV) infuusiona aloitusannos arginiinia (200 mg/kg) 30 minuutin aikana ja sitten laskimoon (IV) tavallisen arginiiniannoksen (100 mg/kg) infuusio kolme kertaa päivässä seitsemän päivän ajan tai sairaalasta kotiutumiseen asti sen mukaan, kumpi tapahtuu ensin
Lääke: Arginiini

Arginiinia annostellaan suonensisäisesti (laskimoon) tavallisena arginiiniannoksena 100 mg/kg kolme kertaa päivässä seitsemän päivän ajan tai kotiuttamiseen asti.

  • Latausannos: 200 mg/kg kerran
  • Jatkuva IV: 300 mg/kg/24 tuntia
Muut nimet:
  • Arginiinihydrokloridi-injektio, R-Gene® 10
Lääke: Arginiini (Ladataan)
Arginiinia annostellaan suonensisäisesti (laskimoon) aloitusboluksena (lataus) kullakin määritellyllä ryhmäannoksella kerran, jota seuraa standardiannos 100 mg/kg joka 8. tunti kotiuttamiseen asti tai yhteensä 21 annosta arginiinia sen mukaan, kumpi tulee. ensimmäinen.
Muut nimet:
  • Arginiinihydrokloridi-injektio, R-Gene® 10
Kokeellinen: Aloitusannos + jatkuva infuusio
Koehenkilöt, joilla on sirppisolusairaus ja vaso-okklusiivisia kiputapahtumia (VOE) satunnaistetaan saamaan suonensisäisenä (IV) infuusiona aloitusannos arginiinia (200 mg/kg) 30 minuutin aikana ja sitten jatkuva suonensisäinen (IV) ) 300 mg/kg/24h infuusio 7 päivän ajan tai sairaalasta kotiutumiseen asti sen mukaan kumpi täyttyy ensin
Lääke: Arginiini (jatkuva)
Arginiinia annostellaan suonensisäisesti (laskimoon) jatkuvana IV-infuusiona 300 mg/kg/24 h
Muut nimet:
  • Arginiinihydrokloridi-injektio, R-Gene® 10
Lääke: Arginiini (Ladataan)
Arginiinia annostellaan suonensisäisesti (laskimoon) aloitusboluksena (lataus) kullakin määritellyllä ryhmäannoksella kerran, jota seuraa standardiannos 100 mg/kg joka 8. tunti kotiuttamiseen asti tai yhteensä 21 annosta arginiinia sen mukaan, kumpi tulee. ensimmäinen.
Muut nimet:
  • Arginiinihydrokloridi-injektio, R-Gene® 10
Kokeellinen: Ei-satunnaistettu latausannos 500 mg/kg + standardiannos
Arginiinia annostellaan suonensisäisesti (laskimoon) ensimmäisenä boluksena (lataus) arginiiniannoksena 500 mg/kg kerran, jota seuraa standardiannos 100 mg/kg joka 8. tunti kotiuttamiseen saakka tai yhteensä 21 arginiiniannosta, Kumpi tahansa tuleekin ensin.
Lääke: Arginiini (Ladataan)
Arginiinia annostellaan suonensisäisesti (laskimoon) aloitusboluksena (lataus) kullakin määritellyllä ryhmäannoksella kerran, jota seuraa standardiannos 100 mg/kg joka 8. tunti kotiuttamiseen asti tai yhteensä 21 annosta arginiinia sen mukaan, kumpi tulee. ensimmäinen.
Muut nimet:
  • Arginiinihydrokloridi-injektio, R-Gene® 10
Kokeellinen: Ei-satunnaistettu latausannos 300 mg/kg + standardiannos
Arginiinia annostellaan suonensisäisesti (laskimoon) ensimmäisenä boluksena (lataus) arginiiniannoksena 300 mg/kg kerran, jota seuraa vakioannos 100 mg/kg joka 8. tunti kotiuttamiseen saakka tai yhteensä 21 arginiiniannosta, Kumpi tahansa tuleekin ensin.
Lääke: Arginiini (Ladataan)
Arginiinia annostellaan suonensisäisesti (laskimoon) aloitusboluksena (lataus) kullakin määritellyllä ryhmäannoksella kerran, jota seuraa standardiannos 100 mg/kg joka 8. tunti kotiuttamiseen asti tai yhteensä 21 annosta arginiinia sen mukaan, kumpi tulee. ensimmäinen.
Muut nimet:
  • Arginiinihydrokloridi-injektio, R-Gene® 10
Kokeellinen: Ei-satunnaistettu kyllästysannos 400mg/kg + standardiannos
Arginiinia annostellaan suonensisäisesti (laskimoon) ensimmäisenä boluksena (lataus) arginiiniannoksena 400 mg/kg kerran, jota seuraa vakioannos 100 mg/kg joka 8. tunti kotiuttamiseen asti tai yhteensä 21 arginiiniannosta, Kumpi tahansa tuleekin ensin.
Lääke: Arginiini (Ladataan)
Arginiinia annostellaan suonensisäisesti (laskimoon) aloitusboluksena (lataus) kullakin määritellyllä ryhmäannoksella kerran, jota seuraa standardiannos 100 mg/kg joka 8. tunti kotiuttamiseen asti tai yhteensä 21 annosta arginiinia sen mukaan, kumpi tulee. ensimmäinen.
Muut nimet:
  • Arginiinihydrokloridi-injektio, R-Gene® 10

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
IV arginiinin farmakokinetiikka mitattuna plasman arginiinipitoisuudella ajan kuluessa
Aikaikkuna: Päivä 1 tutkimuksen loppuun asti, keskimäärin enintään 7 päivää
Kokonaisaika plasman arginiinitasot säilyvät kationisen aminohapon kuljettajaproteiini-1:n (CAT-1) puolikyllästyskonsentraation (Km) yläpuolella, joka on 150 uM (normaali solunulkoisen plasman arginiinipitoisuuden vaihteluväli). pK-näytteet kerätään 6 ajankohtana 8 tunnin sisällä: ennen arginiinihoitoa (aika 0) ja 60, 90, 120 minuuttia, 4 ja 8 tuntia arginiinihoidon aloittamisen jälkeen ja sen jälkeen 24 tunnin välein aina 7 päivää.
Päivä 1 tutkimuksen loppuun asti, keskimäärin enintään 7 päivää
Muutos typpioksidin metaboliitteissa
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 1 tutkimuksen loppuun asti, keskimäärin enintään 7 päivää
NO-metaboliittien muodostuminen mitataan määrittämällä sen stabiilit lopputuotteet seerumista; nitriitti (NO2-) ja nitraatti (NO3-). Typpioksidin aineenvaihduntatuotteiden muutos lasketaan metaboliittien erona arginiinikäsittelyä edeltäneestä ajasta (perustaso) interventiojakson loppuun.
Lähtötilanne, päivä 1 tutkimuksen loppuun asti, keskimäärin enintään 7 päivää

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Plasman pitoisuuden alla oleva alue - Aikakäyrä (AUC) ajankohdasta 0 viimeiseen arginiinipitoisuuden määrään asti
Aikaikkuna: Päivä 1
AUC on johdettu lääkeainepitoisuudesta ja ajasta, joten se kertoo kuinka paljon ja kuinka kauan lääke pysyy kehossa. AUC(0-tlqc) on plasman kokonaisaltistuksen mitta lääkkeelle ajankohdasta 0 viimeiseen kvantitatiiviseen pitoisuuteen (AUC[0-tlqc])
Päivä 1
Suurin havaittu arginiinipitoisuus plasmassa
Aikaikkuna: Päivä 1
Suurin mitattu arginiinipitoisuus plasmassa
Päivä 1
Ilmeinen arginiinin puhdistuma
Aikaikkuna: Päivä 1
Lääkkeen puhdistuma mittaa nopeutta, jolla lääkeaine poistuu elimistöstä annoksen jälkeen. Arginiinin puhdistuma laskimonsisäisen annon jälkeen päivänä 1.
Päivä 1
Arginiinin eliminaation puoliintumisaika (t1/2).
Aikaikkuna: Päivä 1
Terminaalivaiheen eliminaation puoliintumisaika (t1/2) on aika, joka kuluu puoleen lääkkeestä eliminoitumiseen plasmasta.
Päivä 1
Muutos punasolujen (RBC) arginiinissa
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 1 tutkimuksen loppuun asti, keskimäärin enintään 7 päivää
Muutos rbc-arginiinissa lasketaan rbc-arginiinina arginiinin annon lopussa miinus rbc-arginiinin lähtötilanteessa.
Lähtötilanne, päivä 1 tutkimuksen loppuun asti, keskimäärin enintään 7 päivää
Päivittäinen virtsa arginiini
Aikaikkuna: Päivästä 1 tutkimuksen loppuun asti, keskimäärin enintään 7 päivää
Päivittäin virtsaan erittyneen arginiinin kokonaismäärä
Päivästä 1 tutkimuksen loppuun asti, keskimäärin enintään 7 päivää
Globaali arginiinin hyötyosuus (GABR)
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta opintojen päättymiseen keskimäärin enintään 7 päivää
GABR edustaa endoteelin toiminnan mittaa. GABR lasketaan jakamalla arginiini ornitiinin ja sitrulliinin [arginiini/(ornitiini+sitrulliini)] summalla.
Ilmoittautumisesta opintojen päättymiseen keskimäärin enintään 7 päivää
Muutos asymmetrisen dimetyyliarginiinin (ADMA) tasoissa
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 1 ja tutkimuksen päätyttyä, keskimäärin enintään 7 päivää
ADMA on jatkuvan proteiinin muunnosprosessin metabolinen sivutuote ja se häiritsee L-arginiinia typpioksidin tuotannossa. ADMA-tasojen muutos lasketaan ADMA-tasoilla arginiinin annon lopussa miinus ADMA-tasot lähtötasolla.
Lähtötilanne, päivä 1 ja tutkimuksen päätyttyä, keskimäärin enintään 7 päivää
Hemolyysin biomarkkerit
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta opintojen päättymiseen keskimäärin enintään 7 päivää
Hemolyysin biomarkkerit (laktaattidehydrogenaasi, hemoglobiini, retikulosyytit, arginaasi, epäsuora bilirubiini) edustavat intravaskulaarista hemolyysiä ja typpioksidin biologista hyötyosuutta.
Ilmoittautumisesta opintojen päättymiseen keskimäärin enintään 7 päivää
Punasolujen glutationitasot
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta opintojen päättymiseen keskimäärin enintään 7 päivää
Punasoluglutationi on oksidatiivisen stressin biomarkkeri. Se mitataan käyttämällä nestekromatografiaa.
Ilmoittautumisesta opintojen päättymiseen keskimäärin enintään 7 päivää
Sytokiinien taso
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta opintojen päättymiseen keskimäärin enintään 7 päivää
Sytokiinit ovat tulehduksen biomarkkereita. Solusupernatantit kerätään ja analysoidaan eri sytokiinien suhteen.
Ilmoittautumisesta opintojen päättymiseen keskimäärin enintään 7 päivää
Typpioksidin (NOx) tason mallinnus verrattuna plasman arginiinitasoon
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta opintojen päättymiseen keskimäärin enintään 7 päivää
Typpioksidin (NOx) tason mallinnus plasman arginiinitasoa vastaan ​​mitataan.
Ilmoittautumisesta opintojen päättymiseen keskimäärin enintään 7 päivää

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Emory University

Yhteistyökumppanit

National Center for Complementary and Integrative Health (NCCIH)
Children's Healthcare of Atlanta

Tutkijat

  • Päätutkija: Claudia Morris, MD, Emory University

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Perjantai 1. toukokuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 1. heinäkuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 1. heinäkuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 15. toukokuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 15. toukokuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Tiistai 19. toukokuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 11. heinäkuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 8. heinäkuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. heinäkuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • IRB00077736
  • 1K24AT009893-01 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Sirppisolutauti

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Cyprus

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa