那他珠单抗治疗包涵体肌炎 (IBM) (IBM-NAT)
2017年2月8日 更新者：Phoenix Neurological Associates, LTD
那他珠单抗治疗包涵体肌炎的初步研究
包涵体肌炎 (IBM) 患者的肌肉活检表明 T 细胞为主的炎症浸润，因此，靶向 T 细胞介导的细胞死亡的新药物可能是 IBM 的新疗法。
这种能够阻止 T 细胞移出脉管系统的药物，例如那他珠单抗，可能对 IBM 患者有益。
将招募六名患者参加该 I 期试验。
研究概览
详细说明
这是一项 I 期开放标签、非安慰剂对照试验，评估那他珠单抗对 IBM 患者的安全性和有效性。 将测量治疗前和治疗后的肌肉活检，包括测量炎症程度以及炎症细胞的类型。 研究人员还将评估生活质量、包涵体肌炎功能评分 (IBM-FRS) 以及患者和医生对变化的总体印象。 还将评估手动肌肉测试和定量测力法，以查看患者的力量是否有所改善。
有资格参与并签署同意书的患者将在基线和研究结束时进行肌肉活检。 身体和神经系统检查，以及 IBM-FRS，安全实验室将在每月访问时进行和收集。 患者将开始每 4 周静脉注射 300mg 的那他珠单抗治疗，持续 24 周。 所有与研究相关的程序以及所有输液和肌肉活检都将在 Phoenix Neurological Associates 进行
研究类型
介入性
注册 (实际的)
6
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Arizona
-
Phoenix、Arizona、美国、85018
- Phoenix Neurological Insitutute
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
21年 至 85年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 通过先前的肌肉活检明确诊断散发性 IBM
- 21-85岁
- 肺活量> 50%
- 肌肉功能足以进行定量肌肉测试
- 筛选时 JC 病毒呈阴性
排除标准：
- 以前用那他珠单抗治疗。
- 最近 12 个月内接受过其他免疫抑制剂治疗
- 基线股四头肌力量小于或等于 2/5
- 已知的恶性肿瘤
- 怀孕或哺乳
- 异常实验室结果的历史表明任何重大医学疾病将排除使用那他珠单抗
- 入组前 30 天内有任何具有临床意义的传染病
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：那他珠单抗
那他珠单抗治疗将每 4 周静脉注射 300 毫克，持续 24 周
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其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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确定那他珠单抗治疗 IBM 患者是否有效且安全（肌肉活检）
大体时间：12个月
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肌肉活检以确定炎症
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12个月
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确定那他珠单抗治疗 IBM 患者是否有效和安全（手动肌肉测试）
大体时间：12个月
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MMT - 手动肌肉测试以确定力量
|
12个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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次要结果测量将涉及治疗前和治疗后肌肉活检的评估，包括炎症程度和炎症细胞类型的测量。 （血液水平）
大体时间：12个月
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安全实验室 - 确定血液水平
|
12个月
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次要结果测量将涉及治疗前和治疗后肌肉活检的评估，包括炎症程度和炎症细胞类型的测量。 （疼痛评分）
大体时间：12个月
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视觉模拟量表上的疼痛评分
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12个月
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次要结果测量将涉及治疗前和治疗后肌肉活检的评估，包括炎症程度和炎症细胞类型的测量。 （功能评分量表）
大体时间：12个月
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IM-FRS 功能评分量表
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12个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Todd Leveine, MD、Phoenix Neurological
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2013年5月1日
初级完成 (预期的)
2017年11月1日
研究完成 (预期的)
2017年11月1日
研究注册日期
首次提交
2013年5月31日
首先提交符合 QC 标准的
2015年6月26日
首次发布 (估计)
2015年6月29日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2017年2月9日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2017年2月8日
最后验证
2017年2月1日
更多信息
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